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ChiCTR2600125667
尚未开始
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2026-05-29
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杜氏肌营养不良症（DMD）
影像学及生物标志物评估心肌进展
基于多模态临床数据的DMD心肌病进展轨迹与预测模型研究
1.主要目的：构建DMD患儿心肌病进展的纵向轨迹模型，识别关键转折点（如LGE出现、纵向应变异常、LVEF下降），并评估多模态影像学与实验室指标对于预测2-3年内发生心脏事件（LVEF＜50%、心衰症状、心脏原因住院或死亡）的预测效能。 2.次要目的：① 比较不同CMR或LGE状态分组在基因型、激素治疗情况、NSAA评分、六分钟步行实验、实验室指标（CK、BNP、肌钙蛋白、尿蛋白）等方面的差异。 ② 分析心脏功能时间-变化曲线，划分临床阶段（如EF正常无LGE、EF正常伴LGE/应变异常、EF轻度下降、EF明显下降伴症状），探讨各阶段与年龄、基因型、运动功能（NSAA、6MWT）、实验室指标、药物治疗方案及时机的关联。 ③ 评估糖皮质激素与心肌药物联合治疗的时机与方案对远期预后的影响。
诊断试验诊断准确性
其它
无
无
自选课题（自筹）
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2026-06-01
2029-12-31
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1.经基因检测确诊为DMD的患儿； 2.能够配合完成超声心动图、心脏核磁共振检查； 3.法定监护人理解并自愿签署书面知情同意书，患儿如能力允许表示同意； 1.经基因检测确诊为DMD的患儿；2.能够配合完成超声心动图、心脏核磁共振检查；3.法定监护人理解并自愿签署书面知情同意书，患儿如能力允许表示同意；；
请登录查看1.临床诊断为贝克型肌营养不良（BMD）或其他类型的神经肌肉病； 2.患有其他可能独立影响心功能评估的先天性或获得性心脏病； 3.存在心脏磁共振（CMR）检查禁忌症（如非MRI兼容的植入物、对钆对比剂过敏、严重肾功能不全等）； 4.研究者判断其家庭无法配合完成至少3年的规律随访；；
请登录查看重庆医科大学附属儿童医院
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