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Editas Medicine 和 Genevant Sciences 将合作开发新型 mRNA-LNP 基因编辑疗法

交易并购

Editas Medicine 和 Genevant Sciences 将合作开发新型 mRNA-LNP 基因编辑疗法

Editas Medicine和Genevant Sciences宣布合作开发新型mRNA-LNP基因编辑疗法，双方将结合Editas的CRISPR Cas12a基因编辑系统和Genevant的专有LNP技术，针对Editas的两种未公开靶点进行体内基因编辑药物的开发。Genevant将获得Editas的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品在全球范围内的非独家许可，并可能获得高达2.38亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分层版税。Editas Medicine致力于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因编辑系统转化为针对全球严重疾病的治疗方案，Genevant Sciences则拥有超过20年的LNP递送核酸药物研发经验。

American Pharmaceutical Review

2024-10-21

Editas Medicine Inc
Bright Minds Biosciences 和 Firefly Neuroscience 将在 BREAKTHROUGH 研究后合作：BMB-101 在失神癫痫和发育性癫痫性脑病中的 2 期试验，用于全面分析脑电图数据

研发注册政策

Bright Minds Biosciences 和 Firefly Neuroscience 将在 BREAKTHROUGH 研究后合作：BMB-101 在失神癫痫和发育性癫痫性脑病中的 2 期试验，用于全面分析脑电图数据

Bright Minds Biosciences与Firefly Neuroscience宣布再次合作，对BMB-101药物在治疗成人经典失神癫痫和发育性癫痫性脑病（DEE）的II期临床试验中的脑电图（EEG）数据进行全面分析。BMB-101是一种高度选择性的5-HT2C受体激动剂，此前两家公司已成功合作分析了BMB-101在I期临床试验中的数据。此次合作旨在评估BMB-101在治疗难治性癫痫患者中的安全性和有效性，该药物有望为30%的耐药性癫痫患者提供新的治疗选择。

MarketScreener

2024-10-21

Bright Minds Bioscie Firefly Neuroscience
Elevar Therapeutics 宣布 FDA 接受重新提交 Rivoceranib 联合 Camrelizumab 作为不可切除肝细胞癌一线全身治疗的新药申请

研发注册政策

Elevar Therapeutics 宣布 FDA 接受重新提交 Rivoceranib 联合 Camrelizumab 作为不可切除肝细胞癌一线全身治疗的新药申请

Elevar Therapeutics宣布，美国FDA已接受其新药申请（NDA）的重新提交，该申请针对的是其研究性药物rivoceranib，一种口服VEGF-TKI，与PD-1抑制剂camrelizumab联合作为不可切除或转移性肝细胞癌（uHCC）的一线系统性治疗。FDA为其设定了PDUFA目标行动日期为2025年3月20日。CARES-310研究的最终分析显示，该联合疗法在总生存期（OS）方面有显著改善，与目前批准的uHCC疗法相比，安全性可控。Elevar承诺与FDA合作，将这一联合疗法推向市场。该研究在2024年ASCO年会上报告，中位总生存期（mOS）为23.8个月，是全球uHCC患者全球3期试验中最长的mOS，证实了camrelizumab和rivoceranib联合疗法作为uHCC一线治疗持续显示出长期生存效果。该联合疗法的数据表明，它有可能造福全球uHCC患者群体。

Biospace

2024-10-21

PD-1 卡瑞利珠单抗阿帕替尼 Elevar Therapeutics Inc
Valneva 将在多个领先的科学会议上介绍基孔肯雅热

研发注册政策

Valneva 将在多个领先的科学会议上介绍基孔肯雅热

Valneva公司宣布，其高级领导团队将在2024年第四季度在多个领先科学会议上展示其首个和唯一获批准的基孔肯雅疫苗IXCHIQ®的数据。在首尔国际疫苗学会年会上，Valneva将展示其单剂量基孔肯雅疫苗在18岁以上成人中的两年抗体持久性和安全性数据。在路易斯安那州新奥尔良的美国热带医学和卫生学会年会上，公司将展示其单剂量疫苗在巴西青少年中的关键性3期六个月安全性和免疫原性数据。此外，在西班牙巴塞罗那的国际药物经济学和结果研究学会欧洲大会上，Valneva将展示IXCHIQ®在波多黎各的疫苗接种成本效益。基孔肯雅病毒是一种由受感染埃及伊蚊叮咬传播的蚊媒病毒，可引起发热、严重关节和肌肉疼痛、头痛、恶心、疲劳和皮疹。该病毒自2004年迅速传播，已在全球110多个国家被发现。

Biospace

2024-10-21

发热 Valneva SE
Papillon Therapeutics用于治疗Danon病的PPL-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病资格认定

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Papillon Therapeutics用于治疗Danon病的PPL-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病资格认定

