UroGen Pharma Ltd.公布了一项长期随访研究，显示JELMYTO（美托咪酸）在治疗低级别上尿路移行细胞癌（LG-UTUC）方面的长期疗效，其中41名患者在接受JELMYTO治疗后达到完全缓解，中位缓解持续时间达47.8个月。研究指出，JELMYTO在治疗新发和复发LG-UTUC患者方面展现出持久疗效，有助于降低复发率，改善患者生活质量。此外，UroGen正在开展JELMYTO uTRACT登记研究，以收集更多关于JELMYTO在治疗LG-UTUC患者中的实际应用数据。

ElevateBio在即将举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上展示其两个业务单元Life Edit和BaseCamp的进展。Life Edit通过新型CRISPR蛋白扩展其基因编辑工具箱，提高对基因组位点的靶向能力，同时减少脱靶编辑。BaseCamp专注于解决细胞和基因治疗行业的制造挑战，通过创新制造工艺和优化解决方案，推动先进治疗药物的研发。ElevateBio的展示包括针对亨廷顿病等疾病的基因编辑候选药物LETI-101的研究成果，以及非病毒递送和细胞分离等技术的创新。这些进展展示了ElevateBio如何通过其集成方法结合CRISPR基因编辑技术和cGMP制造解决方案，推动细胞和基因治疗行业的发展。

Celltrion公司宣布将在2025年消化疾病周（DDW）年会上展示六篇关于其创新生物制剂ZYMFENTRA（infliximab-dyyb）的研究摘要。这些摘要将包括对LIBERTY研究的后设分析，旨在展示ZYMFENTRA在治疗炎症性肠病（IBD）方面的临床价值。ZYMFENTRA是首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的皮下注射型英夫利昔单抗。Celltrion USA医疗事务副总裁Hetal Patel表示，这些分析有助于阐明ZYMFENTRA在广泛患者群体中的表现，包括长期药物耐受性和剂量升级后的重新捕获。Celltrion致力于为美国医疗保健专业人员提供全面的临床和真实世界证据，以支持复杂且不断发展的IBD治疗决策。

Portage Biotech公司宣布，其临床阶段的免疫肿瘤学产品PORT-7（TT-4）在意大利拉奎拉大学Dr. Luciano Mutti的带领下，在美国癌症研究协会年会上展示了令人鼓舞的预临床疗效数据。PORT-7是一种选择性的腺苷A2B受体抑制剂，数据显示其在小鼠间皮瘤模型中表现出优于单剂抗PD1抗体的活性，并且PORT-7与抗PD1的联合治疗优于单独使用任一药物。此外，联合治疗的小鼠肿瘤免疫组化结果显示了三级淋巴结构的形成，并伴随免疫效应细胞增加，显示出有利的免疫反应。Portage Biotech同时也在推进PORT-6的剂量递增，这是一种强效且选择性的A2A腺苷受体抑制剂，计划在ADPORT-601试验中与PORT-7联合使用，以实现腺苷介导的免疫抑制的完全阻断，增强抗肿瘤反应，扩大免疫疗法在实体瘤中的影响。

Sutro Biopharma在即将于2025年4月25日至30日在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，将展示其新型ADC药物STRO-004的预临床活性和安全性数据，以及Sutro的XpressCF+®平台在开发双药载ADC方面的独特优势。CEO Jane Chung表示，STRO-004在预临床研究中表现出强大的抗肿瘤活性和良好的安全性，预计将在今年晚些时候开始人体试验。此外，XpressCF+®平台能够制造出革命性的双药载ADC，具有更高的药物-抗体比、完全位点选择性的双连接体结合和验证的细胞外ADC制造工艺。

