ChiCTR2500102683
尚未开始
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2025-05-19
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胚系易感相关骨髓衰竭性疾病
多中心儿童及青少年胚系易感相关骨髓衰竭性疾病脐血造血干细胞移植去TBI预处理方案探索研究
多中心儿童及青少年胚系易感相关骨髓衰竭性疾病脐血造血干细胞移植去 TBI 预处理方案探索研究
1、主要研究目的:优化预处理方案 (抗人胸腺免疫球蛋白ATG+塞替派+氟达拉滨+白消安+环磷酰胺)的非血缘脐血移植治疗儿童及青少年胚系易感相关骨髓衰竭的疗效。 2、其他探索性目的： 1)研究儿童及青少年胚系易感相关骨髓衰竭脐血干细胞移植后免疫重建机制。 2)塞替派在儿童中的药代动力学研究以及含塞替派移植预处理方案不良反应及耐受性与药物浓度关系
单臂
其它
无
无
自选课题（自筹）
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25
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2025-03-28
2030-03-27
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1、年龄≤18 岁，男女均可； 2、经基因检测、骨髓形态及活检等确诊胚系易感相关骨髓衰竭（包括并不限于DBA、SDS、SCN、CAMT、伴有GATA2、GATA1、SAMD9/SAMD9L、RUNX1、ANRD26、TP53、DDX41等突变的先天性骨髓衰竭性疾病及IBMFS-U）； 3、有移植指征及脐血移植条件； 4、lansky评分超过60分； 5、患儿法定监护人知情同意。 适合入组本研究的患儿需同时符合上述5条标准。；
请登录查看符合以下任意一条，即排除： 1、范可尼贫血、先天性角化不良患者； 2、已经进展为高危MDS、AML、CMML等恶性血液病患儿； 3、有严重的脏器功能障碍或疾病； 4、艾滋病毒阳性、活动性乙肝/丙肝或活动性结核患者，或伴有其他可能危及生命的严重感染； 5、研究者认可的任何其他不适于参加本研究的情况。；
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