Azafaros公司宣布，其关键性多中心3期临床试验已开始给药，旨在评估其领先资产nizubaglustat在NPC和GM1/GM2神经节苷脂病患者的安全性和有效性。这一给药标志着该公司在将新型疾病修饰治疗带给严重致残性疾病患者方面迈出了重要一步。该3期临床试验包括两个针对NPC晚期婴儿型和青少年型以及GM1/GM2神经节苷脂病的临床试验，旨在评估nizubaglustat改变疾病进展和改善患者功能结果的能力。此次给药发生在公司成功完成B轮融资之后，筹集了1.32亿欧元以支持nizubaglustat的开发和公司管线扩展。

Lyell Immunopharma宣布与机构和其他合格投资者达成证券购买协议，进行私募，预计融资总额约1亿美元。公司计划于7月25日首次融资约5000万美元，每股价格为13.32美元。公司有权要求投资者在12个月内完成临床试验里程碑后，以每股25.61美元的价格购买额外股票或认股权证。投资者也有权在12个月内以每股30.73美元的价格购买相同金额的股票或认股权证。扣除费用后，Lyell计划将私募所得资金用于LYL314的临床试验和一般企业运营资金。预计这笔资金将使Lyell的现金、现金等价物和可交易证券余额足以满足到2027年中期的运营和资本支出需求，包括LYL314 PiNACLE关键试验的数据提交、第二线LBCL患者的3期临床试验以及针对未知实体瘤的新CAR T细胞疗法候选药物的试验。

Zymeworks公司宣布，其新型ADC药物ZW251的IND申请已获FDA批准，用于治疗肝细胞癌。ZW251是一种针对GPC3的ADC，含有公司专有的TOPO1i药物载体ZD06519。该药物在临床前研究中表现出良好的抗肿瘤活性和耐受性。ZW251预计将在2025年开始进行1期临床试验。Zymeworks致力于开发针对癌症、炎症和自身免疫疾病等难治性疾病的创新生物疗法。

BioInvent International AB和Transgene将联合在2025年10月17日至21日于德国柏林举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上展示BT-001的最新数据。BT-001是一种基于Transgene的Invir.IO®平台和专利的VVcopTK-RR-溶瘤病毒，由BioInvent的n-CoDeR®/F.I.R.S.T™平台生产的抗CTLA-4单克隆抗体和人类GM-CSF细胞因子编码。该研究评估了BT-001作为单一疗法和与MSD的anti-PD-1疗法KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用的疗效。在Phase 1部分的研究中，BT-001显示出良好的耐受性，并在与pembrolizumab联合使用时显示出初步的疗效，其中两名难治性患者中的两名对治疗有反应。该摘要将于2025年10月13日00:05 CEST在ESMO网站上公布。

Caliway Biopharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行全球多中心关键性3期临床试验SUPREME-01，这是针对CBL-514（一种用于大面积局部脂肪减少的试验性药物）的首个全球性研究。该研究预计将在2025年第三季度开始，在美国和加拿大的29个临床地点进行，共招募300名参与者，随机分配接受CBL-514或安慰剂。CBL-514是首个获得FDA批准进入3期临床试验的505(b)(1)类试验性药物，用于减少腹部皮下脂肪。如果获得批准，它可能为传统美容治疗之外的全新治疗选择提供可能，具有更高的医疗价值和更广阔的市场机会。Caliway还计划提交CBL-514与Tirzepatide（一种用于治疗肥胖的GLP-1受体激动剂）的联合用药的2期IND申请，以扩展CBL-514的治疗领域并进入全球体重管理市场。CBL-514是一种注射用脂解药物，通过诱导脂肪细胞凋亡来减少目标区域的皮下脂肪，而不对中枢神经系统、心血管系统和呼吸系统产生任何系统性副作用。

2025年7月28日消息，引航生物完成超亿元新一轮融资，由中金资本、兴湘资本、财鑫资本、嘉山实业共同投资。资金将重点用于加速新产品商业化及全球市场拓展。此轮融资凸显了资本市场对公司全产业链整合与高效商业化能力的认可。未来，引航生物将继续深化“研发-生产-供应”布局，加速新品上市，为全球提供经济环保的生物制造产品及解决方案。

Theralase® Technologies Inc.成功完成了一项非经纪私人配售，发行了3,363,134个单位，每个单位价格为0.20加元，总融资额约为672,627加元。每个单位包括一股普通股和一股购买权证，权证持有人有权以每股0.30加元的行权价格购买额外一股普通股，有效期5年。公司将利用融资资金推进正在进行中的II期非肌肉浸润性膀胱癌临床研究、Rutherrin®的开发、营运资金和一般公司用途。此外，公司向内部人士发行了130,000个单位，总融资额为26,000加元，属于关联方交易。Theralase®致力于研发光、辐射、声音和药物激活的小分子化合物及其相关配方，旨在有效且安全地破坏各种癌症、细菌和病毒，同时对周围健康组织影响最小。

MAIA生物技术公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的ateganosine（THIO）快速通道资格。Ateganosine是一种新型小分子，能够破坏癌细胞端粒的结构和功能，从而实现快速肿瘤细胞消除和特异性免疫记忆。该药物正在进行的THIO-101关键性2期临床试验中，评估其在使用检查点抑制剂后的抗肿瘤活性。如果成功，ateganosine有望获得加速FDA批准，并在NSCLC市场占据领先地位。NSCLC是全球最大的肿瘤学领域之一，市场价值预计将从2024年的341亿美元增长到2033年的68.8亿美元。

