Aclaris Therapeutics与Biosion, Inc.签署独家全球许可协议，获得BSI-045B和BSI-502两项生物制剂资产，BSI-045B是一款潜在最佳类别的抗TSLP单克隆抗体，BSI-502是一款针对TSLP和IL4R的双特异性抗体。此举将加速Aclaris成为领先的免疫学公司，拥有小分子和大分子药物。Aclaris同时宣布了两位资深生物技术高管加入领导团队，并计划通过私募融资增强财务灵活性。BSI-045B在治疗特应性皮炎的2a期临床试验中表现出令人信服的疗效数据，而BSI-502则处于临床前开发阶段。Aclaris还计划举办电话会议和网络直播，讨论Biosion交易和公司更新。

Telix宣布将扩展其诊断和治疗放射性药物管线，引入针对FAP（成纤维细胞活化蛋白）的新资产。FAP是核医学中最有前景的泛癌靶点之一。Telix的开发计划将首先关注膀胱癌的治疗，完善其泌尿科产品线，包括晚期肾脏和前列腺癌的治疗项目。Telix与德国Mainz约翰内斯古腾堡大学的Frank Roesch教授及其合作者达成资产购买和独家全球许可协议，获得一系列经过临床验证的FAP靶向治疗和精准医疗（诊断）放射性药物候选产品。这些新一代治疗资产具有独特结构，可延长肿瘤保留时间，同时最小化非靶点摄取，可能克服第一代化合物的局限性。诊断和治疗化合物已在超过500名患者的各种实体瘤中经过临床验证，并有多篇同行评审出版物。Telix将与Roesch教授团队合作，开发这些资产，以膀胱癌为主要适应症，并探索FAP作为泛癌靶点的潜力。交易条款包括现金支付和基于临床开发、监管里程碑的额外支付。

LIfT BioSciences宣布在爱尔兰戈尔韦开设新子公司，标志着其制造和临床运营的扩展，并进入欧盟市场。这一举措与戈尔韦大学、HookeBio合作，并得到Údarás na Gaeltachta的支持。新子公司Eolaíocht Bhitheach LIfT Teoranta将加强LIfT在临床试验和制造方面的能力，推动其免疫调节性α中性粒细胞（IMANs）治疗实体瘤的研发。LIfT CEO Alex Blyth强调，这一扩张是公司增长战略的重要一步，旨在投资爱尔兰的制造和临床试验，并准备在爱尔兰进行临床试验。LIfT的IMANs产品利用其专有的N-LIfT平台，旨在克服治疗耐药性，并具有识别肿瘤细胞的能力。

Imbrium Therapeutics，作为Purdue Pharma的子公司，宣布其新型口服化合物sunobinop在治疗中度至重度酒精使用障碍（AUD）的Phase 2临床试验中，首位患者已完成随机分组和给药。sunobinop旨在激活nociceptin/orphanin-FQ肽受体（NOP），该受体在中央和周围神经系统广泛表达，参与多种生物功能。Purdue Pharma总裁兼首席执行官Craig Landau表示，该试验是改善公共健康的重要部分，公司期待继续研究sunobinop作为治疗AUD的可能选项。临床试验将评估约240名成人AUD患者对sunobinop的反应，患者将接受口服sunobinop或安慰剂治疗，并记录其酒精摄入量。此外，Imbrium还在评估sunobinop治疗过度活跃膀胱综合征和间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的潜力。

Silence Therapeutics公司在2024年美国心脏协会科学会议上展示了其Phase 2 ALPACAR-360研究的数据，该研究评估了zerlasiran（一种siRNA）在患有高脂蛋白(a)水平的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中的疗效。结果显示，zerlasiran在不同剂量和给药间隔下，在36周内平均降低了超过80%的Lp(a)浓度。这是首个报告时间平均Lp(a)分析的研究，显示最大Lp(a)降低超过90%，且在60周后Lp(a)浓度降低持续存在，未出现安全性问题。这些数据为选择zerlasiran未来Phase 3试验的最佳剂量和给药间隔提供了更多信息。

AbbVie公司宣布，欧洲委员会已批准其药物ELAHERE（mirvetuximab soravtansine）用于治疗对铂类耐药的高级别浆液性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者，这些患者已接受一到三次先前系统性治疗方案。ELAHERE是欧盟首个也是唯一一个针对叶酸受体α（FRɑ）的抗体偶联药物（ADC）药物，同时在冰岛、列支敦士登、挪威和北爱尔兰获得批准。卵巢癌是全球妇科癌症死亡的主要原因之一，大多数患者在晚期阶段诊断，并通常接受手术和基于铂类的化疗。然而，大多数患者最终会发展为铂类耐药疾病。ELAHERE的批准为这些患者提供了新的治疗选择，有助于提高生存率和生活质量。该药物是基于MIRASOL试验的数据批准的，这是一项全球性的3期开放标签、随机、对照试验。