PSP试验平台（PTP）由加州大学旧金山分校（UCSF）的Adam Boxer博士、加州大学圣地亚哥分校的Irene Litvan博士、UCSF的Julio Rojas博士和麻省总医院的Anne-Marie Wills博士领导，已选择Axon Neuroscience的AADvac1和Alzprotect的AZP2006作为平台试验中的两种有希望的药物候选者。该试验旨在加速对PSP（一种罕见且致命的神经退行性疾病）的有效治疗方法的发展。该平台试验由美国国立卫生研究院（NIH）的国家老龄化研究所（NIA）资助，并支持一项为期五年的拨款。其设计使多种疗法可以同时进行测试，建立一个永久、高效和灵活的评估有希望的药物候选者的途径。AADvac1由Axon Neuroscience开发，是一种针对病理tau蛋白的主动免疫疗法，旨在预防tau蛋白的聚集和传播。AZP2006由Alzprotect开发，是一种旨在恢复溶酶体稳态和调节progranulin（PGRN）的合成小分子，同时减少tau聚集和神经炎症。该试验预计将在2025年底开始，重点关注患有Richardson综合征的PSP患者。

Capsida Biotherapeutics将在2025年5月13日至17日举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上展示其创新管线、专利的衣壳工程和制造方面的最新进展。公司将发表七篇科学报告，其中三项为口头报告，分别介绍其针对STXBP1-DEE、Friedreich’s ataxia和新型血脑屏障受体的研究进展。这些数据反映了Capsida在将创新技术转化为差异化临床疗法方面取得的重大进展，预计其STXBP1-DEE和PD-GBA项目将在2025年第一季度进入临床试验，有望为患者带来疾病修饰甚至治愈的治疗方案。

Delcath Systems公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对其用于肝转移性乳腺癌的HEPZATO™药物在2期临床试验中的IND申请的30天审查。该试验旨在评估HEPZATO与标准治疗方案（SOC）联合使用对肝转移性HER2阴性乳腺癌患者的安全性和有效性。Delcath获得批准开始在美国招募患者。该2期临床试验将在美国和欧洲的20多个地点进行，预计2025年第四季度开始招募约90名患者。试验的主要终点是肝部无进展生存期，预计2028年底公布，而总生存期作为次要终点，预计2029年公布。Delcath估计，每年约有7000名美国患者受到HER2阴性肝转移性乳腺癌的影响，并适合进行第三线治疗。该研究旨在为这些患者提供新的治疗选择。

SELLAS Life Sciences Group公司在AACR会议上展示SLS009在TP53突变急性髓系白血病（AML）细胞中的临床前疗效，该药是一种高度选择的CDK9抑制剂，可诱导细胞凋亡，减少TP53突变白血病细胞数量。SLS009在临床试验中表现出良好的安全性和疗效，有望为AML患者提供新的治疗选择。

Agenus公司宣布，其免疫肿瘤领域的研究成果在芝加哥举行的美国癌症研究协会年会上进行口头报告。报告涉及NEOASIS研究，评估了botensilimab和balstilimab（BOT/BAL）在术前治疗中的效果，结果显示这两种药物在多种实体瘤患者中，包括三阴性乳腺癌患者中，仅用两剂即可引发病理反应。研究显示，在两种剂量水平下均未观察到剂量限制性毒性，所有患者均按计划进行手术。这些发现支持了BOT/BAL组合在实体瘤术前治疗中的显著临床活性，并突出了该组合的广泛潜在效用。

Artiva Biotherapeutics在即将召开的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上将展示AlloNK®（AB-101）治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的新长期1/2期数据，结果显示AlloNK®与利妥昔单抗联合使用具有延长反应持续时间、深度B细胞耗竭和良好的耐受性安全特征。此外，公司还将展示AlloNK®制造过程的可扩展性和一致性。Artiva Biotherapeutics是一家致力于开发针对严重自身免疫疾病和癌症的有效、安全、可及的细胞疗法的临床阶段生物技术公司，其领先项目AlloNK®是一种同种异体、现货、非基因改造、冷冻保存的NK细胞疗法候选药物，旨在增强单克隆抗体依赖的细胞毒性效应，以驱动B细胞耗竭。

BioVersys AG将于2025年5月7日举办一场虚拟专家论坛，探讨新型抗生素BV100在治疗耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌肺炎方面的疗效。该论坛将邀请新加坡国立大学公共卫生学院教授David Paterson和乔治敦大学Medstar华盛顿医院中心的Andrew Shorr博士，他们将讨论CRAB肺炎的治疗需求和现状，并回顾BV100治疗严重鲍曼不动杆菌感染的临床试验结果，该结果显示BV100具有显著的生存益处。BV100是一种适合静脉注射的新型利福布汀制剂，具有新的作用机制，能被鲍曼不动杆菌主动摄取。论坛还将设有问答环节。

