Knopp Biosciences获得美国国立卫生研究院蓝图神经治疗网络SBIR项目资助，用于推进针对癫痫的创新治疗方法。资助金额高达250万美元，支持公司针对Kv7.2这一抗癫痫药物靶点的小分子药物候选物的临床前和临床开发。项目旨在首先推进针对与KCNQ2基因罕见突变相关的婴儿癫痫性脑病的新型Kv7激活剂。Knopp的CSO Steven Dworetzky博士表示，此资助不仅带来直接支持，还提供了与蓝图神经治疗网络顶级合作伙伴的合作机会，致力于发现针对癫痫根本原因的治疗方法。Knopp Biosciences是一家专注于治疗炎症和神经疾病的药物发现和开发公司，其临床阶段的小分子药物dexpramipexole将进入2/3期临床试验。

Kalytera Therapeutics成功收购了以色列的Talent Biotechs Ltd.，以加强其在CBD药物领域的市场领导地位。Talent专注于利用CBD预防和治疗移植物抗宿主病（GvHD），其研究成果在GvHD治疗领域具有里程碑意义。Kalytera将为Talent支付现金、证券和未来或有支付，以完成收购。此次收购标志着Kalytera在CBD药物领域的重大进展，并计划将GvHD项目推进至FDA Phase 2b临床试验。GvHD是一种罕见疾病，通常在造血干细胞移植后发生，其市场预计到2023年将增长至5.44亿美元。Kalytera致力于开发新型CBD药物，以解决GvHD等未满足的医疗需求。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿斯利康合作伙伴Valeant Pharmaceuticals的Siliq（brodalumab）注射剂，用于治疗中重度斑块型银屑病患者。Siliq是一种针对中重度斑块型银屑病的IL-17受体单克隆抗体，阿斯利康与Valeant达成合作，授予Valeant在全球范围内开发Siliq的独家许可，除日本和某些亚洲国家外，这些国家的权利由Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd.通过Amgen协议持有，在欧洲，LEO Pharma持有开发Siliq的独家权利。阿斯利康将获得130亿美元的里程碑付款，并将与Valeant分享美国市场Siliq的销售利润。Siliq的批准基于AMAGINE III期关键研究的成果，这些研究证明了Siliq的有效机制和临床益处，有助于大量中重度斑块型银屑病患者实现皮肤疾病的完全清除。

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.计划与City of Hope的生物医药和遗传学中心合作，生产用于其III期ALS临床试验的NurOwn®成人干细胞临床供应品。City of Hope将支持所有参与III期试验的美国医疗中心。City of Hope的细胞产品制造团队在cGMP制造和再生医学领域拥有丰富经验，这次合作将确保为参与III期ALS临床试验的患者提供高质量的产品。City of Hope是一家独立的研究和治疗中心，专注于癌症、糖尿病和其他威胁生命的疾病。BrainStorm Cell Therapeutics Inc.是一家生物技术公司，致力于开发成人干细胞疗法，用于治疗神经退行性疾病。

Lonza Houston与Selecta Biosciences达成战略制造协议，Lonza将为Selecta生产基于Anc80-AAV的基因治疗产品，用于治疗Methylmalonic Acidemia（MMA）等罕见病。这一合作将利用Lonza在病毒载体产品大规模制造平台开发方面的专长。Anc80-AAV在临床试验中显示出比自然发生的AAV更优越的基因表达水平和降低的交叉反应性。Selecta专注于开发避免免疫原性的生物疗法，Lonza则致力于帮助Selecta开发针对MMA和其他严重疾病的创新疗法。

大阪大学免疫学前沿研究中心（IFReC）与日本大塚制药公司（Otsuka）签署了一项全面合作协议，旨在推进免疫学领域的先进研究。该协议允许IFReC的研究人员专注于原创的基础研究，并与Otsuka合作开发创新的新疗法，以他们的高级免疫学研究成果回馈社会。IFReC自2007年被选为文部科学省启动的世界顶尖国际研究中心（WPI）计划的一部分，由著名免疫学家赤崎修作领导，汇集了来自日本和世界各地的约170名免疫学、活体成像和生物信息学领域的顶尖研究人员。大塚制药致力于通过“治疗疾病”和“促进日常健康”来改善患者和消费者的健康福祉，并专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学等医学未满足需求的研究。根据协议，大塚制药将有权访问IFReC独立基础研究项目的成果信息，并可在未来与IFReC讨论联合研究，并获得关于免疫学未来专利权利的披露。作为该协议的一部分，大塚制药将在10年内资助IFReC的研究活动费用。

