Radiopharm Theranostics宣布，其放射性治疗药物177Lu-RAD204的Phase 1临床试验获得DSMC批准，可继续进行下一剂量阶段。DSMC对首个患者组的审查确认了安全性、药代动力学和生物分布数据，并同意无需修改继续研究。公司预计到2025年中完成下一患者组的入组，并计划将研究扩展到多种肿瘤类型。目前，在澳大利亚有四个临床试验中心正在筛选和招募患者。

Jabez Biosciences公司在2025年4月25日至30日举行的美国癌症研究协会年会上公布了其新型DHO-53抑制剂JBZ-001的1期临床试验进展。该试验旨在评估JBZ-001在晚期实体瘤和非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。JBZ-001是一种口服生物利用度高的小分子DHODH抑制剂，旨在阻断脱氧核糖核酸生物合成的关键途径，从而抑制癌细胞增殖。该公司与俄亥俄州立大学综合癌症中心-阿瑟·G·詹姆斯癌症医院和理查德·J·索洛夫研究学院合作进行临床试验，并已获得FDA批准进行商业性新药研究。

Epicrispr Biotechnologies宣布获得XPRIZE Healthspan FSHD Bonus Prize决赛团队称号，并赢得25万美元里程碑奖，以表彰其在治疗肌营养不良症（FSHD）方面的贡献。该公司从数百个申请者中脱颖而出，成为八支全球团队之一，获得1000万美元的里程碑1奖金，这是由Hevolution Foundation和SOLVE FSHD支持的1.01亿美元XPRIZE Healthspan倡议的一部分。Epicrispr利用专有技术调节基因表达，其领先项目针对FSHD的根本基因DUX4，旨在通过安全、可调的干预措施恢复肌肉功能并阻止疾病进展。该公司的研究和创新得到XPRIZE的认可，将在2025年5月12日至14日在纽约市举行的XPRIZE Healthspan颁奖典礼和投资者峰会上受到表彰。

Cantargia公司基于单剂量递增（SAD）数据和首次多次递增剂量（MAD）队列建立的PK模型确认了阶段2研究的预测剂量方案，包括每4周皮下注射一次。该模型证实了多次皮下注射在临床相关剂量下的安全性，并显示出对多个关键炎症生物标志物的强大和持久抑制作用。CAN10抗体对IL1RAP具有高度生物利用度，并在阶段2研究中确认了每4周一次的剂量选择。CAN10在健康志愿者和银屑病患者的1期临床试验中显示出良好的安全性，并计划在2025年底开始两项2期研究，分别针对HS和AD患者。CAN10抗体针对IL1RAP，旨在强力抑制IL-1超家族促炎和疾病促进细胞因子的活性，包括IL-1、IL-33和IL-36。

Protagonist Therapeutics公司在2025年Society for Investigative Dermatology年会上公布了其新型口服肽药物icotrokinra和PN-881的临床数据。研究显示，在16周时，使用icotrokinra治疗的头皮和生殖器银屑病患者中，分别有66%和77%达到皮肤清除或几乎清除的效果。同时，PN-881作为一种新型口服肽，能够有效阻断IL-17通路，具有显著的治疗潜力。这些数据表明，icotrokinra和PN-881有望为银屑病患者提供更有效的治疗选择。

Circle Pharma宣布，其关于CID-078（NCT06577987）的Phase 1研究摘要被选为2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会壁报展示。该研究是一项针对难以治疗的癌症的口服macrocycle药物CID-078的临床试验，旨在评估其安全性、药代动力学和疗效。CID-078是一种首创的口服、细胞渗透性macrocycle，能够选择性靶向肿瘤细胞，并已在肿瘤模型中显示出单药活性。Circle Pharma的CEO Michael C. Cox表示，CID-078代表了公司致力于为癌症患者提供新治疗方法的承诺。该摘要将在ASCO 2025年会上进行展示，并有望为患有小细胞肺癌或三阴性乳腺癌等实体瘤的患者提供新的治疗选择。Circle Pharma是一家位于南旧金山的临床阶段生物制药公司，专注于利用macrocycle开发针对癌症和其他严重疾病的疗法。

