Medera公司宣布已完成其基因治疗候选药物SRD-001在患有心衰的患者的MUSIC-HFrEF Phase 1/2a临床试验中的患者剂量给药。该试验针对的是心衰患者中常见且目前无法治愈的疾病。初步数据显示，该疗法在患有晚期心衰的患者中显示出可接受的安全性和在心脏功能和患者健康方面的临床意义改善。Medera公司表示，这些结果令人兴奋，表明其新设计如优化剂量似乎正在产生差异。此外，Medera与Keen Vision Acquisition Corporation（KVAC）宣布达成最终合并协议。SRD-001是一种基因治疗候选药物，含有表达SERCA2a转基因的腺相关病毒血清型1（AAV1）载体，用于治疗缺血性或非缺血性心肌病和纽约心脏协会（NYHA）III/IV级心衰症状的患者。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示， 安领科生物申报的1类新药注射用ALK202获批临床，拟用于 既往标准治疗失败或无标准治疗（包括无法接受标准治疗）的成人局部晚期或转移性实体瘤 。 根据官网公开信息，ALK202为安领科旗下第二款临床获批的ADC，为 EGFR/cMET双抗ADC。 根据 clinicaltrials官网，ALK202的一期临床研究旨在晚期实体瘤患者中评估ALK202的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和抗肿瘤活性。

2025年3月11日，Arvinas和辉瑞宣布了3期VERITAC-2临床试验 (NCT05654623) 的积极顶线结果，该试验评估了 vepdegestrant 单药治疗与氟维司群在雌激素受体阳性、人类表皮生长因子受体 2 阴性 (ER+/HER2-) 晚期或转移性乳腺癌成人患者中的疗效，这些患者在接受细胞周期蛋白依赖性激酶 (CDK) 4/6 抑制剂和内分泌疗法治疗后病情出现进展。 消息公布后， Arvinas股价下跌37.7%。 该试验在雌激素受体 1 突变 (ESR1m) 人群中达到了主要终点，与氟维司群相比，无进展生存期 (PFS) 显著改善，且具有临床意义。

Sydnexis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA）并设定了2025年10月23日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。如果获得批准，SYD-101将成为美国首个也是唯一的治疗儿童近视进展的药物。该NDA基于STAR研究的三年主要和次要终点，这是Sydnexis公司进行的评估其专有低剂量阿托品配方以减缓儿童近视进展和关联合并症的标志性3期临床试验。Sydnexis公司总裁Perry Sternberg表示，FDA对NDA的接受是公司向前迈出的关键一步，他期待与FDA合作，为儿童近视患者、他们的家庭和医生提供一种每日一次、安全有效的眼药水。该研究是迄今为止完成的针对治疗儿童近视进展的最大规模临床试验，招募了850多名3至14岁的患者。

RION公司宣布其再生医学领域的前沿项目——基于外泌体的疗法——在治疗膝关节骨关节炎（OA）的Phase 1b临床试验中成功招募了首位患者。该临床试验旨在评估Purified Exosome Product™（PEP™）的安全性和初步疗效。膝关节骨关节炎是全球最常见的关节炎，每年影响约3.64亿人，在美国，膝关节OA与超过一百万次住院有关，主要原因是全膝关节置换手术，医疗费用高达57亿至150亿美元。尽管如此，现有的治疗手段主要针对症状，而非疾病本身的生物学机制，因此迫切需要新的疗法来恢复关节功能。RION的Phase 1b研究是开发膝关节OA再生疗法的重大进展，这是一项开放标签、多中心的临床试验，将在美国招募24名患者。参与者将接受PEP™的单次关节内注射，以评估其安全性、耐受性和初步疗效，包括软骨再生和炎症减少的信号。RION成立于梅奥诊所，专注于生产稳定的人类血小板衍生的再生外泌体PEP™，该产品被发现可以促进细胞生长、形成新血管，同时减少炎症和保护细胞。目前，RION正在对PEP™进行临床前和临床研究，以评估其在多种疾病中的潜在治疗作用。

2025年3月11日，普洛药业发布2024年年度报告，其中提及合成生物学方便布局：。 公司的流体化学、晶体和粉体、 合成生物学及酶催化 、多肽技术、泛偶联、高活化合物、寡核苷酸合成和制备与纯化技术平台均已建成，并均已为业务提供服务；公司还在药品事业部建立了缓控释制 剂、掩味技术和颗粒流体数字化技术平台。 公司目前共拥有研发技术人员1,156人，其中博士54人，硕士405人。

一项开创性的1期临床试验正在推进帕金森病干细胞疗法的进展。该试验通过将患者自身的干细胞重编程为多巴胺产生神经元，以替代疾病中丧失的神经元。目前已有三名参与者接受了治疗，安全性及可行性已评估超过一年。该试验虽然聚焦于干细胞移植，但也暗示了更广泛的机制，如外泌体释放，这些机制可能通过修复脑损伤和增强多巴胺产生来改变帕金森病的治疗。 Infinite Health综合医疗中心通过基于外泌体的疗法将这一科学应用于患者。与试验中的手术方法不同，Infinite Health使用外泌体——通常来源于强大的干细胞——以更微创的方式，如静脉注射，穿过血脑屏障并促进修复。Infinite Health的目标是针对多巴胺缺乏、炎症和氧化应激——这些是神经元损失的关键驱动因素。虽然外泌体疗法的全部影响需要进一步研究，但其与尖端研究的结合提供了希望。随着科学和临床实践的融合，帕金森病的治疗有望取得突破，为曾经只有管理的领域带来希望。

