Eton Pharmaceuticals宣布其创新药物KHINDIVI获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个且唯一获FDA批准的口服氢化可的松溶液，用于治疗5岁及以上儿童肾上腺皮质功能不全。KHINDIVI的上市预计在6月2日当周，预计KHINDIVI和ALKINDI SPRINKLE®（氢化可的松）口服颗粒的联合峰值销售额将超过5000万美元。KHINDIVI旨在为患者提供简单准确的剂量，无需分割或压碎药片，无需冷藏、混合或摇匀，即可直接使用。Eton的CEO表示，FDA对KHINDIVI的批准是公司的一大成就，也是儿童肾上腺皮质功能不全患者的重要一步。Eton预计KHINDIVI将在美国通过Anovo专业药房独家销售，并计划通过Eton Cares计划帮助患者获得治疗。

Moderna公司宣布其H5型禽流感疫苗mRNA-1018在300名18岁以上健康成年人中的1/2期临床试验显示出积极的初步结果，疫苗表现出快速、强大且持久的免疫反应。然而，美国卫生与公众服务部（HHS）通知Moderna将终止其流感疫苗的后期开发资助。尽管如此，Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，公司对疫苗的免疫反应和安全特性感到满意，并将探索其他前进路径。该研究评估了Moderna的实验性禽流感疫苗的两剂方案，结果显示在第二剂接种后的第43天，97.8%的参与者达到了≥1:40的滴度，与基线相比滴度增加了44.5倍。此外，Moderna将探索后期开发和生产H5项目的替代方案，以符合公司对大流行病准备的承诺。

Bexion Pharmaceuticals公司宣布，其开发的创新生物疗法BXQ-350在即将召开的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上有两篇摘要被接受。BXQ-350是一种新型鞘脂代谢调节剂，用于治疗实体瘤癌症和化疗引起的周围神经病变（CIPN）。其中一篇摘要探讨了BXQ-350通过调节基因通路对神经元环境的影响，另一篇摘要则评估了BXQ-350在儿童弥漫性内生性脑干胶质瘤和弥漫性中线胶质瘤中的安全性和耐受性。BXQ-350在多阶段1临床试验中显示出良好的安全性，并具有在多种实体瘤类型中作为单药活动的证据。此外，公司还在其他癌症和更广泛的神经性疼痛适应症中探索BXQ-350的潜力。

PepGen公司宣布，基于其在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者中进行的CONNECT1-EDO51研究中10 mg/kg剂量组的dystrophin蛋白水平，公司将专注于推进其目前处于2期临床试验阶段的肌强直性营养不良症1型（DM1）项目。公司自愿停止PGN-EDO51的开发，并计划结束所有与DMD相关的研发活动。在CONNECT1研究的10 mg/kg剂量组（n=4）中，PGN-EDO51将外显子51跳跃转录本增加到4.26%（平均增加3.5%），但总dystrophin仅增加到正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。PGN-EDO51的安全性概况总体良好，所有治疗相关的不良事件均为轻微性质。研究未报告严重不良事件。PepGen的PGN-EDODM1在DM1患者中已经显示出在单次10 mg/kg剂量后的强大靶点结合，平均错配校正为29%，截至2025年2月24日的最新安全性更新，安全性概况良好。DM1是一种渐进性致残、缩短寿命的遗传性疾病，目前患者没有批准的治疗选择。PepGen将继续期待在2025年下半年报告其FREEDOM-DM1 15 mg/kg剂量组在DM1患者中的数据，并在2026年第

Innovent Biologics宣布，其研发的生物制剂picankibart（重组抗IL-23p19亚基抗体）在治疗银屑病患者的III期临床试验中，首位受试者已成功接受给药。该研究是全球首个针对对抗IL-17抗体治疗反应不足的银屑病患者进行生物制剂转换的随机、双盲、对照III期临床试验。研究旨在评估picankibart在难以治疗的银屑病患者中的疗效，对照组继续接受IL-17抑制剂治疗。此外，该研究预计将招募约310名参与者，并将以1:1的比例随机分配到picankibart治疗组或继续接受IL-17单克隆抗体治疗组。研究的主要终点是在第16周时，达到清晰（0分）或几乎清晰（1分）的静态医生总体评估（sPGA）评分的受试者比例。前期II期研究结果显示，从其他生物制剂（主要是IL-17单克隆抗体）转换为picankibart可导致快速的临床反应，皮肤病变清除和显著的生活质量改善表明picankibart可能在同类目标药物中具有最佳特性。

