摘要 ：2026 年 3 月 25 日，Sarepta 披露两款来自 Arrowhead 的 siRNA 候选药 SRP-1001、SRP-1003 的 Ⅰ/Ⅱ 期早期数据，两款药物在面肩肱型肌营养不良 1 型、强直性肌营养不良 1 型中，展现出大幅领先同行的肌肉递送效率与靶基因抑制效果，不良反应以轻中度为主。 这是 Sarepta2024 年斥 5 亿美元预付款拿下 Arrowhead7 项 siRNA 管线后的首次关键临床验证，也为核心业务承压的公司注入重要信心，盘前股价应声大涨 14%。 2024 年，Sarepta 直接砸下 5 亿美元首付款，换得 Arrowhead 旗下 7 项 siRNA 项目的权益。
2026-06-05
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