在生物医药研发领域，每一个技术突破都可能成为解锁生命科学奥秘的关键。 随着药物开发效率瓶颈的凸显、细胞研究复杂度的升级，科研工具的创新正逐步转变为核心驱动力之一。 其中，高内涵细胞成像系统凭借其高通量、多维度的分析能力，成为推动精准医学和药物研发的重要引擎。

《关于大力推进干细胞产业和基因治疗药物研发的提案》正式立案由全国政协委员丁列明提交，重点围绕干细胞治疗、基因疗法等前沿领域提出建议，包括加强产业政策供给、深化国际合作、优化资金投入等。 该提案由国家药监局、卫健委、商务部等多部委联合办理，成为我国细胞治疗产业发展的重要里程碑。 在 2025 年全国两会期间，全国政协委员丁列明提交的《关于大力推进干细胞产业和基因治疗药物研发的提案》正式立案，并由国家药监局、工信部、卫健委、商务部等部委联合办理。

近年来，肿瘤免疫治疗的突破让 “ 免疫检查点抑制剂 ” 成为公众关注的焦点。 因此，进一步了解评估 IgG 亚类、遗传多态性的影响，以及这些抗体作用机制的临床前和临床研究之间的转化，有助于我们进一步提高这些治疗药物的疗效。 抗体是免疫球蛋白超家族的成员，在结构上由两个结构域组成：负责抗原识别的结合结构域（ Fab ）和与 Fc 受体（ FcRs ）结合的 Fc 结构域。

近日， 中山大学附属第一医院 核医学科 刘建波 团队联合 张祥松 团队在 Nature Chemistry 期刊上发表了重磅成果， 首次通过简单高效的化学合成方法成功制备并分离了长期存在争议的 N -单氟甲基 （ N -C H 2 F） 酰胺 及氨基甲酸酯。 这一突破为新型药物分子设计、肽类修饰及医学影像技术提供了全新工具。 在自然界中，氮-甲基化作为一种最简单的化学修饰形式，广泛存在于原核生物和高等真核生物的肽类及蛋白质中。

鲁南制药丨《凤凰大健康》。 节目围绕热点健康话题进行权威深入的解读和探讨。 哈佛大学研究发现：生活中坚持吃10种超级食物，能逆龄至少4岁。

MedImpact Holdings对健康科技初创公司Bayvrio的战略投资加速了Bayvrio先进技术平台和首创市场平台的推出，该平台为健康系统、药店福利管理者和第三方管理员提供了更大的灵活性和控制力，以更好地管理福利、护理和成本。MedImpact投资Bayvrio，推动创新医疗解决方案市场的发展，创始人Fred Howe表示，这一投资旨在赋予医疗支付者前所未有的控制力，使他们能够更好地管理运营和财务，并服务于会员。MedImpact作为最大的独立药店福利和健康解决方案公司，凭借其资源和行业专业知识，帮助Bayvrio实现这一愿景。Bayvrio的创始人Mike Napolitano强调，MedImpact的支持将使Bayvrio更快地实现这一愿景，并覆盖整个医疗行业。MedImpact和Bayvrio共同致力于建立一个让支付者和会员都拥有权力、信息和控制的医疗体系。通过这一合作，医疗行业将变得更加高效、互联和赋权，最终让消费者受益。

• 司库奇尤单抗2024年销售额同比增长25%；。 • 管线中共有12个自免在研产品，涵盖23个适应症；。 • 诺华的BTK产品率先在非肿瘤治疗领域亮相；。

ViiV Healthcare宣布其研发的两种新型抗逆转录病毒疗法VH4524184（VH184）和VH4011499（VH499）在IIa期概念验证研究中取得积极成果。这些研究在旧金山举办的CROI 2025会议上展示，支持将这两种化合物作为新一代长效注射剂用于HIV治疗的开发。VH184是一种第三代INSTI，表现出高抗病毒活性，所有剂量均导致HIV-1病毒载量显著下降。VH499是一种新的HIV-1衣壳抑制剂，所有口服剂量均导致HIV-1病毒载量下降。这些发现支持进一步开发VH184和VH499作为潜在的长效抗逆转录病毒疗法。

Gilead Sciences公司在CROI 2025会议上首次公布了其正在进行的一期研究数据，该研究调查了两种新型年注射一次的lenacapavir制剂，这是公司的一种注射用HIV-1衣壳抑制剂，用于研究作为暴露前预防（PrEP）的HIV预防。数据显示，两种不同制剂的年注射一次lenacapavir通过肌肉注射达到了并维持了血浆浓度，超过了在Phase 3 PURPOSE 1和PURPOSE 2试验中观察到的与HIV预防疗效相关的血浆浓度。Gilead计划在2025年下半年启动一项Phase 3研究。研究还显示，两种年注射一次lenacapavir的制剂在52周内均表现出良好的药代动力学特征，且耐受性良好，没有新的安全信号。此外，新数据表明，与每日一次的口服药物相比，参与者更倾向于每两年一次的lenacapavir注射。

Theratechnologies公司在2025年CROI会议上展示了ibalizumab在治疗多重耐药HIV患者中的疗效和安全性。研究显示，接受含ibalizumab治疗方案的患者与接受非ibalizumab治疗方案的患者相比，达到不可检测的HIV病毒载量水平的效果相似，尽管他们在基线时表现出更严重的HIV疾病特征。PROMISE-US研究是一项针对HIV患者的长期疗效和耐久性评估，结果显示ibalizumab在降低病毒载量方面具有重要作用，且耐受性良好，未出现治疗相关不良事件。