Amylyx Pharmaceuticals宣布，其针对Wolfram综合症的AMX0035（钠苯丁酸和taurursodiol）在Phase 2开放标签HELIOS临床试验的第48周数据积极。结果显示，AMX0035在改善胰腺功能、血糖控制和视力方面持续显示出积极效果，所有参与者均达到响应标准，表明Wolfram综合症相关症状的稳定或改善。安全性数据与先前研究一致，所有不良事件均为轻微或中度，无严重不良事件。这些长期数据支持了AMX0035在改善Wolfram综合症关键症状方面的潜力，并强调了开展Phase 3试验的必要性。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，将在2025年6月20日至21日举行的Clinical Trials at the Summit（CTS）2025会议上展示其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地理萎缩（GA）患者使用的RG6501（OpRegen）细胞疗法36个月临床试验结果。OpRegen是一种同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞悬浮液，用于治疗GA。该研究旨在评估OpRegen的安全性和耐受性，并初步评估其治疗效果。Lineage与罗氏和基因泰克合作开发OpRegen，目前正在进行GA患者的2a期临床试验。CTS会议将汇集全球专家讨论临床试验和最新数据，以推动玻璃体视网膜护理的进步。

Medera公司宣布，其针对心脏衰竭（HFpEF）的基因疗法候选药物SRD-002在即将于塞尔维亚贝尔格莱德举行的2025年心脏衰竭大会上进行展示。该研究是首次在人类中进行的一期/二期临床试验，旨在评估该疗法的安全性和有效性。Medera公司还与Keen Vision Acquisition Corporation达成合并协议，以加速其产品开发。HFpEF是一种日益普遍的心脏疾病，目前缺乏有效的治疗手段。Medera公司的基因疗法旨在改变这一现状，并将在国际会议上公布研究结果。

MaaT Pharma公司宣布，其微生物组生态疗法MaaT033在1b期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，该试验评估了MaaT033在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效。试验结果显示，MaaT033在ALS患者中具有良好的安全性和耐受性，同时突出了微生物组调节在神经退行性疾病治疗中的潜力。此外，公司正在寻求合作伙伴，以支持针对ALS的新治疗方案。MaaT033是一种口服微生物组生态疗法，旨在改善接受造血干细胞移植和其他细胞疗法的患者的整体生存率。

Hoth Therapeutics公司宣布其新型抗义核酸疗法HT-KIT在临床前研究中展现出令人鼓舞的数据，该疗法旨在针对和抑制KIT基因异常表达，这种表达与多种罕见、难以治疗的癌症有关。HT-KIT通过选择性地结合突变KIT mRNA转录本并阻止其翻译，从而防止KIT蛋白的产生，KIT蛋白是胃肠道间质瘤、系统性肥大细胞增多症和某些急性白血病等癌症中肿瘤生长的关键驱动因素。Hoth Therapeutics公司相信HT-KIT代表了针对KIT突变癌症的一种首创基因水平治疗方法，为已经耗尽传统疗法的患者带来希望。公司计划在2026年初向FDA提交新药申请，并计划随后开始人体临床试验。HT-KIT利用专有的基因沉默技术，旨在抑制KIT基因表达，在肿瘤中克服了以前使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗时出现的耐药性。

Andelyn Biosciences成功利用其AAV Curator®平台制造了一种新型病毒载体基因疗法，用于治疗患有罕见神经发育性疾病NEDAMSS的婴儿。该疗法从研发到生产仅用了10个月，从患者诊断到治疗仅用了14个月，创造了基因治疗领域的又一里程碑。患者Elly Krueger在8个月大时被诊断出患有由IRF2BPL基因突变引起的NEDAMSS，病情迅速恶化。Elly的家人通过Elly's Team基金会积极寻求治疗方法，最终选择了Andelyn Biosciences进行药物的研发、扩大规模和制造。Elly于2025年4月3日成为首位接受IRF2BPL基因替换疗法的儿童。一个月后，治疗安全且耐受性良好，Elly状况良好。这一成就不仅对Elly的家庭意义重大，也为整个IRF2BPL社区带来了希望。Andelyn Biosciences的AAV Curator®平台利用数据驱动的优化设计方法，为病毒载体制造提供了精确的规模和速度。

