【ChiCTR2500113793】吉卡昔替尼治疗慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤合并SF3B1突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）的II期研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500113793

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-03

临床申请受理号

靶点

适应症

1. 慢性中性粒细胞白血病 2.骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤合并SF3B1突变伴血小板增多症

试验通俗题目

吉卡昔替尼治疗慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤合并SF3B1突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）的II期研究

试验专业题目

吉卡昔替尼治疗慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤合并SF3B1突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）的II期研究

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临床试验信息

试验目的

评估吉卡昔替尼在慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤合并SF3B1突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）患者中的疗效及安全性。主要研究目的： 1) 评估吉卡昔替尼在CNL及MDS/MPN-SF3B1-T患者中的有效性。次要研究目的： 1) 评估基线脾肿大患者接受吉卡昔替尼治疗后实现脾脏响应的患者比例，脾脏体积缩小的百分比。 2) 评估基线MPN-SAF TSS≥10的患者接受吉卡昔替尼治疗后实现TSS评分减少≥50%的患者比例，TSS评分减少的百分比。 3) 评估吉卡昔替尼的安全性。探索性目的： 1) 评估受试者接受吉卡昔替尼治疗后对病情变化的整体印象。 2) 估算至少服用1剂吉卡昔替尼受试者的总生存。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

吉卡昔替尼治疗慢性中性粒细胞白血病（CNL）及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤合并SF3B1突变伴血小板增多症（MDS/MPN-SF3B1-T）的II期研究/苏州泽璟生物制药股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-11-01

试验终止时间

2027-10-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥18岁，男女不限； 2.根据WHO标准（2022版）诊断为CNL或MDS/MPN-SF3B1-T； 3.受试者在基线期及研究开始访视时，血小板计数 ≥100×10^9/L及ANC≥1.0×10^9/L（开始治疗前7天内）； 4.近期无干细胞移植计划； 5.预期生存期大于24周； 6.ECOG评分：0、1或2分； 7.外周血原始细胞≤5%； 8.骨髓血原始细胞≤5%； 9.开始治疗前7天，主要器官功能正常，即符合下列标准：ALT和AST≤2.5×ULN；DBIL和TBIL≤2.0×ULN；血清肌酐≤1.5×ULN； 10.符合伦理委员会要求，自愿签署知情同意书； 11.能够依从研究和随访程序；；

排除标准

1.接受任何化疗、免疫调节药物治疗（例如来那度胺、泊马度胺、沙利度胺、α-干扰素）、芦可替尼、阿那格雷、皮质类固醇（剂量>10 mg/天的泼尼松或等效药物）的受试者。若受试者正在使用羟基脲以控制白细胞增多，且在使用吉卡昔替尼前已稳定剂量超过14天，则可继续使用羟基脲； 2.在开始使用吉卡昔替尼治疗前的14天内，受试者正在接受髓系生长因子（如粒细胞集落刺激因子）治疗； 3.既往接受过吉卡昔替尼治疗的受试者； 4.正在接受每日服用阿司匹林＞150mg进行治疗的受试者； 5.任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价者，如： a)无法控制的糖尿病（>250mg/dL或>13.9mmol/L）； b) 患有高血压且经联合降压治疗无法下降到以下范围内（收缩压小于160mmHg，舒张压＜100mmHg）； c)周围神经病变（NCI-CTC AE v5.0标准2级或以上）； 6.筛查时肝或肾功能不足的受试者，表现为： a)根据Child-Pugh系统评估，存在2级或2级以上肝病。 b) 已知有肝细胞疾病（例如，乙型或丙型肝炎（HBsAg阳性或乙型肝炎病毒（HBV）DNA＞200 IU/ml或1000拷贝/ml；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性或RNA阳性），肝硬化或其他肝细胞性疾病） c) 直接胆红素≥2×实验室正常范围上限（ULN）。 d)丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 2.5 x ULN e) 肾功能：血清肌酐（Creatinine, Cr）≥1.5×ULN或内生肌酐清除率（Creatinine clearance rate, CCr） < 30 mL/min或使用透析。 7.患有临床上重大的心脏病（NYHA III或IV级）的受试者； 8.患有可能抑制口服药物吸收的重大胃部或其他疾病的受试者； 9.患有未解除的活动性重度感染（例如临床上重大的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染）的受试者； 10.既往确诊过活动性结核感染者或筛选期γ-干扰素释放试验阳性且研究者认为是活动性结核感染者； 11.筛选时HIV阳性，活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg阳性且HBV-DNA阳性或高于正常值参考范围），抗HCV抗体且HCV-RNA阳性者； 12.筛选时患有癫痫或使用精神药物、镇静药物的受试者（注：艾司唑仑除外）； 13.计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性受试者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的受试者；男性患者在给药期间和末次用药后的2天（约5个半衰期）时间内不使用避孕套的受试者； 14.存在会干扰其遵守研究要求的能力的活动性酒精或药物成瘾的受试者； 15.既往5年内罹患过恶性肿瘤（已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌除外）的受试者； 16.受试者合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性或依从性； 17.疑似对盐酸吉卡昔替尼或同类药物过敏者； 18.受试者无法吞咽片剂； 19.筛选前12周内参加其他新药或医疗器械且服用了研究药物和使用了研究器械的受试者；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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