英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）推荐了首个非免疫抑制性双重作用疗法——斯帕斯坦（sparsentan），用于治疗符合条件且患有IgA肾病的成人患者。该推荐基于来自III期PROTECT临床试验的具有临床意义的成果。斯帕斯坦在英国国家医疗服务体系（NHS）中的使用，针对的是每日尿蛋白排泄量达到或超过1.0克，或尿蛋白与肌酐比达到或超过0.75克/克的成年患者。这一决定是在英国药品和健康产品监管局（MHRA）于2025年4月授权斯帕斯坦后做出的。斯帕斯坦预计将在2025年6月27日发布的最终指南公布后的90天内得到英格兰的资助。斯帕斯坦的研发旨在改善IgA肾病患者的预后，该疾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，超过22,000名成人患者被估计患有此病。CSL Vifor公司预计将在2025年下半年在英国推出斯帕斯坦，商业库存将从2025年7月可用。

Secarna Pharmaceuticals在即将召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上将展示其领先项目SECN-15的新数据，该药物是一种针对NRP1的潜在首创类反义寡核苷酸（ASO），具有显著的抗肿瘤活性以及良好的体内安全性和耐受性。数据显示，SECN-15在肿瘤模型中表现出与免疫检查点抑制剂（ICIs）的强效单药和联合疗效，即使在ICIs无或有限活性的情况下。SECN-15被选为胃癌的领先适应症，计划进行I/II期临床试验，以研究其作为单药和与PD-1阻断抗体联合使用时的安全性和有效性。Secarna Pharmaceuticals是一家重新定义最佳类寡核苷酸治疗药物发现和开发的生物制药公司，其AI赋能的OligoCreator®平台能够快速识别和表征具有卓越安全性和疗效的寡核苷酸治疗药物。

白血病与淋巴瘤协会（LLS）的“公平获取研究计划”宣布开放2026年度资金申请流程，旨在通过资助研究促进癌症临床试验的参与，特别是为少数群体提供更多机会。该计划将在2025年9月11日前接受研究提案，每项资助研究最高可达250万美元。LLS致力于消除健康和医疗保健方面的不平等，通过投资高影响力健康服务研究，了解阻碍患者获得治疗的原因，并提出解决方案。自2022年启动以来，该计划已为美国各地的健康服务研究人员提供超过1200万美元的资助。

SpringWorks Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）已对mirdametinib（一种MEK抑制剂）授予积极意见，建议为神经纤维瘤病1型（NF1）的儿童和成人患者提供有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）的临时市场授权。mirdametinib预计将在2025年第三季度获得欧洲委员会（EC）的最终批准。该药物将以1和2毫克胶囊以及1毫克可分散片剂的形式提供。NF1是一种影响约每10,000人中的3人的遗传疾病，患者有30%至50%的终身风险发展为丛状神经纤维瘤。mirdametinib在美国已获批准用于治疗2岁及以上NF1患者的有症状丛状神经纤维瘤。

Alligator Bioscience在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其OPTIMIZE-1临床试验的生物标志物数据。该试验是一项1b/2期试验，评估了mitazalimab与mFOLFIRINOX联合用于一线转移性胰腺癌（mPDAC）患者的疗效。试验结果显示，24个月随访时生存率约为30%，mitazalimab诱导的生物标志物与临床获益相关，表明mitazalimab对临床疗效有显著贡献。此外，发现了一种与纤维化相关的基因特征，可能预示着总生存期的改善，而ctKRAS清除和分子反应与更长的生存期和良好预后显著相关。这些转化数据强化了mitazalimab作用机制的合理性，表明mitazalimab诱导的免疫激活和肿瘤促进基因的抑制有助于观察到OPTIMIZE-1中的临床益处。观察到的中位总生存期为14.9个月，客观缓解率为54.4%，这些结果支持进一步在mPDAC中开发mitazalimab，包括计划中的随机验证试验。Alligator在ASCO的参与反映了其对科学交流和商业发展的承诺，该会议为突出mitazalimab的潜力并参与战略合作伙伴讨论提供了重要平台。

