2025年6月26日，社会护理领域人工智能平台Elyndra获得110万英镑融资，由Outward VC领投。这笔资金将用于加速Elyndra技术的开发，该技术能够通过优化护理流程、提高决策能力并确保为护理人员提供更好的结果来改变护理行业。随着业务的不断扩大，该公司还将进行一系列重要任命。

Pfizer公司宣布，其研发的HYMPAVZI（marstacimab）在针对12岁以上患有A型或B型血友病且存在抑制剂的成年人和青少年患者的3期BASIS研究中表现出色。该研究达到主要终点和关键次要出血终点，证明每周一次皮下注射的HYMPAVZI在改善关键出血结果方面优于按需治疗。研究显示，接受HYMPAVZI治疗的48名患者，在12个月的观察期内，其年化出血率（ABR）较按需治疗降低了93%。HYMPAVZI总体耐受性良好，无死亡或血栓栓塞事件报告。这些积极结果表明，HYMPAVZI有望帮助患有血友病A或B且存在抑制剂的病人，满足这些患者对治疗的需求。Pfizer计划与监管机构讨论这些数据，目标是启动HYMPAVZI在血友病抑制剂患者中的治疗注册申请。

Alto Neuroscience公司宣布，其在探索性2期POC试验中，发现了一种针对ALTO-203患者的生物标志物，并取得了积极的药效学结果。ALTO-203是一种新型口服histamine H3反向激动剂，旨在调节认知、清醒和警觉性相关的脑回路。试验结果显示，ALTO-203在改善注意力、减少EEG theta/beta比值（皮质觉醒和注意力控制的生物标志物）方面表现出显著效果，这些发现与1期研究的结果一致。该研究还确定了EEG高theta/beta比值作为ALTO-203的稳健生物标志物，该标志物已被FDA批准用于与临床评估一起用于ADHD的诊断。这些结果增强了Alto Neuroscience的精准精神病学方法的基础，并可能加速更有效、个性化的治疗途径。

文本翻译及总结： 标题：Windtree推进PHEXXI低成本制造，Evofems无激素按需避孕凝胶 内容摘要： Windtree Therapeutics公司（纳斯达克：WINT）宣布，已与中国的一家制药商签订合同，以低于当前水平的成本生产Evofems无激素避孕产品PHEXXI（乳酸、柠檬酸和酒石酸钾）。随着技术转移正在进行，并预计今年晚些时候开始早期制造，Windtree预计到2026年底，该安排将为Windtree带来收入，同时将Evofems的PHEXXI制造成本降低超过50%。PHEXXI是一种首创的无激素、处方避孕阴道凝胶，由女性控制。Evofem在2024年实现了PHEXXI净销售额连续四年增长，并计划于2026年初进入美国以外的第一个市场。Windtree作为Evofems的PHEXXI采购合作伙伴，在2025年3月的许可和供应协议下提供服务。 详细内容： - Windtree与中国的制药商签订合同，以降低PHEXXI的制造成本。 - 技术转移正在进行中，预计2026年开始批量制造验证。 - 预计到2026年底，制造成本将降低超过50%。 - Evofem正在探索其他合作伙伴关系。 -

Cellarity公司宣布，其创新药物CLY-124的首次人体临床试验已开始，该药物旨在治疗镰状细胞性贫血（SCD）。CLY-124是一种新型口服Globin-Switching疗法，能够通过提高胎儿血红蛋白水平来改善SCD患者的症状。该药物的开发基于Cellarity的AI驱动转录组发现平台，该平台揭示了控制Globin-Switching机制的未知靶点。CLY-124在临床前研究中显示出提高胎儿血红蛋白水平的能力，且无细胞毒性。此次临床试验旨在评估CLY-124的安全性、耐受性和药代动力学特征，首先在健康志愿者中进行，随后在SCD患者中进行。Cellarity公司表示，CLY-124的成功开发标志着其从一家生物技术公司转变为一家处于临床阶段的公司的里程碑，其药物发现平台有望为多种复杂疾病提供新的治疗选择。