近年来，专利药市场规模在全球范围内持续增长，已成为医药行业的重要组成部分。 随着人口老龄化、慢性病增多以及创新药物的不断涌现，专利药市场规模呈现出显著上升态势。 国内药企在享受创新激励的同时，也面临“专利壁垒”与“出口困局”的双重考验。

Actinium Pharmaceuticals宣布启动了与国家癌症研究所（NCI）合作研发协议下的首个临床试验，该试验旨在评估Actimab-A、Venetoclax和ASTX-727三联组合在一线急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。Actimab-A是一种靶向CD33的人源化抗体，结合了Actinium-225（Ac-225），能够针对AML和其他血液恶性肿瘤的髓系 blasts。该研究将评估完全缓解（CR）的速率和持续时间，以及安全性，包括Actimab-A与Venetoclax和ASTX-727联合使用的最佳剂量。Actinium的CEO表示，2025年将是Actimab-A的转型之年，公司致力于将Actimab-A作为AML和其他髓系恶性肿瘤治疗的基础疗法。

Phase 2a临床试验结果显示，laromestrocel（Lomecel-B™）在治疗轻度阿尔茨海默病方面改善了认知功能、生活质量以及脑体积。这项临床试验数据进一步支持了laromestrocel（Lomecel-B™）治疗轻度阿尔茨海默病的安全性，并提供了其对抗脑体积减少和潜在认知功能下降的疗效迹象。laromestrocel（Lomecel-B™）是首个获得美国FDA再生医学高级治疗（RMAT）指定用于阿尔茨海默病的细胞治疗候选药物。该研究发表在《Nature Medicine》杂志上，证实了laromestrocel（Lomecel-B™）在治疗轻度阿尔茨海默病中的安全性和有效性，并为其在阿尔茨海默病细胞治疗领域的进一步发展铺平了道路。

VolitionRx Limited宣布启动一项临床试验，评估其Nu.Q®癌症技术区分肺癌患者低剂量CT筛查中恶性与良性肺结节的能力。该研究由台湾大学医院合作进行，名为“血浆中表观遗传核小体在肺结节鉴别中的应用”。研究预计将在2025年完成。VolitionRx表示，该测试有望与国家肺癌筛查计划结合使用，如台湾。准确筛查可能导致患者和政府更广泛地采用筛查计划，从而更早诊断肺癌，挽救生命。

GLP-1 受体激动剂（GLP-1RA）及 DDP-4 抑制剂（DPP-4i）是最近几年推出的新型降糖药，具有增强肠促胰素作用，促进胰岛素分泌、减少胰高糖素生成等多重生理作用，目前已成为治疗 2 型糖尿病的常用药物，受到医生和患者的青睐。 肠促胰素是人体小肠上皮细胞中的 L 细胞分泌的一类降糖激素，主要由胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性胰岛素释放肽（GIP）组成。 生理状态下，胰高糖素样肽-1（GLP-1）以葡萄糖浓度依赖性方式促进胰岛素分泌并抑制胰高糖素分泌，其在血糖稳态调节中发挥重要作用。

IL-23是一种与炎症有关的细胞因子，被认为与许多慢性免疫疾病有关。 利生奇珠单抗最早于2019年3月在日本获得全球首次获批上市，用于 治疗银屑病和银屑病关节炎患者 。 截至目前，FDA已经批准该产品治疗四种免疫介导炎症性疾病，包括 银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎。

2月全球在研新药月报。 2025年2月共有144款新药获批临床；。 较上个月增加了21款，其中包括65款化药，76款生物制品，3款中药；。

氨基观察-创新药组原创出品。 mRNA肿瘤疫苗升温。 mRNA肿瘤疫苗的商业化进程，按下倒计时， Moderna股价应声大涨15.94%。

数据显示，单剂BEAM-302在显著降低α1抗胰蛋白酶缺乏症患者体内的α-1抗胰蛋白酶突变体水平的同时，显著提高功能性ATT的水平。 这是首个利用碱基编辑疗法，在体内纠正致病基因突变的临床试验结果，代表着体内碱基编辑疗法的临床概念验证。 强生放弃新一代CD38单抗选择权。

Edgewise Therapeutics将在2025年3月16日至19日在德克萨斯州达拉斯的Hilton Anatole举行的肌萎缩侧索硬化症协会临床和科学会议上展示其研究性口服快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂sevasemten的数据，该药物旨在保护肌肉免受收缩引起的损伤。公司将在会议上举办行业论坛，并有多项口头报告和科学海报展示sevasemten的临床试验结果。Sevasemten作为一种新型机制药物，旨在减少由于肌营养不良症中缺失或失去功能性肌营养不良蛋白而引起的过度肌肉损伤，具有成为肌营养不良症基础疗法的潜力。Edgewise Therapeutics专注于开发治疗肌营养不良症和严重心脏病的创新疗法，其产品线包括sevasemten和EDG-7500。