EnteroBiotix公司已完成其针对肠易激综合征（IBS）的领先资产EBX-102-02的2期临床试验TrIuMPH的招募工作，共纳入122名患者，其中62名患有便秘型IBS（IBS-C），60名患有腹泻型IBS（IBS-D）。该试验旨在评估EBX-102-02的安全性、耐受性和疗效。试验预计在2025年第一季度公布初步数据。EnteroBiotix是一家专注于开发顶级全谱微生物组治疗疗法的临床阶段生物技术公司，其产品旨在通过增强肠道微生物组来改善肠道健康。

Trogenix公司今日宣布推出革命性的癌症治疗平台，旨在通过精准病毒免疫疗法改变癌症治疗方式。该公司由4BIO Capital和爱丁堡大学教授Steve Pollard共同创立，作为爱丁堡大学的衍生企业，旨在商业化其突破性的合成超级增强器平台Odysseus，以实现针对侵袭性癌症的前所未有的精准治疗。Trogenix已获得IQ Capital、Cancer Research Horizons、美国国家脑瘤协会、AIN Ventures和爱丁堡大学的风险投资基金Old College Capital的投资。Trogenix的首席执行官Ken Macnamara博士是一位经验丰富的基因治疗执行者，曾在Bayer/AskBio和Synpromics担任领导职务。Tay Salimullah，Novartis基因治疗部门的前高管，加入董事会，Trogenix正朝着临床试验阶段迈进。Trogenix的Odysseus平台通过控制细胞杀死、免疫调节和独特的“特洛伊木马”方法，对癌症进行综合攻击，激活免疫系统提供长期保护。Trogenix的领先项目针对胶质母细胞瘤（GBM），这是最具有侵袭性的脑癌，其中只有25%的患者在

Immatics公司宣布，其四种处于临床阶段的化合物将针对五种主要癌症类型，包括TCR-T细胞疗法和TCR双特异性抗体。公司公布了TCR双特异性分子TCER® IMA402针对PRAME的I期剂量递增试验的首个临床数据，显示出良好的耐受性特征和剂量依赖性及PRAME表达依赖性临床活性，包括黑色素瘤患者的首次客观反应。IMA203的随机对照III期试验SUPRAME计划于2024年12月启动，IMA203CD8针对难以治疗的实体瘤，包括卵巢癌和子宫内膜癌。TCER® IMA401针对MAGEA4/8在剂量递增期间显示出初步的临床概念验证数据。公司完成了1.5亿美元的公开募股，截至2024年9月30日，现金和现金等价物及其他金融资产总额为5.492亿美元。

Foresight Diagnostics在即将于美国圣地亚哥举行的第66届美国血液学会年会上展示其Foresight CLARITY™ MRD检测技术，该技术被用于多种淋巴瘤类型和治疗环境的研究，展示了其在监测治疗反应和预测患者结果方面的广泛应用。这些研究包括与包括阿斯利康、百时美施贵宝、大日本住友制药、斯坦福大学、华盛顿大学等在内的多家制药公司和研究机构的合作。Foresight Diagnostics首席医疗官兼研究负责人David Kurtz表示，这些研究进一步证明了超灵敏MRD检测在淋巴瘤护理和药物开发中的关键作用，Foresight CLARITY的MRD测量能够比传统基于成像的方法更早、更准确地评估治疗反应。Foresight CLARITY MRD技术的研究成果在六篇摘要中展出，包括三篇由Foresight共同撰写的摘要。

Encora Therapeutics宣布成功完成ULTRE临床试验，该试验评估了其腕部穿戴刺激设备对患有震颤性疾病——特发性震颤（ET）患者的安全性、耐受性和疗效。ET影响约760万美国人的上肢。目前的治疗方案往往效果不佳且耐受性差，凸显了新治疗方法的迫切需求。这项47名患者的双盲、随机、安慰剂对照交叉临床试验，遵循严格的科学标准，比较了两种不同的触觉振动刺激模式——脉冲和连续——与无效的安慰剂控制。试验的主要终点是安全性和耐受性，而次要终点则评估了运动功能和日常任务表现，全面评估了设备的影响。患者使用经过验证的临床量表进行评估，包括特发性震颤评分量表（TETRAS）和拜恩与芬利日常生活活动量表（BF-ADL）。震颤严重程度由盲法经验丰富的视频评分员和盲法患者自我评估评估，为整个研究提供了全面和客观的数据。Encora Therapeutics首席执行官丹尼尔·卡巴尔洛表示，ULTRE试验的完成和令人鼓舞的结果是开发针对这一弱势患者群体创新、非侵入性解决方案的重要里程碑。

