Del-brax:公布1/2期临床试验数据。 KHDC1L(cDUX)和肌酸激酶生物(CK)水平的下降表明,在面肩肱型肌营养不良症患者中,该疗法既实现了强有力的靶点结合,也减少了肌肉损伤。 FSHD是一种罕见、不可逆的神经肌肉疾病,其特征是肌肉功能持续丧失和残疾进行性加重。
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