研究人员通过对治疗抵抗性癌症性血液疾病——组织细胞增多症的活检进行基因组测试，成功识别了推动这些疾病的基因，并使用靶向分子药物进行治疗。辛辛那提儿童医院癌症和血液疾病研究所的研究人员在《临床调查洞察》杂志上报告了他们的数据。他们建议在诊断时常规使用全面的基因组分析，以积极影响临床护理，并进行严格的临床试验以验证和扩展他们研究中的诊断和治疗结论。组织细胞增多症是一组异常白细胞聚集形成肿瘤在重要器官上的疾病，导致全身器官损伤或死亡。约一半的患者可以通过化疗成功治疗，但其他人则对治疗有抵抗力。研究作者对72名儿童和成人患者的活检进行了基因组分析，包括最常见的儿童疾病朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）。26名治疗抵抗性疾病的患者有涉及BRAF或MAP2K1的基因突变，这些突变直接激活MAP-kinase癌症通路。研究人员确定这些患者将从靶向分子疗法dabrafenib或trametinib中受益，这些疗法可阻断MAP激酶通路。这些批准的癌症药物被非处方用于组织细胞增多症患者。

MDNA Life Sciences Inc.宣布与韩国BL&H公司签订独家许可协议，将旗下针对前列腺癌的液体活检测试Prostate Mitomic Test (PMT™)引入韩国市场。这是MDNA首次海外合作，旨在全球范围内推广其液体活检测试。PMT™有望在韩国市场产生重大影响，帮助医生区分可能患有高等级癌症的患者和不太可能患有癌症的患者，从而安全地推迟或避免活检。BL&H将负责在韩国验证PMT™，并将其作为比目前广泛使用的PSA测试更有效的筛查测试进行推广。MDNA总裁Chris Mitton表示，期待与BL&H建立长期合作关系，并推广更多Mitomic诊断测试。BL&H总裁DC Roh表示，PMT™将为公司带来独特的商业机会，并预计将成为公司的重要产品。

Vedanta Biosciences与斯坦福大学医学院和莱顿大学医学中心达成转化医学合作，旨在研究儿童食物过敏和艰难梭菌感染或移植物抗宿主病患者的肠道微生物组模式，以更好地理解微生物组与临床治疗反应之间的关系。Vedanta将与斯坦福大学的Kari Nadeau博士合作分析儿童食物过敏对口服免疫疗法的反应，与莱顿大学的Ed Kuijper教授合作进行粪便移植干预性研究，以获取艰难梭菌感染患者的临床数据。这些合作数据将用于Vedanta的细菌共生体药物发现、开发和GMP生产平台。Vedanta Biosciences专注于基于人类微生物组细菌共生体的新型免疫和感染疾病疗法开发，拥有强大的技术平台和科学团队，致力于发现、开发和制造基于活细菌共生体的药物。

PureTech Health旗下子公司Vedanta Biosciences与斯坦福大学医学院和莱顿大学医学中心达成临床转化医学合作，旨在研究食物过敏儿童对口服免疫疗法的反应以及艰难梭菌感染和移植物抗宿主病患者的粪便移植干预研究。这些合作旨在深入了解微生物组模式，以指导临床治疗反应，支持Vedanta的药物开发策略。PureTech Health首席科学官Joe Bolen表示，与斯坦福大学医学院和莱顿大学医学中心的合作是其全球临床联盟伙伴网络的重要补充。Vedanta Biosciences首席科学官Bruce Roberts强调，与领先学术中心的合作是其支持药物开发策略的重要部分。Vedanta Biosciences致力于开发基于人类微生物群细菌共生体的新型免疫和感染疾病疗法，并计划在2017年上半年开始临床试验。

Ionis Pharmaceuticals及其全资子公司Akcea Therapeutics与全球制药公司Novartis达成独家、全球性的合作，共同开发和商业化AKCEA-APO(a)-LRx和AKCEA-APOCIII-LRx两种药物。Novartis为此支付Ionis和Akcea7500万美元的预付款，并投资1亿股Ionis股份，价值约6130万美元。此外，Novartis在未来18个月内还须再投资5000万美元于Ionis或Akcea。双方合作还包括许可费、研发、监管和商业里程碑付款。AKCEA-APO(a)-LRx和AKCEA-APOCIII-LRx分别针对心血管疾病风险因素Lp(a)和ApoC-III。Akcea Therapeutics专注于开发治疗严重心血管代谢疾病的药物，而Ionis Pharmaceuticals在RNA靶向药物发现和开发领域处于领先地位。