Rona Therapeutics在2024年11月16日美国心脏协会年度科学会议上公布了其创新RNA疗法产品RN0191的1期临床试验积极结果。RN0191是一种专有的GalNAc偶联PCSK9 siRNA，旨在显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和其他血脂参数。该研究是一项随机、单剂量递增、安慰剂对照试验，旨在评估健康受试者（18至60岁，BMI范围为19-30 kg/m²）在升高LDL-C情况下的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。共32名受试者接受了从60mg到600mg的RN0191治疗。结果显示，RN0191具有良好的安全性，无严重不良事件，仅在所有剂量水平上报告了轻微且短暂的不良事件。观察到剂量依赖性的显著和持久的PCSK9、LDL-C和其他血脂参数的变化。Rona Therapeutics首席执行官Stella Shi表示，这些结果突显了RN0191作为全球患者LDL-C升高的颠覆性siRNA疗法的潜力，无论是作为单一疗法还是作为改善心血管结果的组合疗法的基础。Rona Therapeutics是一家全球领先的核酸创新药物平台公司，专注于治疗代谢性疾病和神经性疾病，致力于开发最佳和首创的s

CNS Pharmaceuticals公司宣布，其关于伯瑞西林（Berubicin）的摘要被选为在神经肿瘤学会第29届年会上进行海报展示。该年会将于2024年11月21日至24日在德克萨斯州休斯顿举行。展示的标题为“CNS-201试验更新：伯瑞西林与洛莫司汀在胶质母细胞瘤（GBM）一线治疗后对比的随机、对照试验”，由CNS Pharmaceuticals的首席医疗官Sandra Silberman，MD，PhD进行报告。海报展示将于11月22日晚上7:30至9:30在乔治R·布朗会议中心的B3厅举行。CNS Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗脑部和中枢神经系统原发性和转移性癌症的新型治疗方法的生物制药公司，其领先候选药物伯瑞西林是一种新型蒽环类药物，能够穿过血脑屏障。目前，伯瑞西林正在开发中，用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的多种严重脑部和中枢神经系统肿瘤。

ReCode Therapeutics获得Cystic Fibrosis Foundation（CF Foundation）的新一轮资金支持，以加速其新型基因校正疗法的研发，旨在为囊性纤维化患者提供新的治疗方案，包括对现有CFTR调节剂不敏感或无法耐受的患者。该研究项目与Intellia Therapeutics合作，利用其专有的CRISPR基因编辑平台和ReCode的下一代选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）递送平台。CF Foundation将投资高达1500万美元支持基因校正疗法研究，包括针对现有疗法无法解决或充分治疗的CF突变的新疗法开发。此外，该资金还将支持ReCode的RCT2100吸入型mRNA疗法临床项目的研究。囊性纤维化是一种遗传性疾病，导致持续的肺部感染和呼吸衰竭，全球约有105,000人被诊断患有该病。ReCode Therapeutics致力于开发针对罕见和常见遗传疾病的潜在疗法，包括中枢神经系统、肝脏和传染病等。

27岁非裔美国人-亚洲女性患者，患有活动性狼疮性肾炎，接受无氟达拉滨预处理和单剂量FT819治疗后，实现了DORIS临床缓解，目前仍在研究中，且未使用任何免疫抑制剂。该患者接受了无氟达拉滨预处理，随后接受了一剂360百万细胞的FT819治疗。截至2024年11月11日的数据截止日期，患者继续处于临床缓解状态，且未使用任何免疫抑制剂。FT819是一种现成的、针对CD19的1XX CAR T细胞产品候选者，由CD8αβ+ T细胞组成，具有记忆表型和高CXCR4表达，以促进组织趋化。患者在接受治疗后的第6个月随访中，实现了DORIS临床缓解和LLDAS（低狼疮疾病活动状态）。患者报告称，她的疲劳症状完全缓解，无需进一步治疗，在第3个月时停止了甲基强的松龙治疗。在无氟达拉滨预处理和FT819单剂量治疗后，观察到外周CD19+ B细胞的快速消除。到第3个月时，B细胞恢复主要由未接触过的、非经典转换的B细胞组成，几乎消除了转换记忆B细胞和浆细胞，这表明免疫重置。值得注意的是，以前描述的与严重SLE相关的独特双阴性（DN）B细胞亚群几乎被消除。Fate Therapeutics公司正在招募第二治疗臂，以评估FT819作为S

BridgeBio Pharma公司宣布，其研发的口服小分子药物infigratinib在治疗软骨发育不全儿童方面取得了积极成果。PROPEL 2临床试验显示，每日口服0.25mg/kg的infigratinib可显著提高儿童的年身高增长速度，平均增幅为+2.50cm/年。该研究数据已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在欧洲儿科内分泌学会会议上展示。此外，infigratinib已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定、孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定。PROPEL 3临床试验正在按计划进行，预计将于2024年底完成入组。

