GRN
GRN靶点全景洞察，整合GRN相关内容 51 条、相关药物 24 个、研发企业 31 家、全球新药 71 个、注册申报 0 项，收录专业报告 3 份，并实时追踪GRN临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上GRN数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解GRN领域进展。
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GRN资讯动态
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Immunity | 溶酶体功能障碍经MITF/TFE转录因子驱动髓系细胞适应不良状态前沿研究在衰老和神经退行性疾病中，作为中枢神经系统主要吞噬细胞的小胶质细胞，其功能状态转换 （如向MGnD/DAM状态的转变） 受TREM2等表面受体及下游信号调控 【1，2】 。 近日 ， 来自 美国Denali Therapeutics公司 的 Gilbert Di Paolo 和 Leon Tejwani 研究团队在 Immunity 杂志发表题为 Progranulin deficiency-induced lysosomal dysfunction drives maladaptive myeloid cell states through the MITF/TFE transcription factors 的研究论文， 该研究旨在探究溶酶体功能障碍如何驱动髓系细胞状态转换及其在神经退行性疾病中的机制，并发现颗粒蛋白前体 （PGRN） 缺乏通过诱发溶酶体去酸化等应激，激活MITF/TFE转录因子家族，进而表观遗传重塑小胶质细胞转录程序，驱动其进入GPNMB + 的适应不良状态，而GPNMB的诱导作为代偿性反应虽可促进溶酶体酸化，但其缺失则会加剧神经 毒性 。 首先，研究人员为了探究颗粒蛋白前体 （PGRNBioArtMED2026-08-11126衰老 TREM2 GRN
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Cell Rep | 张国良团队揭示GBP4介导的信号轴调控结核保护性免疫的新机制前沿研究干扰素 （ IFNs ） 是宿主抵御结核分枝杆菌 （ M. tuberculosis , Mtb ） 感染的关键细胞因子，但其下游效应分子的作用机制尚不完全清楚。 鸟苷酸结合蛋白 （ GBPs ） 是一类重要的干扰素刺激基因 （ ISGs ） ，尽管在小鼠中已被证实参与抗感染免疫，但人类 GBP （ hGBP ） 家族在抗 Mtb 感染中的具体功能仍不明确。 Mtb 感染会诱导宿主细胞通过 SORT1 受体介导 GRN 进入溶酶体降解，从而削弱宿主的防御能力；而 GBP4 通过与 GRN 直接 结合，竞争性地阻断了 GRN 与 SORT1 的相互作用，从而防止 GRN 被溶酶体降解。BioArtMED2026-08-0273GRN
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J Immunol | 李进/曹炬团队揭示PGRN抵御泰国伯克霍尔德菌脓毒症的关键分子机制前沿研究泰国伯克霍尔德菌 （ Burkholderia thailandensis ） 作为一种新发致病菌，感染后 易快速 进展为重症脓毒症，病情凶险、救治难度大，目前临床缺乏特效防治方案。 加之全球抗生素耐药问题日益加剧，传统抗菌治疗面临瓶颈，发掘宿主免疫调控新靶点、 研发非 抗生素导向的防治新策略具有重大临床现实意义。 在本研究中，研究团队发现，泰国伯克霍尔德 菌 感 染会显著诱导体内 PGRN 表达上调，提示 PGRN 可能参与宿主抗细菌免疫应答。BioArtMED2026-06-10133GRN
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Passage Bio发布PBFT02治疗额颞叶痴呆（FTD-GRN）最新数据研发注册政策Passage Bio公司宣布了其处于临床试验阶段的基因药物PBFT02在治疗携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）的最新数据。PBFT02在减缓神经退行性变方面显示出潜力，改善了大脑萎缩和血浆神经丝蛋白（NfL）水平，这两个是疾病进展的生物标志物。此外，公司还与FDA进行了会议，讨论了PBFT02的注册途径，FDA建议进行随机对照试验。公司还启动了战略审查流程，旨在最大化股东价值，并已聘请Wedbush PacGrow作为财务顾问。GlobeNewswire2026-04-20564额颞叶痴呆 NEFL GRN
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时讯礼来2025年全年财报显示，总营收651.79亿美元，市值飙升超10%。公司聚焦四大疾病领域，同时披露三项临床管线终止，包括AAV9基因疗法等，撤退反映CNS基因疗法临床转化挑战，另两款终止药物也各有收购背景。细胞基因治疗前沿2026-02-107171Eli Lilly & Co 老年性痴呆 多奈单抗 -
