【ChiCTR2400089755】一项开放标签、单中心、剂量递增临床研究，评价PUMCH-E101玻璃体腔注射给药对RDH12基因变异相关的遗传性视网膜疾病受试者的安全性、耐受性和初步有效性

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基本信息

登记号

ChiCTR2400089755

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-09-14

临床申请受理号

靶点

适应症

RDH12相关遗传性视网膜病变

试验通俗题目

一项开放标签、单中心、剂量递增临床研究，评价PUMCH-E101玻璃体腔注射给药对RDH12基因变异相关的遗传性视网膜疾病受试者的安全性、耐受性和初步有效性

试验专业题目

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价单次玻璃体腔注射 PUMCH-E101 注射液在RDH12相关遗传性视网膜病变受试者中的安全性和耐受性次要目的：评价单次玻璃体腔注射 PUMCH-E101 注射液在 RDH12相关遗传性视网膜病变受试者中的初步有效性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-01-04

试验终止时间

2030-01-04

是否属于一致性

入选标准

1.受试者能够自愿参加并签署知情同意书，且愿意并能够遵循访视计划、治疗计划、接受实验室检查和其他研究程序； 2.年龄8-45 周岁的男性或女性； 3.临床诊断为 RDH12相关遗传性视网膜病变； 4.基因检测确认为RDH12纯合突变或复合杂合突变，且不携带其它遗传性眼病致病或可疑致病变异； 5. 研究眼采用糖尿病视网膜病变早期治疗研究组（Early Treatment Diabetic RetinopathyStudy，ETDRS）视力表检测的双眼最佳矫正视力（Best Corrected Visual Acuity，BCVA）为 4~63 个字母（包括边界值），相当于 Snellen视力表的 20/800至20/63）； 6.非研究眼采用ETDRS视力表检测的BCVA不低于4个字母（相当于Snellen视力表的20/800）； 7.筛选时，育龄女性（如：没有接受过手术绝育或绝经后不到1年的女性）的血妊娠试验结果为阴性。育龄男性和女性受试者及其伴侣同意在整个研究期间及用药后至少 12 个月内采取有效避孕措施；；

排除标准

1.研究眼存在显著干扰视力检测、眼前节或眼底评估的屈光介质混浊或瞳孔无法散大； 2.研究眼存在糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞、病理性近视、视网膜脱离等疾病，经研究者评估影响受试者安全或研究有效性评估； 3.研究眼存在活动性眼内或眼周感染； 4.研究眼在筛选前 6 个月内有玻璃体出血史； 5.研究眼在筛选前3个月内进行过内眼手术; 6.任意眼有青光眼病史； 7.任意眼有葡萄膜炎病史； 8. 筛选前 3 个月内有弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者; 9.筛选前 6 个月内有心肌梗死、不稳定心绞痛、冠脉血运重建术史，脑血管意外史（包括 TIA），其他血栓栓塞性疾病史，纽约心脏协会（NYHA）分级≥II 级心功能不全，严重不稳定室性心律失常； 10.全身性免疫性疾病者; 11.糖尿病患者具有以下任意条件者：①已知有大血管并发症；②筛选时糖化血红蛋白（HbA1c）＞7.5%；③接受两种以上口服降糖药物或接受胰岛素或 GLP-1 受体激动剂治疗者； 12.高血压血压控制不佳者; 13.任何无法控制的临床疾病; 14.肝、肾功能异常者； 15.凝血功能异常者； 16.乙肝表面抗原（HBsAg)、丙型肝炎病毒（HCV）抗体、梅毒螺旋体抗体、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者； 17.AAV 中和抗体滴度＞1:1000； 18.已知对研究方案所用治疗的治疗药物或诊断药物过敏者，包括研究药物； 19.给药前7天内使用过抗凝或抗血小板药物者； 20.目前正在使用或可能需要使用会引起晶体毒性或视网膜毒性的药物； 21.筛选前 1 个月内有外科手术史，和/或目前有未愈合伤口、中重度溃疡、骨折者； 22.筛选时存在需要全身治疗（口服、肌注或静脉用药）的感染性疾病者； 23.既往接受过任意AAV基因治疗产品者； 24.妊娠期或哺乳期女性； 25.筛选前3个月内参加过任何药物（不包括维生素和矿物质）临床试验者； 26.研究者认为其他需要排除者；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

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