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【ChiCTR2500114927】PUMCH-E101临床研究的延伸研究：一项开放标签、单中心、单剂量研究，评估玻璃体腔注射PUMCH-E101对RDH12基因变异相关遗传性视网膜病变患者对侧眼的安全性、耐受性及有效性

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114927

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-19

临床申请受理号

靶点

适应症

RDH12相关违传性视网膜病变

试验通俗题目

PUMCH-E101临床研究的延伸研究：一项开放标签、单中心、单剂量研究，评估玻璃体腔注射PUMCH-E101对RDH12基因变异相关遗传性视网膜病变患者对侧眼的安全性、耐受性及有效性

试验专业题目

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价RDH12基因变异相关遗传性视网膜病变受试者在单眼、单次玻璃体腔注射PUMCH-E101注射液1年后，对侧眼接受PUMCH-E101注射的安全性和耐受性次要目的：评价RDH12基因变异相关遗传性视网膜病变受试者在单眼、单次玻璃体腔注射PUMCH-E101注射液1年后，对侧眼接受PUMCH-E101注射的有效性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-15

试验终止时间

2030-12-15

是否属于一致性

入选标准

1.曾在PUMCH-E101方案中接受过单眼治疗且随访期满一年的患者； 2.受试者能够自愿参加并签署知情同意书，且愿意并能够遵循访视计划、治疗计划、接受实验室检查和其他研究程序； 3.年龄8-45 周岁的男性或女性； 4.研究眼采用糖尿病视网膜病变早期治疗研究组（Early Treatment Diabetic Retinopathy Study，ETDRS）视力表检测的最佳矫正视力（Best Corrected Visual Acuity，BCVA）不高于78个字母（包括边界值），相当于不高于Snellen视力表的20/32）; 5.筛选时，育龄女性（如：没有接受过手术绝育或绝经后不到1年的女性）的血妊娠试验结果为阴性。育龄男性和女性受试者及其伴侣同意在整个研究期间及用药后至少 12 个月内采取有效避孕措施。；

排除标准

1.研究眼存在显著干扰视力检测、眼前节或眼底评估的屈光介质混浊或瞳孔无法散大； 2.研究眼存在糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞、病理性近视、视网膜脱离等疾病，经研究者评估影响受试者安全或研究有效性评估; 3.研究眼存在活动性眼内或眼周感染（如眼睑炎、结膜炎、角膜炎、巩膜炎等）； 4.研究眼在筛选前 6 个月内有玻璃体出血史； 5.研究眼在筛选前3个月内进行过内眼手术（如白内障手术、玻璃体切除术、小梁网切除或其他滤过性手术等）； 6.任意眼有青光眼病史； 7.任意眼有葡萄膜炎病史； 8.筛选前 3 个月内有弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者（如咯血、呕血、严重紫癜等）； 9.筛选前 6 个月内有心肌梗死、不稳定心绞痛、冠脉血运重建术史，脑血管意外史（包括 TIA），其他血栓栓塞性疾病史（如血栓栓塞性脉管炎、肺栓塞、深静脉血栓、门静脉血栓等），纽约心脏协会（NYHA）分级≥II 级心功能不全，严重不稳定室性心律失常； 10.全身性免疫性疾病者（包括系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、类风湿性关节炎等）； 11.糖尿病患者具有以下任意条件者：（1）已知有大血管并发症；（2）筛选时糖化血红蛋白（HbA1c）＞7.5%；（3）接受两种以上口服降糖药物或接受胰岛素或 GLP-1 受体激动剂治疗者； 12.高血压血压控制不佳者（定义为：接受降压药物治疗后，受试者坐位时收缩压 ≥ 160 mmHg 或舒张压 ≥ 100 mmHg）; 13.任何无法控制的临床疾病（如严重的精神、呼吸等系统疾病以及恶性肿瘤病史）； 14.肝、肾功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（alanine aminotransferase，ALT）/天门冬氨酸氨基转移酶（aspartate aminotransferase，AST）≥正常值上限 2 倍；总胆红素≥正常值上限 1.5 倍；肌酐、尿素/尿素氮≥正常值上限 1.5 倍； 15.凝血功能异常者：凝血酶原时间（prothrombin time，PT）＞正常值上限 3 秒或活化部分凝血活酶时间（activeated partial thromboplasting time，APTT）＞正常值上限 10 秒；血红蛋白（haemoglobin，Hb）＜ 10g/dL； 16.乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒（HCV）抗体、梅毒螺旋体抗体、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者； 17.已知对研究方案所用治疗药物或诊断药物过敏者，包括研究药物； 18.给药前 7 天内使用过抗凝或抗血小板药物者； 19.目前正在使用或可能需要使用会引起晶体毒性或视网膜毒性的药物（如去铁敏、氯喹/羟氯喹、他莫昔芬、乙胺丁醇等）； 20.筛选前 1 个月内有外科手术史，和/或目前有未愈合伤口（伤口程度＞三期）、中重度溃疡、骨折者； 21.筛选时存在需要全身治疗（口服、肌注或静脉用药）的感染性疾病者； 22.既往接受过PUMCH-101以外的 AAV 基因治疗产品者； 23.妊娠期或哺乳期女性； 24.筛选前 3 个月内参加过任何药物（不包括维生素和矿物质）临床试验者； 25.研究者认为其他需要排除者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

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