报告时间：2025-09-30
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Prelude Therapeutics任命Katina Dorton加入董事会医投速递Prelude Therapeutics公司宣布，拥有超过30年医疗保健和生命科学行业经验和领导力的Katina Dorton女士已被任命为公司董事会成员。Dorton女士在NodThera担任首席财务官，并在Repare Therapeutics建立了财务组织，为公司的IPO做准备并筹集了超过8200万美元的交叉融资。此外，她在AVROBIO和Immatics N.V.担任高级财务职务，并在加入行业之前在摩根士丹利和Neeham & Co.担任投资银行家15年。Dorton女士目前还担任Mallinckrodt Pharmaceuticals plc、Fulcrum Therapeutics、TScan Therapeutics和Sonoma Biotherapeutics的董事会成员。Prelude Therapeutics是一家专注于精准肿瘤学的临床阶段生物制药公司，致力于开发针对癌症患者未满足需求的创新药物。Biospace2025-10-20688恶性肿瘤 Prelude Therapeutics Inc Sonoma Biotherapeutics
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礼来大事件！签13亿美元合作、提高欧洲药价（替尔泊肽涨价 170%？）交易并购根据协议，Superluminal将用自己的 G蛋白偶联受体（GPCR） 平台，就心脏代谢和肥胖相关的未公开靶点， 发现并优化小分子治疗药物， 礼来公司将获得这些化合物的独家开发和商业化权利。 Superluminal将获得总计高达 13 亿美元的资金，包括预付款、近期付款、股权投资以及研发和商业化里程碑付款，还有机会从任何获批药物的净销售额中获得分级特许权使用费。 目前所有药物中，有 35% 以 GPCR 为靶点，但在超过 800 种 GPCR 中，仍有 70% 尚未有对应的药物开发。Being科学2025-08-15277Eli Lilly & Co 肥胖 GPCR
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诺华“反内卷”公司动态最近五年，诺华始终在做一件事，那就是向纯粹创新药公司转型。 从诺华的产品销售收入来看，诺华确实有不内卷的底气。 2023年，销售额超过20亿美元的药品包括：Entresto（沙库巴曲缬沙坦钠，60.35亿美元）、Cosentyx（司库奇尤单抗，49.8亿美元）、Promacta/Revolade（艾曲泊帕乙醇胺，22.7亿美元）、Kesimpta（奥法妥木单抗，21.7亿美元）、Kisqali（瑞波西利，20.8亿美元）。艾美达医药咨询2024-09-13468Novartis AG 艾曲泊帕乙醇胺 奥法妥木单抗
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AVROBIO 以 8750 万美元的价格完成对胱氨酸病基因治疗项目的出售交易并购AVROBIO公司宣布完成了一项价值8750万美元的全现金交易，将其实验性造血干细胞（HSC）基因疗法项目——针对胱氨酸病——出售给诺华公司。AVROBIO保留了其针对戈谢病1型和3型、亨特病和庞贝病的同类首创HSC基因疗法的全部权利。这笔交易所得预计将使公司的现金储备延长至2024年第四季度。TD Cowen和Wells Fargo Securities, LLC在此次交易中担任AVROBIO的财务顾问。AVROBIO致力于将个性化基因疗法带给世界，通过将受影响的基因的正常拷贝引入患者自身的造血干细胞，以实现持久地在全身，包括中枢神经系统表达治疗性蛋白质。Businesswire2023-06-12476AVROBIO Inc 胱氨酸病
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时讯5月22日， 基因治疗公司Avrobio宣布，公司以8750万美元的价格将其用于治疗胱氨酸病的研究性造血干细胞(HSC)基因治疗项目出售给诺华。受此收购消息的影响，Avrobio股价迅速上涨，在周一早盘交易中狂飙约114%，目前市值为5778万美元。细胞基因治疗前沿2023-05-244087Novartis AG AVROBIO Inc 胱氨酸病 -
AVROBIO 宣布达成协议，以 8750 万美元的价格出售胱氨酸病基因治疗项目交易并购AVROBIO公司宣布以8750万美元现金出售其用于治疗囊性纤维化的研究性造血干细胞（HSC）基因治疗项目给诺华公司。这笔交易将使AVROBIO的现金储备延长至2024年第四季度。AVROBIO保留其针对戈谢病1型和3型、亨特综合征和庞贝病的首创HSC基因治疗项目的全部权利。交易收益将加强AVROBIO的资产负债表，聚焦其管线策略，并是对其HSC基因治疗方法和plato基因治疗平台的有力认可。诺华将支付8750万美元现金，并独家许可AVROBIO的某些资产、专有技术和知识产权，用于治疗囊性纤维化。AVROBIO还将提供过渡、知识转移和其他相关服务。Businesswire2023-05-22457囊性纤维化 粘多糖病 II 型 AVROBIO Inc
