【ChiCTR2500115459】JWK010注射液在眼皮肤白化1型受试者中单次单眼脉络膜上腔注射给药的安全性和有效性的临床研究方案

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基本信息

登记号

ChiCTR2500115459

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-26

临床申请受理号

靶点

适应症

眼皮肤白化病

试验通俗题目

JWK010注射液在眼皮肤白化1型受试者中单次单眼脉络膜上腔注射给药的安全性和有效性的临床研究方案

试验专业题目

JWK010注射液在眼皮肤白化1型受试者中单次单眼脉络膜上腔注射给药的安全性和有效性的临床研究方案

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估JWK010注射液的安全性和耐受性。次要目的：评估JWK010注射液对受试者的视觉功能、视网膜结构和功能的影响。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

视网膜疾病的基因治疗

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-23

试验终止时间

2030-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.充分了解本试验的目的和要求，自愿参加临床实验并签署知情同意书（未成年受试者由监护人签署），能够配合按方案要求进行各种研究中需要进行的检测； 2.年龄≥5岁且≦18岁（包含临界值，以签署知情同意书时间为准），男女不限； 3.临床确诊为OCA1型，眼部和皮肤改变与OCA1型的临床表现一致； 4.经基因检测确诊TYR双等位基因存在致病性突变，且不携带其它眼科遗传病致病突变； 5.非研究眼的视力优于研究眼，且非研究眼视力不低于20/400。；

排除标准

1.研究眼存在其他可能会导致视力下降的情况（例如视神经萎缩、进展期的青光眼、葡萄膜炎者）； 2.研究眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊影响对视网膜观察和检查者； 3.存在影响脉络膜上腔注射的眼部情况，或者影响研究终点判断的眼部情况； 4.研究眼在6个月内进行过内眼手术者； 5.既往接受过任何基因治疗或细胞治疗； 6.育龄受试者不愿意使用避孕措施； 7.存在以下情况之一:研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染；乙肝表面抗原阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV DNA)拷贝数> ULN;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性，且HCV-RNA 拷贝数>ULN;梅毒螺旋体抗体阳性;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性； 8.筛选前5年内诊断有恶性肿瘤（充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的乳腺导管原位癌除外）； 9.患有或曾患有全身免疫系统疾病； 10.被认为具有临床意义的实验室数值异常：谷丙转氨酶和/或谷草转氨酶>2.5×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.5×ULN，凝血酶原时间≥1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间≥1.5×ULN； 11.存在严重过敏或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏，包括研究药物过敏； 12.妊娠、哺乳期女性；筛选前2周内至给药后6个月内无法采取有效避孕措施的具有生育能力的受试者； 13.研究者认为不适合参加本研究的其他情况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

研究负责人电话

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