【ChiCTR2500106742】一项AND017治疗IPSS-R较低危骨髓增生异常综合征（MDS）贫血参与者的单中心、开放标签、单臂II期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500106742

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-07-29

临床申请受理号

靶点

适应症

IPSS-R较低危骨髓增生异常综合征

试验通俗题目

一项AND017治疗IPSS-R较低危骨髓增生异常综合征（MDS）贫血参与者的单中心、开放标签、单臂II期临床研究

试验专业题目

一项AND017治疗IPSS-R较低危骨髓增生异常综合征（MDS）贫血参与者的单中心、开放标签、单臂II期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1. 评估AND017在IPSS-R较低危 MDS导致贫血的参与者中的疗效; 次要目的： 1. 评估AND017在IPSS-R较低危MDS的药效学相关指标; 2. 评估影响血红蛋白应答的相关因素（例如: IPSS-R评分、EPO基线水平、血红蛋白基线值）; 探索性目的： 1. 评估参与者生活质量（QOL）的变化; 安全性目的： 1. 评估AND017在IPSS-R较低危MDS导致贫血的参与者中的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

杭州安道药业有限公司

试验范围

目标入组人数

104

实际入组人数

第一例入组时间

2024-12-10

试验终止时间

2029-12-10

是否属于一致性

入选标准

1.签署知情同意书时>=18周岁的男性或女性； 2.诊断为MDS，且从首剂研究药物给药前5周内骨髓穿刺/活检和细胞遗传学结果评估IPSS-R分类为极低危、低危或中危（<=3.5分）；如从首剂研究药物给药前存在多个检查结果，以最近一次为准； 3.从首剂研究药物给药前5周内骨髓原始细胞＜5%且外周血原始细胞＜1%； 4.各队列人群定义为：队列1： (1) NTD（non-transfused）参与者定义为从首剂研究药物给药前16周内未接受输血治疗；队列2： (1) LTB (low transfusion burden) 参与者定义为从首剂研究药物给药前16周内至少2次红细胞输注的共 3-7U，且任意8周内红细胞输注<=3U; (2)HTB（high transfusion burden）参与者定义为，从首剂研究药物给药前16周内曾给予输血治疗，16周内红细胞输注>=8U且8周内红细胞输注>=4U; 5.东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）为0~1（评分为2者如果由MDS导致的贫血引起可以纳入）; 6.具有生育能力女性参与者从签署知情同意起到末次给药后6个月内愿意采取合适的避孕措施且不应哺乳；男性参与者从签署知情同意起到末次给药后6个月内愿意使用屏障避孕（即避孕套）。 7.女性参与者在首次给药前7天内，血妊娠试验结果为阴性，或者满足下列标准之一证明没有妊娠风险： (1)年龄>=60周岁且停止所有外源性激素替代治疗后闭经至少12个月； (2)年龄＜60周岁停止所有外源性激素治疗后闭经至少12个月，且促黄体激素（LH）和卵泡刺激激素（FSH）水平在实验室绝经后参考值范围内； (3)曾经接受不可逆的绝育手术，包括子宫切除、双侧卵巢切除或双侧输卵管切除，但双侧输卵管结扎除外。 8.自愿参加本次临床试验，理解研究程序且能够书面签署知情同意书。；