Invivyd公司宣布了其新一代单克隆抗体VYD2311的全面1/2期临床试验数据，该抗体旨在预防和治疗COVID-19。VYD2311在所有给药组和给药途径（静脉注射、皮下注射和肌肉注射）中显示出良好的安全性特征，所有不良事件都被认为是轻微至中度，主要与注射部位和输液反应有关，没有观察到严重或严重的不良事件。VYD2311在单剂量给药后，血清浓度在六个月内保持较高水平，肌肉注射剂型的半衰期最长，为76.0天（置信区间：68.5-90.7）。VYD2311的剂量建模分析表明，通过肌肉注射给药，在数月至数个季度及更长时间内，可能实现针对症状性COVID-19的强效保护。Invivyd计划与FDA讨论VYD2311的注册和整体批准途径，并计划在2025年发布更多关于VYD2311项目的信息。

ASCEND临床试验结果显示，certepetide在治疗转移性胰腺癌方面展现出积极的治疗效果和良好的安全性。该试验由AGITG、悉尼大学NHMRC临床试验中心和Lisata Therapeutics共同进行，包括两个剂量方案的certepetide与安慰剂对比。初步数据显示，certepetide治疗组的无进展生存期和客观缓解率均优于安慰剂组。最终数据预计将在今年晚些时候公布，这些发现为certepetide作为新型治疗药物提供了有力支持。

Entera Bio Ltd.宣布，其研发的口服肽和蛋白质替代疗法新药EB613在骨小梁和皮质骨的双重作用数据被选为在2025年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上进行口头报告。EB613是一款每日一次的口服促骨形成PTH(1-34)片剂，旨在为高风险骨折的绝经后骨质疏松症女性提供早期骨代谢干预。一项随机对照的2期研究将161名绝经后女性随机分配到安慰剂组或四个EB613剂量组，为期6个月。前期发布的生化指标变化表明EB613具有双重作用，既能刺激骨形成又能抑制骨吸收。此外，与基线和安慰剂相比，EB613显著增加了每个测量骨骼部位的骨密度。为了进一步探索EB613的双重作用，使用3D-DXA分析和3-D Shaper软件评估了其对骨小梁和皮质骨的影响。Entera Bio的首席执行官Miranda Toledano表示，EB613项目旨在解决当前骨质疏松症治疗中的治疗差距，并为大多数患者提供一种每日一次的片剂治疗方案。

Alebund制药公司宣布，其研发的新一代口服铁基磷酸结合剂AP301在治疗透析患者高磷血症的关键性3期临床试验中，数据库锁定已成功实现，试验达到了主要终点，AP301在控制血清磷水平方面显示出统计学上显著且临床上有意义的改善。AP301作为一种新型纤维-铁基磷酸结合剂，具有高磷酸结合能力、无需咀嚼即可吞咽、遇胃液无体积膨胀、无全身吸收等特点，有助于减轻药片负担、提高耐受性和改善患者依从性。该3期研究由北京大学人民医院肾内科主任李佐教授领导，共有474名参与者，在50个研究地点进行。Alebund计划在2025年第三季度与中国国家药品监督管理局（NMPA）就新药申请计划进行沟通。

Carlsmed公司，一家专注于AI赋能个性化脊柱手术解决方案的商业阶段医疗科技公司，已向美国证券交易委员会（SEC）提交了上市申请，计划在纳斯达克全球精选市场上市，股票代码为“CARL”。目前，尚未确定发行股票的数量和价格区间。此次上市计划由美银证券、高盛和Piper Sandler共同担任联合主承销商，Truist证券和BTIG担任联合簿记管理人。投资者可通过指定机构获取初步招股说明书。Carlsmed致力于成为脊柱融合手术的标准治疗方案，旨在提高医疗效果并降低医疗成本。

A2 Biotherapeutics公司宣布，其首例患者已开始接受A2B395治疗，这是首个利用A2 Bio Tmod™技术平台的同种异体逻辑门控CAR T细胞疗法。A2B395用于治疗表达EGFR且HLA-A*02表达缺失的实体瘤患者。该疗法旨在为这些患者提供一种精确、新颖的“现货”CAR T细胞疗法。A2 Bio正在推进A2B395作为潜在的新精准细胞疗法，用于治疗包括结直肠癌、非小细胞肺癌、头颈鳞状细胞癌、三阴性乳腺癌和肾细胞癌在内的多种实体瘤。此外，A2 Bio还在推进A2B694的临床开发，以及利用其专有的Tmod™技术平台的其他临床前项目。Tmod™平台采用双受体设计，旨在选择性杀死表达EGFR并永久性失去HLA-A*02基因的肿瘤组织。