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AVROBIO 在 ASGCT 第 26 届年会上宣布胱氨酸病研究性基因治疗 1/2 期临床试验的积极数据研发注册政策AVROBIO公司宣布，其在洛杉矶举行的美国基因和细胞治疗学会年会上展示的数据显示，一项针对囊性纤维化的基因治疗临床试验中，经过36个月的随访，治疗效果持久。该试验评估了一种基因疗法对囊性纤维化的治疗，通过修改患者自身的造血干细胞来产生功能性胱氨酸蛋白，以减少胱氨酸的积累。数据显示，治疗后患者的血液、皮肤和胃肠道粘膜中的胱氨酸水平均有所下降，且神经认知测试表明中枢神经系统活性。此外，该公司还与英国药品和健康产品监管局（MHRA）和美国食品药品监督管理局（FDA）进行了积极会议，以协调监管路径并获得反馈。Businesswire2023-05-18409囊性纤维化 AVROBIO Inc 胱氨酸病
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AVROBIO 宣布新的积极临床数据，并在其戈谢病基因疗法的监管讨论后概述了临床开发计划研发注册政策AVROBIO公司宣布，其基因疗法AVR-RD-02在治疗戈谢病（Gaucher disease）方面取得积极进展。该疗法在五名患者中显示出多方面的稳定或逆转效果。公司计划在2023年下半年启动一项全球性的注册性2/3期临床试验。戈谢病是一种常见的溶酶体疾病，AVROBIO的基因疗法旨在为患者提供一次性治疗。此外，AVROBIO的plato®基因疗法平台已获得监管机构的反馈，预计在进入后期临床试验阶段时无需进行重大CMC（化学、制造和控制）变更。Biospace2022-12-07105戈谢病 AVROBIO Inc
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Mission Bio 的单细胞转导检测被 AVROBIO 的基因治疗管道采用交易并购Mission Bio公司首次将单细胞转导检测技术应用于AVROBIO基因治疗产品管线，该技术可快速测量样本中转导细胞的百分比。这项技术基于Mission Bio的Tapestri平台，与AVROBIO合作开发，旨在提高细胞和基因治疗制造过程中的转导效率评估。AVROBIO计划在2023年初开始使用该技术测试临床样本，并将其纳入未来的监管文件中。这项技术的应用有望缩短CMC开发时间线，为患有溶酶体疾病的患者提供改变生命的疗法。美通社2022-11-29338AVROBIO Inc Mission Bio Inc
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AVROBIO 宣布完成胱氨酸病的首个基因治疗临床试验的患者给药研发注册政策AVROBIO公司宣布，其第六位也是最后一位患者已接受一种针对囊性纤维化治疗的实验性基因疗法的剂量。这项1/2期临床试验旨在评估该基因疗法在严重囊性纤维化成人患者中的安全性和有效性，这些患者之前已经接受了标准治疗—— cysteamine。初步数据显示，该疗法在多个组织中显示出治疗作用，包括眼睛、皮肤、胃肠道黏膜和神经认知系统。AVROBIO计划在2023年开始一项由公司赞助的临床试验。Biospace2022-10-25530囊性纤维化 AVROBIO Inc 胱氨酸病
AVROBIO Inc药物研发管线
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AVROBIO Inc研究报告
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2023年5月第四周创新药周报：（附小专题-PI3Kα/δ双重抑制剂研发概况）西南证券股份有限公司24页1278 -
2023年5月第四周创新药周报（附小专题-PI3Kα/δ双重抑制剂研发概况）西南证券股份有限公司24页2617
AVROBIO Inc融资信息
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2018-02-04
医药研发/制造
化学&生物药
B轮
鱼鹰资管
鱼鹰资管
Citadel
Citadel
五源资本
SVB Securities
Eventide Asset Management
Clarus Ventures
SV Health Investors
Atlas Venture
Brace Pharma Capital
Aisling Capital
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2016-08-02
医药研发/制造
化学&生物药
A轮
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AVROBIO Inc-数据概览
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0个
申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
AVROBIO Inc布局靶点
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