4D Molecular Therapeutics公司完成了针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者的Phase 1/2临床试验中4D-150药物的剂量探索阶段的全部3个队列的入组工作。所有队列均通过安全性审查，未报告剂量限制性毒性。公司宣布将于11月14日发布该试验第1队列的初步临床数据，并将在同日举行电话会议和在线直播，讨论这些数据。4D-150是一种针对湿性AMD的基因疗法，旨在通过低剂量玻璃体注射抑制多种血管生成因子。4D Molecular Therapeutics专注于眼科、心脏病学（包括法布里病）和肺病学领域的罕见病和大市场疾病。

TAE Life Sciences与HDX Corporation合作，将在韩国推出硼中子捕获疗法（BNCT），用于治疗脑癌、头颈癌和黑色素瘤等难治性癌症。HDX将负责TLS Alphabeam系统在韩国的销售、营销、服务和分销渠道，包括辐射治疗设备、软件和硼靶药物。TAE Life Sciences将为HDX提供支持和培训，并计划未来在韩国建立本地语言培训和临床教育基地。BNCT是一种结合治疗，使用非毒性含硼-10化合物与低能中子束照射产生反应，具有杀死对传统放疗抵抗的癌细胞的能力，同时对健康组织伤害有限。HDX在韩国辐射治疗领域市场占有率最高，并制造和销售牙科CT产品。TAE Life Sciences致力于开发基于BNCT的新一代生物靶向辐射疗法，其靶向药物和中子辐射系统目前处于开发阶段，尚未获得销售批准。

IMUNON公司与Acuitas Therapeutics公司签署协议，评估其PLACCINE核酸疫苗与Acuitas专有脂质递送技术的结合。IMUNON将评估其PLACCINE plasmid DNA构建在不同Acuitas LNP配方中的基因表达和免疫原性。该合作旨在扩展PLACCINE核酸疫苗平台的应用，并作为mRNA和蛋白质疫苗的替代品。IMUNON已通过非人灵长类动物模型证明了PLACCINE技术的初步概念验证，并报告了SARS-CoV-2 Alpha变种刺突抗原的PLACCINE疫苗部分结果。Acuitas Therapeutics以其LNP系统在mRNA疫苗中的应用而闻名，其技术已被用于Pfizer/BioNTech的COMIRNATY疫苗。IMUNON的PLACCINE平台是一种基于合成递送系统的下一代核酸疫苗，具有多种潜在优势，包括持久保护、广泛的保护范围、传播优势、安全便捷和灵活的制造。IMUNON致力于利用其平台技术，为难以治疗的疾病患者提供更好的治疗方案。

VolitionRx Limited受邀参与法国政府支持的一项前瞻性研究，旨在评估血液生物标志物在早期检测肺癌方面的性能。这项名为ILYAD的临床研究由法国第二大大学医院HCL发起，旨在评估肺癌筛查计划的可行性和筛查效果。Volition的Nu.Qtest血液生物标志物将在单独使用和与CT扫描结合使用的情况下，在未来一年内进行评估。Volition的Nu.Q技术将用于研究循环核小体的临床性能，并评估其在早期检测肺癌中的有效性。预计将有超过400名受试者参与这项研究，包括戒烟和肺癌意识宣传活动、一对一干预和筛查机会。Volition致力于开发简单、易用、成本效益高的血液检测，以帮助诊断和监测包括癌症在内的多种改变生活的疾病。

2022年11月11日，为医院新生儿、儿科重症监护和育婴室提供病人和家属参与解决方案的供应商AngelEye Health宣布完成B轮融资，融资金额未披露。本轮融资由Brad Whitmore和Mountain Group Partners领投，SeedtoB Capital和Rash Family Office参与。该公司打算利用这些资金加速组织的扩张，包括增长人才团队和扩大其产品研究和开发功能。

亚瑟利斯制药公司宣布，其口服药物APL-1401用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的IND申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。公司将很快开始在美国进行临床试验，并计划不久后向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交CTA申请。这项随机、双盲的Ib期研究旨在评估APL-1401在UC患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。UC是一种慢性非特异性炎症性肠病，其炎症性质可能导致持续肠道损伤，增加住院、手术和结直肠癌的风险。亚瑟利斯制药公司首席运营官庄博士表示，APL-1401有望为UC患者提供新的治疗方案，并承诺继续探索创新治疗机制，以满足迫切的医疗需求，为患者提供更多治疗选择。

