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  • PureTech 宣布发表新研究,重点介绍特发性肺纤维化 (IPF) 患者不为人知的经历
    研发注册政策
    一项由PureTech Health公司、阿拉巴马大学伯明翰分校的Tejaswini Kulkarni博士、范德比尔特大学医学院的Lisa Lancaster博士和肺纤维化基金会(PFF)的Jessica Shore护士博士共同进行的研究揭示了在诊断、治疗和生活质量方面对患有IPF(特发性肺纤维化)的人存在关键差距。研究发现,尽管有批准的疗法,抗纤维化药物的采用率仍然很低,这反映了临床障碍和对IPF患者生活体验的基本理解差距。研究强调了提高教育、简化诊断、以患者为中心的治疗计划和更有效的疗法的迫切需要。研究还包括了106名美国IPF患者的定性访谈和在线调查,以了解他们的经历。该研究强调了高质量教育资源、加强倡导活动和加强与医疗保健提供者的合作的重要性,以确保患者的声音始终处于护理决策的中心。
    Biospace
    2025-05-12
    PureTech Health PLC Vanderbilt Universit
  • Clearside 生物医学数据在视觉与眼科学研究协会 (ARVO) 2025 年会议上的六场演讲中亮相
    研发注册政策
    Clearside Biomedical在ARVO 2025会议上展示了其领先项目CLS-AX(阿昔替尼注射悬浮液)和经脉络膜空间(SCS®)药物输送平台的相关研究,包括Phase 2b ODYSSEY研究的积极数据、Phase 3计划以及SCS®输送技术的深入探讨。研究结果表明CLS-AX具有安全、长效的特性,对湿性年龄相关性黄斑变性(湿AMD)患者具有治疗潜力。此外,Clearside的SCS®药物输送平台在药物配方和设备优化方面取得进展,确立了其在SCS®药物输送领域的领导地位。
    Biospace
    2025-05-12
    Clearside Biomedical
  • Bioxytran 完成抗病毒药物 ProLectin-M 的剂量优化
    研发注册政策
    Bioxytran公司宣布,其抗病毒药物ProLectin-M在随机双盲安慰剂对照试验中成功完成剂量优化。试验评估了多种ProLectin-M剂量与安慰剂在5天内的效果,主要终点为第7天病毒载量不可检测,次要终点包括早期病毒清除、症状改善和安全性/耐受性。该数据将指导针对COVID-19、流感、RSV、EBV等病毒性疾病的额外临床试验设计,并支持FDA和CDSCO的提交。试验结果显示,第7天100%的应答率(PCR阴性),第3天88%的应答率。公司计划完成数据分析后向FDA/CDSCO提交以进行额外关键性试验。ProLectin-M是一种针对病毒进入机制的复杂碳水化合物治疗药物,具有在呼吸道病毒感染和疫情准备中的应用潜力。
    Biospace
    2025-05-12
    Bioxytran Inc
  • Curium 在瑞士获得 PYLCLARI 的上市许可,PYLCLARI® 是一种用于前列腺癌患者的创新型 18F-PSMA PET 示踪剂
    研发注册政策
    Curium宣布在瑞士获得PYLCLARI®(Piflufolastat(18F))的营销授权,用于成人前列腺癌患者的PSMA阳性病变的PET检测。PYLCLARI®适用于高风险前列腺癌患者的初步分期和治疗后疑似复发的定位。b.e. Imaging作为营销授权持有者和独家分销商,将在瑞士分销PYLCLARI®。这一决定是在2023年7月欧洲委员会批准PYLCLARI®在欧盟市场后做出的。Curium的PYLCLARI®与b.e. Imaging在前列腺癌放射配体治疗领域的经验相符。瑞士前列腺癌患者人数众多,PYLCLARI®的推出有助于提高诊断药物的选择,最终惠及患者。目前,PYLCLARI®已在欧盟12个国家上市,在美国,Lantheus已获得FDA批准的PYLARIFY®(Piflufolastat(18F)注射剂)。Curium是全球核医学领域的领导者,致力于开发、制造和分销世界级的放射性药物产品。
    Biospace
    2025-05-12
    Curium European Commission The European Union
  • CytomX Therapeutics 宣布 1 亿美元承销普通股发行的定价
    医药投融资