IGC Pharma在2025年遗传毒性协会年度会议上展示了其最新科学海报，内容为“细菌逆转突变试验中褪黑激素的遗传毒性评估”，展示了IGC-AD1药物中两种活性药物成分之一的遗传安全性数据。该研究由加拿大独立实验室进行，使用细菌逆转突变测试（Ames测试）评估了API的致突变潜力，结果显示在所有剂量水平下均未观察到致突变性。IGC Pharma表示，这是为药物进行更大规模试验和最终商业化的一个重要里程碑。

康迪德制药公司宣布，韩国知识产权局已授予其主要资产AZD1656的化合物专利，该药物是一种针对自身免疫疾病的葡萄糖激酶激活剂。这一批准紧随美国、日本和澳大利亚的批准之后，进一步巩固了康迪德在全球知识产权方面的地位，并推进了其对外授权的讨论。韩国在许可和分销安排上通常与日本商业合作，这对康迪德在亚洲-太平洋地区这一高价值医药市场的扩张是一个重要的战略里程碑。康迪德制药首席执行官安德鲁·雷根表示，这一批准是其知识产权战略的关键里程碑，随着AZD1656的国际专利覆盖范围的扩大，公司正在为全球合作和长期价值创造奠定坚实基础。康迪德是一家多资产临床阶段的生命科学公司，通过人工智能和神经网络的集成和先进平台，采用一种独特的化合物开发模式，并在临床试验成功后通过第三方许可交易寻求退出。

Faron Pharmaceuticals宣布，其针对高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的药物bexmarilimab的详细安全性和有效性数据将在2025年6月12日至15日在米兰举行的第30届欧洲血液学协会（EHA 2025）大会上进行口头报告。这些数据来自BEXMAB研究，该研究评估了bexmarilimab与标准治疗（阿扎胞苷）联合使用在初治HR-MDS患者以及经过低甲基化药物（HMA）治疗失败的难治性或复发性HR-MDS患者中的疗效。Faron Pharmaceuticals的CEO Juho Jalkanen表示，bexmarilimab的数据获得EHA大会口头报告的接受，继在MDS和ASCO大会上的认可后，这进一步证实了bexmarilimab作为治疗高风险MDS患者的潜在价值。bexmarilimab是一种针对Clever-1受体的免疫疗法，旨在克服现有治疗的耐药性并优化临床结果。

Abeona Therapeutics公司宣布，已与一家买方达成最终资产购买协议，以1.55亿美元的价格出售其罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。该PRV是在美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年4月28日批准ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）后获得的。这笔交易完成后，Abeona将有足够的现金支持超过两年的运营费用，无需额外的资本注入。Abeona预计ZEVASKYN将在2025年第三季度开始治疗患者，并可能在2026年初实现盈利。这笔交易还需满足常规的交割条件，包括哈特-斯科特-罗迪诺（HSR）反垄断改进法案下的适用等待期。Stifel是Abeona在该交易中的主要财务顾问，Jefferies也担任了财务顾问。Abeona Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的细胞和基因疗法。

Biodexa公司宣布，其研发的药物eRapa在欧洲获得孤儿药指定，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP），这是一种目前尚无药物干预的结肠前癌性疾病。这一指定是在2019年美国食品药品监督管理局（FDA）对eRapa的孤儿药指定之后，标志着Biodexa将FAP项目推进到注册性三期临床试验的重要一步。eRapa是一种雷帕霉素的口服片剂，雷帕霉素是一种mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶点）抑制剂，已被证明在FAP息肉中过度表达，因此eRapa被用于治疗FAP。Biodexa计划在约30个美国和欧洲的临床中心进行一项针对168名患者的双盲安慰剂对照试验。这项三期研究得到了癌症预防研究机构（CPRIT）的1700万美元拨款和公司支付的850万美元匹配资金的支持。FAP患者目前没有批准的治疗方案，标准治疗是结肠和/或直肠的主动监测和手术切除。如果未经治疗，FAP通常会导致结肠和/或直肠的癌症。FAP具有显著的遗传成分，在美国和欧洲的患病率分别为每5000至10000人和每11300至37600人。