基因治疗新突破：天勤生物热烈祝贺信念医药KOA创新药临床启航

天勤生物Topgene

2025/05/26

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国家药品监督管理局骨关节炎膝关节骨关节炎信念医药科技（苏州）有限公司湖北天勤生物科技集团股份有限公司

近日，信念医药集团公司（以下称“信念医药”）自主研发的膝骨关节炎AAV载体基因治疗药物BBM-A101注射液正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准。作为该项目合作伙伴，天勤生物武汉分公司为该项目提供了支持，助力该项目顺利获批。

膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis, KOA）是一种慢性、进行性加重的关节退行性疾病，其特征是各种炎症和软骨下骨结构改变和关节软骨损伤，给患者活动带来限制。膝骨关节炎的临床治疗主要依赖药物治疗和手术干预。在药物治疗方面，部分药物的不良反应和长期使用的风险，限制了其临床应用。人工膝关节置换术则多适用于终末期严重的膝骨关节炎。目前，对于大量处于疾病发展中期、不符合手术指征的膝关节炎患者群体，临床上仍缺乏一种兼具长期疗效和安全性的治疗手段。BBM-A101通过创新AAV载体递送治疗基因，使关节腔持续分泌抗炎蛋白，从疾病根源延缓关节退变进程，有望实现“一次给药、长期有效”的膝骨关节炎治疗。

此次BBM-A101注射液获批临床，进一步丰富了天勤生物在AAV载体药物非临床安全性评价方面的技术积淀。目前，天勤生物已参与多个AAV载体创新药物的非临床研究，积累了丰富的IND申报经验。

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。

关于天勤生物

天勤生物成立于2009年，是一家以大动物试验为特色、聚焦新药研究与评价的CRO高新技术企业，为客户提供一站式创新药物研发服务，致力于以更短的实验周期、更高质量的研究报告加快新药上市进程。

▪ 强大的项目承接能力：已有近30000㎡符合GLP规范的实验室投入使用，在建实验场地约80000㎡，可开展基于猴、犬、兔、大鼠、小鼠、豚鼠等实验动物的试验研究；

▪ 国际接轨的体系：GLP实验室满足国内、美国FDA、欧盟OECD、澳洲TGA等GLP标准，并通过国际AAALAC完全认证；

▪ 丰富的项目经验：国内外知名专家团队领衔，千余项专题研究、300多个新药申报品种、近百个中外申报的品种通过中国CFDA/NMPA 、美国FDA和澳大利亚TGA的审批进入临床或上市。

19807273015（肖经理）

关于天勤生物武汉分公司

湖北天勤生物武汉分公司（安全性评价中心）是湖北省第一家民营GLP研究机构，现有一支近300人的专业技术团队，具备了开展中国NMPA、美国FDA项目的质量管理体系和资质，同时通过了国际AAALAC完全认证。公司目前拥有超过10000m²的设施，可开展啮齿类和非啮齿类的单次给药、重复给药、生殖【大鼠I、II和III段；小鼠I、II和III段；兔II和兔III段；伴随食蟹猴（性成熟）重复给药毒性试验的生育力评价研究、食蟹猴伴随胎盘屏障和血乳屏障的EFD试验和增强的围产期发育（ePPND）毒性试验】、遗传毒性（Ames、微核和染色体畸变）、免疫原性、安全药理、局部刺激、毒代动力学和致癌等9项GLP试验以及药效、药代动力学、毒性探索性试验（DRF）等，尤其在生物制品、化药和中药和儿科用药等方面拥有大量的非临床评价经验和成功案例，同时在上述药物的生殖与发育毒性试验设计、结果判定等方面积累了宝贵的经验；建立了国内领先的食蟹猴生殖毒性与发育毒性研究平台，是国家科技部重大新药创制科技重大专项的药物安全性评价示范平台之一。

13585702671 (周女士)

15927305616 (田先生)