Nona Biosciences宣布其合作伙伴辉瑞在AACR年度会议上展示了PF-08052666（HBM9033；SGN-MesoC2）的初步临床数据，这是一种针对间皮素（MSLN）的新型拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）抗体-药物偶联物（ADC）。该ADC最初采用Nona Biosciences的专有Harbour Mice®和集成ADC平台开发。辉瑞于2023年12月14日获得了该药物的全球临床开发和商业化权利。PF-08052666旨在通过新型抗体、差异化的连接体-有效载荷和更高的药物-抗体比率（DAR）来解决早期抗MSLN ADC的局限性。该药物由人IgG1单克隆抗体与强效的喜树碱基TOP1i有效载荷结合，并具有蛋白酶可切割的连接体，平均DAR为8。在AACR年度会议上展示的关键初步研究结果支持了PF-08052666在晚期实体瘤患者中进行的I期临床试验，该试验目前正在招募参与者。Nona Biosciences董事长王景松博士表示，辉瑞在AACR 2025上展示的PF-08052666的初步数据反映了其技术平台的力量和对推进变革性疗法的承诺。Nona Biosciences致力于尖端技术创新，提供从

Zentalis® Pharmaceuticals, Inc.宣布，其Phase 2 DENALI临床试验第二阶段已开始招募患者，该试验旨在评估WEE1抑制剂azenosertib在Cyclin E1+铂耐药卵巢癌（PROC）患者中的疗效。试验分为两个部分，Part 2a旨在确认主要剂量，Part 2b则将根据Part 2a的结果招募约70名患者。公司预计将在2026年底前公布试验的初步数据，并有望支持加速批准。此外，试验的初步数据表明，azenosertib在PROC患者中显示出临床意义的结果，且Cyclin E1蛋白过表达被确立为预测生物标志物。

革命医药公司宣布了其RAS(ON) G12D选择性抑制剂zoldonrasib（RMC-9805）在KRAS G12D突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的新临床数据。这些数据在芝加哥美国癌症研究协会（AACR）年会上被强调，并将在2025年4月27日下午5点（中部时间）进行口头报告。数据显示，zoldonrasib在90名接受治疗的晚期实体瘤患者中表现出可接受的安全性、耐受性和初步的抗癌活性。这些结果支持了zoldonrasib作为单药和联合用药进一步评估的临床潜力。

CAMP4 Therapeutics公司将在2025年5月13日至17日举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上发表三场口头报告。报告内容包括：利用反义寡核苷酸靶向调节RNA以治疗尿素循环障碍和SYNGAP1相关疾病，以及评估CMP-CPS-001在健康志愿者中的安全性和耐受性的初步安全性数据。CAMP4致力于开发针对基因表达调控RNA的治疗方法，以恢复健康蛋白质水平，治疗多种遗传疾病。

在Medicenna Therapeutics Corp.进行的ABILITY-1研究中，MDNA11作为一种单药或与KEYTRUDA联合使用的免疫疗法，在治疗晚期实体瘤患者中显示出积极效果。10名患者在使用MDNA11单独或与KEYTRUDA联合治疗后达到客观缓解，其中5例为确认缓解。所有缓解患者均患有晚期和/或转移性癌症，对免疫检查点抑制剂（ICI）有耐药性或对ICI的反应历史较低。MDNA11与KEYTRUDA的联合治疗在剂量递增组中实现了36%的客观缓解率（ORR），在计划进行第2期联合扩展队列的癌症中实现了31%的ORR。MDNA11单药治疗在剂量递增和扩展组中分别实现了29.4%和40%的ORR。在MSI-H患者中，MDNA11单药治疗和子宫内膜癌患者接受MDNA11与KEYTRUDA联合治疗的患者中，ORR达到50%。在单药组中，一名黑色素瘤患者和一名胰腺癌患者分别在接受研究2年和3年后仍无肿瘤迹象，且未接受治疗。第2期联合剂量扩展组的招募正在进行中，MDNA11推荐的扩展剂量为每两周90微克/千克，与每6周400毫克的KEYTRUDA联合使用。正在评估的肿瘤类型包括MSI-H/dMMR、TMB