    CytomX Therapeutics宣布以每股1.30美元的价格发行76,923,076股普通股,预计筹集约1亿美元用于研发、一般企业用途和营运资金。此次发行由Longitude Capital牵头,包括OrbiMed、Venrock Healthcare Capital Partners、Vivo Capital、RTW Investments等多家投资机构参与。Jefferies和Piper Sandler担任联合簿记经理。发行证券依据有效的存托注册声明进行,该声明已于2024年8月9日向美国证券交易委员会(SEC)提交。CytomX专注于开发针对肿瘤微环境的条件激活、掩蔽的生物制剂,其临床阶段管线包括CX-2051和CX-801等。
    Biospace
    2025-05-12
  • Lantern Pharma 获得 FDA 批准,用于 LP-184 计划在具有高度未满足临床需求的生物标志物定义的难治性 NSCLC 患者中进行的 1b/2 期试验
    研发注册政策
    Lantern Pharma公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其针对非小细胞肺癌(NSCLC)患者的新药LP-184的IND申请修改,将启动一项1b/2期临床试验。该试验旨在评估LP-184与免疫检查点抑制剂nivolumab和ipilimumab联合使用在携带KEAP1和/或STK11突变且PD-L1表达低的患者中的安全性和初步疗效。LP-184是一种合成致死小分子,能够通过激活前列腺素还原酶1(PTGR1)来诱导DNA双链断裂,PTGR1在KEAP1突变肿瘤中过度表达。该研究有望改善对现有治疗有抵抗性的NSCLC患者的治疗效果。
    Biospace
    2025-05-12
    Indiana University Lantern Pharma Inc
  • Ensoma 宣布 FDA 批准首个体内 HSC 定向基因插入疗法的 IND 申请
    研发注册政策
    Ensoma公司宣布其针对X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的领先项目EN-374获得美国食品药品监督管理局(FDA)的IND申请批准。EN-374是一种首次用于体内治疗的、针对HSC的疗法,旨在治疗由NAPDH氧化酶复合物中CYBB基因突变引起的X-CGD。该疾病严重损害免疫功能,使患者易受致命感染。EN-374利用病毒样颗粒(VLPs)递送有效载荷,以工程化HSCs,在嗜中性粒细胞中持续表达CYBB转基因,从而恢复免疫防御中关键的NADPH氧化酶酶复合物的功能。Ensoma计划在2025年第四季度启动EN-374的1/2期临床试验,评估其安全性和潜在疗效。Ensoma还获得了FDA对EN-374的罕见儿科疾病和孤儿药指定。此外,Ensoma正在开发针对癌症和镰状细胞性贫血的体内治疗新方法。
    Biospace
    2025-05-12
    Ensoma Inc
  • AbCellera 在 2025 年 SID 年会上公布了 ABCL575 的积极临床前数据
    研发注册政策
    AbCellera公司宣布了其研发的ABCL575抗体在治疗特应性皮炎方面的临床前数据,该数据将在美国圣地亚哥举行的皮肤病学年会(SID)上以海报形式展示。ABCL575是一种全人源、半衰期延长的抗OX40L单克隆抗体,针对的是中度至重度特应性皮炎,并可能适用于其他炎症和自身免疫性疾病。该抗体通过阻断OX40/OX40L信号通路来调节炎症,具有优于现有生物制剂的潜力。在临床前研究中,ABCL575表现出对T细胞介导的炎症途径的强大抑制作用,良好的耐受性,以及可能支持比当前临床阶段分子更频繁的剂量。预计ABCL575将于2025年进入1期临床试验。
    Biospace
    2025-05-12
  • 兽医合作社 (TVC) 宣布与 Norbrook 建立新的合作伙伴关系,将 Felanorm(TM) 引入独立兽医实践
    交易并购
    任务文本翻译及总结: 标题:兽医合作社(TVC)宣布与诺布鲁克合作,将Felanorm引入独立兽医诊所 内容摘要: 兽医合作社(TVC),作为支持独立兽医诊所的最大集团采购组织,宣布与诺布鲁克动物健康公司建立新的合作伙伴关系。这次合作专注于Felanorm,这是诺布鲁克为支持猫的甲状腺功能亢进症而开发的创新解决方案。Felanorm是一种革命性的产品,旨在帮助管理猫的甲状腺功能亢进症,其易于管理的蜂蜜味液体配方允许更精确的剂量调整。TVC战略合作伙伴关系总监Kim London表示,很高兴与诺布鲁克合作,将Felanorm带给会员,因为甲状腺功能亢进症是一种广泛影响许多猫的疾病,Felanorm提供了一个可靠的解决方案来有效管理它。诺布鲁克北美销售和市场营销副总裁Brian Hopkins表示,很高兴与一个与我们一样致力于可及性创新和改善患者结果的组织合作。 关于兽医合作社(TVC): 兽医合作社(TVC)是美国最大的兽医集团采购组织,服务于美国近4000个会员地点。TVC是一个由会员拥有的组织,致力于支持独立兽医诊所。通过利用其成员的集体购买力和专业知识,TVC帮助诊所降低成本,获取创新资源,并加强其