Medikine公司宣布，其用于癌症、自身免疫性疾病和传染病治疗的创新疗法MDK-703在健康受试者中的1期临床试验初步结果显示，该药物具有良好的耐受性和安全性。MDK-703是一种基于肽的IL-7类似物，具有延长半衰期。研究数据表明，MDK-703在10和30ug/kg剂量下单次肌肉注射后，在血液中显示出与高生物利用度一致的药物暴露，并产生了CD8和CD4 T细胞的显著升高，对调节性T细胞（Treg）和自然杀伤（NK）细胞的影响最小。此外，MDK-703在血液中产生了记忆T细胞的扩张，包括CD8和CD4 T干细胞记忆（Tscm）、T中心记忆和T效应记忆细胞。Medikine公司还介绍了其另一候选药物MDK-1654的初步研究结果，该药物是一种双重作用的激动剂，结合了IL-7和非α IL-2/15 PEPTIKINES。MDK-1654能够激活IL-2/15Rβγc和IL-7Rαγc信号通路，并扩大所有记忆T细胞，包括CD8 Tscm。这些研究结果为Medikine公司的PEPTIKINE技术在癌症治疗中的应用提供了重要支持。

YS Biopharma宣布，美国FDA已批准PIKA COVID-19疫苗的IND申请，该疫苗目前正在进行东南亚和中东国家的多国多中心三期临床试验。PIKA COVID-19疫苗由PIKA佐剂和稳定的重组SARS-CoV-2刺突（S）蛋白组成，该蛋白是疫苗候选的主要抗原成分。PIKA免疫调节技术是YS Biopharma的专有创新，已用于开发多个处于临床阶段的疫苗和免疫肿瘤治疗候选药物。美国拟进行的试验是一项I期、开放标签、剂量递增研究，旨在评估在完成COVID-19疫苗系列的健康成年人中，PIKA COVID-19疫苗单剂加强针的安全性、耐受性和免疫原性。根据在阿联酋进行的先前临床研究，在5ug抗原/剂量的最低剂量水平下，PIKA COVID-19疫苗在作为异源第三剂给予先前接受过两剂灭活疫苗的参与者时，对Omicron BA.5亚变种的中和抗体水平显著升高。YS Biopharma致力于在2023年上半年完成当前的临床研究和监管提交，同时为这些国家和地区的商业化做准备。PIKA COVID-19疫苗由SARS-CoV-2刺突（S）亚单位蛋白和PIKA佐剂组成，PIKA佐剂是一种双链RNA（dsRNA）的

Agios Pharmaceuticals宣布，欧洲委员会已批准其药物PYRUKYND®治疗成人PK缺乏症，这是首个针对该罕见遗传性疾病的疾病修饰疗法。PYRUKYND®是一种口服PK激活剂，此前已在美国获得批准。该药物基于两项关键研究的积极结果，显著提高了患者血红蛋白水平，降低了输血需求。Agios致力于为罕见遗传性疾病患者提供创新疗法，并正在推进包括儿童PK缺乏症、地中海贫血和镰状细胞性贫血在内的多个研究项目。

Rigel Pharmaceuticals公司宣布，其研发的口服小分子抑制剂olutasidenib在《柳叶刀血液学》杂志上发表了一项1/2期临床试验的1期结果。该研究评估了olutasidenib作为单一疗法或与azacitidine联合使用，在携带mIDH1突变的急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的疗效和安全性。数据显示，olutasidenib在mIDH1 AML患者中表现出良好的耐受性和临床疗效。此外，Forma Therapeutics提交的olutasidenib的新药申请（NDA）正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计2023年初可能获得批准。

GT Biopharma公司将在SITC 2022会议上展示其TriKE平台在治疗间皮瘤和前列腺癌方面的两项研究成果。TriKE平台是一种基于自然杀伤细胞（NK细胞）的新型免疫疗法，通过结合抗CD16纳米抗体、IL-15交叉连接器和抗肿瘤相关抗原，靶向多种肿瘤抗原。研究显示，TriKEs在间皮瘤和前列腺癌细胞系中表现出显著的杀伤活性，并能有效提高NK细胞在肿瘤微环境中的功能。GT Biopharma计划在2023年提交GTB-3650和GTB-5550的IND申请，分别针对CD33阳性和B7H3阳性的肿瘤。

Candel Therapeutics公司报告了第三季度财务结果，并更新了公司动态。公司在本季度取得了重要进展，包括任命三名新董事会成员和两名新领导高管，获得欧洲委员会对CAN-2409在胶质瘤中的孤儿药指定，以及最近与宾夕法尼亚大学细胞免疫治疗中心的发现伙伴关系，以研究其enLIGHTEN发现平台和CAR-T细胞在实体瘤中的组合。公司将在年底通过研发日展示新临床结果，并期待将世界级的病毒免疫疗法候选药物带给癌症患者。第三季度研发服务收入和相关方收入为31,000美元，研发费用为5,400,000美元，一般和行政费用为3,500,000美元。净亏损为8,700,000美元。截至2022年9月30日，现金和现金等价物为77,200,000美元。公司预计其现有现金和现金等价物将足以支持其当前经营计划至2024年第一季度。

