B 型血友病资讯动态
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十年十迹 | 国家使命，如何作答？一条新药转换路径这样跑通研发注册政策成都天府国际生物城十周年之际，回望从蓝图到地标的跨越。 十个项目见证产业新城崛起，即日起，走进“十年十迹”，触摸发展脉动。 2017年6月，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室AAV基因治疗小组负责人董飚，正为成果转化发愁。成都天府国际生物城2026-06-05446Merck Sharp & Dohme Ltd 血友病 四川至善唯新生物科技有限公司
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全球唯一血友病基因疗法全球断供前沿研究这个药，就是 CSL Behring 的 Hemgenix，针对 B 型血友病的一次性基因疗法。 3 月 17 日，CSL 医学事务高级副总裁 Deborah Long，给患者社群发了公开信，把这事挑明了。 信里说得很清楚：Hemgenix 正遭遇全球临时断供，已经获批上市的国家里，部分患者的治疗要被迫推迟。药时空2026-03-20302CSL Ltd CSL Behring LLC B 型血友病
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跨国药企在中国 | 勃林格殷格翰、GE医疗、罗氏、飞利浦、碧迪、杰特贝林、辉瑞、赛诺菲、阿斯利康等新动态公司动态Ioannis Sapountzis博士目前担任勃林格殷格翰人药事业部全球治疗领域负责人。 高皓廷先生将自2026年3月1日起出任人药事业部新兴市场负责人。 为充分释放勃林格殷格翰在中国的潜力，公司将优化全球区域市场布局，将大中华区从人药事业部新兴市场区域独立出来，直接向人药事业部全球区域市场负责人汇报。医药健闻2025-12-15753AstraZeneca PLC Boehringer Ingelheim Fremont Inc Sanofi SA
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过评精选12月11日NMPA发布药品批准信息，143个受理号获批。其中正大天晴库莫西利、健康元玛帕西沙韦、诺诚健华佐来曲替尼片、赛诺菲芬妥司兰钠等新药获批上市，分别用于乳腺癌、流感、晚期实体瘤、血友病的治疗。药圈头条2025-12-1214993晚期实体瘤 库莫西利 玛帕西沙韦 -
CAR-T之父最新成果！实现超低剂量高效杀伤实体瘤；浙大重磅成果登上Nature，破解大分子药物无创穿透皮肤难题前沿研究IgA肾病首个APRIL靶向药获批，蛋白尿狂降51%。 免疫球蛋白A肾病（IgAN） 是全球最常见的原发性肾小球疾病，其发病机制主要涉及 免疫球蛋白A在肾脏的异常沉积 ，从而引发炎症和组织损伤。 该病进展隐匿且不可逆，若缺乏有效控制，患者会进展为终末期肾病，最终需要透析或肾移植维持生命。金斯瑞生物2025-11-27891IgA 实体瘤 B 型血友病
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已上市国产 AAV 基因疗法登上 Nature Medicine：安全有效治疗血友病审批动态FIX-Padua 是天然 FIX 的 高活性突变体，使用靶向肝脏的 腺相关病毒 （AAV） 载体递送 FIX-Padua，能够有效治疗 B 型血友病。 信念医药/华东理工大学 肖啸 教授团队开发了 亚洲首个 B 型血友病基因疗法—— BBM-H901 ，在临床试验中显示出了良好的安全性和治疗效果，该疗法已于 2025 年 4 月 10 日在国内获批上市，商品名“信玖凝”。 该研究证实了 亚洲首个肝脏靶向的 B 型血友病基因治疗产品 BBM-H901 安全可靠，一次治疗后即可快速提升 FIX:C 水平，且能长期稳定保持，为 B 型血友病患者提供了新的治疗选择与临床治愈的希望。医麦客2025-11-261054华东理工大学 信念医药科技（苏州）有限公司 波哌达可基
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Nature Medicine | 终结“玻璃人”的宿命：血友病B基因治疗的里程碑跨越前沿研究人类与遗传性疾病的漫长博弈中，血友病（Hemophilia）始终是一座难以攻克的堡垒。 对于血友病B患者而言，体内凝血因子IX（Factor IX, FIX）的匮乏，如同悬在头顶的达摩克里斯之剑。 11月20日， 《 Nature Medicine 》 的研究报道“ Factor IX-Padua AAV gene therapy in hemophilia B: phases 1/2 and 3 trials ”，不仅公布了AAV基因治疗药物BBM-H901在1/2期和3期临床试验中的惊艳数据，更以其独特的载体设计和皮质类固醇预防策略，为全球血友病基因治疗拼图补上了至关重要的一块。生物探索2025-11-22270血友病 factor IX B 型血友病
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Nat Med | 张磊/杨仁池团队牵头完成中国血友病B基因治疗1-3期临床试验临床研究血友病B是编码凝血因子IX（FIX）的F9基因突变导致的一种遗传性出血性疾病，基因治疗补充正确的F9基因，修复患者的凝血系统是有望治愈该疾病的唯一方法。 尽管全球范围内已有多款通过肝脏靶向腺相关病毒（AAV）递送FIX高活性突变体（FIX-Padua）基因的血友病B基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效，但未在中国患者中系统性验证。 BBM-H901是由信念医药肖啸教授团队研发的亚洲首个血友病B基因治疗产品。血液病医院血液学研究所2025-11-22931血友病 信念医药科技（苏州）有限公司 factor IX
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全球首个 ！辉瑞血友病新药在中国获批上市审批动态11 月 21 日 ，NMPA 官网显示，辉瑞 1 类新药「 马塔西单抗注射液 」已经在国内获批上市， 适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率 ：不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病 （先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII新浪医药2025-11-21537Pfizer Inc 马塔西单抗 血友病
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「辉瑞」马塔西单抗在华获批上市审批动态今日，NMPA 官网显示， 辉瑞 1 类新药「马塔西单抗注射液」已经在国内获批上市 ，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII触界生物2025-11-21572Pfizer Inc 马塔西单抗 血友病
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用于预防和治疗凝血因子Ⅸ缺乏症（B型血友病）患者的出血。
进行中
Ⅲ期
用于预防和治疗凝血因子Ⅸ缺乏症（B型血友病）患者的出血。
进行中
Ⅲ期
凝血因子IX缺乏症（B型血友病）患者出血的治疗与预防。
进行中
Ⅲ期
B型血友病（先天性因子IX缺乏）患者出血的治疗和预防。本品可用于所有年龄组。
进行中
Ⅲ期
B 型血友病研究报告
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博雅生物(300294)聚焦主业提升盈利能力国联证券35页1148 -
博雅生物（300294）：聚焦主业提升盈利能力国联民生证券35页1421 -
博雅生物（300294）：华润入主赋能+非血业务剥离，血制品领军企业迈向新征程国投证券26页2251
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生物医药行业：行业具备资源属性，免疫球蛋白成长空间广阔平安证券股份有限公司42页416
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血制品行业深度跟踪：年初至今批签发稳健增长，期待疫后常规需求持续回暖安信证券股份有限公司32页785
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公司迎来浆站+产能双增长，盈利能力有望全面改善中邮证券有限责任公司40页1690
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血液制品行业深度报告：手握稀缺玫瑰，春暖含苞待放国元证券股份有限公司56页367
B 型血友病-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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2个
申报临床
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1个
申请上市
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6个
批准上市
B 型血友病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
B 型血友病相关靶点
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