【CTR20262511】HY001N细胞注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血安全性及耐受性的多中心、开放、单臂I期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20262511

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

纳基奥仑赛注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

纳基奥仑赛注射液

首次公示信息日的期

2026-07-01

临床申请受理号

CXSL2500854

靶点

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适应症

自身免疫性溶血性贫血

试验通俗题目

HY001N细胞注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血安全性及耐受性的多中心、开放、单臂I期临床试验

试验专业题目

HY001N细胞注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血安全性及耐受性的多中心、开放、单臂I期临床试验

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100020

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价HY001N细胞注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血的安全性和耐受性。确定HY001N在至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血受试者中的Ⅱ期推荐剂量（RP2D）。次要目的：评价HY001N细胞注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血的有效性。评价HY001N细胞注射液治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血的药代动力学（PK）特征、药效学（PD）特征和免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 12 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.入选患者或其法定代理人自愿签署知情同意书。；2.筛选时年龄18-75岁（包括18岁和75岁），性别不限。；3.参照《中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023 年版）》和《Evans 综合征诊断和治疗中国专家共识（2024年版）》诊断标准确诊为AIHA或Evans综合征，血红蛋白低于10g/dL，并存在与贫血相关的症状，满足符合以下至少3线治疗失败的诊断标准；（1）确诊为温抗体型AIHA（wAIHA）/混合型AIHA（mAIHA）/Evans综合征，需满足：一线糖皮质激素治疗失败二线利妥昔单抗治疗失败三线治疗措施失败（包括脾切除、环孢素、环磷酰胺、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、氟达拉滨、硼替佐米等任何一种及以上）（2）确诊为冷抗体型AIHA（cAIHA），即冷凝集素病（CAD），需满足：一线利妥昔单抗治疗失败二线利妥昔单抗，苯达莫司汀/氟达拉滨单药或联合治疗失败三线治疗措施失败（包括硼替佐米、环孢素、环磷酰胺、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤等任何一种及以上）注： ① Evans综合征患者，筛选时要求存在自身免疫性溶血性贫血（AIHA），且不同时存在其他自身免疫性血细胞减少，之前出现的其他自身免疫性血细胞减少应得到有效治疗。 ② 糖皮质激素治疗失败：包括糖皮质激素耐药、依赖或不耐受的患者。糖皮质激素耐药：在接受至少为1 mg/kg剂量的泼尼松/泼尼松龙（体重超过60kg的参加者每日最高为60 mg）治疗3周内未能获得血液学缓解。对于从未对治疗产生反应的参加者，应进行进一步评估以排除AIHA以外的疾病。糖皮质激素依赖：需要以≥15mg/天的剂量继续接受泼尼松/泼尼松龙治疗，以维持缓解。糖皮质激素不耐受：导致糖皮质激素永久停药的副作用或速发严重过敏反应/类过敏反应 ③ 利妥昔单抗治疗失败：利妥昔单抗（100mg/d或375mg/m2）使用超过4次以上者，首剂后12周Hb仍小于10g/L；或利妥昔单抗1g每次，应用两次，首剂后12周Hb仍小于10g/L。 ④ 利妥昔单抗，苯达莫司汀/氟达拉滨单药或联合治疗失败：要求至少使用4个疗程，Hb仍小于10g/L。 ⑤ 三线治疗失败：治疗至少4个月以上Hb仍小于10g/L。 ⑥ 患者既往治疗为根据患者情况，选用单药或联合治疗及用药顺序。本试验方案中至少3线治疗失败为受试者需既往经上述3个治疗线中推荐的药物（首剂开始符合上述疗程要求）后，血红蛋白仍低于100g/L，并存在与贫血相关的症状。；4.育龄期妇女在筛选期的血妊娠试验为阴性；任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输HY001N细胞注射液至少2年内使用有效的避孕方法。根据研究者的判断，患者有生育能力是指：他/她生物学上有生育活体婴儿的生理能力以及有正常的性生活。没有生育能力的女性患者（即，满足至少1条以下标准）：已行子宫切除术或双侧卵巢切除术，或经医学确认卵巢衰竭，或医学确认为绝经后（无病理性或生理性原因的情况下，至少连续12个月停经）。；5.具有合适的器官功能，需符合以下标准：天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤3倍正常值上限（upper limit of normal，ULN）；丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3倍ULN；凝血功能：INR≤ 1.5倍ULN，且APTT≤1.5倍ULN。血清肌酐≤ 1.5倍ULN，或者肌酐清除率≥ 60 mL/min（Cockcroft and Gault公式）必须有最低水平的肺储备，即非吸氧状态的血氧饱和度>91%。；6.东部肿瘤协作组织（ECOG）体能状态评分为 0-2 。；

排除标准

1.既往诊断明确的淋巴系统增殖性肿瘤；

2.由药物或感染引起的继发性AIHA；

3.怀孕或哺乳；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