Day One生物制药公司宣布将在2022年11月16日至20日在佛罗里达州坦帕举行的神经肿瘤学会（SNO）年会上进行两项即将到来的展示。这两项展示分别是一项针对儿童和年轻成人患者的泛RAF抑制剂托沃拉非尼的II期临床试验（FIREFLY-1）和一项针对新诊断的低级别胶质瘤患者的III期随机试验（LOGGIC/FIREFLY-2）。托沃拉非尼是一种口服、脑渗透性、高度选择性的II型泛RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶，目前正在进行脑肿瘤和携带激活RAF突变的实体瘤的研究。此外，Day One致力于开发针对儿童癌症的靶向疗法，其产品管线还包括pimasertib，一种口服、高度选择性的MEK-1/-2激酶抑制剂。

Apexigen公司宣布，其CD40激动剂抗体sotigalimab与抗PD-1抗体pembrolizumab联合治疗一线转移性黑色素瘤的II期临床试验结果显示，该联合疗法耐受性良好，与标准治疗方案pembrolizumab单药治疗相比，临床总缓解率（ORR）有所提高。研究显示，该联合疗法在局部和远处（非注射）肿瘤中都观察到广泛的先天性和适应性免疫激活。这些数据在2022年11月8日至12日在马萨诸塞州波士顿举行的免疫治疗学会（SITC）第37届年会上进行了口头报告。研究结果表明，sotigalimab可能是一种有效且耐受性良好的局部疫苗接种方法，可以改善癌症患者的临床益处。

ImCheck Therapeutics在SITC年会上公布了EVICTION-2临床试验的初步数据，该试验评估了ICT01（一种靶向BTN3A的γ9δ2 T细胞激活单克隆抗体）与低剂量IL-2联合使用在实体瘤患者中的疗效。结果显示，该联合疗法在6名复发/难治性卵巢和结直肠癌患者中，将γ9δ2 T细胞数量提高了2至9倍，同时激活了CD8 T细胞和自然杀伤细胞，显示出良好的安全性。该研究为ICT01与低剂量IL-2联合使用在实体瘤患者中提高免疫细胞数量提供了初步临床证据。

世纪疗法公司宣布，其基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法平台在免疫肿瘤学领域取得进展，该平台包括对NK细胞进行多基因编辑以增强其持久性和抗肿瘤效果。公司展示了iPSC衍生的CAR γδ T细胞在单药治疗和与治疗性抗体联合治疗中有效控制实体瘤的数据。此外，公司宣布了其新的管线项目CNTY-107，这是一种针对Nectin-4的CAR γδ iT细胞候选产品，预计将在2025年提交IND申请。公司还分享了其iNK细胞平台（iNK 3.0）的预临床数据，该平台通过基因编辑提高了细胞功能，并展示了平台的效率和潜力。公司将于11月11日举办虚拟研发日活动，介绍这些最新进展。

纽约，2022年11月11日，美国肾脏基金会（NKF）宣布，纽约市伊坎医学院的凯斯西储大学医学院的医学教授、医学系多元、公平与包容副主席，凯里克·坎贝尔博士，已开始担任NKF国家董事会主席的两年任期。坎贝尔博士被选为新成员并在最近的董事会会议上获得批准。坎贝尔博士表示，他感到荣幸和幸运能加入NKF董事会，继续为受肾脏疾病影响的3700万美国成年人发声。他强调在改善肾脏疾病诊断和治疗能力的同时，确保适当资源达到最需要的个人和社区。坎贝尔博士拥有超过15年的医生-科学家和肾脏病学经验，曾领导多项临床试验，测试针对FSGS、IgA肾病、狼疮性肾炎和膜性肾病的创新药物。他也是美国临床研究学会的当选成员，并担任多个医学期刊和组织的编辑委员会成员。NKF国家董事会主席特拉西·麦克凯本表示，他们对坎贝尔博士的加入感到非常兴奋，期待与他分享他的丰富知识和独特专长，共同为提高肾脏疾病的意识而奋斗。