礼来终止一基因治疗药物开发前沿研究近日，全球制药巨头礼来公司（Eli Lilly）宣布终止三项处于临床阶段的在研药物开发，其中包括一项源自2020年以超10亿美元收购Prevail Therapeutics所获得的一款基因疗法。 被终止的基因疗法名为LY3884963（原代号PR006）， PR006是一种基于AAV9载体的基因疗法，专门用于治疗由GRN基因突变引起的额颞叶痴呆（FTD-GRN）。 该疗法自2020年进入I/II期临床试验。细胞与基因治疗领域2026-02-05593Eli Lilly & Co 深圳市腾讯计算机系统有限公司 GRN
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2025生物制药5大失败临床试验临床研究生物制药行业每年都会遭遇诸多临床失败，2025年也不例外。 一次严重的临床失败可能导致Biotech公司彻底放弃某款药物，甚至大规模裁员。 ▌ TIGIT单抗临床开发失败，iTeos停止运营。医药魔方2025-12-23290Pfizer Inc 曲司氯铵 iTeos Therapeutics SA
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Vesper Bio公布FTD-GRN疾病治疗新药VES001的临床试验积极结果研发注册政策丹麦哥本哈根，2025年10月31日——临床阶段的生物技术公司Vesper Bio ApS（“Vesper”或“公司”）今日宣布，其针对神经退行性和神经精神疾病开发的新型口服疗法VES001在Ib/IIa期SORT-IN-2临床试验中取得了积极结果。该试验评估了VES001在无症状的前额叶变性（FTD）携带者中的疗效，这种FTD是由progranulin基因（GRN）突变引起的。试验结果显示，与基线相比，最高剂量下平均progranulin水平增加了超过95%。由于FTD-GRN患者通常的progranulin浓度约为无GRN突变人群的一半，这表明progranulin水平的正常化。数据还显示，血浆和脑脊液（CSF）中的progranulin蛋白水平呈剂量依赖性增加。Vesper Bio的联合创始人兼首席医疗官Mads Kjolby表示，基于这些初步的Ib/IIa期数据，他们相信VES001有潜力在无症状的GRN突变携带者以及有症状的人中正常化progranulin水平，而不会影响其他对神经元健康至关重要的sortilin功能。Vesper Bio的首席执行官Jacob Falck Hansen补充说，这些数PRNewswire2025-10-31609额颞叶痴呆 GRN
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阿斯利康合作伙伴Alector终止晚期阿尔茨海默病抗体药物研究，裁员近半研发注册政策阿斯利康合作伙伴Alector宣布将停止其研发的针对遗传性额颞叶痴呆的抗体药物latozinemab的研究。这一决定是基于三期临床试验INFRONT-3的失望结果，该试验显示latozinemab在治疗由progranulin基因突变引起的额颞叶痴呆患者时没有临床益处。Alector表示，尽管药物候选物对progranulin这一与额颞叶痴呆相关的生物标志物有“显著影响”，但与安慰剂相比，它并没有显著减缓疾病进展。此外，latozinemab还未能达到关键次要终点。受此影响，Alector股价在盘后交易中下跌51%，至每股1.57美元。由于这一临床试验的失败，Alector不得不进行业务战略审查，并计划裁员约49%，大约116人受到影响。Alector目前拥有约2.91亿美元的现金、现金等价物和短期投资，足以支撑其至2027年。此前，Alector曾与葛兰素史克合作开发latozinemab，并正在开发其他针对神经退行性疾病的药物。Biospace2025-10-22275AstraZeneca PLC GSK PLC Alector LLC
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时讯10月9日，AviadoBio与星明优健就UGX-202的开发和商业化达成协议。UGX-202是跨基因突变的“通用型”疗法，适用多疾病人群。双方高层均表示期待合作，AAV基因疗法潜力大，此次合作或为国产疗法建立全球认知度。细胞基因治疗前沿2025-10-132024额颞叶痴呆 视锥细胞营养不良 GRN
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
医药生物行业跨市场周报：NMPA应急批准Paxlovid，利好国内CDMO供应商光大证券25页2747
GRN-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
GRN全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
GRN相关适应症
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