9月21日，CDE官网显示，GSK的Efimosfermin alfa和众生药业的ZSP1601片拟纳入突破性治疗品种，适应症均为代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。
图源：CDE官网
两款药物分别布局FGF21类似物和PDE抑制剂两种不同作用机制，临床研究均已观察到MASH缓解及肝纤维化改善相关结果。
一、一款FGF21类似物，II期数据亮眼
Efimosfermin alfa是GSK从Boston Pharmaceuticals获得的一款成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，采用每月一次皮下注射给药，通过调节代谢相关通路，降低肝脏脂肪，并改善肝脏炎症和纤维化。
摩熵医药数据库显示，目前，该药已进入III期临床阶段。2026年8月启动的ZENITH-2研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、三臂III期研究，主要评价其在F2至F3期肝纤维化MASH成人患者中的安全性和耐受性。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
在II期BOS-580-201研究中，治疗第24周，Efimosfermin alfa 300mg、每4周给药一次组中，68%的患者实现MASH缓解且纤维化未恶化，安慰剂组为29%。
与此同时，45%的患者实现纤维化改善≥1期且MASH未恶化，安慰剂组为21%。
从目前数据来看，Efimosfermin alfa在MASH缓解和纤维化改善两个关键维度均观察到积极结果。
二、PDE抑制剂，IIb期达到主要终点
与FGF21类似物不同，ZSP1601是众生药业自主研发的磷酸二酯酶（PDE）抑制剂，具有全球自主知识产权和全新作用机制，是治疗MASH的首创一类创新药，也是国家重大新药创制项目，为国内首个用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称MASH）治疗的小分子创新药物。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
临床前多项MASH动物药效模型研究显示，ZSP1601能改善肝组织炎症、水样变性及坏死，且抗纤维化作用尤为突出，未来有望成为MASH联合治疗的核心基础药物。
今年5月7日，众生药业宣布，ZSP1601片治疗MASH的IIb期临床试验达到主要终点。
图源：众生药业企业公告
II期研究数据显示，治疗第48周，ZSP1601 50mg、每日2次组和100mg、每日2次组中，实现MASH缓解且纤维化未恶化，或纤维化改善≥1期且MASH未恶化的患者比例分别为57.6%和64.9%，安慰剂组为32.5%。
相比安慰剂组，两种剂量方案均观察到更高的复合终点达成比例。
三、结语
目前，两款药物分别从FGF21通路和PDE通路切入MASH治疗，并已在临床研究中取得阶段性数据。
不过，突破性治疗品种认定并不意味着药物已经获批上市。后续仍需通过更大规模、更长期的临床研究进一步验证其疗效、安全性及获益风险。
随着MASH治疗需求持续释放，围绕肝脂肪、炎症和纤维化等不同病理环节的药物研发仍在加速。两款候选药物后续临床数据及开发进展，值得持续关注。
参考来源：
[1] CDE官网
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
[3] 企业公告/官方披露
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