以创新破解“生命难题” 苏大附一院吴德沛团队的血液病诊疗实践

苏大附一院吴德沛团队

血液病诊疗实践

以创新破解“生命难题”

日前，一项发表于国际期刊-Signal Transduction and Targeted Therapy（STTT）的研究引起了血液学界的关注。

在获得性纯红细胞再生障碍性贫血（aPRCA）这一长期困扰临床的罕见血液疾病中，我院吴德沛团队提出“西罗莫司联合罗沙司他”的治疗方案，并牵头前瞻性、多中心临床研究，取得了令人瞩目的结果：6个月总体缓解率达到93.0%，完全缓解率达77.5%，平均血红蛋白从基线5.5±1.6g/dL升至6个月时11.6±2.5g/dL，多数患者实现输血依赖解除。

对吴德沛来说，这项研究并不是一个孤立的成果。从事血液病诊疗工作四十余年，他的很多研究都源于同一个起点：病房里反复出现、又迟迟没有得到很好解决的问题。

从骨髓移植的“苏州模式”，到CAR-T细胞治疗的临床转化，再到今天围绕白血病快速分层诊疗策略的新探索，这位长期扎根临床一线的血液学专家，正在以一种持续、系统的方式，推动中国血液病诊疗从“经验治疗”走向“精准医学”。

从一间病房开始的科研问题

在我院血液科，吴德沛的日常仍然是门诊、查房与多学科会诊。每周二上午的专家门诊，来自全国各地的患者挤满候诊区：复发白血病、高龄急性髓系白血病、重型再生障碍性贫血，以及大量长期辗转求医的疑难病例。

在这些病例中，有一类患者长期困扰临床：获得性纯红细胞再生障碍性贫血（aPRCA）。这类疾病最棘手的地方，是骨髓里红系前体细胞被免疫系统攻击，导致患者难以生成足够的红细胞，往往需要长期依赖输血。传统免疫抑制治疗虽有效，但起效慢、复发率高、不良反应问题突出。

“临床问题如果不能被解决，就会不断以新的方式回到医生面前。”这是吴德沛在多次访谈中反复提到的一句话。正是在这样的临床背景下，团队开始思考新的治疗组合路径：是否可以在免疫调控之外，引入促进红细胞生成的机制协同干预？

STTT发表的这项研究，正是这一思路的系统性验证。研究显示，西罗莫司通过调节mTOR通路抑制异常免疫反应，而罗沙司他通过HIF通路促进红细胞生成，两者形成“免疫调节+造血激活”的双通路协同效应，使患者在3个月即可出现显著缓解。

在医学研究高度分化的今天，这种“从机制出发、回到临床验证”的路径，正成为中国学者参与国际竞争的重要方式之一。

从“苏州模式”到全球移植中心

如果说aPRCA研究代表的是最新一轮探索，那么吴德沛的学术轨迹，则贯穿了中国血液学从起步到体系化发展的全过程。

造血干细胞移植，是治疗恶性血液肿瘤的重要手段，但长期受制于供体匹配困难与并发症风险。2001年，一例跨海峡的骨髓移植手术，让吴德沛第一次走入公众视野。在江苏省完成的首例台湾供体来源非血缘骨髓移植中，他带领团队成功完成关键救治。这场从骨髓采集到回输仅用20小时的“生死时速”引发广泛关注。

这一事件不仅挽救了一名年轻患者的生命，也直接推动了中国造血干细胞捐献者资料库的快速扩容，推动供体体系从零散走向系统化。

随后，他持续推动HLA配型体系建设，建立相关技术规范，使配型实验室获得美国组织相容性与免疫遗传学（ASHI）认证，并承担中国造血干细胞捐献者资料库南方地区HLA配型复核任务。

在此基础上，一个被国际同行称为“苏州模式”的移植体系逐步形成：以精准免疫调控为核心，通过并发症防控网络优化移植全过程管理。数据显示，该团队累计完成移植已超过万例，规模位居全球前列，长期生存率达到国际先进水平。这一模式的意义，并不仅在于技术本身，而在于它提供了一种可复制的中国路径——在高复杂度医学领域，通过体系化管理实现整体疗效提升。

从重点学科到国家临床医学研究中心

在科研体系层面，吴德沛的工作同样贯穿多个关键节点。

2007年，他牵头国家重点学科建设，带领团队在恶性血液肿瘤、造血干细胞移植与出凝血疾病领域开展基础与临床研究，并主持完成多项国家级重大科研项目。2011年，推动血液病临床重点专科建设，使我院血液科逐步发展为国内最完整的血液病诊疗平台之一。

2019年，血液系统疾病国家临床医学研究中心正式落地，该中心成为全国血液病协同研究的重要枢纽。在这一平台上，他推动建立覆盖全国的协作网络，整合多中心临床数据与生物样本资源，构建血液病大数据平台与标本库体系，使科研从单中心走向全国协同。

与此同时，他推动“单倍型-脐血”双重移植、肠道菌群移植、CAR-T细胞治疗等关键技术的创新与临床转化，不断提升复发难治患者预后。特别是在CAR-T领域，团队已累计完成治疗超过1300例，为复发难治性血液肿瘤患者提供了新的治疗策略。

在最新一次公开访谈中，吴德沛提到一个关键词：“普惠”。在他看来，医学创新的价值，不仅在于是否“领先”，更在于能否“可及”。以CAR-T和精准治疗为例，尽管技术不断突破，但成本与资源分布仍限制了其普及。因此，他持续推动全国协作网络建设，使复杂疾病的分型检测、诊疗决策与随访管理逐步向基层延伸。

在他的推动下，血液系统疾病国家临床医学研究中心构建了覆盖多省市的协作体系，通过远程会诊、技术培训与双向转诊机制，使部分复杂病例能够在区域内完成诊疗闭环。与此同时，作为第十三、十四届全国政协委员，他履职尽责，参与提出多项政策建议，推动临床用血保障机制、生物医药产业创新以及精准医疗支付方式改革，为医学技术的可持续落地提供制度支持。

在他看来，未来的方向并不是单一技术突破，而是整个体系的协同进化。

医学的边界在病房与实验室之间延展

从1982年进入血液学领域开始，吴德沛的职业生涯几乎与中国现代血液医学的发展同步。从早期骨髓移植的探索，到HLA配型体系的建立；从重点学科建设，到国家临床医学研究中心落地；从CAR-T临床应用，到最新的aPRCA联合治疗研究。这些分散的节点，最终构成了一条清晰的主线：以临床问题为起点，以科学研究为路径，以患者获益为终点。