Oncoinvent公司报告了其针对铂敏感型复发性卵巢癌和腹膜癌患者的Radspherin Phase 1临床试验的18个月随访结果。在这次试验中，10名患者接受了7 MBq的Radspherin单次腹腔注射。在2024年11月报告的12个月数据中，只有1名接受该剂量治疗的患者出现了腹膜复发。在18个月随访中，没有患者出现复发，即接受治疗的患者中只有10%出现了复发。与接受最佳标准治疗的患者相比，预计在此时间点约有40%的患者会出现疾病复发。Oncoinvent首席执行官表示，这些令人信服的结果强调了Radspherin在显著降低卵巢癌患者腹膜复发方面的潜力。该公司计划将季度更新会议从原定的5月27日提前至4月30日。关于Oncoinvent，这是一家处于临床阶段的生物技术公司，正在开发针对癌症的新型放射性药物疗法。其领先候选产品Radspherin使用α发射体镭-224，直接靶向手术后的微转移灶，利用现代放射性药物的优势，而不涉及生物靶向的复杂性。

辉瑞公司的一项III期临床试验结果显示，其研究性抗PD-1抗体sasanlimab显著降低了高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的疾病事件。Guggenheim分析师指出，这些晚期研究结果可能帮助辉瑞在NMIBC领域开辟“潜在的机会”。sasanlimab在原位癌（CIS）患者中的疗效尤为显著，这类患者的癌症未扩散到起源组织之外。尽管Guggenheim指出，接受sasanlimab治疗的患者出现轻微的“免疫介导的不良事件”增加，但考虑到这种高发患者群体中疗效的提升，医生们似乎对增加的毒性感到满意。辉瑞在2025年美国泌尿外科协会年会上展示了CREST试验的最新结果，该试验将sasanlimab与标准治疗BCG结合，并与单独使用BCG进行对比。结果显示，在整体研究人群中，添加sasanlimab到BCG治疗可降低32%的疾病相关事件风险，在早期阶段或CIS疾病患者中，这一效果更为明显，风险分别降低了37%和47%。此外，辉瑞的数据显示，在sasanlimab组中，患者在36个月时无事件发生的概率为82.1%，而单独使用BCG的患者则没有这一数据。然而，一项针对总生存期（OS）的早期中期分析显示，sasa

VitriVax公司获得来自流行病预防创新联盟（CEPI）的5000万美元赠款，用于利用ALTATechnology开发单剂量的狂犬病疫苗。VitriVax是一家配方技术公司，这笔赠款将支持其进一步开发ALTA技术，以狂犬病作为疫苗目标。ALTA技术有望用单剂疫苗替代多剂疫苗，以预防传染病。VitriVax将与印度血清研究所合作，研究是否可以将现有的三剂狂犬病疫苗RabiVax-S通过ALTA平台改造为单剂、稳定的下一代狂犬病疫苗。CEPI的资金将支持从GLP安全毒性测试到确定ALTA配方RabiVax-S疫苗的免疫原性、持久性和安全性的临床前和扩大研究。如果成功，公司将准备疫苗候选品进行I期临床试验。VitriVax的CEO Romulo Colindres表示，ALTA平台有潜力通过提供单剂多剂量保护来简化疫苗接种，同时消除冷链存储的需求，这对于狂犬病仍然是严重威胁的偏远或资源匮乏地区尤为重要。CEPI的执行董事Kent Kester解释说，一次接种的多剂疫苗方案可以确保人们随着时间的推移得到全面保护，有助于减少重复爆发的可能性，并挽救更多生命。VitriVax总部位于科罗拉多州博尔德，其专有的ALTA技

2025年4月28日 08:00 ET | 来源：Pacira BioSciences Pacira BioSciences公司（纳斯达克：PCRX）在2025年OARSI世界大会上宣布了其局部给药基因疗法候选药物PCRX-201（enekinragene inzadenovec）的最新数据。该数据显示，PCRX-201在单次局部给药后，对轻度、中度和重度膝关节骨关节炎患者的膝关节疼痛、僵硬和功能改善持续长达两年。这些数据在2025年4月25日至26日在韩国仁川举行的2025年骨关节炎研究学会国际（OARSI）世界大会上以海报形式展示。 PCRX-201的独特之处在于它不仅针对骨关节炎的症状，还通过局部给药的遗传药物靶向炎症表型和细胞水平的慢性炎症，模拟身体的自然炎症反应，从而解决根本原因。目前，对于骨关节炎的治疗主要基于几十年前的机制，只能提供3到6个月的缓解。 Pacira BioSciences公司首席执行官Frank D. Lee表示，这项研究证实了局部给药基因疗法在为患有膝关节骨关节炎的数百万人提供长期缓解方面的变革潜力。PCRX-201在2024年3月成为首个获得美国食品药品监督管理局（FD