RenovoRx公司宣布启动PanTheR后上市登记研究，旨在评估RenovoCath在真实世界环境中的安全性和有效性。该研究将收集RenovoCath在治疗实体瘤患者中的长期使用数据，并可能为未来临床试验设计提供信息。首家电瘤中心为佛蒙特大学癌症中心，由O’Neill博士担任主要研究员。该研究旨在通过合作推进创新，提高对实体瘤治疗的理解，并可能改善未来患者的治疗效果。

Fulcrum Therapeutics公司宣布，其在镰状细胞病（SCD）治疗药物Pociredir的PIONEER 1b期临床试验中取得了积极结果。试验中，12mg剂量组的16名患者中，平均胎儿血红蛋白（HbF）水平从基线7.6%上升至12.2%，7名患者HbF水平超过20%。F-cells（含HbF的红细胞）比例从基线的34%增至67%。此外，Pociredir治疗改善了溶血的关键指标，总血红蛋白（Hb）水平平均增加0.9 g/dL。在血管阻塞危机（VOC）方面，与基线相比，观察到令人鼓舞的趋势。Pociredir总体耐受性良好，无治疗相关严重不良事件（SAEs），所有治疗相关不良事件（AEs）均为1级。

Alfasigma公司宣布其药物filgotinib（在欧洲市场名为Jyseleca）在OLINGUITO Phase 3临床试验中治疗活跃的轴向强直性脊柱炎（axSpA）患者取得了积极结果。该试验显示，filgotinib作为口服每日一次的JAK1选择性抑制剂，在axSpA的放射性和非放射性形式中均显示出疗效，且安全性良好。filgotinib目前已被批准用于治疗中重度活动性类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎。Alfasigma计划提交filgotinib扩展适应症的申请，为axSpA患者提供新的治疗选择。axSpA是一种主要影响年轻成人的慢性炎症性疾病，尽管有多种抗炎治疗选择，但只有约40%至50%的患者能够对治疗产生相关反应。

Boehringer Ingelheim与Re-Vana Therapeutics宣布建立战略合作伙伴关系，旨在开发用于治疗眼病的长效眼科疗法。双方将共同推进多达三个开发项目，总交易价值可能超过10亿美元，取决于里程碑目标的实现。Re-Vana的药物递送技术旨在将治疗药物缓慢释放，以减少患者注射频率，从而提高治疗依从性和改善治疗效果。Boehringer Ingelheim将负责临床开发、监管批准和全球商业化，而Re-Vana将获得预付款、开发、监管和商业里程碑付款以及净销售额的特许权使用费。

AngioDynamics宣布在AMBITION BTK临床试验中首次招募患者，该试验旨在评估Auryon动脉粥样硬化系统与标准球囊血管成形术联合使用治疗下肢缺血患者的病变的临床安全性和有效性。该试验是一项前瞻性、多中心、随机对照试验，计划招募224名患者，并设立一个伴随性登记册，招募1500名不符合RCT条件的患者。该研究旨在改善慢性肢体缺血患者的治疗策略，并评估激光技术在治疗BTK疾病中的影响。

UroGen Pharma Ltd.宣布，其在《泌尿学评论》杂志上发表的3b期临床试验结果显示，ZUSDURI（丝裂霉素）用于膀胱内溶液（原名UGN-102）在家中进行膀胱癌的可行性。该研究证明，经过培训的居家健康专业人员可以安全有效地在非传统临床环境中进行ZUSDURI的给药。研究评估了在家进行ZUSDURI植入的可行性、安全性和早期疗效，结果显示，75%的患者完成了所有六次治疗，其中五人表示会向他人推荐这种家庭治疗方法。

CervoMed公司宣布，从RewinD-LB试验扩展阶段的32周数据中显示，口服neflamapimod在治疗路易体痴呆（DLB）患者中持续显示出减缓疾病进展的效果，并降低了神经退行性疾病的血浆生物标志物。根据主要终点CDR-SB评分，接受neflamapimod治疗的患者在治疗32周时，与安慰剂组相比，临床显著恶化的风险降低了54%（p

Arrowhead Pharmaceuticals从Sarepta Therapeutics获得1亿美元里程碑付款，因其在ARO-DM1临床试验中达到预定的入组目标并获准增加剂量。Arrowhead预计到2025年底将实现第二个入组目标，从而触发Sarepta的额外2亿美元里程碑付款。Arrowhead和Sarepta于2024年11月签署了一项全球许可和合作协议，Sarepta获得了Arrowhead的多个研究性治疗权利，涉及肌肉、中枢神经系统及肺部等罕见遗传疾病。Arrowhead还将制造所有临床和商业药物产品。

ALZpath公司宣布，其专有的pTau217抗体在阿尔茨海默病研究、诊断和治疗中的应用得到全球认可，该抗体数据在AAIC会议上得到广泛展示。ALZpath的pTau217抗体已在90篇出版物中提及，包括60篇原创研究论文，并在多个国际科学会议上展示。该抗体在18个国家得到广泛应用，包括美国、加拿大、中国、意大利、韩国、西班牙和瑞典，并在大型流行病学研究HUNT中得到应用。ALZpath与多家行业领导者合作，加速新药的开发和早期诊断及监测的普及。