【ChiCTR2100054441】GC101注射液在2、3型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2100054441

试验状态

结束

药物名称

GC101注射液

药物类型

规范名称

GC101注射液

首次公示信息日的期

2021-12-17

临床申请受理号

靶点

适应症

2、3型脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

GC101注射液在2、3型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

试验专业题目

GC101 腺相关病毒注射液在 2、3 型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液(以下简称GC101)单剂量的单次给药治疗2、3型SMA受试者的临床安全性、耐受性。次要目的：评价GC101单剂量的单次给药治疗2、3型SMA受试者的近期和远期疗效。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

未使用

盲法

N/A

试验项目经费来源

基金项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-03-22

试验终止时间

2024-01-31

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有条件才有资格参加此项研究 1. 筛选时年龄 6 月-18 周岁（不含 18 岁），性别不限； 2. 临床确诊 2、3 型 5q SMA； 3. 2 型不具备行走能力，3 型不具备行走能力或具备行走能力不具备独自蹲起能力。 4. 有独坐能力（定义：在有自身上肢支撑情况下独坐 5 秒以上） 5. 单或双手抬到嘴的高度； 6. SMN2 基因修饰突变（c.859 G>C）为阴性； 7. 受试者或其监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

满足以下任何一项将不能参加此项研究 1. 参加过任何其它基因治疗临床研究； 2. 没有能力参加研究的后期随访； 3. 筛选期前30天内，使用过SMN2靶向调节药物（Spinraza 或Risdiplam） 4. 血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:10（若血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:10，则检测脑脊液Anti-AAV9中和抗体滴度。若脑脊液AntiAAV9中和抗体滴度抗体滴度＞1:10，将不能参加此项研究）； 5. 易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应； 6. 存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症； 7. X射线检查显示严重的脊柱侧弯（≥50°）； 8. 给药后1年内计划或预期开展脊柱侧弯修复手术； 9. 有创通气支持或血氧饱和度＜95%； 10. 研究开始前两周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道疾病； 11. 研究前四周内出现呼吸道感染，需要医疗护理、医疗干预或以任何方式增加支持性护理的； 12. 研究给药前四周内发生严重的非肺/呼吸道感染或伴随疾病，主要研究者 (PI) 看来会对基因转移造成不必要的风险，如重要的肾或肝损害、已知的癫痫症、糖尿病、特发性低钙尿、系统性心肌病； 13. 细菌性脑膜炎或脑或脊髓疾病史，包括肿瘤，或磁共振成像(MRI) 或计算机断层扫描 (CT) 异常会干扰腰椎穿刺 (LP) 或脑脊液循环； 14. 给药前 24 小时内无法停止使用泻药或利尿剂； 15. 除SMA以外的其他任何严重的或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。比如心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、糖尿病、高敏体质、传染病、凝血机制异常、免疫缺陷症、严重的精神和神经系统疾病等情况； 16. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性； 17. 有酒精史以及药物滥用史； 18. 研究者认为不适合参加本研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

解放军总医院第七医学中心

研究负责人电话

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