Neurocrine Biosciences在2025年美国临床精神药理学学会年会上宣布，其研发的NBI-1117568口服药物在治疗精神分裂症的II期临床试验中显示出显著疗效，改善了患者的症状和整体严重程度，并强调了该药物的安全性和耐受性。NBI-1117568是全球首个也是唯一一个处于临床开发阶段的口服M4选择性正构激动剂，用于治疗精神分裂症。该研究招募了210名18至55岁的精神分裂症患者，结果显示NBI-1117568在降低PANSS总分和CGI-S评分方面优于安慰剂，且安全性良好。基于这些积极结果，公司已启动III期临床试验，以进一步评估NBI-1117568的疗效、安全性和耐受性。

AusperBio Therapeutics公司及其子公司Ausper Biopharma Co.，一家专注于开发针对慢性乙型肝炎（CHB）的靶向寡核苷酸疗法的生物技术公司，宣布完成了一轮超过5亿美元的B+轮融资，由现有领先的风险投资公司领投，并得到了Qiming Venture Partners、CDH Investments、Genesis Capital、YuanBio Venture Capital、HanKang Capital和Sherpa Capital的积极参与。这笔资金将支持AHB-137的研发，这是一种新型未结合的ASO，用于治疗慢性乙型肝炎，并计划在中国大陆以外进行II期临床试验。此外，资金还将支持商业生产合作伙伴的扩大规模，并支持公司的长期管线增长。AusperBio公司表示，将继续致力于为慢性乙型肝炎患者提供功能性治愈，并将变革这一严重慢性疾病的治疗模式。

Fate Therapeutics公司在EULAR 2025会议上将展示其iPSC细胞疗法产品平台的数据，包括其CD19靶向CAR T细胞产品FT819在治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）患者的临床数据。此外，公司还将展示其CAR T细胞和CAR-NK细胞产品平台在多种自身免疫疾病治疗中的预临床和转化数据，强调其Sword and Shield技术和多抗原靶向的优势。Fate Therapeutics的iPSC产品平台利用人类iPSCs进行多路工程和单细胞选择，制造出定义明确、成分均匀的细胞产品，旨在克服患者和供体来源的细胞疗法的局限性。

Immunic公司宣布启动一项公开发行，包括预先融资认股权证、A系列认股权证和B系列认股权证，这些认股权证均可在特定条件下提前行使。公司计划利用所得资金支持临床试验和运营。Immunic专注于开发口服小分子疗法，用于治疗慢性炎症和自身免疫性疾病，其领先产品vidofludimus calcium正在进行3期临床试验，针对多发性硬化症。此外，公司还在开发针对多种胃肠道疾病的药物。

拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗携带HER2突变且已接受过系统性治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。该新药名为sevabertinib（BAY 2927088），是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。这一决定是基于SOHO-01临床试验的积极结果，该试验评估了携带HER2激活突变的晚期NSCLC患者在接受≥1种系统性治疗后疾病进展的情况。sevabertinib尚未在任何国家获得批准，但作为潜在的新靶向治疗选项正在接受评估。拜耳公司致力于通过其创新药物组合改善和延长癌症患者的生命。

Taysha Gene Therapies宣布了其针对Rett综合征的TSHA-102基因治疗药物的II期临床试验B部分的设计细节，并分享了A部分临床试验的积极数据。根据与FDA的书面协议，该B部分试验将是一项单臂、开放标签的关键试验，旨在评估6岁以上发育平台期患者的发育里程碑的获得或恢复。A部分试验中，10名6至21岁的Rett综合征患者在接受TSHA-102治疗后，100%的患者获得了至少一个发育里程碑，且剂量越高效果越显著。FDA建议公司将B部分试验方案和SAP作为IND申请的修订案提交，预计将在本季度完成。

