Opus Genetics公司宣布将在即将到来的科学会议上展示其遗传性视网膜疾病（IRD）基因治疗项目。在ASGCT第28届年会上，公司将展示MERTK基因治疗在RCS大鼠模型中的效果，该模型表现出MERTK基因突变导致的视网膜变性。在AOS2025年年会上，公司将介绍OPGx-BEST1基因治疗在犬模型中的安全性和有效性，旨在治疗BEST1相关遗传性视网膜疾病。此外，在视觉成像生物标志物和终点峰会上，公司将探讨利用虚拟现实引导的多亮度方向和移动测试来评估视觉功能。Opus Genetics致力于开发基因疗法治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病，其产品管线包括针对不同形式遗传性黄斑变性（LCA）、bestrophinopathy和视网膜色素变性的AAV基因疗法。

Hemostemix公司完成了336,500美元的非经纪私募融资，向CytoImmune Therapeutics LLC发行了1,634,466股普通股，每股0.295加元。这笔资金将用于一般营运资金，包括业务发展活动。Hemostemix是一家自体干细胞疗法平台公司，其研发的ACP-01疗法在多项临床研究中显示出治疗多种疾病的安全性和有效性。公司已完成七项临床研究，并在九篇同行评审出版物中发表了结果。

Longeveron公司因其在干细胞疗法领域的创新被选为XPRIZE健康寿命竞赛的前40强半决赛队伍，并获得250,000美元的里程碑1奖项。该公司正在开发的干细胞疗法laromestrocel被评估为治疗阿尔茨海默病和罕见儿童疾病HLHS的潜在疗法。该疗法在三项临床试验中显示出积极结果，并获得了美国FDA的五项设计认定，包括孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病等。XPRIZE健康寿命竞赛旨在通过研发能够至少恢复或维持10年肌肉、认知和免疫功能的治疗方法，来革命性地改变人类衰老的方式。

Rein Therapeutics公司宣布启动了LTI-03药物的RENEW二期临床试验，该药物是一种针对特发性肺纤维化（IPF）的创新性多途径Caveolin-1相关肽。该试验预计将在2026年上半年收集到初步数据。在之前的一期临床试验中，LTI-03在八个生物标志物中有七个显示出积极趋势，其中五个与剂量相关，四个在合并数据集中显示出统计学上的显著改善。RENEW试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估LTI-03在IPF患者中的安全性、耐受性和疗效。该试验预计将招募约120名IPF患者，并将在全球约50个地点进行。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上首次展示其基因疗法RP-A601治疗PKP2-ACM患者的1期临床试验数据。RP-A601是一种针对plakophilin-2相关心律失常性心肌病（PKP2-ACM）的基因疗法，由含有功能性人类PKP2基因的重组腺相关病毒rh74衣壳组成，通过单次静脉注射给药。该疗法旨在为PKP2-ACM患者提供一种可能治愈的、一次性的基因治疗，以改善其生存质量和寿命。Rocket Pharmaceuticals公司还计划于5月15日举办投资者网络研讨会，讨论RP-A601的研究进展。

罗氏公司宣布，将向中国市场投入20亿元人民币（约3亿美元），以增强其国内制造能力和加强本地供应链。这一投资计划紧随罗氏在美国宣布的500亿美元投资计划之后，后者旨在建设至少四个新设施，包括下一代减肥药物生产工厂、宾夕法尼亚州的基因治疗设施、马萨诸塞州的研发中心和葡萄糖监测产品制造工厂。罗氏在中国的新投资将专注于生物制药制造，并计划利用新设施生产用于治疗糖尿病黄斑水肿和其他眼科疾病的药物Vabysmo。罗氏预计将在2029年完成建设，并于2031年开始生产。这一最新投资符合罗氏在全球范围内加强制造实力的战略。罗氏CEO托马斯·申克在第一季度的财报电话会议中表示，公司正与包括中国在内的世界各国政府进行“讨论”，以减轻贸易战对公司业务的影响。在特朗普威胁对生物制药行业征收关税的背景下，罗氏和其他制药公司开始加强国内制造。艾利·利利、强生、百时美施贵宝等公司纷纷宣布了数十亿美元的投资承诺。

