2025年5月22日，吉林大学第一医院（以下简称：吉大一院）儿童医院多学科协作，成功为一名合并膈疝的先天性心脏病危重患儿完成“同台双术”， 使 4月 龄的婴儿 重获 “心”生。 患儿为 “ 试管婴儿 ” ， 出 生后诊断 患有 房间隔缺损、动脉导管未闭，体重增长 一直低于同龄 婴儿 ， 体重 不足 5 千克 。 半月前， 患儿 因肺炎 导致 呼吸困难，紧急入院 至吉大一院儿童医院 —小儿 ICU 科进行 抢救。

Azitra公司宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其针对EGFR抑制剂相关皮疹的ATR04-484 Phase 1/2临床试验的成果。该研究旨在评估ATR04-484治疗EGFR抑制剂引起的皮肤毒性的安全性和耐受性。ATR04-484是一种包含经过工程改造的表皮葡萄球菌菌株的活生物疗法产品，用于治疗EGFR抑制剂相关皮疹。Azitra公司已获得FDA针对EGFR抑制剂相关皮疹的快速通道资格认定。EGFR抑制剂是治疗多种癌症（如非小细胞肺癌和结直肠癌）的常用药物，但它们也可能导致皮肤毒性，影响治疗效果和患者的生活质量。Azitra公司期待在ASCO 2025年会上向全球癌症研究界展示这一创新技术。

睿健医药总部基地项目投运。 持续探索AI赋能生物医药企业发展。 睿健医药首款基于“化学诱导”平台研发的针对帕金森病的产品NouvNeu001已于2023年8月获得NMPA批准正式进入临床阶段，成为 全球首个进入临床阶段 的化学诱导多能干细胞（iPSC）衍生治疗产品，2024年6月还获得美国FDA批准开展海外临床，实现了 全球首个iPSC衍生帕金森管线中美两地IND“双报双批”。

国内62款新药IND获批。 根据摩熵医药数据库统计，2025年5月19日至5月25日期间共有76个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 承办 （按受理号统计，不含补充申请） 。 本周共计62款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药37款，生物药22款，中药3款。

若成功获批，或将成为国产首仿。 公开资料显示， 利伐沙班 作为新型口服抗凝药，是全球第一个直接、高度选择性和竞争性的Xa因子抑制剂，通过直接抑制Xa因子可以中断凝血瀑布的内源性和外源性途径，抑制凝血酶的产生和血栓形成。 2011年11月获FDA批准。

在上一期的内容中，我们深入分析了抗HIV药物市场的两大主要玩家—— 吉利德 和 GSK ，它们合计占据了国内约90%的市场份额。 然而，除了这些行业巨头，国内一些创新药研发公司也正逐步崭露头角，参与到这一竞争激烈的领域中。 例如，国产企业 前沿生物 和 艾迪药业 的市场份额虽然尚不足10%，但它们凭借各自的创新药物在国内市场占据了一定的位置，并展现出强劲的成长潜力。

维生素 D 在体内的代谢过程。 人体的维生素 D 2 和维生素 D 3 没有活性，需先后经过肝脏、肾脏活化后变成活性形式才能发挥作用。 维生素 D 在体内的活化过程 [2, 3]。

5月27日，素有“重组胶原蛋白第一股”之称的巨子生物以72.35港元的价格低开，随后一路走低，最终以69.6港元的价格收盘，收跌5.43%。 重组胶原竟然测不到胶原！ “这是否构成了配方表造假?”

欧洲委员会批准了Bristol Myers Squibb公司基于Halozyme的ENHANZE®技术开发的Opdivo®皮下注射新剂型，用于治疗多种成人实体瘤，包括单药治疗、完成静脉注射Opdivo和Yervoy联合治疗后维持治疗，或与化疗或卡博替尼联合使用。这一批准为患者提供了更便捷的皮下注射治疗方式，预计将成为Halozyme今年商业化的11个增长催化剂之一。该批准在欧盟27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。

kyron.bio公司宣布获得5500万欧元融资，用于解决生物药物开发者面临的治疗效果不稳定和副作用风险问题。公司利用对药物表面的糖分子——即糖基的精确控制来解决这个问题。该轮融资由HCVC领投，Verve Ventures、Entrepreneurs First、Saras Capital和众多知名天使投资者参与。资金将加速kyron.bio的专有糖基工程平台的开发，扩大团队规模，并推动临床前研究。同时，此次融资与公司EIC Transition项目的启动相吻合，该项目由欧洲创新委员会支持。kyron.bio致力于通过糖基开发新一代治疗药物，并与制药公司合作开发更安全、更有效的治疗方案。kyron.bio专注于抗体治疗药物，这是治疗癌症和自身免疫病等广泛疾病的重要药物类别。公司开发的平台通过精确控制糖基结构，实现了超过97%的一致性，为抗体工程开辟了新的可能性。kyron.bio的技术有望解决治疗复杂性增加和长期治疗带来的免疫攻击问题，为患者带来更有效的治疗途径。

