【ChiCTR2500113178】吉卡昔替尼治疗伴贫血的骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的有效性和安全性研究。

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基本信息

登记号

ChiCTR2500113178

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-11-25

临床申请受理号

靶点

适应症

第1阶段：贫血的骨髓增生异常综合征伴低原始细胞合并骨髓纤维化贫血的骨髓增生异常综合征伴原始细胞增加合并骨髓纤维化第2阶段：伴贫血的较低危骨髓增生异常综合征

试验通俗题目

吉卡昔替尼治疗伴贫血的骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的有效性和安全性研究。

试验专业题目

盐酸吉卡昔替尼片治疗伴贫血的骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的安全性和有效性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价盐酸吉卡昔替尼片治疗伴贫血的骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

苏州泽璟生物制药股份有限公司

试验范围

目标入组人数

24;12

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-01

试验终止时间

2029-02-28

是否属于一致性

入选标准

1.年龄>=18，男女不限； 2.第1阶段患者根据WHO第5版确诊的MDS-LB或MDS-IB伴骨髓纤维化或MDS/MPN伴骨髓纤维化，第2阶段患者根据根据WHO第5版确诊的MDS并根据国际预后积分系统修订版（IPSS-R）诊断为较低危组：IPSS-R极低危组、低危组和中危组（<=3.5分）的骨髓增生异常综合征患者； 3.未经过贫血治疗的患者或经过治疗后未达到IWG2018年红系反应标准的无输血依赖（NTD，16周内输0U RBC）或低输血负担（LTD，16周内输3~7U RBC，同时8周内至少2U，最多3U RBC）； 4.血红蛋白＜100g/L或研究者评估有治疗需求； 5.受试者近期无干细胞移植计划； 6.预期生存期大于24周； 7.ECOG评分0-2； 8.对于第1阶段组2的患者骨髓原始细胞5%~19%，对于第1阶段组1的患者和第2阶段患者骨髓原始细胞＜5%且外周血原始细胞<1%； 9.对于第1阶段所有组患者的骨髓纤维化等级>=2级或弥漫性1级； 10.中性粒细胞>=1.0×10^9/L； 11.血小板计数>=50×10^9/L； 12.既往未接受过JAK抑制剂治疗； 13.入组前14天，主要器官功能正常，即符合下列标准：ALT和AST<=2.5×ULN；DBIL和TBIL <=2.0×ULN；血清肌酐<=1.5×ULN； 14.符合伦理委员会要求，自愿签署知情同意书； 15.能够依从研究和随访程序。；

排除标准

1.患有孤立5q缺失的MDS（MDS-5q-）； 2.器官移植史或异基因造血干细胞移植史； 3.高输血负担（HTD）：16周内≥8U RBC且8周内≥4U RBC； 4.诊断为急性髓系白血病（AML），包括急性早幼粒细胞白血病和髓外急性髓系白血病； 5.任何显著的临床和实验室异常，研究者认为影响安全性评价者，如：a. 无法控制的糖尿病（>250 mg/dL或>13.9mmol/L）、b. 患有高血压且经联合降压治疗无法下降到以下范围内（收缩压<160 mmHg，舒张压<100 mmHg）、 c. 周围神经病变（NCI- CTC AE v5.0 标准2级或以上）； 6.筛选前24周内患者有充血性心力衰竭（《美国国立癌症研究所不良事件通用术语标准》第5版（NCI-CTCAE V5.0）3级或以上）、无法控制或尚不稳定的心绞痛或心肌梗塞、脑血管意外事件或肺栓塞病史； 7.筛选前4周内进行外科手术尚未完全恢复的患者； 8.筛选时患有心律失常性疾病需要治疗的患者（地高辛除外）； 9.筛选时有任何临床症状的细菌、病毒、寄生虫或真菌感染需要治疗者； 10.筛选时胸部X线检查提示有活动性肺部感染者； 11.既往确诊过活动性结核感染者或筛选期γ-干扰素释放试验阳性且研究者确认是活动性结核感染者； 12.筛选时HIV阳性，活动性乙型肝炎病毒检测阳性（HBsAg阳性且HBV-DNA阳性或高于正常值参考范围），抗HCV抗体且HCV-RNA阳性者； 13.筛选时患有癫痫或使用精神药物、镇静药物的患者（注：艾司唑仑片除外）； 14.计划怀孕或已怀孕或正在哺乳期的女性患者以及在整个试验期间无法采取有效避孕措施的患者；男性患者在给药期间和末次用药后的2天（约5个半衰期）时间内不使用避孕套者； 15.既往5年内罹患过恶性肿瘤（已治愈的皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌除外）的患者； 16.合并其他严重疾病，研究者认为可能影响患者安全性或依从性； 17.疑似对盐酸吉卡昔替尼或同类药物过敏者； 18.筛选前12周内参加其它新药或医疗器械且服用了研究药物和使用了研究器械的患者； 19.入组前2周内使用过任何治疗MDS的药物； 20.先天性或者获得性出血性疾病史的患者； 21.任何研究者认为不适合参与本临床研究的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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