2025年4月28日，医疗保健服务提供商LifeMD宣布战略收购Optimal Human Health MD的关键资产，这是一家专门从事女性健康的全国性虚拟护理提供商。此次收购标志着LifeMD正式进入女性健康市场，为专注于荷尔蒙健康、骨密度、新陈代谢和长期健康的综合虚拟健康计划奠定了可扩展的临床基础，预计将于今年夏天以LifeMD品牌推出。

Precede Biosciences在2025年美国癌症研究协会年会上展示了其创新的全面表观基因组液体活检平台，该平台能够从仅1毫升血浆中系统性地预测肿瘤基因表达，包括如NECTIN4、B7H4、HER3等关键治疗靶点和转录调控因子。这些发现强调了Precede Bio平台在指导治疗决策和解析响应及耐药机制方面的强大能力，有助于提高药物研发和临床实践中的生物基础决策。公司CEO Rehan Verjee表示，从1毫升血浆中预测超过2500个与疾病相关的肿瘤基因表达的能力，为该平台所能达到的新下限。Precede Biosciences致力于通过重新定义从简单血液检测中获取的信息，打破精准医学的障碍，旨在提高药物研发成功率，并为每位患者提供快速、微创的诊断和精确针对其疾病生物学的治疗。

Ferrer公司与Prilenia Therapeutics B.V.签署了一项战略性的联合开发和许可协议，Ferrer获得在欧洲、中东、北非、南部非洲、中南部美洲以及独联体地区的Pridopidine的开发、生产和商业化权利。Pridopidine是一种针对罕见神经退行性疾病，特别是亨廷顿病的治疗候选药物，具有高度选择性的σ-1受体激动剂特性，已在超过1700名患者中进行了研究，长期安全性数据长达7年。该药物目前正由欧洲药品管理局审查，预计2025年下半年将公布意见。协议包括预付款以及多个监管、开发、商业和销售里程碑付款，Prilenia还将获得Pridopidine净销售额的分层双位数版税。Ferrer公司CEO Mario Rovirosa表示，与Prilenia的合作将有助于公司继续致力于通过商业手段为社会正义而战，同时专注于满足未满足医疗需求的疾病研发。Prilenia公司CEO Dr. Michael R. Hayden强调，与Ferrer的合作将加速Pridopidine的交付，并可能在未来扩大其应用范围。

Quanta Therapeutics公司宣布，其研发的口服G12V-preferring多KRAS抑制剂QTX3544在临床试验中表现出与EGFR抑制剂协同作用，有效增强抗肿瘤活性。该药物目前正在进行针对KRAS G12V突变患者的1期临床试验，包括单药治疗和与cetuximab联合治疗。QTX3544在细胞实验和肿瘤模型中显示出对多种KRAS变异的高效性，特别是G12V。这些数据支持了QTX3544与cetuximab联合治疗KRAS G12V驱动癌症的临床策略。Quanta Therapeutics正在推进其KRAS靶向药物管线，包括QTX3034和QTX3046，分别针对G12D和G12V突变。

Strand Therapeutics Inc.将在2025年美国癌症研究协会（AACR）和基因与细胞治疗协会（ASGCT）年会上展示其STX-003项目的临床前数据。该研究证明，Strand的可编程mRNA遗传电路能够靶向癌细胞表达IL-12，实现正确的治疗剂量并减少脱靶副作用。STX-003是一种系统递送的自复制mRNA编码IL-12，其遗传电路作为复杂的控制系统，将IL-12的表达限制在肿瘤微环境中。这一创新策略有望提高IL-12在治疗实体瘤中的疗效，并减少对健康组织的损害。Strand Therapeutics致力于开发基于mRNA的创新疗法，其研究成果已获得FDA批准进入临床试验阶段。

Schrödinger公司在2025年美国癌症研究协会年会上展示了其研究性药物SGR-3515和SGR-4174的初步数据。SGR-3515是一种Wee1/Myt1共抑制剂，其数据表明，与已知的Wee1和Myt1单药抑制剂相比，SGR-3515在预临床模型中表现出更优的抗肿瘤活性。此外，SGR-4174是一种SOS1抑制剂，能够阻断SOS1与KRAS的相互作用，该抑制剂在多种癌症中显示出良好的选择性和肿瘤生长抑制作用。Schrödinger还展示了其计算方法在预测Wee1类药物组合反应方面的应用，并计划在2025年下半年报告SGR-3515在晚期实体瘤患者中的1期临床试验的初步数据。

