2025 年 8 月 12 日，美国 FDA 将决定全球首款 DPP1 抑制剂 brensocatib 的命运。 这款瞄准中性粒细胞通路的重磅疗法，不仅有望终结支气管扩张症 " 无药可医 " 的困境，更可能为数十种炎症性疾病开启靶向治疗新时代。 首个获批的 NCFBE 靶向药物。

近日， 四川大学华西医院/成都赜灵生物医药陈俐娟团队 在国际权威药物化学期刊 《Journal of Medicinal Chemistry》 上发表了一篇题为 “高效且高选择性聚腺苷二磷酸核糖聚合酶1（PARP1）抑制剂的发现与药理学评估” 的研究论文。 该研究聚焦于聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）家族中的PARP1，旨在开发高效且高选择性的PARP1抑制剂，以克服现有FDA批准的PARP抑制剂因同时抑制PARP1和PARP2而导致的显著血液学毒性问题。 研究团队通过结构设计策略，基于AZD5305与PARP1共晶结构的分析，采用环化策略设计并合成了系列小分子化合物，其中(S)-G9展现出对PARP1的极高选择性（IC 50 为0.19 nM，对PARP2的选择性超过137倍），并在BRCA突变的MDA-MB-436细胞中表现出强大的抗增殖活性（IC 50 为1.5 nM）。

•全球RSV疫苗研发历经波折后迎来新突破，技术路线呈现多元化发展；。 •国内RSV疫苗研发竞争激烈，临床推进效率成关键；。 •未来中国RSV疫苗研发将洗牌，在抗原设计、安全性和成本控制具备多重优势的企业有望脱颖而出。

Cue Biopharma公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对首个人体试验设计的反馈，包括剂量递增计划、拟议的受试者群体和安全性监测计划。公司基于FDA的反馈，计划在完成最终IND启用研究后提交IND申请。CUE-401是公司的领先自体免疫资产，是一种首创的双特异性融合蛋白/分子，旨在通过转化生长因子β（TGF-β）和白细胞介素2（IL-2）的协同作用在体内诱导和扩增调节性T细胞（Tregs）。CUE-401的设计旨在将效应/自反应性反应转化为抗炎和/或抑制性反应，有望建立耐受性。CUE-401通过结合IL-2和TGF-β的信号传导，被认为是将激活的T效应细胞转化为具有调节表型的T细胞的“主开关”。

Avista Healthcare Partners成功关闭了Avista Healthcare Partners CV II, L.P.基金，这是一个专注于GCM的单一资产延续基金，GCM是一家为高速增长的医疗技术终端市场提供复杂精密组件的领先外包制造商。该延续基金由Avista管理，主要投资来自Goldman Sachs Alternatives管理的二级市场基金，以及BlackRock Secondaries & Liquidity Solutions管理的基金。自2019年收购GCM以来，Avista与公司管理层合作，通过在技术、设施和人力资本方面的关键投资，扩大了公司的制造和商业能力，同时也在有吸引力的医疗技术终端市场中扩大了客户群。Avista Healthcare Partners的合伙人Rob Girardi表示，他们很高兴为现有投资者提供流动性或继续参与在GCM成功执行的价值创造策略。GCM的CEO Seamus Meagher表示，新的资本和Avista团队的持续专业知识将帮助他们更快地增强产品供应，扩大制造能力，并实现下一阶段的增长。Goldman Sachs Alternatives的

BioVie公司宣布，其正在进行的SUNRISE-PD Phase 2临床试验，评估bezisterim（NE3107）在早期帕金森病中的疗效和安全性，将在即将于2025年6月27日至30日在马里兰州国家港举行的Advanced Therapeutics in Movement & Related Disorders®大会上进行海报展示。该研究采用混合式去中心化设计，患者可选择在家或临床地点参与。研究结果显示，bezisterim可能对帕金森病患者的运动和非运动症状有改善作用，并有望在阿尔茨海默病和长期新冠等疾病治疗中发挥作用。

Verastem Oncology宣布，其在美国启动了VS-7375-101 Phase 1/2a临床试验，该试验旨在评估VS-7375，一种潜在的同类最佳口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，在晚期KRAS G12D突变实体瘤患者中的安全性和有效性。这是公司今年实现的关键里程碑之一，旨在推动针对RAS/MAPK通路驱动的癌症的新药研发。试验将评估VS-7375在KRAS G12D突变实体瘤患者中的疗效，并计划在全球范围内扩大。此外，Verastem还将评估VS-7375与西妥昔单抗联合使用在晚期实体瘤中的疗效。

Forte Biosciences宣布启动一项股票和预先融资认股权证的公开发行，用于资助其产品候选人的临床和前期研发以及其他研究活动。此次发行包括股票和认股权证，并给予承销商额外购买股份的30天期权。发行的具体规模和条款取决于市场条件，且存在无法保证发行完成的风险。Forte计划将发行所得净收益用于营运资金和其他一般企业用途。TD Cowen、Evercore ISI、Guggenheim Securities和Chardan共同担任此次发行的联合簿记经理，Lucid Capital Markets担任联合经理。

