Caliway Biopharmaceuticals宣布，其新型局部减脂药物CBL-514的2期临床试验结果已被《美容外科杂志》接受发表，进一步验证了CBL-514在局部减脂方面的有效性和安全性。该研究由Caliway研发团队和知名皮肤科医生及整形外科医生共同完成，包括Michael Gold博士、Joel Schlessinger博士、Steven Dayan博士和Greg Goodman博士。结果显示，CBL-514组在8周治疗后，超过60%的参与者减脂至少200毫升，而安慰剂组为0%，显示出显著差异。CBL-514的安全性也得到了验证，没有报告严重不良事件。Caliway计划在2025年第三季度加速招募两项关键全球3期临床试验，以推动CBL-514成为全球首个FDA批准的大面积局部减脂注射药物。

美国默克公司（Merck）宣布，其研发的每日一次口服两种药物组合疗法doravirine/islatravir（DOR/ISL）在两项关键性3期临床试验中取得了积极结果。这些试验评估了DOR/ISL在HIV-1感染且病毒学得到抑制的成人患者中的疗效和安全性。在MK-8591A-052和MK-8591A-051试验中，DOR/ISL达到了与比较抗逆转录病毒疗法非劣效性的主要疗效标准，并在第48周达到了主要安全目标。这些结果将在旧金山举办的第32届逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上以口头报告的形式分享，并在CROI新闻发布会上展出。默克计划于2025年年中开始向监管机构提交市场授权申请。两项试验均显示，DOR/ISL在维持病毒抑制方面与比较疗法相当，且安全性良好。

City of Hope领导的一项针对转移至腹膜腔的结直肠癌和阑尾癌患者的1期临床试验显示，使用PIPAC（压舱内雾化化疗）结合系统性化疗的靶向化疗具有安全性和早期疗效。该研究将在3月18日的新闻发布会上进行展示，该发布会将聚焦于今年美国外科肿瘤学会年度会议（SSO）上的一些最具影响力的研究成果。City of Hope是首个在美国开展PIPAC临床试验的机构，并举办了第一和第二次美国PIPAC培训研讨会。这项多中心1期临床试验包括19名患者，他们年龄中位数为60岁，患有转移至腹膜的结直肠癌或阑尾癌，即使经过四个月的首次或第二次线系统性化疗后也无法手术。这些患者接受了包括通过PIPAC靶向输送到腹部的美托咪啶化疗和标准护理FOLFIRI系统性化疗的治疗。这种组合治疗是为了通过全身和区域性暴露最大化药物输送。该研究证明了进行多中心随机试验的合理性，City of Hope将很快开展这项新试验，以确定添加PIPAC到标准疗法是否可以改善生存率并保持生活质量。

Enanta Pharmaceuticals将在巴西伊瓜苏瀑布的Bourbon Cataratas do Iguazu举行的第13届国际呼吸道合胞病毒（RSV）研讨会上展示其RSV项目的研究成果。公司将重点介绍其RSV L蛋白抑制剂EDP-323的II期人体挑战研究数据，并在口头报告和三个海报中展示。其中，一项海报将展示N蛋白抑制剂zelicapavir在治疗幼儿RSV方面的II期研究数据，另一项海报将探讨融合、N和L抑制剂在体外抗病毒效果和耐药性方面的区别，第三项海报将详细说明EDP-323的II期人体挑战研究的药代动力学和药效学结果。Enanta是一家专注于病毒学和免疫学领域小分子药物研发的临床阶段生物技术公司，其临床项目主要集中在RSV，同时也在开发针对炎症疾病的免疫学药物。

简单来说， 任命 Michael D. Patten 为首席战略官 ，常驻美国，直接向和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士汇报。 另外， 任命刘毅为高级副总裁，全球法务负责人 ，也是常驻美国，直接向和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士汇报。 据公告， Michael D. Patten 就任首席战略官之后，负责制定并统筹和铂医药全球业务发展战略及开发策略，深度管理、运营并强化公司的全球战略合作伙伴网络及生态圈，聚焦中国以外的高潜力海外市场，并进一步提升和铂医药的全球影响力。