排除标准

1. 具有染色体5q缺失，即del(5q); 2. 存在其他原因导致的贫血，例如缺铁性贫血、巨幼细胞性贫血、再生障碍性贫血、肾性贫血或失血等; 3. 首剂研究药物给药前4周内发生过严重感染，包括但不限于持续≥2周抗生素静脉给药治疗的感染并发症、菌血症、重症肺炎等；首剂研究药物给药前持续存在活动的或不可控制的感染，如持续发热或其他感染症状。正在接受或接受过预防性抗生素治疗（如预防泌尿系感染）的参与者可以入组; 4. 筛选期评估纽约心脏病学会（NYHA）分级3级或4级的心力衰竭; 5. 过去2年内有药物或酒精滥用史（由研究者判断; 6. 首剂研究药物给药前6个月内有新发或进展脑梗塞（腔隙性脑梗塞除外）、肺栓塞、深静脉血栓形成（DVT）或动脉栓塞史; 7. 有严重、或未控制、或活动性心脑血管疾病，包括但不限于： (1)首剂研究药物给药前6个月内发生急性心肌梗死； (2) 首剂研究药物给药前6个月内发生不稳定型心绞痛； (3) 首剂研究药物给药前6个月内发生脑血管意外或短暂性脑缺血发作； (4) 具有重要临床意义（由研究者判断）的心律失常病史；或筛选期内发生任何有症状的或有重要临床意义的心律失常。 8. 存在以下任意一项心脏检查标准： (1)静息状态下的心电图（ECG）检查得出的经Fridericia校正的QT间期（QTcF）平均值>470 msec； (2) 静息ECG提示存在任何有临床意义的经研究者判断重要的节律、传导或ECG形态学异常（例如完全性左束支传导阻滞、3度房室传导阻滞、2度房室传导阻滞和PR间期> 250 msec等）； (3) 存在任何增加QTc延长或心律失常事件风险的因素，如心力衰竭、顽固性低钾血症、先天性长QT综合征、长QT综合征家族史或40岁以下直系亲属的不明原因猝死或延长QT间期的任何合并药物； (4)左室射血分数（LVEF）<50%; 9. 首剂研究药物给药前3个月内接受过重大手术（例：开颅、开胸或开腹手术，参考中规定的3级和4级手术）。参与者必须在首剂研究药物给药前从既往手术中完全恢复; 10. 已获知存在活动性传染病，如活动性乙肝（筛选期病毒表面抗原[HBsAg]检测结果呈阳性同时检测到HBV-DNA检测值>=2×10^3 IU/mL，若经规律抗病毒治疗再次复测降至2×10^3 IU/mL以下可入组）或丙肝（定义为筛选期丙肝病毒抗体[HCV-Ab]检测结果阳性，且HCV-RNA阳性）、梅毒（梅毒螺旋体特异性抗体与非特异性抗体均阳性）或人类免疫缺陷病毒HIV感染（抗HIV抗体阳性）等; 11. 存在除MDS外其他原发性恶性肿瘤，但不包括： a) 已根治的恶性肿瘤，在入选研究之前≥5年无活动并且复发风险极低； b) 经充分治疗且无疾病复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或恶性雀斑样痣； c) 经充分治疗且无疾病复发证据的原位癌，如宫颈原位癌； d) 有明确治疗的非转移性前列腺癌; 12. 诊断为继发性MDS（例如化学损伤导致的MDS或因其他疾病而接受化疗和/或放疗导致的MDS）; 13. 实体器官或骨髓/造血干细胞移植史，角膜移植除外; 14. 严重或控制不佳的高血压，包括：既往发生过高血压危象或有高血压脑病病史；或首剂研究药物给药前2周内曾因血压控制不良而导致降压药的用药调整；或筛选期内收缩压>=160 mmHg或舒张压>=100 mmHg; 15. 首剂研究药物给药前6个月内发生过糖尿病酮症酸中毒或高血糖高渗状态；或筛选期糖化血红蛋白检测值>=8.0%的参与者（糖尿病参与者、糖耐量降低或筛选期血糖异常的参与者必须主动筛查糖化血红蛋白）; 16. 首剂研究药物给药前4周内发生过具有显著临床意义的出血症状或具有明显的出血倾向，或存在严重凝血功能异常; 17. 对AND017胶囊中任何成分有严重过敏或过敏反应史; 18. 既往接受使用过阿扎胞苷、地西他滨、来那度胺、罗特西普或sotatercept等; 19. 从首剂研究药物给药前8周内开始进行铁螯合治疗；已稳定且持续治疗>=8周、并且还将需要继续治疗的参与者可以纳入; 20. 从首剂研究药物给药前8周内开始维生素B12或叶酸治疗。允许纳入接受稳定生理替代剂量的维生素B12至少8周且无维生素B12或叶酸同时缺乏的参与者。 21. 从首剂研究药物给药前4周内曾使用其他研究药物或经批准的用于试验性使用的疗法。如果先前试验用药品的半衰期已知，则排除入组前5倍半衰期内的情况（以较长者为准）。 22. 白细胞计数＞13.0×10^9/L; 23. 中性粒细胞计数<1.0×10^9/L; 24. 血小板计数>450 × 10^9/L或< 30 × 10^9/L; 25. 转铁蛋白饱和度< 15%; 26. 铁蛋白< 15 μg/L（或< 15 ng/mL）; 27. 叶酸< 4.5 nmol/L（或< 2.0 ng/mL）; 28. 维生素B12 < 148 pmol/L（或< 200 pg/mL）; 29. 根据慢性肾病流行病学协作[CKD-EPI]方程测定，肾小球滤过率估计值（GFR）<40 mL/min/1.73 m^2; 30. 丙氨酸氨基转移酶和/或天门冬氨酸氨基转移酶＞3×正常值上限（ULN）; 31. 总胆红素>1.5×ULN；若有明确的Gilbert综合症（非结合型高胆红素血症）或肝转移，总胆红素>3.0×ULN; 32. 国际标准化比（INR）>1.5，且部分活化凝血酶原时间（APTT）>1.5×ULN; 33. 妊娠或哺乳期女性; 34. 研究者判定的，参与者具有以上未提及的任何其他状态会妨碍参与研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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