【ChiCTR2600133952】特立氟胺、地西他滨和利沙托克拉三药时序、脉冲式给药方案治疗伴 multi-hit TP53 骨髓增生异常肿瘤疗效的多中心 II 期临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2600133952

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-10-09

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓增生异常肿瘤

试验通俗题目

特立氟胺、地西他滨和利沙托克拉三药时序、脉冲式给药方案治疗伴 multi-hit TP53 骨髓增生异常肿瘤疗效的多中心 II 期临床试验

试验专业题目

特立氟胺、地西他滨和利沙托克拉三药时序、脉冲式给药方案治疗伴 multi-hit TP53 骨髓增生异常肿瘤疗效的多中心 II 期临床试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的：;1) 评估特立氟胺、地西他滨联合利沙托克拉的时序、每周脉冲式给药方案，在伴 multi-hit TP53 突变的 MDS 患者（包括初治和 HMA 经治）中的客观缓解率（ORR）。;次要研究目的：;1) 评估该方案的安全性及耐受性。;2) 评估该方案的缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）。;3) 评估该方案对输血依赖性的改善情况及 AML 转化率。;探索性研究目的：;动态监测 TP53 突变等位基因频率（VAF）及克隆演变，探索其与疗效深度和耐药发生的相关性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

苏州亚盛药业有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-09-01

试验终止时间

2029-08-31

是否属于一致性

入选标准

1)自愿签署书面知情同意书； 2) 年龄≥18 岁，男女不限； 3) 根据 WHO 2022 标准确诊为原发MDS或治疗相关MDS（t-MDS）患者； 4) 确认为 multi-hit TP53 突变（需提供骨髓或外周血 NGS 报告，满足以下任一条件）： a) 检测到≥2 个不同的 TP53 致病性 / 可能致病性突变； b) 检测到 1 个 TP53 致病性突变，且通过染色体微阵列分析（CMA）或 FISH 证实存在 17p 缺失； c) 检测到单个 TP53 致病性突变，且变异等位基因频率（VAF）>50%（或者SNP array提示拷贝中性杂合性丢失，LOH）； 5) 东部肿瘤协作组体能状态评分（ECOG PS）为 0-2 分； 6) 预计生存期≥3 个月； 7) 首次给药前 7天内器官功能满足： a) 肝功能：总胆红素 ≤ 1.5×ULN，ALT/AST＜2×ULN。 b) 肾功能：血肌酐 ≤ 1.5×ULN 或肌酐清除率 ≥ 50 mL/min。 c) 心功能：左心室射血分数（LVEF）≥ 50%，纽约心脏学会（NYHA）心功能分级 ≤ 1级。 d) 肺功能：静息血氧饱和度（SpO₂）≥ 92%，无 ≥3级肺部疾病（CTCAE v6.0）。 e) 神经系统：无活动性中枢神经系统白血病侵犯，无严重神经系统疾病（如未控制的癫痫、近期脑血管意外、≥2级外周神经毒性、影响依从性的精神疾病）； 8) 育龄期女性患者，妊娠试验必须为阴性，且同意在治疗期间及末次给药后 6 个月内采取高效避孕措施。男性患者同意采取避孕措施；；

排除标准

1)既往接受过特立氟胺或利沙托克拉或维奈克拉治疗； 2) 骨髓原始细胞≥20%； 3) 存在已知的活动性中枢神经系统（CNS）白血病； 4) 存在需要全身治疗的活动性、未控制的感染； 5) 符合以下任一严重心脑血管疾病史： a) NYHA心功能分级≥2 级的充血性心力衰竭； b) 筛选期 QTcF 间期 > 470 毫秒； c) 首次给药前 6 个月内发生急性心肌梗死、不稳定型心绞痛、脑血管意外。 6) 妊娠或哺乳期女性； 7) 已知对研究药物任何成分过敏者； 8) 研究者认为不适合参加本试验的其他情况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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