丹纳赫公司宣布启动“灯塔计划”，并与杜克大学建立首个基因治疗创新灯塔合作伙伴关系。该计划旨在通过突破性科学创造技术与应用，改善人类健康。合作将聚焦于基因组药物、精准诊断、下一代生物制造、人类系统和数据科学等领域的产品创新。丹纳赫创新部门负责人Vanessa Almendro强调，与学术机构的合作对推动科学发展至关重要。杜克大学教授、合成病毒学家Aravind Asokan将领导该灯塔项目，专注于解决影响病毒载体制造产量和质量的产品解决方案。合作始于2022年10月底，预计将持续多年。丹纳赫致力于帮助客户解决复杂挑战，提升全球生活质量。

ARS Pharmaceuticals宣布，将在2022年美国过敏、哮喘和免疫学年会（ACAAI）上展示支持新型药物neffy（原名ARS-1）的积极临床数据。neffy是一种潜在的首次非注射型治疗过敏反应（包括过敏性休克）的药物。数据来自多项临床试验，包括EPI-15和EPI-16，这些试验结果已纳入neffy的新药申请（NDA）。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该NDA的审查，预计2023年中会有行动日期。数据显示，neffy在正常和鼻炎条件下，其药代动力学（PK）特征与已批准的肌肉注射产品的PK特征相符。此外，neffy的药效学（PD）特征，即评估过敏性休克临床有效性的替代指标（例如，血压升高、心率加快），与目前批准的肌肉注射产品相比，表现出相当或更大的PD反应。这些数据还提供了关于鼻腔肾上腺素作用机制的宝贵见解。ARS还展示了医生/护理人员的调查结果，表明患者和护理人员在过敏反应过程中更倾向于使用无针肾上腺素替代品，并且在没有针头恐惧和疼痛的情况下更早地使用neffy。

Longeveron公司宣布已完成其针对轻度阿尔茨海默病患者进行的Lomecel-B TM Phase 2a临床试验的招募。这项试验是在之前成功的Phase 1b临床试验基础上进行的，旨在评估Lomecel-B TM 在阿尔茨海默病患者中的治疗潜力。Phase 2a试验，名为CLEAR MIND试验，是一项48名患者参与的随机对照试验，旨在评估不同剂量Lomecel-B TM 单次和多次输注的安全性，并与安慰剂进行比较。试验的主要终点是评估Lomecel-B TM 在首次给药后30天内严重不良事件的发生情况，次要和探索性终点包括脑部磁共振成像、与炎症和内皮/血管系统相关的生物标志物以及认知功能测量。Longeveron公司致力于开发针对未满足医疗需求的再生医学产品，其领先的研究产品Lomecel-B™是一种同种异体信号细胞（MSC）疗法，具有促进组织修复和愈合的多模态作用机制。

Cellectis公司宣布将在SITC第37届年会上展示其TALEN®-编辑的智能CAR T细胞在针对实体瘤方面的临床前数据。这些数据将展示其多装甲同种异体MUC-1 CAR T细胞在有效控制三阴性乳腺癌肿瘤生长方面的效率，以及TALEN®-编辑的智能CAR T细胞如何利用实体瘤微环境进行特定和有效的免疫治疗。这些研究突出了Cellectis利用其基因编辑平台开发针对实体瘤的CAR T细胞疗法，并克服免疫抑制性实体瘤的关键挑战。Cellectis的基因编辑策略旨在提高CAR T细胞的持久性和抗肿瘤活性，同时将作用限制在肿瘤微环境中，为临床开发铺平道路。

UCB公司宣布，在ACR Convergence 2022会议上首次展示了三项3期临床试验的52周数据，评估了bimekizumab在未接受生物制剂治疗的成人银屑病关节炎（PsA）、非放射学性脊柱关节炎（nr-axSpA）和强直性脊柱炎（AS）患者中的疗效和安全性。结果显示，bimekizumab治疗在52周内持续改善患者的关节和皮肤症状，包括炎症抑制、身体功能和生活质量提升。这些结果在TNF抑制剂（TNFi）初治和TNFi不充分应答人群中均一致。三项研究中bimekizumab的不良事件发生率与先前研究一致，未观察到新的信号。