Tempest Therapeutics在2025年美国癌症研究协会年会上宣布，其研发的癌症治疗药物amezalpat的新数据支持了其双重作用机制的免疫成分，显示出作为新型癌症治疗的潜力。amezalpat是一种PPAR-α抑制剂，能够抑制免疫抑制性巨噬细胞和调节性T细胞的发育，并减少肿瘤微环境中的免疫抑制。在临床试验中，amezalpat在多种癌症类型中显示出良好的疗效，包括肝细胞癌、肾细胞癌和胆管癌，且与已批准的免疫疗法联合使用时效果更佳。这些数据进一步强化了amezalpat作为癌症治疗新药的独特性和潜力。

Radiopharm Theranostics公司宣布在美国启动针对18F-RAD101的2b期临床试验，评估其在疑似脑转移瘤诊断中的性能。该试验旨在检测30名患者脑转移瘤的复发情况，主要目标是评估18F-RAD101阳性病变与常规影像学检查（MRI）的一致性。18F-RAD101是一种新型成像小分子，针对脂肪酸合成酶（FASN），在多种实体瘤中过度表达，包括脑转移瘤。该试验由BAMF Health公司执行，旨在提高脑转移瘤的诊断精度，并有望区分治疗效应和真实进展。

Alto Neuroscience公司在加拿大多伦多举行的生物精神病学学会（SOBP）年度会议上宣布了多项研究成果。公司展示了其针对精神疾病的新颖精准药物开发进展，包括成功识别和复制的用于捕捉重度抑郁症患者安慰剂反应模式的脑电图（EEG）生物标志物，以及与ALTO-300和机器学习衍生的EEG生物标志物相关的机制联系。此外，公司在预临床研究中展示了ALTO-101作为认知障碍相关药物效果的生物标志物的稳健性。Alto Neuroscience致力于通过神经生物学方法开发个性化、高效的治疗方案，其临床阶段管线包括针对双相抑郁症、重度抑郁症、精神分裂症和其他心理健康条件的创新药物候选者。

Spur Therapeutics将在2025年5月13日至17日举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上分享其基因治疗项目的新数据，包括Gaucher病、GBA1相关帕金森病和肾上腺髓质神经病。公司将展示其Gaucher病基因治疗候选药物FLT201的临床和预临床耐用性数据，该药物预计今年将开始III期临床试验。此外，Spur Therapeutics还将在会议上展示其针对GBA1相关神经炎症的替代模型中SPR301的剂量依赖性抗炎和底物减少数据，以及针对X连锁肾上腺脑白质营养不良成年男性脊髓疾病潜在基因治疗SBT101的初步安全性结果。Spur Therapeutics是一家专注于开发治疗慢性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，致力于通过优化其产品候选的每个组成部分，实现基因疗法的真正潜力。

Encoded Therapeutics Inc.在即将举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上宣布了三项研究，展示了公司在基因治疗领域的进展。这些研究涉及ETX201在安格曼综合症、慢性疼痛和阿尔茨海默病/tau病中的应用，突出了公司矢量工程平台的强大功能。研究结果表明，ETX201能够有效调节与疾病相关的基因，并在慢性疼痛模型中展现出持久的效果。Encoded Therapeutics致力于推进这些疗法进入临床试验阶段，以期为严重中枢神经系统疾病患者带来变革性的治疗。

Bicara Therapeutics在2025年美国癌症研究协会年会上展示了ficerafusp alfa的多项研究成果。ficerafusp alfa是一种首创的双功能抗体，结合了两个临床验证的目标：表皮生长因子受体（EGFR）定向的单克隆抗体和结合人类转化生长因子β（TGF-β）的结构域。研究显示，ficerafusp alfa在多种实体瘤类型中具有广泛的临床应用潜力，包括在头颈鳞状细胞癌、皮肤鳞状细胞癌和KRAS G12C突变型肺癌中的疗效。研究还揭示了ficerafusp alfa在抑制TGF-β信号传导、预防耐药机制和延长治疗持久性方面的潜力。此外，ficerafusp alfa与免疫疗法结合使用在一线治疗中显示出令人鼓舞的临床数据。