标题：加拿大脑癌研究基金会向麦吉尔大学捐赠10万美元，以推进儿童脑癌研究 摘要： 加拿大脑癌研究基金会（Brain Cancer Canada）宣布向麦吉尔大学的卡尔·恩斯特（Carl Ernst）教授及其团队捐赠10万美元，用于推进儿童脑癌研究。该研究旨在探索针对儿童高级别胶质瘤（pHGG）的基因治疗。pHGG是一种侵袭性强且往往致命的脑癌，诊断后的中位生存时间不到18个月。由于治疗选择有限，这项研究是朝着开发新疗法、拯救生命的重要一步。恩斯特教授表示，这项工作离不开慈善支持，并感谢了TI集团、Segal GCSE LLP企业赞助商以及Tomasz Kutasienski纪念Pack Walk和Andrea Villamere纪念社区筹款活动。该团队正在开发一系列基因治疗载体，旨在同时针对多个主要癌症通路，以有效地消除癌细胞。此外，TI集团总裁雷恩·沃尔什（Rene Walsh）表示，TI集团为支持加拿大脑癌研究基金会消除脑癌的宏伟目标而感到自豪。加拿大脑癌研究基金会自2015年以来已向加拿大九个机构、研究中心和医院的研究项目投入了超过240万美元。

SciSparc公司（纳斯达克：SPRC）与Clearmind Medicine Inc.（纳斯达克：CMND）合作，成功获得了一项欧洲专利，该专利涉及一种用于治疗可卡因成瘾的迷幻药物组合疗法。这项专利基于以色列巴伊兰大学Gonda多学科脑研究中心Gal Yadid教授及其团队领导的前临床研究结果。研究显示，使用Clearmind的5-甲氧基-2-氨基吲哚（MEAI）和SciSparc的棕榈酰乙二胺的联合治疗，可以有效减少可卡因引起的渴望，同时不影响动物对自然奖励的反应。SciSparc和Clearmind正在美国和其他全球地区申请多项专利。SciSparc专注于开发基于大麻素的药物，目前正在进行SCI-110、SCI-210等药物的开发。Clearmind则专注于发现和开发新型迷幻药物疗法。

Onco360被选为AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK的国家专业药房合作伙伴。这项合作涉及avutometinib胶囊和defactinib片剂，用于治疗接受过系统性治疗的KRAS突变型低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者。这一适应症于2025年3月8日获得批准，基于针对18岁以上低级别浆液性卵巢癌成年患者的2期RAMP-201研究。Onco360表示很高兴与Verastem Oncology合作，并为AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK提供专业药房服务。avutometinib是一种MEK1/2激酶抑制剂，而defactinib是一种FAK和Pyk2激酶的选择性抑制剂，这两种药物结合使用可能通过最大程度地抑制RAS/MAPK通路来产生更完整和持久的抗肿瘤反应。该组合疗法在RAMP-201研究中显示出44%的确认客观缓解率。Onco360是美国最大的独立肿瘤药房和临床支持服务公司，总部位于肯塔基州路易斯维尔。

Moleculin Biotech公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准其进行Annamycin联合阿糖胞苷（AnnAraC）治疗复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期临床试验。该试验已在欧盟的九个国家获得批准，包括比利时、捷克、法国、德国、意大利、立陶宛、波兰、罗马尼亚和西班牙。试验名为“MIRACLE”，旨在评估Annamycin在R/R AML患者中的疗效，特别是针对那些对现有疗法无效的venetoclax治疗方案失败的患者。试验已在多个国家和地区启动，预计将在2025年下半年发布初步数据。

Newron Pharmaceuticals宣布其ENIGMA-TRS Phase III开发计划获得批准，该计划评估evenamide作为现有抗精神病药物的辅助治疗，用于治疗难治性精神分裂症（TRS）。该计划包括两个关键研究，ENIGMA-TRS 1和ENIGMA-TRS 2，旨在评估evenamide的疗效、耐受性和安全性。ENIGMA-TRS 1是一项国际性的52周随机双盲安慰剂对照的III期研究，ENIGMA-TRS 2则由FDA批准，将在美国和选定的其他国家进行，旨在评估evenamide的疗效、耐受性和安全性。这些研究的结果预计将在2026年第四季度公布。专家们对evenamide的潜力和临床试验的启动表示了积极评价。