这一举措标志着此前因 仿制药办公室（Office of Generic Drugs，OGD）人员调整 导致的发布延迟问题得以缓解，令广大仿制药企暂且松了口气。 这些指南详细说明了特定药品的生物等效性（Bioequivalence，BE）研究要求、质量标准以及其他相关技术细节。 共有13份PSGs针对复杂产品，包括10份新指南和3份修订指南。

医药 IPO春潮继续涌动 。 继恒瑞医药登陆港股市场后， 5月27日，GLP-1赛道新锐派格生物也正式登陆港交所，发行价每股 15.60 港元，发行市值60.21亿港元，募资3亿港元用于核心产品PB-119（长效GLP-1受体激动剂）的商业化推进。 据悉，派格生物是第五家在香港上市的未盈利生物科技公司，映恩生物、 Mirxes觅瑞等也已先后在港交所挂牌上市。

近日，利群商业集团股份有限公司（以下简称“利群股份”）发布公告称，现年42岁的徐瑞泽接棒父亲徐恭藻，全票当选新任董事长，并同步接任公司法定代表人。 据媒体报道，徐恭藻出生于1956年，从基层营业员一路做到百货商场的总经理，并在36岁时临危受命被任命为利群公司兼任总经理。 徐恭藻任职期间，带领利群不断横向纵向拓展版图，在横向，从百货、商超向酒店、医药及地产等领域拓展，在纵向，布局零售、批发、物流以及更为上游的食品加工板块，将利群打造为6万名职工的庞大商业集团。

今年2月，国际顶级期刊《自然-医学》发表了一项具有里程碑意义的临床研究：一名神经母细胞瘤患儿在接受靶向GD2的CAR-T治疗后， 实现长达18.2年的无癌生存，并成功孕育健康后代，刷新了实体瘤CAR-T长期缓解的纪录。 神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤，发病率仅次于白血病和中枢神经系统肿瘤，恶性程度高、治疗难度大、生存率低，被称为“儿童癌症之王”。 另外，5月20日，科济药业的实体瘤CAR-T产品 舒瑞基奥仑赛注射液 拟被国家药监局纳入优先审评，用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。

大会特设 “CNS新药开发”分会， 7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”。 5月27日，渤健与成立仅7个月的RNAi技术公司City Therapeutics达成协议，共同开发新型中枢神经系统疗法。 根据协议，City将获得1600万美元预付款和3000万美元的投资，并有资格获得高达10亿美元的里程碑付款以及销售分成。

美国视觉和眼科学研究学会（ARVO）作为全球最具影响力的眼科研究盛会之一，不仅是展示最新科研成果的权威平台，更是各国学者交流思想、分享经验的重要桥梁。 2025年5月4日~8日，美国盐湖城ARVO2025会议上，展示了大量有关表达抗VEGF蛋白的基因治疗研发的报告，特别是美国的RGX-314产品，已经完成了III期临床试验研究，引起业内高度关注。 基因治疗，是希望用表达抗VEGF的病毒载体，转染到眼内组织，使其长期不停地表达抗VEGF蛋白，解决患者频繁注射、长期治疗依从性不佳的问题。

Transposon Therapeutics公司宣布，其研发的TPN-101药物在针对C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的二期临床试验中显示出临床益处，包括改善慢速肺活量和降低ALSFRS-R评分。TPN-101是一种强效的核苷酸逆转录酶抑制剂，专门抑制LINE-1逆转录酶，用于治疗ALS、进行性核上性麻痹（PSP）和阿尔茨海默病。该药物有望在2025年第四季度开始用于HEALEY ALS平台试验，这是一个多中心、双盲、安慰剂对照的适应性试验，旨在高效评估多种产品并基于新数据持续调整。在近期完成的二期临床试验中，TPN-101治疗显著降低了ALS患者慢速肺活量下降的速度，并减缓了疾病进展，同时降低了神经退行性和神经炎症的关键生物标志物水平。