【CTR20213338】一项评价 TAK-755（rADAMTS-13，也称为 BAX 930/SHP655）预防性治疗和按需治疗 cTTP 的 IIIb 期、开放性、延续研究

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基本信息

登记号

CTR20213338

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

注射用TAK-755

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用阿帕达酶α辛奈达酶α

首次公示信息日的期

2022-01-06

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

先天性ADAMTS13缺乏（cTTP）患者中TTP的急性治疗和长期预防性治疗

试验通俗题目

一项评价 TAK-755（rADAMTS-13，也称为 BAX 930/SHP655）预防性治疗和按需治疗 cTTP 的 IIIb 期、开放性、延续研究

试验专业题目

一项评价 TAK-755（rADAMTS-13，也称为 BAX 930/SHP655）预防性治疗和按需治疗重度先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP；Upshaw-Schulman 综合征或遗传性血栓性血小板减少性紫癜）受试者的安全性和疗效的 IIIb 期、前瞻性、开放性、多中心、单治疗组、延续研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

100027

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临床试验信息

试验目的

主要目的：从治疗中出现的相关不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 方面评价 TAK-755 (rADAMTS-13) 在预防性治疗队列和按需治疗队列中的长期安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 10 ；国际: 77 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 76 ；

第一例入组时间

2022-03-22;2021-04-14

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者从未接受过 TAK-755 给药；或曾入组 TAK-755 研究 281102 按需治疗队列治疗急性事件，但未接受预防性治疗。；2.受试者或法定授权代表已提供签署的知情同意书（≥18 岁）和/或同意书（< 18 岁）。；3.筛选时，受试者的年龄为 0-70 岁。；4.受试者已确诊为重度先天性 ADAMTS-13 缺陷，定义如下： a. 须由分子遗传学检测确认，经受试者病史记录或筛选时确认；并且 b. 经荧光共振能量转移 (FRETS)-血管性血友病因子 (VWF) 73 试验测定 ADAMTS-13 活性 < 10%，经受试者病史中记录或筛选时确认。目前正在接受标准预防性治疗的受试者在筛选时ADAMTS-13活性可能超过10%。；5.目前正在接受预防性治疗的受试者将在常规预防性输注前即刻进行筛选。；6.受试者在筛选时未显示任何重度TTP体征（血小板计数<100,000/μL和LDH升高 >2×ULN）（仅限预防性队列）。；7.≥16岁受试者的Karnofsky评分必须≥70%，< 16岁受试者的Lansky评分必须≥80%。；8.经抗体或聚合酶链反应检测证实丙型肝炎病毒阴性(HCV-)，或者HCV阳性(HCV +)但疾病处于慢性且稳定状态。；9.如果受试者为育龄期女性，需在首次IP给药前7天内确认血清或尿妊娠试验结果为阴性，并同意在研究期间采取高效的避孕措施，以及每季度进行一次妊娠试验。；10.在治疗期间直至末次给药后至少16天，性生活活跃的男性必须使用可接受的有效避孕方法。；11.受试者愿意并能够遵守方案要求。；

排除标准

1.受试者已确诊为任何其他TTP样疾病（微血管性溶血性贫血），包括免疫介导的TTP。；2.已知对母体分子ADAMTS-13、仓鼠蛋白或TAK-755的其他成分有危及生命的超敏反应，包括过敏反应。；3.受试者在筛选时存在功能性ADAMTS-13抑制物。；4.受试者有可能干扰产品免疫原性评估的遗传或获得性免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒阳性伴绝对分化抗原簇4(CD4)计数<200/mm3 或正在接受长期免疫抑制药物治疗的受试者。；5.受试者有重大神经系统事件史，如严重卒中，根据研究者的判断，复发可能会产生严重后果。；6.受试者确诊为重度心血管疾病（纽约心脏病协会3-4级）。；7.受试者患有需要长期透析的终末期肾病。；8.受试者确诊为肝功能障碍，证据包括但不限于以下任何一项： a. 血清丙氨酸转氨酶 ≥ 2×ULN b. 重度低白蛋白血症 < 24 g/L c. 门静脉高压（例如，存在其他原因不明的脾肿大、食管静脉曲张病史）。；9.研究者认为受试者患有另一种可能对受试者造成额外风险的、具有临床意义的伴随疾病。；10.受试者在入组前30天内接受过免疫调节药物治疗，不包括局部治疗（例如软膏、鼻喷剂）。允许新鲜冷冻血浆输注时为预防过敏而联用的皮质类固醇治疗。；11.受试者在筛选时患有急性疾病（例如，流感、流感样综合征、过敏性鼻炎/结膜炎、支气管哮喘）（仅限预防性队列）。；12.受试者正在接受或预期在入组前30天内接受另一种研究药物和/或干预药物。；13.受试者在过去2年内有药物和/或酒精滥用史。；14.受试者患有进行性致死性疾病和/或预期寿命≤3个月。；15.研究者确定受试者不能或不愿意配合研究流程。；16.受试者患有精神疾病，使其无法理解研究的性质、范围和可能的后果和/或有不合作态度的证据。；17.受试者是申办方或研究者的家庭成员或雇员。；18.如果是女性受试者，在入组时处于妊娠期或哺乳期；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

苏州大学附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

215006

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