2025年2月7日，全球生物技术领军企业CSL在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上公布了其基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec-drlb）在治疗乙型血友病（Hemophilia B）中的四年长期疗效和安全性数据。
四年数据：疗效显著，安全可靠
凝血因子IX水平稳定：在治疗后的四年间，患者的平均凝血因子IX活性水平维持在接近正常的37%。这一数据再次证明了Hemgenix®在治疗B型血友病方面的有效性。
出血事件显著减少：与治疗前相比，患者的平均调整后年出血率（ABR）在第四年降低了约90%。关节出血事件也从治疗前基线ABR的平均 2.34次降至第四年的0.09次。
预防治疗需求大幅降低：94%的患者在治疗后四年无需持续使用凝血因子IX预防治疗。在第三年到第四年期间，没有患者重新开始预防治疗。
安全性良好：Hemgenix®的耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。治疗相关不良事件（AEs）大多发生在治疗后的前六个月，其中最常见的不良事件是丙氨酸转氨酶（ALT）升高，9名患者（16.7%）接受了平均81.4天的反应性皮质类固醇治疗。
HEMGENIX于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个B型血友病基因疗法，适用于目前使用凝血因子IX预防治疗、有危及生命的出血史或反复严重自发性出血的成人患者。该疗法可用于治疗有或无AAV5中和抗体的成年患者。密歇根大学儿科和病理学教授Steven Pipe博士指出：“B型血友病通常导致关节内自发性出血，导致剧烈疼痛和关节退行性变，可能导致永久性残疾。HEMGENIX的研究结果强调了其一次性治疗提供长期出血保护的能力，显著减少了所有类型年出血率，尤其是关节出血，并帮助患者摆脱了对定期预防性输注的依赖。”
CSL的血液病研发副总裁Andres Brainsky表示：“这些数据进一步增强了我们对HEMGENIX临床益处的信心，显示出这种一次性治疗方法能够显著减少B型血友病患者的出血频率，并有效减轻患者凝血因子IX预防治疗的负担，从而改善患者生活质量。CSL致力于持续开展HEMGENIX的数据分析工作，确保医疗专业人士和患者能够获得充分的信息，从而做出好的治疗选择。我们为能够持续为血友病患者群体提供具有变革性的治疗方案而深感自豪。”
关于B型血友病
B型血友病是一种由F9基因突变引起的罕见、危及生命的凝血障碍，患者容易发生自发性出血，尤其在关节、肌肉和内脏器官中出血，进而引发剧烈疼痛和关节损伤。中度至重度B型血友病患者通常需要终身预防性输注凝血因子IX替代疗法，以补充体内不足的凝血因子。
关于HEMGENIX®
HEMGENIX®是一种基因疗法，通过静脉输注一次性给药。Hemgenix由携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体组成。该载体将因子IX的Padua基因变体（FIX Padua）携带到肝脏的靶细胞中，产生比正常因子IX活性高出5-8倍的因子IX蛋白，提高血液中因子IX水平，，从而显著减少出血事件。
HEMGENIX的临床开发由uniQure (Nasdaq: QURE)主导，在CSL获得该治疗方案的全球商业化权利后，临床试验的赞助权转移给了CSL。CSL建立了上市后登记系统，以获取有关基因治疗长期安全性、有效性和持久性的额外证据。HEMGENIX已获得欧盟委员会（EC）对欧盟和欧洲经济区的有条件市场授权、英国药品和保健品监管局（MHRA）、加拿大卫生部、瑞士Swissmedic的批准，以及澳大利亚药品管理局（TGA）的临时批准。
来源：CSL Behring
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2026-07-22
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