创新药注册临床研究的考虑

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2006-09-18

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审评四部审评七室康彩练

近年，随着循证医学和临床治疗学的发展，药物临床研究越来越引起各方面的关注，而注册临床研究作为药品上市前评价安全有效性最重要的手段，在整个临床研究中具有举足轻重的地位。本文对创新药注册研究主要的考虑要点进行简述。
创新药临床研究的主要特点：（1）目的性：在创新药的系列临床研究中，每个临床试验均具有明确的目的性，而创新药临床研究的总体规划同样也具有鲜明的目的性，通常按照预先设定的研究目标，有计划地开展和安排单个的临床试验，在试验中不断地调整试验进展的方向、类型和规模的大小。（2）探索循证性：创新药由于其具有作用机制、化合物、组方等多方面的创新点，因此在临床研究中存在许多需要探索解决的问题。适应症、作用机理、药物动力学、药效学、安全性、给药方案等诸多方面均需要通过临床研究逐步探索得以回答，由于探索具有很大的不可预测性，因此决定了创新药的临床研究本身具备高风险的特征，如何认识风险、规避和控制风险是企业、主要研究者、审评机构和管理机构共同应该关注的问题。而审评者制定科学、合理、适合国情的临床研究技术指导原则，在很大程度上是鼓励创新在技术层面的体现，防范临床研究由于在设计、实施、总结、评价等环节出现失误而导致风险的扩大。（3）系统综合性：实践证明创新药临床研究采用系统的、有逻辑的、逐步推进、由小到大的研究策略可以最大效率、最经济地达到研究目的，同时也可以最大程度地规避风险。（4）共性与个性：创新药临床研究必须遵循临床研究的一般规律，制定适应症的临床研究指导原则其重要的目的也即总结适应症内部各作用机制和化合物的共同特点，抽提总体共性问题和技术要求的核心问题。同时，各创新药在不同的方面如给药途径、给药次数、药代动力学、安全性和有效性等具有的自身特点，需要临床研究逐步地挖掘和展现这些特点，因此创新药临床研究的某些阶段可能需要采却更加灵活和特色的研究手段。
国内临床研究现状和主要存在的问题，其中主要的问题为：目的性不强、风险意识缺乏、研究的系统性不够、研究手段单一、过分按照有关法规的最低要求而缺乏对于具体品种的深入分析、研究经费缺乏等，针对这些问题，国内临床研究主要存在以下四方面的差距：（1）思维认识层面的差距：如何认识创新药临床研究的特点和规律，如何处理好一般与特殊，共性与个性的关系，如何认识创新等问题凸现了在思维认识层面的差距，通过临床研究技术指导原则的发布，能传递和引导申办者、研究者和评价者全面地审视临床研究乃至事物本身的一般性规律，缩小这种差距；（2）科学认识层面的差距：在科学认识上，基于多年仿制药的临床研究经验，申办者、研究者和评价者都或多或少地留下仿制药思维模式的痕迹，这种认识上的差距与创新药的研发存在明显的不和谐。在指导原则的起草、讨论过程中，各课题小组全面地了解了国内创新药临床研究最需要突破的问题，适应症领域内学科发展的历史和最新动态，提出合适的技术要求和引导申办者进行思考，当这些指导原则发布后，必将对缩小科学认识层面的差距起到积极的作用；（3）管理层面的差距：在中国的监管体系下开展临床研究，势必与在国外先进国家的管理模式下开展临床研究存在一定的差别，这与经济、政治、社会体系等多方面复杂因素有关。科学的发展势必在某些具体和特殊问题上触及到法规和管理上的矛盾，但这并不意味着马上需要修改相应的一般管理条例和法规，当科学的发展在越来越多的方面提出法规和管理条例修订的需求时，法规才得以重新修改和完善，如此反复、循环、逐步地促进管理层面差距的缩小；（4）经济和投入上的差距：显然这与整个国家的生产力水平有关，让有限的经费投入到最需要的临床研究中去，可能是目前鼓励创新药临床研究的有效办法。

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