【ChiCTR2600128995】索托克拉联合化疗治疗儿童复发难治AML

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基本信息

登记号

ChiCTR2600128995

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-07-29

临床申请受理号

靶点

适应症

复发/难治急性髓系白血病儿童

试验通俗题目

索托克拉联合化疗治疗儿童复发难治AML

试验专业题目

索托克拉联合HAG预激方案在儿童复发/难治急性髓系白血病的安全性、药代动力学和临床疗效研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

观察索托克拉联合HAG预激方案在儿童复发/难治急性髓系白血病（AML）患者中的药代动力学（PK）特征，初步评估索托克拉的儿童目标剂量，评估安全性和有效性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-08-01

试验终止时间

2027-08-31

是否属于一致性

入选标准

1. 患者的监护人理解研究程序且自愿签署知情同意书（ICF）。对于>=8岁的患者需自愿书面签署ICF；对于<8岁的患者，鼓励参与知情过程； 2. 年龄：2-18岁，男女不限； 3. 经临床诊断确诊的除急性早幼粒细胞白血病外的复发/难治急性髓细胞白血病（AML）；其中复发定义为骨髓原始细胞>=5%；或血液中原始细胞再次出现；或发生髓外疾病。难治性疾病定义为强化诱导治疗2个疗程后无CR或CRi；非强化诱导治疗6个疗程后无CR或CRi或MLFS； 4. Lansky评分（<16岁）或Karnofsky评分（>=16岁）>=50； 5. 预期生存时间>3个月； 6. 器官功能良好：肌酐清除率>=50mL/min；肝功能良好：天门冬氨酸氨基转移酶（血清谷草转氨酶）≤3×ULN ；丙氨酸氨基转移酶（血清谷丙转氨酶）≤3×ULN ；总胆红素水平≤1.5×ULN； 7. 遵循研究要求； 1. 患者的监护人理解研究程序且自愿签署知情同意书（ICF）。对于>=8岁的患者需自愿书面签署ICF；对于<8岁的患者，鼓励参与知情过程；2. 年龄：2-18岁，男女不限；3. 经临床诊断确诊的除急性早幼粒细胞白血病外的复发/难治急性髓细胞白血病（AML）；其中复发定义为骨髓原始细胞>=5%；或血液中原始细胞再次出现；或发生髓外疾病。难治性疾病定义为强化诱导治疗2个疗程后无CR或CRi；非强化诱导治疗6个疗程后无CR或CRi或MLFS；4. Lansky评分（<16岁）或Karnofsky评分（>=16岁）>=50；5. 预期生存时间>3个月；6. 器官功能良好：肌酐清除率>=50mL/min；肝功能良好：天门冬氨酸氨基转移酶（血清谷草转氨酶）≤3×ULN ；丙氨酸氨基转移酶（血清谷丙转氨酶）≤3×ULN ；总胆红素水平≤1.5×ULN；7. 遵循研究要求；；

排除标准

患者若符合以下任何一项标准，将不得进入本研究： 1.确诊急性早幼粒细胞白血病（APL）； 2.2年内既往恶性肿瘤史，已转化为AML的MDS或已治愈的其他实体恶性肿瘤除外； 3.已知白血病累及中枢神经系统（（CNSL-2:脑脊液白细胞计数<0.005x10^9/L(5个/ml)，可见原始细胞；CNSL-3:脑脊液白细胞计数≥0.005x10^9/L(5个/ml)，可见原始细胞））； 4.既往接受过同种异体干细胞移植且患有活动性移植物抗宿主病（GVHD），或需要使用免疫抑制药物治疗； 5.未受控制的并发疾病，包括但不限于：正在进行或活动性未受控制的感染、心血管疾病或精神疾病/会限制对研究要求的依从性的社交情况等； 6.既往人免疫缺陷病毒（HIV）感染史； 7.已知受试者为乙型或丙型肝炎感染阳性，但检测不到病毒载量者除外（注意：HBcAb+但HBsAg-的患者，只有在敏感度≤20 IU/mL的检测中无法检测到乙肝病毒(HBV) DNA时才符合入组条件。这种情况下，患者应接受定期监测HBV DNA，同时根据中心诊疗常规进行预防性抗病毒药物治疗；HCV抗体+的患者只有检测不到HCV RNA并且愿意监测HCV再激活的情况下才符合入组条件）； 8.索托克拉首次给药前7天内（或5个半衰期，以较长者为准）接受任何中效或强效CYP3A4抑制剂治疗，或在索托克拉首次给药前14天内（或5个半衰期，以较长者为准）接受任何中效或强效CYP3A4诱导剂治疗； 9.对索托克拉片剂的辅料或活性成分存在超敏反应史； 10.研究者认为不适合入组的患者；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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