Immunitas Therapeutics公司在2022年SITC年会上展示了其领先项目IMT-009的预临床数据，这是一种针对新型免疫肿瘤靶点CD161的全人源单克隆抗体。IMT-009具有双重作用机制，能够激活CD161+ T和NK细胞，有望治疗多种实体瘤和血液肿瘤。公司首席科学官Seng-Lai "Thomas" Tan博士表示，IMT-009有望通过阻断CD161与其配体LEC2D的相互作用，恢复CD161+ T和NK细胞的效应功能，增强对肿瘤细胞的杀伤力。非人灵长类动物的安全性研究表明，每周一次的IMT-009给药未产生明显的毒性反应。IMT-009预计将在2022年第四季度开始进行1/2a期临床试验，以评估其在实体瘤和血液肿瘤中的安全性、耐受性、药代动力学生物标志物和初步疗效。Immunitas Therapeutics是一家专注于发现和开发针对癌症患者的新型差异化疗法的临床阶段精准免疫疗法公司，自2019年成立以来，已筹集了9700万美元的风险投资。

Tallac Therapeutics公司在SITC 2022会议上展示了其新型Toll样受体9（TLR9）激动剂抗体偶联物（TRAAC）平台的两项首创数据，包括其领先候选药物TAC-001的临床试验设计、给药方案和研究协议。TAC-001是一项针对选择性的晚期或转移性实体瘤患者的开放标签、多中心剂量递增和扩展研究，旨在评估TAC-001的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。此外，公司还展示了Nectin-4靶向TLR9激动剂抗体偶联物在临床前研究中诱导的免疫细胞活化和抗肿瘤反应，该药物有望在多种实体瘤中发挥抗肿瘤作用。Tallac Therapeutics的免疫疗法候选药物源自其TRAAC平台，旨在通过全身给药靶向激活免疫细胞。

Nutcracker Therapeutics公司在第37届癌症免疫治疗学会会议上展示了其领先肿瘤mRNA疗法NTX-250的首批临床前数据。数据显示，NTX-250在C3.43小鼠肿瘤模型中能引发强烈的抗肿瘤反应，并在非人灵长类动物中诱导针对人乳头瘤病毒（HPV）的免疫反应。NTX-250针对由HPV16驱动的肿瘤，包括宫颈癌及其前期病变。数据亮点包括NTX-250能够诱导强烈的免疫反应并完全消退小鼠模型中的肿瘤。NTX-250由三种独特且协同作用的mRNA分子组成，旨在诱导强大的抗肿瘤T细胞反应，并增强免疫细胞活性，减少免疫抑制。超过90%的宫颈癌和CIN病变，以及70%的头颈癌与高风险HPV感染有关。公司认为，有必要不仅针对宫颈癌本身，还要针对CIN，因为未治疗的CIN病变中，有相当一部分女性会发展为侵袭性癌症。NTX-250的I期临床试验计划于2023年进行，前提是食品药品监督管理局批准新药研究申请。Nutcracker Therapeutics公司结合了高级工程与高精度生物合成，部署了一个涵盖RNA药物设计、递送和制造的完整RNA平台。该平台有望显著降低RNA疗法开发成本和周期时间，在速度和产能扩展

NeoImmuneTech公司在SITC 2022年会上公布了其2a期临床试验NIT-110的新数据，展示了NT-I7（efineptakin alfa）与pembrolizumab联合使用在未经检查点抑制剂治疗的微卫星稳定结直肠癌（CPI-naïve MSS-CRC）和胰腺癌（CPI-naïve PaC）患者中的临床疗效。研究结果显示，在无肝转移的患者中，ORR为30.8%，DCR为69.2%，且60周生存率为100%，显著高于有肝转移的患者。NT-I7与pembrolizumab联合使用可增强CD8+ T细胞浸润，与较高的总生存期相关，并有利于肿瘤微环境，从而提高了DCR。这些结果对治疗未发生肝转移的复发/难治性胃肠道癌症患者具有积极意义。

瑞典Hemcheck Sweden AB与Levi Biotech签署了意大利市场的分销协议，协议为期三年，并将在第四季度执行首笔订单。Levi Biotech在对话中表现出浓厚兴趣，并已开始市场销售工作，专注于诊断领域。Hemcheck CEO Joen Averstad表示，公司期待与Levi Biotech的持续合作，并坚信意大利市场潜力巨大。Hemcheck成立于2010年，专注于血液样本溶血检测，旨在提高医疗保健水平，提高患者安全性，优化流程并降低成本。

Oncopeptides AB宣布其药物Pepaxti（美法仑氟苯酰胺，又称melflufen）在英国获得药品与保健产品监管局（MHRA）的营销授权，用于与地塞米松联合治疗多发性骨髓瘤患者。这一批准基于HORIZON II期研究和OCEAN III期随机对照研究的支持性数据，并得到LIGHTHOUSE III期研究的进一步证实。Pepaxti旨在治疗至少接受过三种先前治疗方案、对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体耐药，并在最后一种治疗后或之后出现疾病进展的多发性骨髓瘤成年患者。Oncopeptides正在评估Pepaxti在英国的市场准入机会。