    Businesswire
    2025-05-12
    The Veterinary Coope
  • Apogee Therapeutics 宣布其新型半衰期延长 IL-4Rα 抗体 APG808 在轻度至中度哮喘患者中的 1b 期试验取得积极中期结果
    研发注册政策
    APG808在Phase 1b临床试验中显示出对哮喘患者有良好的安全性和初步疗效,能够显著降低FeNO水平,一种与哮喘恶化相关的2型炎症生物标志物。该药物表现出持续降低FeNO的潜力,从基线下降50%,且耐受性良好,最常见的不良事件为头痛、注射部位发红和上呼吸道感染。APG808的优化配方和潜在最佳药代动力学(PK)特征支持每两个月或更长时间维持剂量,与目前每两周的标准治疗相比,有望显著改善哮喘患者的临床结果。
    Biospace
    2025-05-12
    Apogee Therapeutics
  • AAVantgarde 在 ARVO 2025 年会上公布了其用于 Usher 1B 的 AAVB-081 项目的积极临床数据,以及其用于 Stargardt 的 AAVB-039 项目的临床前数据
    研发注册政策
    AAVantgarde Bio在ARVO年会上展示了两个关于基因治疗视网膜疾病的摘要。其中,Simonelli教授报告了8名受试者的安全性数据和第一例受试者在180天时的疗效数据,结果显示无药物相关严重不良事件或剂量限制性毒性,眼部炎症罕见、轻微且可逆。AAVantgarde的CMO Sahni博士展示了NHP GLP研究的初步数据,证实了AAVs视网膜下给药的安全性,支持开展首个人体临床试验。Simonelli教授对研究进展表示兴奋,希望通过该创新项目为视网膜色素变性患者带来革命性的治疗方法。Sahni博士也对其展示的GLP-NHP研究数据表示乐观,认为这为缺乏治疗选择的Stargardt病患者带来了希望。AAVantgarde Bio是一家专注于基因治疗的国际生物技术公司,其平台被用于治疗Usher 1B和Stargardt病等遗传性视网膜疾病。
    Biospace
    2025-05-12
  • MavriX Bio 宣布 FDA 批准 IND 申请,启动安格曼综合征基因治疗的首次人体研究
    交易并购
    MavriX Bio公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其针对安格曼综合症(AS)的基因疗法MVX-220的IND申请,预计将在2025年下半年启动ASCEND-AS首次人体临床试验。MVX-220旨在通过靶向AAV递送恢复UBE3A基因在神经元中的功能表达,治疗AS。该研究将评估MVX-220在患有不同基因型的AS成人及儿童中的安全性、耐受性和疗效。MavriX Bio将与GEMMABio合作推进MVX-220的临床评价,为受安格曼综合症影响的家庭带来新的希望。公司将举办网络研讨会,提供关于临床试验设计、资格标准和预期时间线的详细信息。
    Biospace
    2025-05-12
    GEMMA Biotherapeutic
  • AccurEdit Therapeutics将在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上展示
    研发注册政策
    AccurEdit Therapeutics宣布其三项摘要被选为在美国新奥尔良举办的第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上的展示内容,其中包括ART001的口头报告。ART001是唯一在美国和中国均获得IND批准的LNP基体内基因编辑产品,目前在中国进行I/IIa期研究,在美国进行I期研究。另外两项海报展示分别聚焦于ART002和ARTbase-A1™。ART002是AccurEdit Therapeutics的第二款管线产品,在极高LDL-C基线(>6 mM)的HeFH患者中平均降低了近90%的PCSK9和56%的LDL-C。ARTbase-A1™是AccurEdit Therapeutics独家拥有的碱基编辑平台,最近在中国和美国获得专利。AccurEdit Therapeutics致力于开发基于LNP和其他非病毒递送系统的体内基因编辑技术和疗法,提供具有成本优势的创新一次性治疗方案。公司拥有专业的团队,在成功生物制剂开发方面拥有全生命周期经验,建立了全球首个经过临床验证的、行业级的、端到端的体内基因编辑平台,并为其相关技术和产品建立了知识产权组合。