协议约定， 亿帆医药获得拜耳旗下经典靶向药拜万戈®和多吉美®在中国大陆地区的独家市场推广权益 。 这两款产品非常独特，要知道，据公开数据，中国是肝癌大国，全球有 50% 以上的新发和死亡肝癌患者在中国。 消化系统肿瘤尤其是肝癌一直是拜耳的优势治疗领域，做肿瘤药的小伙伴们都清楚拜耳这两款原研药在肿瘤领域的分量。

Fzata公司宣布与国立卫生研究院（NIH）签订一项临床试验协议，赞助FZ002针对艰难梭菌治疗的I期临床试验。FZ002是一种口服活酵母，经过基因改造以在胃肠道中表达针对艰难梭菌的广谱抗毒素。作为一类新型多效艰难梭菌治疗药物，FZ002具有强力、广谱的中和毒素A和B的能力，靶向胃肠道递送，并具有益生菌活性，同时不会促进抗生素耐药超级细菌的产生。临床试验的积极结果将增强对BioPYM平台的信心，该平台是一种突破性的治疗模式。Fzata公司对NIH对其新型口服生物制剂模式的支持表示感谢，这体现了NIH对BioPYM FZ002项目及对更安全、更有效的艰难梭菌治疗临床需求的坚定承诺。马里兰大学医学院成人传染病专家Wilbur Chen博士表示，他很高兴担任这项临床试验的协议主席，该试验将评估一种新型治疗候选药物，以确定其是否能够避免广谱抗生素的已知风险，而广谱抗生素一直是艰难梭菌感染（CDI）的治疗和预防的标准方法。相反，FZ002有望在不进一步扰乱肠道微生物群的情况下治疗CDI。艰难梭菌可导致患者在使用抗生素时出现致命性腹泻。美国每年约有50万例CDI，其中高达35%的患者会复发，其中高达60%的患者会进一步复

研究人员在费城儿童医院（CHOP）进行的一项临床前研究中，展示了一种新型基因疗法，该疗法可能对治疗儿童罕见且致命的代谢性白质营养不良（MLD）具有更高的有效性和安全性。MLD是一种罕见疾病，表现为关键酶活性不足，导致儿童神经技能迅速下降，甚至可能致命。目前FDA批准的MLD基因疗法将功能性的ARSA基因引入患者的自身造血干细胞，以修复遗传问题。然而，并非所有患者都符合条件，这导致许多MLD患者无法接受这种变革性治疗。CHOP的研究人员通过结合自体造血干细胞移植和更强大的基于慢病毒的基因疗法，提高了治疗MLD不同表现型的潜力。他们还使用了最小的病毒载体，以优化ARSA基因表达并提高安全性。这种新型疗法有望为MLD患者提供更广泛的治疗机会。

美国投资者保护组织宣布，针对Neumora Therapeutics, Inc.（纳斯达克：NMRA）股票的投资者，已提起诉讼，指控公司在2023年9月首次公开募股时提交的文件存在虚假或误导性陈述，并未能披露公司为了证明其三期临床试验的合理性，被迫修改BlackThorn原二期临床试验的纳入标准，以包含患有中度至重度抑郁症的患者群体，并增加对这部分患者的预设分析，同时二期临床试验数据不足，无法准确预测KOASTAL-1研究的成果。投资者需在2025年4月7日前联系Shareholders Foundation，以了解自身权益。Shareholders Foundation提供有关股东问题的研究和法律相关新闻，但不提供法律咨询。

2025年03月11日，中国上海——专注于体内基因编辑疗法开发的生物技术公司尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布， 核心管线YOLT-201在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的IIT临床研究中取得了优异数据。 高剂量组受试者的血清TTR在单次给药后便可获得约90%下调，下降迅速、持续且稳定，安全性耐受性良好；低剂量组TTR下降幅度未达标的患者接受了二次给药，二次给药后血清TTR下降至接近完全清除 。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）将递送CRISPR-Cas基因编辑RNA系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的终身治疗, 为ATTR患者提供了从“延缓疾病”到“彻底治愈”的革新方案。

