星明优健&AviadoBio达成合作：UGX-202光遗传学管线出海，国产AAV基因疗法再掀热潮

2025年10月9日，AviadoBio与星明优健（UgeneX Therapeutics）宣布，双方就光遗传学管线UGX-202的开发和商业化达成独家选择权及许可协议。UGX-202是一款处于临床开发阶段的腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗视网膜色素变性（RP）患者，第二种未公开的适应症将于年底进入临床阶段。

根据协议条款，AviadoBio 有权选择获得大中华区以外地区 UGX-202 在RP及其他适应症的开发和商业化权利的全球独家许可。如果行使该选择权，UgeneX将有资格获得高达4.13亿美元的预付款、研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及净销售额的特许权使用费。

截图来源：摩熵医药数据库（全球药物研发数据库）

在许多视网膜疾病中，患者的光感受器（负责探测光线并将其转化为视觉信号的细胞）会逐渐丧失。光遗传学技术可重新编码视网膜中保留的细胞，使其取代已丧失的光感受器功能，从而恢复视觉，且不受潜在基因突变类型的限制。

UGX202 是星明优健新一代光遗传学在研产品，以自研AAV病毒为载体，搭载宽光谱及高敏感度的创新光敏蛋白，特异性感染视网膜神经节细胞并赋予感光功能，重建中晚期感光细胞退行性疾病患者视觉通路。UGX202作为跨基因突变的“通用型”创新基因疗法，突破了罕见病患者数量限制，适用于多个疾病人群，包括视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症、及晚期干性年龄相关黄斑病变等。UGX-202的衣壳、调控序列以及视蛋白转基因均经过优化，有望实现同类最佳的临床表现。

星明优健管线

星明优健总裁吴凯博士表示：“我们很高兴能够与AviadoBio合作，共同推动眼科基因治疗的临床应用和全球合作。星明优健一直致力于开发眼科创新性基因疗法，改善视力障碍患者的生活质量。本次合作不仅体现了双方对UGX202未来临床潜力和市场前景的高度信心，同时也是我们公司迈向国际市场的重要里程碑，充分体现了我们团队的国际视野和研发实力，以及管线的全球价值。”

AviadoBio目前的研发管线以AVB-101为核心，这是一种一次性给药的AAV基因疗法，正在一项1/2期临床研究中用于评估治疗携带GRN基因突变的额颞叶痴呆患者。该疗法已引起安斯泰来（Astellas）的关注，后者去年支付了5000万美元以获得该药物的期权许可。

AviadoBio研发管线

AviadoBio首席执行官Lisa Deschamps表示：“我们很高兴能够扩展我们临床阶段的药物组合，这些药物涵盖从眼部到大脑的神经退行性疾病，结合我们在靶向递送、强效基因有效载荷和快速转化方面的核心专业知识，现已涵盖视网膜视网膜病变 (RP) 和其他视网膜疾病。光遗传学是一个激动人心的领域，拥有临床先例，并为 UGX-202 等下一代方法带来明确的机会，从而改善视网膜疾病患者的视力。我们的团队在眼部基因治疗开发方面拥有丰富的经验，我们期待与UgeneX团队合作，共同构建UGX-202的研发管线。”

总结

AAV基因疗法凭借其精准递送和持久疗效优势，已成为基因治疗领域的核心增长引擎，未来发展潜力巨大。据不完全统计，过去5年，国内AAV基因疗法迎来了“爆发潮”，布局企业超50家。国内首款AAV基因疗法BBM-H901已获批上市，另外50款AAV基因药物IND申报获批，其中，8款进入III期临床。星明优健与AviadoBio的合作，不仅是单一管线的出海，更是中国生物医药产业从“输入”到“输出”的缩影。随着UGX202在全球市场的临床推进，有望为国产AAV基因疗法建立全球认知度。

参考来源：

[1] 公司公告

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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