Armatus Bio，一家专注于神经肌肉疾病领域RNAi药物开发的生物技术公司，荣获XPRIZE Healthspan FSHD Bonus Prize八强决赛资格。该奖项由XPRIZE领导，旨在解决人类面临的重大挑战。Armatus Bio的药物候选ARM-201，针对FSHD的根本遗传缺陷，有望显著改善患者状况。SOLVE FSHD作为XPRIZE Healthspan的合作伙伴，资助了FSHD Bonus Prize。ARM-201在预临床研究中表现出色，有望进入人体临床试验。Armatus Bio致力于开发RNAi药物，目前正推进针对CMT1A和FSHD的两种药物，均显示出良好的早期信号。

Addex Therapeutics宣布，其合作伙伴Indivior成功推进了GABAB正性别构调节剂（PAM）项目，完成了IND前临床研究，这是临床研究前的最后一步。Addex的CEO Tim Dyer表示，这一成就证明了Addex团队发现的化合物质量。Indivior已从两家公司的研究合作中选择了GABAB PAM用于未来在物质使用障碍方面的开发，Addex有望获得高达3.3亿美元的付款。此外，Addex正在推进其独立的GABAB PAM项目，用于治疗慢性咳嗽。Addex还持有Neurosterix LLC 20%的股权，该公司正在推进一系列别构调节剂项目。

Anixa生物科学公司宣布，其首席开发官Pamela D. Garzone博士将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示海报。海报由Moffitt癌症中心妇科肿瘤学项目主席、Anixa卵巢癌CAR-T免疫疗法一期临床试验的主要研究员Robert Wenham博士领衔。Anixa是一家专注于癌症治疗和预防的临床阶段生物技术公司，其治疗组合包括与Moffitt癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法项目，使用一种名为嵌合内分泌受体T细胞（CER-T）技术的CAR-T。此外，Anixa还与克利夫兰诊所合作开发疫苗，以治疗和预防乳腺癌和卵巢癌，以及针对多种难以治疗的癌症的疫苗，如肺癌、结直肠癌和前列腺癌。Anixa的业务模式是与世界知名研究机构合作，在所有发展阶段共同开发，以探索和商业化互补领域的创新技术。

新数据显示，VOXZOGO治疗可改善儿童成骨不全症患者的胫骨弯曲，降低疼痛和功能障碍。一项对600多名儿童和成人软骨发育不全症的研究发现，该病症与多种共病、手术和医生就诊次数增加有关。BioMarin制药公司宣布，VOXZOGO在治疗成骨不全症和其他骨骼疾病方面显示出积极效果，包括提高生长速度和改善身高。此外，研究还揭示了软骨发育不全症与多种共病、手术和医生就诊次数增加的关系。

Capsida Biotherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其首个完全拥有的、首次进入临床试验的基因疗法CAP-002进入临床试验，用于治疗STXBP1发育和癫痫性脑病（STXBP1-DEE）。CAP-002是一种通过静脉注射的基因疗法，其独特之处在于使用了工程化的血脑屏障穿越外壳，并针对非目标组织进行脱靶。这种疗法有望改善STXBP1相关疾病的症状，如癫痫、发育迟缓和智力障碍。目前，全球约有5000名儿童和青少年受到STXBP1-DEE的影响。CAP-002在非人灵长类动物研究中表现出良好的神经元转导和安全性，并已获得孤儿药资格认定。Capsida计划在今年第三季度开始SYNRGY Phase 1/2a临床试验，这是首个针对STXBP1-DEE的潜在疾病修饰疗法。

Genascence公司宣布，其基因疗法GNSC-001在治疗膝骨关节炎（OA）的Phase 1b DONATELLO临床试验中取得积极成果。12个月的数据显示，该疗法在所有剂量下均表现出持续的安全性和耐受性，并在滑液中的IL-1Ra表达持续，这为六个月的数据提供了进一步支持。GNSC-001是一种基因药物，能够长期抑制IL-1，有望改变OA的治疗模式。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予GNSC-001快速通道认定，Genascence计划在2026年开始Phase 2b/3临床试验。GNSC-001是首个被证明在单次给药后长期维持IL-1Ra表达水平的IL-1抑制剂，有望为膝OA患者提供新的治疗选择。该研究得到了加州再生医学研究所（CIRM）的1200万美元资助。Dr. Keravala将在2025年ASGCT年会上展示相关数据。