CytoSorbents公司宣布，在2025年EuroPCR会议上，其CytoSorbents疗法在紧急冠状动脉旁路移植术（CABG）患者中显著减少了使用抗凝药替格瑞洛（ticagrelor）患者的出血。这项研究由Sheffield Teaching Hospitals的Robert F. Storey教授和STAR注册研究的共同主要研究员进行，分析了在未完成指南推荐的三天清洗期前接受CABG手术的替格瑞洛患者。结果显示，使用CytoSorbents设备的患者出血并发症显著减少，没有报告任何设备相关的不良事件或设备缺陷。CytoSorbents的CEOPhillip Chan表示，这些数据支持将他们的设备作为解决需要紧急心脏手术的血液稀释患者未满足医疗需求的常规解决方案。

罗氏公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Susvimo®（ranibizumab注射剂）100 mg/mL用于治疗糖尿病视网膜病变（DR），这是一种可能导致失明的疾病，在美国影响近1000万人，全球影响超过1亿人。Susvimo是首个也是唯一一个经FDA批准的持续给药治疗，只需每九个月更换一次药物，即可维持DR患者的视力。该决定基于III期Pavilion研究的积极一年结果，显示接受每九个月更换一次Susvimo的患者在糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）上取得了优于其他患者的改善。Susvimo通过Port Delivery Platform提供持续给药，而其他目前批准的治疗可能需要每月进行一次眼内注射。罗氏致力于通过开创性疗法拯救人们的视力，拥有眼科最广泛的视网膜药物研发管线，其研发基于科学发现和来自有眼病人群的见解。

Invivyd公司宣布其研究性单克隆抗体PEMGARDA被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）临床实践指南，用于B细胞淋巴瘤的治疗。该指南认可PEMGARDA作为预防COVID-19的潜在选择，适用于免疫抑制的B细胞淋巴瘤患者。NCCN的推荐基于对B细胞淋巴瘤患者未满足的需求，许多患者因疫苗效果降低而面临COVID-19相关并发症的风险。PEMGARDA是一种旨在对抗循环SARS-CoV-2变种的抗体，目前在美国食品和药物管理局（FDA）的紧急使用授权（EUA）下，用于预防COVID-19。

Curatis Holding AG发布，一项流行病学市场研究表明，针对脑肿瘤周围脑水肿（PTBE）的目标患者群体远大于之前的估计，美国就有超过15万名患者。公司开发的C-PTBE-01（人皮质醇释放素）在治疗PTBE方面显示出显著疗效，预计市场机会超过10亿美元。Curatis团队新增了Dr. Kirsty Crame和Dr. Timm Trenktrog，以支持C-PTBE-01的关键性3期临床试验和药物开发。Curatis专注于罕见病和极罕见病的药物研发，拥有超过40个产品销售组合和孤儿药产品管线。

加拿大药品管理局（CDA）首次为胃癌患者批准了AstraZeneca和Daiichi Sankyo公司研发的ENHERTU（曲妥珠单抗衍生物）的临时报销（TLR）推荐，该药物针对未切除的、局部晚期或转移性HER2阳性胃癌或胃食管结合部腺癌成人患者。同时，三方签署了意向书，通过临时接入程序（pTAP）加速药物报销。ENHERTU的上市将比传统报销途径快近两年。Health Canada已于2025年1月17日对ENHERTU授予了条件批准，用于治疗接受过曲妥珠单抗方案治疗的成人HER2阳性胃癌或胃食管结合部腺癌患者。Daiichi Sankyo和AstraZeneca致力于与HTA机构合作，加快药物在加拿大上市的速度。

Verismo Therapeutics在即将举行的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，将展示其KIR-CAR平台CAR T细胞疗法在STAR-101 Phase 1临床试验中的进展。该试验旨在评估SynKIR-110在晚期表达mesothelin的肿瘤患者中的安全性、可行性和初步疗效，包括卵巢癌、间皮瘤和胆管癌患者。SynKIR-110利用Verismo的KIR-CAR平台，通过多链信号传导方法提高抗肿瘤活性和功能持久性。这项研究有望为卵巢癌等疾病提供新的治疗选择。