**新闻摘要：** 2025年4月28日，普里莱尼亚治疗公司（Prilenia Therapeutics B.V.）宣布与费雷尔公司（Ferrer）达成合作协议和许可协议，共同在欧洲和其他选定市场商业化及共同开发普里多品（pridopidine）。该交易总额约为5亿美元，包括约1.25亿美元的预付款和近期的里程碑。费雷尔公司将负责在欧洲和其他选定市场商业化普里多品，而普里莱尼亚则保留在北美、日本和亚太地区的完全商业化和发展权利。此外，双方还同意共同开发普里多品在亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症和其他未来适应症方面的进一步应用。普里多品用于治疗亨廷顿病的申请目前正由欧洲药品管理局（EMA）审查，预计在2025年下半年获得意见。 **普里多品简介：** 普里多品是一种强效且高度选择性的口服σ-1受体（S1R）激动剂，旨在调节神经退行性疾病（如亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症）中常受损害的关键神经保护机制。 **亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症简介：** 亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种慢性进行性神经退行性疾病，这两种疾病都严重影响患者的生活质量。 **普里莱尼亚简介：** 普

Ankyra Therapeutics公布了其领先资产tolododekin alfa（ANK-101）的初步数据，这是一种锚定型IL-12药物结合物，用于治疗癌症。数据来自首个人类（FIH）ANCHOR Phase 1临床试验的第一部分，旨在评估tolododekin alfa作为单药治疗晚期实体瘤患者的安全性和可行性。结果显示，IL-12可以以高于以往的治疗剂量输送到肿瘤，而不会引起全身毒性。研究还显示，与全身给药相比，IL-12锚定可导致肿瘤局部IL-12递送提高6倍。此外，肿瘤活检的生物标志物分析显示CD8+ T细胞浸润增加和局部PD-L1表达诱导。Ankyra计划在2025年3月25日对一名晚期皮肤鳞状细胞癌患者使用tolododekin alfa与Regeneron的PD-1抑制剂Libtayo®（cemiplimab）联合治疗。研究的主要发现将在2025年4月28日美国癌症研究协会（AACR）年会上公布。

Kairos Pharma将在2025年5月30日至6月3日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其小分子GITR激动剂KROS 101对T效应细胞、T调节细胞和肿瘤内CD8 T细胞细胞毒性的影响。公司CEO John Yu表示，他们期待在世界上最负盛名的肿瘤学会议上分享关于其平台资产的数据，并相信KROS 101有潜力帮助优化癌症治疗。Kairos Pharma位于加利福尼亚州洛杉矶，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于利用结构生物学克服癌症中的药物耐药性和免疫抑制。其领先候选药物ENV105是一种针对CD105的抗体，CD105是导致多种癌症治疗耐药的关键驱动因素。ENV105旨在通过靶向CD105来逆转耐药性，并恢复多种癌症类型中标准疗法的有效性。目前，ENV105正在进行针对去势抵抗性前列腺癌的2期临床试验和针对肺癌的1期临床试验。

ImmVira在2025年美国癌症研究协会年会上公布了其针对恶性胶质瘤的溶瘤单纯疱疹病毒产品MVR-C5252的I期临床试验结果。该产品基于公司专有的OVPENS平台开发，旨在通过“溶瘤+免疫激活”的协同抗肿瘤效应，针对恶性胶质瘤进行精准杀伤。MVR-C5252已在美国和中国获得 Investigational New Drug批准，并获得FDA的孤儿药指定。该I期试验与杜克大学合作进行，采用经颅脑内给药的“CED”技术，为五名复发高级别胶质瘤患者提供治疗。试验结果显示，患者表现出动态免疫反应和预期的生物活性，同时未出现严重不良事件，显示出MVR-C5252的良好安全性。ImmVira致力于通过使用溶瘤单纯疱疹病毒和工程化外泌体等新型模式，开发针对复杂和挑战性疾病的先进疗法。

CytomX Therapeutics与Moderna合作，在2025年美国癌症研究协会年会上公布了一项关于mRNA编码的掩蔽IL-12分子的新临床前数据。该研究旨在解决IL-12在治疗癌症中因炎症毒性和治疗窗口狭窄而受限的问题。通过结合CytomX的PROBODY®掩蔽技术和Moderna的mRNA技术，研究人员创造了一种在肿瘤微环境中选择性激活的mRNA疗法，以减少全身活性。研究结果表明，这种独特的技术组合在临床前研究中显示出概念验证，这是CytomX-Moderna合作的关键目标之一。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在III期KEYNOTE-689试验中，作为围手术期治疗方案用于治疗III期或IVA期、可切除的局部晚期头颈鳞状细胞癌（LA-HNSCC）的患者，显著改善了无事件生存期（EFS）。试验结果显示，与单独接受辅助标准治疗方案（SOC）放疗相比，接受KEYTRUDA术前（新辅助）治疗，然后与SOC放疗（含或不含顺铂）联合治疗，并在术后单独使用KEYTRUDA（辅助）治疗，将EFS事件风险降低了34%。这些数据在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会的大会报告中首次公布。KEYTRUDA的安全性与先前报道的研究一致，未发现新的安全性信号。该研究结果可能为LA-HNSCC患者提供一种新的治疗方案，有助于降低复发和疾病进展的风险。

