【CTR20241264】在既往接受过FIX治疗的中国B型血友病受试者中对重组人凝血因子IX-白蛋白融合蛋白（rIX-FP）进行的研究

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基本信息

登记号

CTR20241264

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

注射用重组人凝血因子IX-白蛋白融合蛋白

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用重组人凝血因子IX-白蛋白融合蛋白

首次公示信息日的期

2024-04-18

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

B型血友病（先天性因子IX缺乏）患者出血的治疗和预防。本品可用于所有年龄组。

试验通俗题目

在既往接受过FIX治疗的中国B型血友病受试者中对重组人凝血因子IX-白蛋白融合蛋白（rIX-FP）进行的研究

试验专业题目

一项在既往接受过治疗的中国B型血友病受试者中评估重组人凝血因子IX-白蛋白融合蛋白（rIX-FP）的药代动力学、疗效和安全性的III期、开放性、多中心研究

申办单位信息

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联系人邮编

200031

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临床试验信息

试验目的

主要目的：在单次给药PK阶段评价50 IU/kg rIX-FP在既往接受过治疗的中国B型血友病患者（FIX活性≤2%）中的PK；在既往接受过治疗的中国B型血友病患者（FIX活性≤2%）中评价rIX-FP常规预防治疗给药预防自发性出血事件的疗效；在既往接受过治疗的中国B型血友病患者（FIX活性≤2%）中评价rIX-FP常规预防治疗给药在FIX抑制物形成方面的安全性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 23 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-07-16

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.男性中国受试者，提供书面知情同意书时的年龄≤70岁。；2.有重度或中重度B型血友病（FIX活性≤2%）病历记录或筛选时经当地实验室确诊的受试者。；3.经主治医生确认，接受FIX产品（包括含有FIX的凝血酶原复合物浓缩物）的ED≥150天（≥6岁）或≥50天（<6岁）的受试者。允许受试者按处方使用的FIX浓缩物，但在第1天rIX-FP给药96小时前应停用。；4.无确证的FIX抑制物形成病史（确证的FIX抑制物形成病史定义为连续2次阳性检查结果且第一次阳性检查结果后，第二次单独采集的血样仍确认为阳性）且筛选时，根据中心实验室检查，无确证的可检测FIX抑制物（定义为＜0.6 Bethesda单位[BU]），且已知没有FIX抑制物形成的家族史。；5.在接受任何研究特定程序前签署参加研究的书面知情同意书。；6.受试者/看护者有能力评估出血事件并在日记上记录进行的治疗。；

排除标准

1.已知对任何FIX制品或仓鼠蛋白存在超敏反应（过敏反应或速发严重过敏反应）。；2.已知先天性或获得性凝血障碍，先天性FIX因子缺乏症除外。；3.目前正在接受IV免疫调节剂（如免疫球蛋白或长期接受全身性皮质类固醇）治疗。；4.当前正在接受长效重组FIX治疗，例如凝血因子IX（重组）、Fc融合蛋白（Alprolix）。；5.在第1天前的28天内使用使用对血友病，包括凝血功能有影响的中草药且/或在研究期间直至研究结束（EOT）访视时拒绝停用这些药物。；6.按照事先计划，研究期间需要进行手术。；7.筛选时血小板计数＜100,000/μL。；8.有人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性记录的受试者，且其病史中CD4淋巴细胞计数＜200/mm3，或筛选时可用病史结果超过1年。根据研究者的判断，HIV阳性受试者可参加本研究，并接受抗病毒治疗。；9.筛选时的血清天冬氨酸氨基转移酶（AST）或血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）浓度＞5×正常值上限（ULN）。；10.筛选时的血清肌酐浓度＞2×ULN。；11.第1天给药前4个月内发生危及生命的出血事件或曾进行重大手术干预*。 *见第6.5.4节中的定义；12.在洗脱期*（即，第1天给药前96小时内）出现任何出血事件的体征或症状。 *详情见第8.2.3.1节“如果洗脱期间出血”小节；13.第1天给药前4个月内有血栓形成的证据，包括深静脉血栓形成、卒中、心肌梗死或动脉栓塞。；14.在第1天给药前4周内使用过任何试验用药品。；15.存在可能混淆研究结果的并发炎症性关节病或其他医疗状况。；16.目前正在接受研究不允许的治疗，如临床研究方案第6.8.3节所述。；17.研究者认为存在受试者不适合参与研究的任何问题。；18.无法确定研究受试者和/或看护者是否有能力或有意愿遵循研究程序。；19.提供知情同意前1年内滥用酒精、毒品或药物。；20.在第1天给药前3个月内参加过任何其他FIX研究。；21.参加过任何当前或既往FIX基因治疗研究。；22.既往入组或参与当前研究的受试者重新入组。；23.研究中心的雇员，或研究者或助理研究者的配偶/伴侣或亲属。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

300020

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