本周福利：回复【3】领取大佬礼包。 王兴、张一鸣 、黄峥、张小龙、雷军。 消费行业永不落幕，蜜雪冰城的神话才刚刚开始。

RLDatix收购了IPeople Healthcare，一家在业务连续性和数据可访问性领域领先的服务提供商，旨在为医院和医疗系统打造行业领导者。IPeople的解决方案确保医疗提供者即使在系统离线的情况下也能保持对关键患者数据的连续访问，从而提供高质量、信息丰富和安全的护理。此次收购加强了RLDatix在数据迁移和归档方面的市场领先地位，为医院和医疗系统提供全面的企业级数据管理解决方案。这一合作将进一步提升患者安全，确保在意外系统中断期间，护理团队能够有信心地运营。

Hansa Biopharma AB宣布完成20-HMedIdeS-19 PAES研究的招募工作，这是一项在欧洲进行的开放标签三期确认研究，旨在调查经过去敏化治疗（使用imlifidase）后接受HLA不兼容肾脏移植的高度敏感患者的患者和移植物存活情况。imlifidase是公司第一代、同类首创的一次性治疗药物，在欧洲作为肾脏移植去敏化治疗药物条件批准，品牌名为IDEFIRIX®。公司预计将在2026年下半年公布数据，并随后向欧洲药品管理局提交申请以寻求全面授权。PAES研究是Hansa Biopharma对确保高度敏感的肾脏移植患者获得可能救命IDEFIRIX疗法的持续承诺的重要组成部分。该研究旨在确定高度敏感的肾脏移植患者（对供体有阳性交叉配型）在经过imlifidase去敏化治疗和HLA不兼容肾脏移植后的一年的移植物无失败生存率。研究还包括了64名未进行去敏化治疗的肾脏移植患者作为参考队列。

人表皮生长因子受体2（HER2）是ERBB家族的一个基因，这个基因家族还有一个大名鼎鼎的爱捣乱的分子——EGFR基因。 HER2基因在乳腺癌和胃癌里比较常见，HER2发生突变的形式包括HER2基因突变和HER2基因扩增、HER2蛋白高表达。 HER2突变的非小细胞肺癌占所有非小细胞肺癌的2%至5%，这类患者预后不良、脑转移率比较高，治疗难度大。

Vori Health，一家领先的美国骨科医疗服务解决方案提供商，近日宣布完成了一轮5300万美元的B轮融资，由NEA领投，AlleyCorp、Intermountain Ventures、Echo Health Ventures和Max Ventures继续支持。该公司自成立以来，通过其全面的医生主导模式，在短短18个月内取得了显著的临床成果和成本节约，包括91.6%的患者报告临床显著疼痛改善，78-90%的择期骨科手术减少，42%的阿片类药物使用减少，以及68%的抑郁和焦虑减少。Vori Health的这种创新模式吸引了众多投资者的信心，新融资将助力公司深化价值型护理计划，投资于先进的数据分析，并增强其AI技术平台和临床项目，以惠及更多患者、雇主和健康计划合作伙伴。

FDA计划基于最新安全性数据修订CAR-T细胞疗法的继发性恶性肿瘤风险警告。 与此同时，行业呼吁简化治疗标签要求，以扩大患者可及性，并探索CAR-T在自身免疫疾病等新适应症中的应用潜力。 FDA警告声明调整：几经波折，未来可期。

精神分裂症是一种慢性精神疾病，俗称“精神分裂”或“思觉失调症”。 主要症状表现为分不清现实和幻想，可能听到或看到不存在的东西，出现混乱的说话逻辑和情绪反应。 资料显示，布瑞哌唑由丹麦灵北制药和日本大冢制药共同研发，在2015年7月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为Rexulti，主要用于治疗精神分裂症和作为抗抑郁药物的辅助疗法治疗重度抑郁症（MDD）。