Ipsen公司在AASLD 2024会议上展示了关于罕见胆汁淤积性肝病的3项突破性报告和8篇摘要。这些数据评估了Bylvay®在两种III期开放标签扩展研究中对患者的长期疗效和安全性，包括在PFIC和ALGS患者中的研究。结果显示，接受Bylvay治疗至少72周的患者在两种罕见胆汁淤积性疾病中均观察到持续的疗效，包括瘙痒和血清胆汁酸水平的改善。这些数据支持了Bylvay的安全性和耐受性，并表明Ipsen致力于成为罕见胆汁淤积性肝病的领导者。在PEDFIC 2研究中，观察到瘙痒和血清胆汁酸水平的显著降低，以及身高、体重和睡眠的改善。在ASSERT-EXT研究中，ALGS患者也观察到瘙痒和血清胆汁酸水平的改善，以及身高、体重和睡眠的改善。这些结果对PFIC和ALGS患者的治疗具有重要意义。

Nocion Therapeutics宣布其新型小分子带电钠通道阻断剂“nocions”之一taplucainium在治疗慢性咳嗽的Phase 2b ASPIRE临床试验中已开始给药。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Taplucainium吸入粉剂（NOC-110）每日一次在难治性或不明原因慢性咳嗽成人中的疗效、安全性和耐受性。试验预计将招募约325名患者，遍布美国、加拿大、英国和欧洲的100多个地点。Taplucainium是一种独特的带电钠通道阻断剂，能够特异性地沉默激活/炎症的痛觉感受器，同时具有最小的局部脱靶效应或全身暴露。与其它咳嗽治疗药物不同，Taplucainium以干粉形式吸入，能够通过任何开放的大孔通道（包括P2X、TRPV和TRPA通道）进入肺部的痛觉感受器，从而抑制引发病理咳嗽反应的钠通道。这种更广泛的机制有望转化为有效、持久、快速起效的止咳药，结合前期临床工作的良好安全性和有效性数据，为在咳嗽以外的指示中使用奠定了基础。

Tonix Pharmaceuticals在ACR Convergence 2024年会上展示了TNX-102 SL（舌下环苯那普林HCl）治疗纤维肌痛的研究结果，该研究显示TNX-102 SL在主要终点纤维肌痛痛觉过敏疼痛方面以及所有六个关键次要终点（包括睡眠质量）方面均显示出统计学上的显著改善。公司已于2024年10月向FDA提交了TNX-102 SL的新药申请（NDA），并已获得FDA的快速通道指定。如果获得批准，TNX-102 SL将成为首个针对纤维肌痛的新药，也是15年来首个治疗纤维肌痛的新药。TNX-102 SL是一种潜在的阿片类非镇痛药，旨在治疗非恢复性睡眠。

Intensity Therapeutics在2024年CTOS会议上展示了其新型免疫肿瘤疗法INT230-6在肉瘤治疗中的1/2期临床试验数据，并概述了正在进行中的全球随机3期临床试验（INVINCIBLE-3研究）。数据显示，INT230-6作为单药治疗，在肉瘤患者中表现出良好的安全性和有效性，中位总生存期（mOS）为21.3个月，显著高于对照组的6.7个月。INVINCIBLE-3研究正在招募333名患者，旨在评估INT230-6与标准治疗方案相比的疗效和安全性。该研究已获得美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的批准。

美国食品药品监督管理局批准FoundationOneLiquid CDx作为TEPMETKO（tepotinib）的伴随诊断，用于识别非小细胞肺癌（NSCLC）中携带MET外显子14跳跃突变的患者。Foundation Medicine公司宣布，其FoundationOneLiquid CDx已获得FDA批准，作为德国默克集团旗下EMD Serono在美国和加拿大开发的TEPMETKO的伴随诊断。TEPMETKO于2021年2月获得FDA加速批准，2024年2月获得传统批准，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC成人患者。FoundationOne Liquid CDx是首个获FDA批准的用于识别可能适合TEPMETKO治疗的患者的伴随诊断。NSCLC占所有肺癌的约85%，其中3-4%与METex14相关。METex14跳跃突变与疾病进展和不良预后相关。FoundationOne Liquid CDx可从常规血液样本中分析超过300个癌症相关基因，提供基因组洞察。Foundation Medicine拥有超过19个FDA批准的NSCLC伴随诊断指示，是任何公司的最多。