Gilead Sciences在CROI 2025会议上展示了其在HIV治疗领域的创新成果，包括Biktarvy在HIV/HBV共感染患者中的疗效，以及Lenacapavir与bNAbs组合疗法的突破性进展。同时，公司还介绍了在南非进行的首个HIV治愈临床试验，并强调了其致力于寻找HIV治愈方法的研究。Gilead致力于通过科学创新满足全球HIV患者不断变化的需求，并致力于结束HIV流行。

Geron公司宣布，其产品RYTELO（imetelstat）获得欧洲委员会（EC）的营销授权，用于治疗低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的成年患者，这些患者因贫血需要输血，且对红细胞生成素（ESAs）疗法反应不佳或不符合条件。RYTELO是首个且唯一一种获得EC批准的telomerase抑制剂，旨在通过抑制端粒酶的酶活性来治疗LR-MDS。该疗法有望显著减少LR-MDS患者对红细胞输血的需求，改善他们的生活质量。欧洲委员会的批准基于IMerge III期临床试验的数据，该试验显示RYTELO在治疗输血依赖性贫血的LR-MDS患者方面具有显著的疗效。Geron计划从2026年开始在欧盟选定国家商业化RYTELO，并探索通过扩展访问计划（EAP）为符合条件的患者提供该药物。

Endo公司宣布，将在美国东南部泌尿外科协会年会上分享一项关于XIAFLEX（胶原酶梭状芽孢杆菌溶解素，或CCH）治疗 Peyronie病（PD）的3期临床试验的回顾性数据分析。该研究由泌尿科医生Gregory A. Broderick主持，旨在评估CCH治疗对患有或未患有阴茎疼痛的PD患者的阴茎弯曲改善情况。分析结果显示，无论疾病持续时间长短，CCH治疗在经历中度至重度疼痛或无疼痛的患者中均显示出相似的治疗效果，表明持续疼痛不是CCH治疗的禁忌症。XIAFLEX是一种用于治疗PD的药物，其适应症为成年男性患者，在治疗开始时具有可触及的斑块和至少30度的阴茎弯曲。

Envoy Medical公司获得其最大股东、亿万富翁企业家Glen Taylor的1000万美元融资，用于支持其完全植入式Acclaim®耳蜗植入器的关键临床试验及其他运营。该融资为公司在预期将发生重大变革的一年中提供了额外资本。公司CEO Brent Lucas表示，对临床试验的报名进展感到非常满意，并相信随着意识的提高和进一步进展，兴趣将不断增长。Acclaim CI是一种创新的听力设备，旨在解决严重至极重度感音神经性听力损失，该设备获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备指定。此外，Envoy Medical还介绍了Esteem®完全植入式主动中耳植入器（FI-AMEI），这是唯一获得FDA批准的完全植入式听力设备，适用于患有中度至重度感音神经性听力损失的成年人。

Portage Biotech公司宣布，因资金问题暂停的PORT-6药物的ADPORT-601 Phase 1b临床试验的第四阶段患者招募已恢复，PORT-6是一种高度选择的A2A拮抗剂。公司对前期试验结果表示鼓舞，并计划评估将研究扩展至PORT-7（强效且选择性的A2B拮抗剂）和联合用药阶段。Portage Biotech首席执行官亚历山大·皮克特表示，对PORT-6的初步数据审查增强了公司信心，并支持完成剂量递增的决定。同时，Portage Biotech正在为PORT-7做准备，这是一种强效且选择性的A2B拮抗剂，计划在ADPORT-601试验中与PORT-6联合使用，以实现肿瘤微环境中腺苷诱导的免疫抑制的完全阻断，增强抗肿瘤反应，并扩大免疫疗法在实体瘤中的影响。

iECURE公司宣布，将在2025年3月18日至22日在洛杉矶举行的美国医学遗传学和基因组学年会（ACMG）上展示其基因编辑候选药物ECUR-506在新生儿 ornithine transcarbamylase（OTC）缺乏症治疗中的初步数据。该药物正在进行的OTC-HOPE临床试验中，首个接受治疗的婴儿已根据研究方案表现出完全的临床反应。OTC-HOPE研究是一项针对新生儿OTC缺乏症婴儿的1/2期临床试验，旨在评估ECUR-506的安全性和耐受性，并评估其药代动力学、疗效以及对疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量的影响。iECURE是一家专注于开发针对肝脏疾病的基因编辑疗法的临床阶段公司，其管理团队在孤儿药和基因疗法临床试验的执行以及多个产品的成功商业化方面拥有丰富经验。Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS®基因编辑平台，旨在为广泛的遗传和感染性疾病提供持久治愈方案。

Acumen Pharmaceuticals Inc.将参加2025年4月1日至5日在奥地利维也纳举行的国际阿尔茨海默病和帕金森病会议以及4月5日至9日在美国圣地亚哥举行的美国神经学年会，展示其针对阿尔茨海默病（AD）的创新疗法sabirnetug的研究进展。会议中将展示sabirnetug在临床试验中的应用，包括血浆pTau217检测在参与者筛选中的实施，以及sabirnetug对神经元模型中AβOs结合的探究、非临床实验中AβO选择性的评估方法以及sabirnetug对AD患者突触生物标志物的影响。sabirnetug是一种针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的人源化单克隆抗体，旨在治疗早期AD。