Syndax Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其补充新药申请（sNDA）优先审评，该申请针对Revuforj（revumenib）治疗复发或难治性（R/R）mNPM1急性髓系白血病（AML）。该sNDA正在FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）计划下进行审查，并已指定处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年10月25日。Revuforj是一种口服的、首创的menin抑制剂，2024年已获FDA批准用于治疗R/R急性白血病，该白血病具有KMT2A易位。如果sNDA获得批准，Revuforj的适应症将扩展到包括具有NPM1突变的R/R AML患者，这是AML中最常见的基因改变。该sNDA得到了AUGMENT-101试验中revumenib在R/R mNPM1 AML患者中的积极关键数据的支持。

Hemab Therapeutics在ISTH 2025大会上公布了其领先候选药物sutacimig（前称HMB-001）和HMB-002的临床和预临床数据，显示其在治疗Glanzmann血栓性血小板减少症（GT）和血管性血友病（VWD）方面的潜力。Sutacimig在GT患者中显示出良好的安全性和有效性，HMB-002在VWD患者中证明了机制验证。此外，自然病史研究揭示了GT患者的疾病负担，并强调了预防治疗的机会。Hemab致力于开发创新预防性疗法，以改善出血性疾病患者的治疗。

GE HealthCare宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准更新其正电子发射断层扫描（PET）成像剂Vizamyl（flutemetamol F 18注射剂）的标签，用于β-淀粉样蛋白检测。新标签即刻生效，扩大了使用范围，允许对Vizamyl扫描进行定量分析，并取消了先前的一些限制，如监测患者对抗淀粉样蛋白疗法的反应。此前，如Vizamyl之类的淀粉样诊断主要用于提供大脑中淀粉样斑块积聚的视觉评估。现在，标签中增加了量化，临床医生可以使用软件进行淀粉样负荷的计算，已有发表的研究表明，量化提高了诊断的信心和一致性。此外，取消了监测疗法有效性的使用限制，Vizamyl现在还可以用于评估淀粉样斑块水平是否已足够降低，以便可能停止治疗。这些变化为临床医生扩大Vizamyl的使用提供了便利，对病人和家庭具有重大意义，有助于提供更清晰的答案、更早的诊断，并实现更个性化的治疗方案。

《通知》明确 定点医疗机构（含非公医疗机构）的药品耗材采购方式，逐步过渡到省平台统一采购，实现实现“无码不采”“无码不付 ”， 确需自主采购的医保定点非公立医疗机构，要按不超过平台挂网价销售药品和医用耗材，并执行“无码不采”。 非公定点医疗机构的采购方式趋同公立机构， 这是大趋势。 此外，在处方外配方面，《通知》明确，严禁以病组或病种费用限额、医保政策规定等为由，要求患者院外购买或自备药品、医用耗材，以及强制患者出院或减少必要的医疗服务。

第十一批国采，超500药企拟角逐75个临床大品种，谁能脱颖而出。 日前，一份关于《第十一批国家组织药品集中采购拟采购药品清单》意见的函在业内流出，意味着酝酿许久的新批次国采启动在即。 从 企业层面来看，本次国采涉及 48 家原研药企的品种，其中默沙东、辉瑞、阿斯利康 、 武田制药、诺华、赛诺菲、大冢制药等药企涉及的品种皆在 3 个及以上。

近日，江苏省市监局查处一起商业贿赂案例。 某药企生产的YXA注射液，跟南京一家医药科技有限公司签订全国总代协议，药企收取3.75元/支出厂价作为生产成本（应该是加工成本）+利润，中标价与出厂价之间的差额以原料费和咨询费的形式 支付原料经销商和59家咨询公司。 处罚信息显示， 上述咨询公司签订的咨询合同并没有发生实际咨询业务，产生的咨询费用也是为了支付给全国总代和各省省代。

2025年6月25日，医疗保健平台Aeon获得820万欧元种子轮融资。本轮融资由总部位于伦敦的VC Concentric领投，Calm/Storm Ventures、GoHub Ventures、Kadmos Capital、EWOR和瑞士超级天使投资人Daniel Gutenberg参投。

2025年6月25日，智美星辰（苏州）科技有限公司宣布完成数千万元A轮融资。本轮投资方为亚商资本，融资资金将用于公司技术升级、皮肤AI功能的继续开发和完善、品牌推广、海外市场布局。

2025年6月25日，人工智能驱动的临床智能平台Nephrolytics完成250万美元SAFE轮融资。本轮融资由具有前瞻性的医生投资者、战略合作伙伴和医疗保健领导者领导，致力于将肾脏病学从反应性护理转变为精准医疗。这笔资金注入将加速产品开发，扩大客户成功团队，并支持全国肾脏病学实践和大型透析组织的快速入职。