InnoCare Pharma宣布，其BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）与阿扎胞苷联合治疗髓系恶性肿瘤（包括但不限于骨髓增生异常综合征）的临床试验获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准。Mesutoclax是InnoCare在血液学领域的重要全球资产，此次批准标志着公司BCL2抑制剂将启动第四项适应症的临床试验。Mesutoclax是一种新型口服生物利用度高的BCL2选择性抑制剂，通过选择性抑制BCL2并恢复癌细胞中正常的凋亡过程发挥抗肿瘤活性。此外，Mesutoclax还被授予突破性治疗药物认定，用于治疗BTKi治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤。InnoCare正加速mesutoclax与奥雷布鲁丁联合作为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤一线治疗的III期注册试验的患者招募，以及AML治疗的临床试验。

Nxera Pharma宣布，Neurocrine Biosciences在2025年美国临床精神药理学学会年会上公布了NBI-1117568在成人精神分裂症患者中进行的2期临床试验的新积极数据。Nxera Pharma是一家专注于为日本及全球未满足医疗需求的病患提供新特药的技术驱动型生物制药公司，拥有超过30个处于不同阶段的研发项目，并已在日本建立了新一代的商业业务，致力于开发和商业化创新药物。Nxera Pharma在全球多个地区设有办事处，并在东京证券交易所上市。

ORIC Pharmaceuticals公司宣布，其正在进行的ORIC-944一期临床试验显示，与雄激素受体抑制剂阿帕鲁胺和达尔鲁塔胺联合使用时，ORIC-944在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中表现出良好的疗效和安全性。59%的患者达到PSA50响应率，24%的患者达到PSA90响应率。公司还宣布了一笔1.25亿美元的融资，将现金储备延长至2027年下半年，并覆盖首项三期临床试验的主要终点数据公布。ORIC-944是一种针对PRC2的强效和选择性别构抑制剂，在临床前研究中表现出优异的药代动力学特性，包括半衰期、溶度和药效，支持每日一次给药。

凯信生物制药（688136.SH）宣布，其自主研发的创新产品GB18获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND申请批准，同时该产品已在美国食品药品监督管理局（FDA）获得IND申请批准。GB18是一款针对癌症恶病质（癌症患者中高达40%至70%的并发症）的创新生物制品，具有独特的纳米抗体-Fc融合分子结构，表现出增强的稳定性、更好的生物利用度和显著提高的抑制疾病相关信号通路的能力。该产品在癌症恶病质模型中有效减轻体重减轻，与对照相比，显示出优异的体重恢复和肌肉纤维数量和尺寸的增加。GDF-15在癌症恶病质中的表达水平显著升高，与肿瘤进展和恶病质的严重程度密切相关，因此靶向GDF-15成为解决癌症恶病质临床挑战的新策略。FDA的IND批准标志着公司创新产品全球化的一个重要里程碑。全球每年有数百万晚期癌症患者遭受恶病质的折磨，针对癌症恶病质的临床需求未得到满足。凯信生物制药将继续致力于提供“精准产品、可预测效果和健康保护”，专注于产品质量和科学创新，改善全球患者的生命质量。

又一外企原研药和国内药企合作推广了，而且是刚在国内获批的。 5 月 27 日，哈尔滨誉衡药业股份有限公司发布《关于与兴和制药（中国）有限公司就佩玛贝特片签订共同推广协议的公告》，表示将自 6 月 1 日起获得“派龙达”的推广权。 协议约定，合作初始期限为 2025 年 6 月 1 日至 2027 年 12 月 31 日。

南京大学化学化工学院 特聘研究员黄小强小组 ，通过融合电催化和酶催化，成功解锁了 ThDP依赖酶的新催化功能，实现 醛到手性羧酸的动态动力学氧化新转化 。 该成果 开辟了“电驱动酶催化”不对 称合成的新范式，为苯丙酸类药物的不对称生物合成提供了新途径。 在光酶催化领域，黄小强团队首创焦磷酸硫胺素（ThDP）依赖的自由基酰基转移酶（ Nature 2024 , 625 , 74： 第12篇顶刊！