百洋医药与阿斯利康就沙格列汀片达成推广与经销协议

Collaboration aims to develop new medicines for neurodegenerative diseases

Nonacus公司荣获了英国国家健康服务（NHS）全威尔士医学基因组服务（AWMGS）的合同，负责提供产前外显子组测序测试产品。该服务旨在为威尔士的患者提供遗传测试，帮助他们了解遗传风险、家族病史等。根据合同，非侵入性检测将使用Nonacus的ExomeCG Panel进行，这是一种临床增强型外显子捕获试剂盒，可在单一检测中实现可靠的全外显子测序和靶向拷贝数分析。这一选择是基于严格的技术评估，Nonacus凭借其高灵敏度和对NHS英格兰年度测试要求基因列表的全面覆盖脱颖而出。该合作将帮助父母做出明智的决定，并扩展诊断服务。Nonacus首席执行官Chris Sale表示，他们很高兴被选中，并支持全威尔士遗传实验室使用他们的外显子测序解决方案。Nonacus致力于通过使用游离循环DNA作为非侵入性诊断工具，为基因组医疗保健行业提供创新技术。

BioViva Science，一家致力于通过基因疗法解决生物衰老问题的公司，宣布将于2023年开始进行A轮融资。公司2022年的研究在基因治疗递送和健康长寿方面取得了新发现，包括获得一项专利、两项待批专利、与罗格斯大学的合作研究以及支持其健康和疾病方法的不断增长的研究论文列表。BioViva的CEO Elizabeth Parrish表示，公司已在AAV领域取得显著成就，现在正准备将研发推向新高度。其专利待批的CMV载体具有比现有递送系统更大的容量和更低的免疫原性，是解决全球最复杂、成本最高和最常见健康问题的理想载体，包括阿尔茨海默病、心脏病、癌症以及所有这些问题的共同原因——衰老过程。BioViva的CMV已被用于延长小鼠的寿命（中位寿命延长41%），相关结果已由美国国家科学院院刊（PNAS）发表。目前正在进行CMV对人类细胞影响的体外研究。2020年开始的一项人类研究中，Telomerase和Klotho基因疗法似乎减缓了痴呆症的进展，治疗对象在Folstein测试中的得分显示出显著改善。这些结果由BioViva分析并在《再生生物学与医学杂志》上发表，促使公司准备这些发现并推进临床试验。BioViva的

Avstera Therapeutics公司宣布，其针对晚期黑色素瘤治疗的AVS100化合物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。AVS100是一种高度特异性的HDAC6抑制剂，能将巨噬细胞极化为抗肿瘤的M1表型，有助于维持整体抗癌反应。该化合物在动物模型中显示出显著减少肿瘤生长和改善生存率的潜力。AVS100预计明年将提交新药临床试验申请，针对局部晚期或转移性实体瘤，包括黑色素瘤。FDA的孤儿药指定为AVS100的开发提供了多种激励措施，包括七年美国市场独占权、临床试验成本税收抵免等。

巧克力触感新一代药物涂层球囊血管成形术导管获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗患有外周动脉疾病的患者的股浅动脉和腘动脉。巧克力触感药物涂层球囊（DCB）在12个月时显示出与Lutonix DCB相比的统计学上优越的通畅率和非劣效的安全性。巧克力触感在12个月的主要疗效终点12个月真DCB成功方面表现出统计学上的优越性，这是指靶血管保持通畅，无需紧急支架置入。12个月的主要通畅率为巧克力触感78.8%，Lutonix DCB为67.7%（p优越性0.0386）；根据Kaplan-Meier（KM）估计，12个月时为巧克力触感83.3%，Lutonix DCB为73.0%。12个月的主要安全终点12个月无主要不良事件（MAE）的自由度为巧克力触感88.9%，Lutonix DCB为84.6%（P非劣效性0.0001）。巧克力触感报告的全因KM死亡率值低于FDA批准的DCB的关键研究中报告的死亡率。使用KM估计的巧克力触感3年死亡率是6.7%，Lutonix DCB为11.1%。巧克力触感药物涂层球囊是首个和唯一一个将治疗剂输送与下一代血管成形术平台集成的球囊导管，用于治疗外周动脉疾病。该产品计划通过