Alpha Cognition Inc.将在2025年阿尔茨海默病协会国际会议上展示其领先产品ZUNVEYL（苯加兰他明）的临床研究，该产品于2024年7月获得FDA批准并已于2025年3月商业上市。研究证明ZUNVEYL与加兰他明IR和ER的生物等效性，对NDA提交和批准至关重要。ZUNVEYL是一种每日两次的疗法，旨在治疗轻度至中度阿尔茨海默病的认知症状，通过增强大脑中的胆碱能功能，支持记忆、学习和整体认知功能。Alpha Cognition致力于确保ZUNVEYL对病人和护理者可及，并支持强大的市场进入策略和专门的商业团队。

英国药品和健康产品监管机构批准了BridgeBio药业旗下药物acoramidis（品牌名BEYONTTRA）在英国上市，用于治疗成年人心肌病（ATTR-CM）的野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性。该药是基于Phase 3 ATTRibute-CM研究的积极结果，显示acoramidis在3个月内显著降低了心血管相关事件，包括全因死亡率（ACM）和心血管相关住院（CVH），并在30个月时将ACM和反复CVH事件减少了42%，CVH事件累计频率减少了50%。Acoramidis是美国、欧盟、英国和日本唯一获得批准的ATTR-CM治疗药物，其标签指定了近完全稳定TTR（≥90%）。BridgeBio将从acoramidis在英国的销售中获得低三十几的版税。

Arbor Biotechnologies公司在2025年美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上将展示其基因编辑技术的进展，包括ABO-101在治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）方面的临床前数据，以及其在中枢神经系统（CNS）基因编辑项目中的成果。ABO-101是一种新型基因编辑疗法，旨在通过一次性的肝脏靶向基因编辑治疗，永久性地降低肝脏中HAO1基因的功能，以减少PH1相关的草酸产生。此外，公司还将展示其CNS项目进展，包括SOD1-ALS和安吉曼综合症的治疗性基因编辑方法。

Affinia Therapeutics宣布，其针对BAG3扩张型心肌病的领先项目AFTX-201进展顺利，预计将在2025年第四季度提交IND申请，并在2026年上半年公布临床试验的安全性和有效性数据。AFTX-201是一种新型AAV基因疗法，旨在通过一次性的静脉注射治疗BAG3扩张型心肌病，该病是一种影响美国、欧洲和英国超过7万患者的单基因心脏病。公司将在2024年美国基因和细胞治疗学会年会上展示AFTX-201的新临床前数据，以及其针对中枢神经系统疾病的新型AAV衣壳和高产量制造工艺。

Neurogene公司将在2025年5月13日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上进行口头报告，并参与关于基因治疗关键话题的壁炉旁对话和圆桌讨论。报告将涉及对噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的监测和管理方法，这是一种与高剂量腺相关病毒（AAV）基因治疗相关的罕见、严重的超炎症综合征。Neurogene公司创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士表示，鉴于与基因治疗相关的HLH研究有限，向AAV基因治疗社区提供有关有效监测、治疗和逆转HLH病例的信息至关重要。Neurogene公司正在进行的NGN-401基因治疗Rett综合征的临床试验中，已将早期监测和治疗计划纳入方案。Neurogene公司致力于治疗严重的神经系统疾病，改善受罕见疾病影响的病人和家庭的生活，其EXACT™转基因调控平台技术允许输送治疗水平同时限制传统基因治疗相关的转基因毒性。

德国制药巨头默克集团（Merck KGaA）确认了上周流传的传闻，宣布收购康涅狄格州生物制药公司SpringWorks Therapeutics。此次收购将丰富默克集团在肿瘤学和罕见病领域的管线。交易价格为每股47美元，总股权价值39亿美元，企业价值34亿美元，基于SpringWorks截至2024年末的现金余额。该交易预计将在2025年下半年完成，需得到双方董事会和SpringWorks股东的批准。SpringWorks最初是辉瑞公司（Pfizer）的子公司，拥有神经纤维瘤药物mirdametinib，默克集团将获得该药物，以及SpringWorks的FDA批准的另一种药物Ogsiveo，用于治疗纤维瘤。此外，SpringWorks还在开发针对具有特定突变背景的癌症的多种分子。

argenx公司宣布，其研发的VYVGART®（efgartigimod alfa）1000mg皮下注射剂型，作为治疗成人CIDP患者的单药疗法，已获得EMA的CHMP积极意见，预计将在约两个月内获得欧洲委员会的上市许可批准。VYVGART是首个针对CIDP的靶向IgG Fc-抗体片段，其作用机制为30年来CIDP治疗领域的创新。该药物基于ADHERE临床试验的积极结果，该试验是迄今为止最大的CIDP患者研究，结果显示VYVGART在改善患者功能、运动能力和力量方面具有显著效果。VYVGART的上市将为CIDP患者提供一种新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。