【CTR20264243】OTOV-102预混注射液在OTOF突变先天性耳聋儿童参与者中I/II期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20264243

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-11-12

临床申请受理号

CXSL2600479

靶点

适应症

OTOF基因突变引起的常染色体隐性耳聋9型（DFNB9）

试验通俗题目

OTOV-102预混注射液在OTOF突变先天性耳聋儿童参与者中I/II期临床研究

试验专业题目

一项在OTOF突变耳聋儿童中评价使用注射系统进行 OTOV-102预混注射液单侧耳蜗内注射的安全性、耐受性、和有效性的 I/II 期、开放、多中心剂量递增和扩展临床试验

申办单位信息

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联系人邮编

201300

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

剂量递增阶段主要研究目的：评估OTOV-102预混注射液的耐受性，次要目的：评价OTOV-102预混注射液的安全性、初步有效性、PK特征，探索OTOV-102预混注射液的免疫原性、长期疗效以及OTOV-102预混注射液在OTOF突变耳聋试验参与者中的功能性听力恢复和生活质量评估扩展阶段主要研究目的：评估OTOV-102预混注射液的有效性。次要研究目的：评价OTOV-102预混注射液的安全性、在OTOF突变耳聋试验参与者中的听力测试结果恢复情况、PD分布和脱落特征，探索OTOV-102预混注射液的免疫原性、长期疗效及在OTOF突变耳聋试验参与者中的功能性听力恢复和生活质量评估

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 29 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.1)试验参与者自愿参加本研究，并签署知情同意书；2.2)纳入研究时年龄1-17（含）岁的儿童及青少年（男/女皆可）。；3.3)听力损失严重程度需达到重度及以上，听觉脑干诱发电位（ABR）表现为未引出或严重异常，且耳声发射（OAE）和/或耳蜗微音电位测定（CM）可引出（治疗耳）。；4.4)基因检测确认存在OTOF基因纯合型或复合杂合型突变，无其他可能导致耳聋的致病基因突变。；5.5)单侧人工耳蜗植入或双侧均未植入人工耳蜗，且有记录显示耳蜗和内耳道正常（MRI/CT证实）。；6.6)前庭功能评估（量表或筛查）基本正常的的试验参与者。；7.7)从研究开始到给药后12个月内：有生育潜力的女性试验参与者和有生育能力的男性，必须同意使用高效避孕方法。女性试验参与者必须同意不怀孕。有生育能力的男性试验参与者必须同意不生孩子或捐献精子。；8.8)开始研究治疗前实验室检查结果满足以下器官功能要求： a)骨髓功能：中性粒细胞绝对值≥1.5×109/L（进行实验室检查前7天内未接受过粒细胞集落刺激因子治疗）；血小板≥100×109/L（进行实验室检查前7天内未输注过血小板或促血小板生长因子）；血红蛋白≥90 g/L（进行实验室检查前7天内未输血或使用促红细胞生成素）。 b)肝功能：白蛋白、总胆红素、ALT、AST、ALP均在正常参考值范围或异常无临床意义。 c)肾功能：血清肌酐≤1.5×ULN，或Schwartz公式法计算肌酐清除率（CrCl）≥60mL/min/1.73 m2。 d)凝血功能：国际标准化比值（INR）≤1.5，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×ULN（需未使用抗凝治疗者）。；

排除标准

1.有慢性、急性或重大疾病史，或存在不明原因的情况，研究者判定不适合参加本研究，或构成不可接受的风险，包括但不限于免疫抑制治疗禁忌症相关疾病（如活动性自身免疫病、癫痫、脑血管畸形、精神类疾病等）。；2.既往接受过任何基因治疗（包括临床试验），或者基线AAV中和抗体水平高于1:1000，如果潜在患者显示抗体滴度 > 1:1000，试验参与者可在筛选期前30天内接受复检，如果复检时符合要求，则有资格参加研究。；3.未治愈的急性或慢性中耳炎、梅尼埃病、听神经瘤或无法恢复的突发性感音神经性听力损失。；4.其他类型的持续耳朵感染、耳朵的解剖或其他异常。；5.存在外科医生判定的任何手术禁忌症，或麻醉医生或其指定人员判定的任何麻醉禁忌症。；6.长期（超过2周）使用已知具有耳毒性的药物（如顺铂、大剂量且长期使用氨基糖苷类药物等）进行治疗的病史，如未超过2周，则需洗脱4周或5个半衰期后入组。；7.存在其他出生相关导致听力损失的非遗传因素所致的先天性耳聋。；8.试验参与者正在接受或可能接受除本研究规定伴随用药以外的免疫抑制疗法。；9.已知对研究药物或其任何组分有严重过敏反应史者，已知对拟行手术操作或手术中可能使用的合并药物（如麻醉剂、抗生素、糖皮质激素、造影剂等）有严重过敏反应或不耐受史者，或经研究者评估认为具有显著临床意义的过敏体质（如多种药物过敏史、严重特应性病史等），可能增加参与研究风险者。；10.存在恶性肿瘤病史或脑膜炎病史；11.由研究者判定存在持续或活动性感染，包括肺炎，乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且外周血HBV DNA滴度检测高于检测下限的试验参与者，丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血HCV RNA滴度检测高于检测下限的试验参与者，人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或者其他免疫缺陷病试验参与者，梅毒检测阳性且感染状态者，活动性结核者等可能增加试验参与者风险的疾病。；12.血妊娠检查结果阳性的育龄期女性试验参与者或正处于妊娠期或哺乳期。；13.入组前4周内参与了任何其他干预性临床试验或手术，以及计划在治疗期进行其他手术者。；14.开始研究治疗前30天内或计划在手术治疗后2个月内接种活（减毒）疫苗者。；15.预计无法遵守试验方案的要求或者参加随访。；16.经研究医生评估，可能存在影响试验参与者依从性的任何情况，或存在可能使试验参与者处于不可接受的风险中的其他疾病。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京同仁医院;中国人民解放军总医院第一医学中心;首都医科大学附属北京同仁医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730;100853;100730

联系人通讯地址