Cystic Fibrosis Foundation决定投资最多1500万美元支持ReCode Therapeutics与Intellia Therapeutics的基因编辑合作，旨在开发一种能进入囊性纤维化患者肺细胞的基因编辑疗法。ReCode致力于优化其脂质纳米颗粒，以优化向肺干细胞输送，而Intellia则致力于开发基因编辑疗法。该疗法旨在针对囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）基因中的特定无意义突变进行永久或近乎永久的校正。此外，Cystic Fibrosis Foundation还额外投资1500万美元支持ReCode开发mRNA疗法，该疗法正在1期和2期临床试验中测试。

LIB Therapeutics公司宣布，其新型第三代PCSK9抑制剂Lerodalcibep在LIBerate-OLE研究中表现出色，该研究在2024年美国心脏协会会议上公布。研究显示，Lerodalcibep在降低极高风险和高度风险心血管疾病患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）方面具有显著效果，且耐受性良好。在超过1000名患者中进行的长期临床试验中，Lerodalcibep不仅持续降低LDL-C，而且对女性和少数族裔患者同样有效。LIB Therapeutics计划在年底前向美国食品药品监督管理局提交生物制品许可申请，并随后向欧洲药品管理局提交营销授权申请，以将Lerodalcibep带给全球数百万患有心血管疾病和家族性高胆固醇血症的患者。

Cancer Targeted Technology（CTT）获得国家癌症研究所授予的240万美元快速通道I/II期SBIR资助，用于开发治疗转移性前列腺癌的新药。该资助针对新型前药CTT2274，它靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA），并在细胞内释放有毒药物MMAE。CTT的磷酰胺基剂与PSMA不可逆结合，增强肿瘤细胞摄取，提高疗效。CTT2274在临床试验中表现出良好的治疗效果，预计2026年进入临床试验阶段。

Cabaletta Bio公司宣布了CABA-201的新临床数据，显示其在治疗自身免疫疾病方面的潜力。在RESET-Myositis™、RESET-SLE™和RESET-SSc™临床试验中，CABA-201在八名患者中表现出良好的风险效益比，大多数患者未出现细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。在狼疮和肌炎患者中观察到令人信服的临床反应，其中一名系统性硬化症（SSc）患者表现出无药物的临床反应。所有八名活动性、难治性自身免疫疾病患者在接受CABA-201输注前和随访期间均停用了所有免疫抑制剂。在CABA-201输注后的第一个月内，所有患者均观察到一致的B细胞耗竭，最早在两名患者中观察到过渡性原始B细胞再增殖。目前，40个美国临床研究点正在积极招募，截至2024年11月12日，已有16名患者入组，10名患者接受了CABA-201的剂量。

Adicet Bio公司宣布，在评估其ADI-001疗法治疗自身免疫疾病的1期临床试验中，已为第一位狼疮性肾炎（LN）患者进行了首次给药。ADI-001是一种针对B细胞的同种异体γδ CAR T细胞疗法，已获得FDA的快速通道指定，用于治疗复发性/难治性III或IV级LN。公司预计将在2025年上半年分享初步的临床数据，并计划在2025年第一季度开始招募SLE、SSc、IIM和SPS患者，在2025年下半年开始招募AAV患者。该1期临床试验分为四个独立的组别，分别针对LN和SLE、SSc、IIM和SPS、AAV患者。主要目标是评估ADI-001的安全性和耐受性。

Chrysalis BioTherapeutics公司与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）签署了一项非临床评估协议，以评估Chrysalin治疗皮肤辐射损伤（CRI）的效果。Chrysalin是一种再生多肽药物，最初用于伤口愈合。在糖尿病足溃疡的临床试验中，Chrysalin显著提高了慢性溃疡的完全愈合率。NIAID资助的研究表明，Chrysalin有可能降低接触核辐射个体的死亡率，并减少延迟辐射效应以提高幸存者的生活质量。Chrysalis正在开发Chrysalin用于治疗呼吸和神经疾病，并已开始FDA-IND人体临床试验，以证明Chrysalin注射的安全性，并计划进行后续试验以测试其作为急性呼吸窘迫综合征潜在治愈方法的用途。

Aldeyra Therapeutics宣布美国FDA已接受其针对干眼症治疗的新药申请（NDA）的审查，并设定了2025年4月2日的PDUFA日期。同时，Aldeyra与AbbVie扩大了独家选择协议，AbbVie有权在美国共同开发、生产和商业化reproxalap。该协议包括AbbVie支付1亿美元的前期现金支付，以及高达3亿美元的研发和商业里程碑付款。Aldeyra的产品reproxalap是一种针对干眼症和过敏性结膜炎的RASP调节剂，已在2500多名患者中进行了研究，显示出良好的安全性和有效性。