BlackfinBio Ltd宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型腺相关病毒（AAV）基因疗法BFB-101的IND申请，用于治疗罕见神经疾病Hereditary Spastic Paraplegia，Type 47（SPG47）。该临床试验将在美国波士顿儿童医院进行，预计2025年底开始招募。BFB-101旨在通过递送AP4B1基因的功能性副本来治疗SPG47，目前尚无治愈或有效治疗方法。临床试验的主要目标是评估脑干底部近脊髓的单次注射的安全性，次要目标包括评估BFB-101对运动功能、发育和健康相关生活质量的影响。BlackfinBio Ltd创始人兼首席执行官Peter Nolan表示，FDA对BFB-101的IND批准是公司的一个重要里程碑，他们期待在美国开始招募，并与波士顿儿童医院的调查员团队紧密合作，评估这种基因疗法在SPG47儿童中的治疗效用。

Alnylam Pharmaceuticals将在欧洲心脏病学会举办的Heart Failure 2025大会上展示其TTR淀粉样变性（TTR）疗法旗舰产品vutrisiran的最新数据。这些数据包括HELIOS-B III期试验的进一步分析，该试验评估了vutrisiran在ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者中的疗效，并支持了AMVUTTRA®（vutrisiran）在美国和巴西治疗野生型或遗传性TTR介导的淀粉样变性心肌病的批准。此外，还将介绍下一代TTR沉默剂nucresiran（ALN-TTRsc04）的III期研究设计，以及vutrisiran在ATTR-CM患者中疾病进展时的分析。

YolTech Therapeutics宣布其新一代基因编辑疗法YOLT-101在治疗家族性高胆固醇血症（HeFH）的临床试验中显示出令人鼓舞的初步数据。YOLT-101是一种在体碱基编辑疗法，能够安全有效地降低HeFH患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。该疗法通过创新的技术避免了传统CRISPR/Cas9系统可能带来的染色体异常和脱靶效应。临床试验显示，YOLT-101在HeFH患者中表现出良好的安全性和耐受性，且在降低LDL-C水平方面具有剂量依赖性效果。YolTech Therapeutics致力于通过基因编辑技术革新心血管疾病的治疗方法，为患者提供更持久、更便捷的治疗方案。

Y-mAbs Therapeutics公司在2025年美国癌症研究协会年会上展示了一种名为CD38-SADA的放射性免疫疗法新药的前临床和药代动力学数据。该药是一种双特异性融合蛋白，能够与肿瘤细胞表面的CD38蛋白结合，并通过后续的放射性核素治疗实现精准打击。研究结果显示，CD38-SADA在动物模型中的血浆浓度随时间变化，并在不同剂量下表现出浓度和时间依赖的平衡。此外，该药在首次预靶向输注时，非放射性标记的CD38-SADA四聚体与肿瘤细胞紧密结合，而未结合的CD38-SADA蛋白则会解聚成低分子量单体，被肾脏清除。这一特性为第二次输注放射性药物提供了有利条件，有助于提高肿瘤与正常组织的吸收剂量比。Y-mAbs Therapeutics公司表示，他们已开始进行临床试验，并期待评估患者的初步数据。

Clasp Therapeutics公司宣布，其首个肿瘤特异性T细胞结合剂（TCE）CLSP-1025的GUARDIAN-101 phase 1临床试验已开始给药，这是首个进入临床试验的TCE。CLSP-1025专门针对表达p53R175H突变的癌细胞，这种突变与多种实体瘤相关。Clasp的TCEs针对由癌症驱动突变产生的肿瘤特异性肽，确保绝对特异性并最小化对健康组织的毒性风险。该研究旨在评估CLSP-1025的安全性和初步抗肿瘤活性，为未来研究确定CLSP-1025的剂量。Clasp Therapeutics通过下一代T细胞结合剂（TCEs）在免疫肿瘤学领域引领精准治疗，其平台能够识别突变相关的肿瘤新抗原，并开发出能够选择性地结合由这些驱动突变产生的HLA（人类白细胞抗原）呈递肽的TCEs。