Syncromune公司宣布，其开发的SYNC-T免疫疗法在治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中取得了显著成效。该疗法在临床试验中实现了87%的总缓解率，其中完全缓解率为53%。同步疗法表现出良好的耐受性，主要出现低级别的治疗相关不良事件。在所有8名实现完全缓解的患者中，观察到骨和软组织转移的完全放射学缓解，突显了SYNC-T在治疗mCRPC中解决最具有挑战性的表现形式的潜力。这些鼓舞人心的临床结果促使进一步研究SYNC-T疗法SV-102，目前正在进行一项美国多中心、2a期临床试验（LEGION-100）。

2025年5月23日，Mirxes觅瑞正式登陆港交所。截至发稿，这家miRNA明星公司市值超过85亿港元。与此同时，这家公司还获得九江国资背景的“北京浔瑞”及复星国际旗下Evergreen Gate的基石投资。这两位基石投资者共认购5792万美元，占此次全球发售股份的41.37%。

Gyre Therapeutics宣布以每股9美元的价格定价其先前宣布的承销公开增发2222.222万股普通股，预计总收益约2000万美元。增发还包括承销商30天内购买额外333,333股的期权。公司计划将增发所得净收益用于推进F351在MASH相关肝纤维化的美国二期临床试验、研发、制造、扩大规模、营运资金和一般企业用途。增发股票依据SEC于2024年11月22日生效的存托声明进行。Gyre Therapeutics总部位于加州圣地亚哥，专注于开发Hydronidone治疗肝纤维化，包括MASH。公司在中国通过其间接控股的Gyre Pharmaceuticals推进广泛的管线，包括ETUARY的扩展和F573、F528、F230的开发项目。

Orion公司宣布与Shilpa Medicare达成协议，将在欧洲市场商业化重组人血清白蛋白。重组人血清白蛋白是一种关键的血浆蛋白，用于多种治疗应用。Shilpa的重组人血清白蛋白采用非人类表达系统开发，确保了高安全性、可扩展性和无病毒生产，解决了与人类来源的白蛋白相关的主要限制。该产品目前由Shilpa开发。根据协议，Orion将获得在欧洲分销、营销和销售Shilpa重组人血清白蛋白的独家权利。Shilpa有权从Orion获得一定的开发和监管里程碑付款。Orion公司高级副总裁Satu Ahomki表示，很高兴与Shilpa加强战略伙伴关系，共同开发这一创新产品。Shilpa Biocare总经理Madhav Bhutada表示，与Orion合作是将其创新产品带给欧洲患者的重大一步，也是其将重组人血清白蛋白推向市场的能力的证明。Orion是一家全球运营的北欧制药公司，致力于为人类和动物提供药品和活性药物成分。

Crescita Therapeutics公司宣布与Croma Pharma GmbH终止Pliaglis产品的许可协议。Crescita是一家加拿大商业皮肤科公司，拥有内部研发和生产能力。根据双方协议，Croma决定优化其产品组合和调整业务重点，因此终止了与Crescita的许可协议。根据终止协议，Crescita将恢复在指定地区（德国、英国、爱尔兰、瑞士、巴西、罗马尼亚、比利时、荷兰和卢森堡）对Pliaglis的开发和商业化权利，而Croma将支付Crescita 575,000加元（约合90万美元）。Crescita计划探索在指定地区商业化Pliaglis的新合作伙伴关系。此外，该公告还包含了对未来展望的说明，提醒投资者注意这些信息可能存在风险和不确定性。

唯一实现每日单次口服给药的KRAS G12C抑制剂。 本文为IPO早知道原创。 肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一，其中非小细胞肺癌约占所有肺癌的 85% ， KRAS G12C 突变是非小细胞肺癌中除 EGFR 之外最常见的驱动基因突变，约占非小细胞肺癌的 4% 。