    Biospace
    2025-05-12
    锐正基因(苏州)有限公司
  • Invivyd 宣布新的管道发现计划,专注于麻疹单克隆抗体治疗
    研发注册政策
    Invivyd公司启动了针对麻疹单克隆抗体(mAb)的发现项目,以应对美国约2000万未接种疫苗的民众面临的麻疹疫情风险。由于目前尚无针对麻疹的批准疗法,Invivyd的mAb旨在加速麻疹的根除进程。此举响应了多位医疗保健提供者(HCPs)的需求,他们正在治疗活动性麻疹并监测接触者和疫情。Invivyd的mAb发现项目将加入其针对下一代COVID-19、呼吸道合胞病毒(RSV)和流感的mAb发现项目。目前,治疗麻疹的选项有限,包括高剂量维生素A和静脉注射的免疫球蛋白(IVIG),但这些疗法存在局限性。Invivyd计划在2025年识别出麻疹mAb候选药物,并预计将在年底前提供进展更新。
    Biospace
    2025-05-12
    Invivyd Inc
  • CytomX 宣布 EpCAM 抗体偶联药物 (CX-2051) 候选药物在晚期结直肠癌 (CRC) 患者中的 1 期剂量递增研究取得积极中期数据
    研发注册政策
    CytomX Therapeutics宣布其EpCAM PROBODY® ADC候选药物CX-2051在晚期、晚期线CRC的初步1期数据积极。数据显示,在未选择的受试者中,28%的患者(5/18)达到确认的RECIST v1.1部分缓解,其中10 mg/kg剂量组有43%的患者(3/7)达到确认的部分缓解。中位无进展生存期为5.8个月。CX-2051表现出良好的耐受性,没有观察到剂量限制性毒性。公司计划在2026年第一季度开始2期临床试验。
    Biospace
    2025-05-12
    CytomX Therapeutics
  • Grit Biotechnology 在 ASGCT 2025 年会上展示多项科学突破
    研发注册政策
    Grit Biotechnology与Vitalgen BioPharma合作,将在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会上展示三项研究项目,包括APC靶向新抗原癌症疫苗、非病毒纳米颗粒引导的体内CAR-T细胞疗法以及LNP介导的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)基因编辑。Grit Bio将更新这些项目的进展,并强调与Vitalgen的合作加速了先进疗法的开发,旨在全球范围内实施。Grit Bio成立于2019年,专注于免疫细胞治疗,其研发管线包括TIL疗法。公司已获得多轮融资,并拥有GT101和GT201两种TIL疗法,其中GT101正在进行关键性II期临床试验。Vitalgen BioPharma是一家以患者为中心的创新生物技术公司,专注于开发变革性的基因疗法。
    Biospace
    2025-05-12
  • IN8bio 在 ISCT 2025 上展示数据,证明专有的 γδ T 细胞生产可生产一致且稳健的临床产品
    研发注册政策
    IN8bio公司因其自主研发的γδT细胞疗法在INB-100临床试验中的出色表现荣获ISCT抽象奖。该疗法在AML患者中实现了持久的无复发生存期。公司独特的γδT细胞制造平台能够生成强大且可重复的产品,这些产品被激活并准备好用于杀伤肿瘤细胞、迁移和免疫细胞募集。IN8bio在ISCT 2025年年度会议上展示了其独特的制造过程,包括深度分析、基因组学和库分析,这些数据使公司获得了ISCT颁发的Host Region(美国东部)抽象奖。该奖项是对科学卓越的竞争性认可,展示了IN8bio的技术和专业知识如何创造一致的强大细胞疗法。IN8bio的DeltEx™ Allo制造过程能够持续诱导供体来源的T细胞表达γδT细胞受体(TCRs)和基因,与增加的癌症细胞毒性相关。基因表达分析证实了多个制造批次的产品具有高度的功效。IN8bio的制造程序自动化,能够快速且可重复地生产冷冻保存的细胞疗法剂量。INB-100试验继续在推荐的第二阶段剂量(RP2D)下招募扩展队列。
    Biospace
    2025-05-12
    IN8bio Inc
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