Alkeus制药公司宣布，其研发的口服疗法gildeuretinol（ALK-001）获得美国FDA授予的罕见儿科疾病和快速通道认定，用于治疗Stargardt病，这是一种罕见且严重的儿童疾病，目前尚无治疗方法。该药物在TEASE-1临床试验中显示出减缓视网膜萎缩病变增长的效果，并在TEASE-3试验中证明早期治疗可保持患者视力稳定。Alkeus计划在NDA提交时申请优先审评券。

Tharimmune公司在AASLD会议上展示了TH104的临床数据，该药物在治疗慢性瘙痒症方面表现出良好的耐受性和安全性。 Phase 1试验显示，TH104在治疗慢性瘙痒症方面具有显著疗效，且患者对药物耐受性良好，未出现意外的不良事件。公司计划在2025年启动TH104在原发性胆汁性胆管炎患者中的Phase 2试验，并继续与美国和欧盟的监管机构进行沟通。研究结果显示，TH104的药代动力学与瘙痒症状评分之间存在显著相关性，且TH104在治疗瘙痒症方面显示出良好的疗效。

Galectin Therapeutics在2024年AASLD年会上展示了其针对MASH肝硬化合并门脉高压患者进行的NAVIGATE临床试验的最新数据。研究采用非侵入性测试和临床标准筛选患者，约三分之一的受试者在食管胃十二指肠镜检查中意外发现静脉曲张，突显了在这些患者中进行筛查的必要性。试验中，约三分之一的受试者存在食管静脉曲张，强调了可靠筛查和针对性治疗的重要性。Galectin Therapeutics首席医疗官Khurram Jamil博士表示，研究显示可以设计一个集中评估系统，以一致和有效地评估食管和胃静脉曲张，这对于推进这一高未满足需求人群的临床研究至关重要。NAVIGATE试验的初步结果预计于2024年12月公布。

罗氏公司宣布其VENTANA® FOLR1（FOLR1-2.1）RxDx免疫组化伴随诊断测试获得CE标志认证，成为欧洲首个广泛可用的针对上皮性卵巢癌（EOC）患者的免疫组化伴随诊断测试，帮助识别可能适合接受ELAHERE®（mirvetuximab soravtansine）靶向治疗的病人。ELAHERE是由艾伯维开发的一种首创抗体-药物偶联（ADC）疗法，用于治疗FRɑ阳性的铂耐药卵巢癌。该认证是在今年早些时候该测试在德国和奥地利获得预先授权之后到来的，允许这些国家的临床医生和患者在使用CE标志认证之前就能获得测试。罗氏诊断病理实验室负责人Jill German表示，这一认证将使公司能够扩大其创新诊断解决方案的覆盖范围，并帮助提高欧洲面临这种致命疾病的女性的治疗效果。该测试基于SORAYA和MIRASOL临床试验的结果，这些试验均纳入了铂耐药上皮性卵巢癌患者，其中32%的患者对ELAHERE疗法有部分或完全反应。

SetPoint Medical公司在ACR Convergence 2024会议上公布了RESET-RA研究的最新数据，该研究旨在评估其SetPoint系统在治疗中重度类风湿性关节炎（RA）患者中的效果。研究结果显示，SetPoint系统作为一种新型神经免疫调节治疗，对那些对至少一种生物制剂或靶向合成药物（b/tsDMARDs）不完全响应或不耐受的成年RA患者具有潜力。该研究的主要疗效终点ACR20响应率达成，共纳入242名参与者。研究结果表明，神经免疫调节在改善疾病严重程度和关节保护方面具有积极影响。SetPoint系统包括一个可植入的、可充电的神经刺激装置，旨在通过电刺激迷走神经来激活先天性的抗炎途径，从而为治疗如RA等自身免疫性疾病提供潜在的治疗方案，同时保持对感染的免疫监视。

Contineum Therapeutics获得FDA批准其新药IND申请，用于治疗与骨关节炎和腰痛相关的慢性疼痛。PIPE-791是一种新型小分子LPA1R拮抗剂，旨在治疗神经炎症和免疫学疾病。公司将开展一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的探索性1b期临床试验，预计2025年第一季度开始，招募约40名患者，治疗持续28天。公司预计2026年初获得PIPE-791慢性疼痛研究的初步数据。CEO Carmine Stengone表示，这项研究是评估PIPE-791作为非阿片类药物治疗OA和LBP患者的潜在差异化治疗选择的第一步。