【ChiCTR2600125359】利沙托克拉联合地西他滨方案用于维奈克拉治疗失败的骨髓增生异常肿瘤患者的多中心、前瞻性、单臂II期研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600125359

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-05-26

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓增生异常肿瘤

试验通俗题目

利沙托克拉联合地西他滨方案用于维奈克拉治疗失败的骨髓增生异常肿瘤患者的多中心、前瞻性、单臂II期研究

试验专业题目

利沙托克拉联合地西他滨方案用于维奈克拉治疗失败的骨髓增生异常肿瘤患者的多中心、前瞻性、单臂II期研究

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临床试验信息

试验目的

本研究旨在首次评估利沙托克拉联合地西他滨方案在维奈克拉/治疗失败的MDS患者中的疗效与安全性，探索新方案的临床应答效果和生存获益的潜力，为二线治疗提供高级别循证依据。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-01

试验终止时间

2029-06-30

是否属于一致性

入选标准

适合入组本研究的受试者必须符合以下所有标准： 1. 年龄大于 18 岁； 2. 经 WHO 2022 标准确诊的 MDS，IPSS-积分 > 3.5（参照附录 A）； 3. ECOG 评分 <= 2； 4. 关于维奈克拉“治疗失败”定义：既往接受至少 4 个标准疗程去甲基化药物（包括至少 2 个疗程维奈克拉联合去甲基化药物治疗）治疗的患者，且符合以下任一情况即可： (1) 难治患者：未达到完全缓解（CR）和 CR equivalent 患者；关于完全缓解（CR）定义如下（参照附录 B IWG 2023 MDS 疗效标准）： 1) 骨髓（BM）：<5%原始粒细胞；*病态造血可能持续存在； 2) 外周血（PB）：血红蛋白 >= 10 g/dL，血小板 >= 100×10^9/L；中性粒细胞 >= 1.0×10^9/L；原始细胞 0%。 (2) 疾病进展（PD）：接受维奈克拉联合去甲基化药物治疗期间或治疗后，满足以下任一标准即视为疾病进展（PD）： 1) 原始细胞进展：与当前治疗线开始前获取的基线样本相比，原始细胞相对增加 >= 50%，且原始细胞百分比的绝对增幅至少为 5%。 2) 血细胞减少恶化进展：在无至少另一系血细胞谱系达到上述血液学改善（HI）的情况下，在 8 周内出现新的、反复的（超过一次且间隔 >= 7 天）红细胞或血小板输注需求，且该需求与急性并发疾病（如败血症、胃肠道出血）或治疗效应无关。 3) 进展为急性髓系白血病（AML）：与基线评估相比，原始细胞增加 >= 50% 且达到 >= 20% 的原始细胞。 (3) 不耐受/毒性终止：因维奈克拉不良反应无法继续治疗。 (4) 复发患者：指在接受维奈克拉联合去甲基化药物方案治疗期间或结束后，曾达到完全缓解 CR，但后续出现疾病复发（定义为骨髓原始细胞比例回升至治疗前水平，或出现新的病态造血/血细胞减少），需满足以下至少一项： 1) 骨髓原始细胞比例回升至治疗前水平（或 >= 5%）。 2) 出现新的病态造血或血细胞减少（符合 MDS 诊断标准）。 3) 出现新的细胞遗传学异常。 5. 预期生存期 >= 3 个月； 6. 主要器官功能符合： (1) ANC >= 0.5×10^9/L，PLT >= 20×10^9/L（允许输血支持） (2) TBIL <= 1.5×ULN，ALT/AST <= 2.5×ULN (3) Cr <= 1.5×ULN 或 CrCl >= 50ml/min 7. 签署知情同意书。适合入组本研究的受试者必须符合以下所有标准：1. 年龄大于 18 岁；2. 经 WHO 2022 标准确诊的 MDS，IPSS-积分 > 3.5（参照附录 A）；3. ECOG 评分 <= 2；4. 关于维奈克拉“治疗失败”定义：既往接受至少 4 个标准疗程去甲基化药物（包括至少 2 个疗程维奈克拉联合去甲基化药物治疗）治疗的患者，且符合以下任一情况即可：(1) 难治患者：未达到完全缓解（CR）和 CR equivalent 患者；关于完全缓解（CR）定义如下（参照附录 B IWG 2023 MDS 疗效标准）：1) 骨髓（BM）：<5%原始粒细胞；*病态造血可能持续存在；2) 外周血（PB）：血红蛋白 >= 10 g/dL，血小板 >= 100×10^9/L；中性粒细胞 >= 1.0×10^9/L；原始细胞 0%。(2) 疾病进展（PD）：接受维奈克拉联合去甲基化药物治疗期间或治疗后，满足以下任一标准即视为疾病进展（PD）：1) 原始细胞进展：与当前治疗线开始前获取的基线样本相比，原始细胞相对增加 >= 50%，且原始细胞百分比的绝对增幅至少为 5%。2) 血细胞减少恶化进展：在无至少另一系血细胞谱系达到上述血液学改善（HI）的情况下，在 8 周内出现新的、反复的（超过一次且间隔 >= 7 天）红细胞或血小板输注需求，且该需求与急性并发疾病（如败血症、胃肠道出血）或治疗效应无关。3) 进展为急性髓系白血病（AML）：与基线评估相比，原始细胞增加 >= 50% 且达到 >= 20% 的原始细胞。(3) 不耐受/毒性终止：因维奈克拉不良反应无法继续治疗。(4) 复发患者：指在接受维奈克拉联合去甲基化药物方案治疗期间或结束后，曾达到完全缓解 CR，但后续出现疾病复发（定义为骨髓原始细胞比例回升至治疗前水平，或出现新的病态造血/血细胞减少），需满足以下至少一项：1) 骨髓原始细胞比例回升至治疗前水平（或 >= 5%）。2) 出现新的病态造血或血细胞减少（符合 MDS 诊断标准）。3) 出现新的细胞遗传学异常。5. 预期生存期 >= 3 个月；6. 主要器官功能符合：(1) ANC >= 0.5×10^9/L，PLT >= 20×10^9/L（允许输血支持）(2) TBIL <= 1.5×ULN，ALT/AST <= 2.5×ULN(3) Cr <= 1.5×ULN 或 CrCl >= 50ml/min7. 签署知情同意书。；

排除标准

1.转化为急性髓系白血病（骨髓原始细胞>= 20%）； 2.活动性感染未控制（需静脉抗生素治疗）； 3.严重肝肾功能不全（Child-Pugh C级或CrCl<30ml/min）； 4.HIV阳性或活动性乙肝/丙肝； 5.严重心血管疾病（NYHA III-IV级，6个月内心梗或不稳定心绞痛）； 6.其他恶性肿瘤病史（非黑色素瘤皮肤癌或治愈>= 5年的肿瘤除外）； 7.妊娠或哺乳期妇女； 8.研究者判断不适合参与研究的其他情况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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