英国Chippenham，2017年2月16日：英国领先的呼吸道疾病吸入疗法企业Vectura Group plc（伦敦证券交易所代码：VEC）宣布，根据GSK在2017年2月8日发布的2016年第四季度业绩报告，GSK的Ellipta产品持续强劲表现，以及集团随后收到的GSK的版税声明，集团在2016年实现了9000万英镑的版税上限，比之前预期的提前一年。根据与GSK的Skyepharma协议，集团从GSK的Ellipta产品（Breo/Relvar Ellipta、Anoro Ellipta和Incruse Ellipta）的净销售额中获得低个位数的版税，每年上限为900万英镑。集团将在2016年的收入中记录540万英镑的版税，这代表自2016年6月10日与Skyepharma合并生效以来的收入。此外，集团还将在2016年记录730万英镑的版税，这是基于与GSK的另一项协议，该协议的年度上限为1300万英镑。集团首席执行官James Ward-Lilley表示，对合作伙伴销售产品的强劲表现推动的持续收入增长感到满意，与Skyepharma的合并增加了集团的收入来源，预计的管线和合作伙伴项目发展将使集团在呼

Amygdala Neurosciences公司收购了Gilead Sciences的GS-6637，这是一种高度选择的ALDH2抑制剂，有望治疗行为和物质成瘾。该药物通过防止病理生理性多巴胺激增和相关的渴望，而不改变基础多巴胺水平，从而防止复吸。公司计划在2017年启动针对可卡因和酒精使用障碍的临床试验。据2016年美国卫生部长报告，成瘾和物质滥用已成为国家公共卫生危机，每年有数百万美国人因药物过量、酒精相关疾病或药物滥用而死亡，而治疗成瘾的费用也高达数百亿美元。Amygdala Neurosciences致力于开发治疗成瘾的新型药物，旨在满足这一未被满足的医疗需求。

MaaT Pharma与BIOASTER达成协议，旨在研究体外扩展粪便微生物群的可能性，以开发用于粪便微生物群移植（FMT）的适应发酵工艺。合作旨在解决FMT治疗的安全挑战，并有望在治疗和预防多种疾病，特别是医源性疾病方面发挥重要作用。该合作项目包括一名由MaaT Pharma和Bioaster共同指导的博士研究生的部分工作，并得到ANRT的资金支持。MaaT Pharma和Bioaster均表示，此次合作将推动FMT治疗标准化，并扩展其治疗管线。BIOASTER是一家专注于健康领域的法国技术研究院，致力于创新微生物学和传染病技术。MaaT Pharma是一家基于微生物组的生物技术公司，专注于开发针对与肠道菌群失衡相关的严重疾病的个性化治疗方案。

Agios Pharmaceuticals在2016年取得了显著成就，包括与Celgene合作提交了enasidenib的新药申请，并取得了PK缺乏症项目的概念验证数据。公司2017年致力于将主要抗癌项目推向市场，将首个罕见遗传病项目推进至关键开发阶段，并推进针对MTAP缺失肿瘤的研究项目进入临床试验。预计2017年将实现包括美国IDH2m阳性AML的enasidenib潜在批准、提交ivosidenib的NDA、启动ivosidenib和VIDAZA联合治疗新诊断AML的全球3期研究等关键里程碑。Agios还计划在2017年提交针对MTAP缺失肿瘤的开发候选药物的IND申请。2016年财务结果显示，公司现金、现金等价物和有价证券达到5.736亿美元，同比增长51.8%。

Capricor Therapeutics宣布终止与Mayo Clinic关于利尿肽受体激动剂（包括Cenderitide）的许可协议，将重心转向核心细胞和细胞外囊泡治疗项目。公司预计在2017年第一季度公布CAP-1002（同种异体心脏球体来源细胞）在杜氏肌营养不良症相关心脏病患者中的随机I/II期HOPE临床试验的顶线结果，并计划评估CAP-1002对DMD患者周围和呼吸肌肉的改善作用。此外，公司将加大对其细胞外囊泡项目（包括CAP-2003）的关注，预计将在今年下半年提交新药研究申请。

GluSense公司获得JDRF T1D基金投资，开发长期注射式葡萄糖传感器，用于治疗1型糖尿病。GluSense的Glyde™ CGM是一种微型长期注射式葡萄糖传感器，可植入皮下，持续一年提供无线葡萄糖测量数据。该投资将用于推进Glyde CGM的临床试验，简化糖尿病患者的治疗过程。GluSense由Rainbow Medical创新公司孵化，专注于开发突破性医疗设备。JDRF T1D基金专注于资助早期阶段的1型糖尿病商业项目，以加速治疗、预防和治愈的交付。