GRI Bio公司宣布，其正在进行的针对间质性肺纤维化（IPF）治疗的GRI-0621 Phase 2a临床试验的6周中期安全结果显示，GRI-0621在首24名受试者中表现出良好的安全性和耐受性。该研究旨在评估GRI-0621作为一种新型口服疗法，用于治疗IPF，一种目前治疗选择有限且副作用显著的疾病。中期分析委员会建议继续按计划进行试验。GRI-0621是一种小分子RAR-βɣ双重激动剂，能够抑制人类I型不变NKT（iNKT）细胞的活动。GRI Bio预计将在2025年7月报告6周中期生物标志物数据，并在第三季度报告主要数据。

SineuGene Therapeutics公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因疗法SNUG01获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。SNUG01是一种针对TRIM72的首次上市基因疗法，旨在为ALS提供广泛的神经保护。FDA的孤儿药指定为罕见病治疗提供一系列发展和商业激励措施。SineuGene计划开展一项国际多中心临床试验，以评估SNUG01在ALS成人患者中的安全性、耐受性和初步疗效。SNUG01利用rAAV9载体通过鞘内给药将人类TRIM72基因递送到神经元。临床试验显示，SNUG01具有良好安全性和耐受性，并显示出早期临床疗效和生物标志物改善的迹象。

INmune Bio公司将于2025年6月30日早上8点（美国东部时间）举办电话会议，讨论其2期MINDFuL试验的初步数据，该试验针对早期阿尔茨海默病患者。会议将通过电话和网上直播进行，参与者需提前10分钟拨打电话或点击提供的链接加入。MINDFuL试验是一项针对早期阿尔茨海默病患者的国际、盲法、随机2期试验，患者需具备至少一种炎症生物标志物。试验中，患者接受XPro™或安慰剂（2:1比例）治疗6个月。XPro™是一种新型TNF抑制剂，目前处于临床试验阶段，它通过中和可溶性TNF（sTNF）来发挥作用，而不影响跨膜TNF（tmTNF）或TNF受体。INmune Bio是一家专注于开发针对先天免疫系统的治疗方法的临床阶段生物技术公司，其产品平台包括DN-TNF、Natural Killer Cell Priming和CORDStrom™。

Artelo Biosciences，一家专注于调节脂质信号通路以开发针对癌症、疼痛、皮肤病或神经疾病治疗的临床阶段制药公司，宣布与投资者达成协议，进行约142.5万美元的股票和认股权证私募。此次私募将发行136,844股普通股和93,179份预付费权证，以及附带购买460,046股和230,023股的权证。资金将用于支持ART26.12和ART27.13的临床数据发布，并用于一般公司运营和流动资金。此外，公司计划使用部分资金购买加密货币SOL。私募预计于2025年6月26日完成，但需满足常规交割条件。私募发行的证券未在美国证券法下注册，未经注册或豁免注册要求不得在美国转售。

标题：Pendopharm 与 KalVista 合作，将加拿大首个口服按需治疗 HAE 引入市场 内容摘要： Pendopharm（Pharmascience Inc. 的一个部门）与 KalVista Pharmaceuticals, Inc. 签署了一项独家分销协议。根据该协议，Pendopharm 将负责在加拿大进行 sebetralstat（一种用于治疗遗传性血管性水肿的口服研究性疗法）的监管批准和商业化。sebetralstat 将成为加拿大首个口服按需治疗 HAE 的药物。HAE 是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，其特征是反复发作的严重肿胀。Pendopharm 和 KalVista 强调了他们对患者护理的承诺，并期待与加拿大各地的医疗保健提供者合作，确保 sebetralstat 的可及性。关于 Pendopharm 和 KalVista 的更多信息，请访问相关网站。

美国狼疮基金会今年宣布了两个儿科狼疮研究项目的资助。资助对象包括约翰霍普金斯大学医学院儿科助理教授Nayimisha Balmuri博士，她将研究空气污染对儿童系统性红斑狼疮（SLE）健康结果的影响；以及杜克大学医学院医学和儿科副教授Rebecca Sadun博士，她将评估SLE儿童在药物依从性方面的障碍。狼疮基金会设立了迈克尔·约翰·巴尔林儿科研究项目，以纪念24岁因狼疮及其并发症去世的迈克尔·约翰·巴尔林。这些资助旨在支持有助于推进该领域或为研究人员获得更大外部资金以进一步研究的关键项目。儿童狼疮基金会的研究资助为具有潜在重大推进作用的研究项目提供资金。