Papillon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对Danon病的实验性治疗药物PPL-002罕见儿科疾病指定，此前该药物已获得孤儿药指定。PPL-002是一种基因修饰的CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPC）疗法，旨在表达功能性的Lamp-2蛋白，以治疗因LAMP2基因突变导致的罕见遗传病Danon病。该药物在临床前研究中显示出改善受影响组织的疾病表型的潜力。此指定为Papillon提供了获得优先审评券的机会，以加速其药物研发进程，更好地服务于受Danon病影响的病患和家庭。

Biospace

2024-10-21
Relief Therapeutics 收到涵盖 RLF-TD011 的欧洲专利许可通知，用于治疗大疱性表皮松解症伤口

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Relief Therapeutics 收到涵盖 RLF-TD011 的欧洲专利许可通知，用于治疗大疱性表皮松解症伤口

瑞士日内瓦，2024年10月21日，生物制药公司Relief Therapeutics Holding SA宣布，欧洲专利局（EPO）已根据EPC规则71(3)发出允许通知，批准了其专利申请20737588.2，名为“氧化低渗酸溶液的药用”。这一允许通知表明EPO打算授予一项专利，涵盖Relief专有的高纯度次氯酸溶液，包括其用于治疗表皮松解症（EB）伤口的实验性药物RLF-TD011。专利批准后，将在关键欧洲国家保护RLF-TD011至2040年。美国和中国等主要市场的相应申请正在审查中。RLF-TD011此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对EB的孤儿药指定，提供市场独占等潜在激励措施。Relief首席科学官Giorgio Reiner表示，他们对这一消息感到非常高兴，认为这是对开发罕见和毁灭性疾病（如EB）新疗法的努力的进一步验证。该专利将加强其创新保护，并继续推进RLF-TD011的开发，以期惠及最需要它的患者。RLF-TD011是一种使用Relief专有的TEHCLO™技术开发的高纯度、稳定的次氯酸溶液，具有强效的抗菌特性，是一种可喷洒的自用溶液，适用于靶向伤口应用，同时避免皮肤接触和交叉污

Biospace

2024-10-21

Relief Therapeutics SA
Astex Pharmaceuticals 在第 36 届 EORTC-NCI-AACR 研讨会上宣布关键数据展示

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Astex Pharmaceuticals 在第 36 届 EORTC-NCI-AACR 研讨会上宣布关键数据展示

英国剑桥的制药公司Astex Pharmaceuticals宣布，将在2024年10月23日至25日在西班牙巴塞罗那举行的第36届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会上，进行五项关键数据展示。这些展示将聚焦于其新型小分子CBP/p300 HAT域抑制剂ASTX528和MDM2拮抗剂ASTX295。ASTX528是一种具有强大体内活性和良好安全性的小分子，针对CBP/p300 HAT域，有望改善治疗窗口。ASTX295则是一种口服、强效的p53-MDM2蛋白-蛋白相互作用抑制剂，旨在克服第一代MDM2拮抗剂在临床中出现的剂量限制性血液毒性。Astex致力于开发创新药物，并与多家领先制药公司合作开发多个合作伙伴产品。

Biospace

2024-10-21

MDM2 Astex Pharmaceuticals Inc
WAINZUA （eplontersen）获 CHMP 推荐在欧盟批准用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性相关的多发性神经病成人患者

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WAINZUA （eplontersen）获 CHMP 推荐在欧盟批准用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性相关的多发性神经病成人患者

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准Ionis制药公司和阿斯利康公司开发的WAINZUA（eplontersen）用于治疗患有1期或2期多发性神经病变的成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR-PN或ATTRv-PN）。这一建议基于NEURO-TTRansform Phase 3临床试验的积极结果，该试验显示，在接受WAINZUA治疗的病人中，血清转甲状腺素（TTR）浓度和神经病变损害（mNIS+7评分）以及生活质量（Norfolk QoL-DN问卷）均表现出持续改善。WAINZUA在整个NEURO-TTRansform试验期间均显示出良好的安全性和耐受性。WAINZUA是一种每月一次的RNA靶向药物，旨在减少TTR蛋白在肝脏的生成。如果获得欧洲委员会的批准，WAINZUA将成为欧盟唯一一种可通过自动注射器每月自我注射的用于治疗ATTRv-PN的批准药物。

Biospace

2024-10-21

European Commission Ionis Pharmaceutical
Moonwalk Biosciences 将在 2024 年肥胖周®和 2024 年肝脏会议上®展示新的表观遗传学数据

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Moonwalk Biosciences 将在 2024 年肥胖周®和 2024 年肝脏会议上®展示新的表观遗传学数据

Moonwalk Biosciences将利用其独有的EpiRead™和EpiWrite™平台，在即将到来的两个科学会议上展示其在代谢疾病和肝脏疾病治疗靶点识别方面的最新数据。这些数据揭示了脂肪细胞类型和BMI较高个体之间的显著表观遗传差异，并提出了潜在的治疗靶点。Moonwalk将在ObesityWeek 2024上展示人类脂肪细胞的首次全基因组表观遗传图谱，而在The Liver Meeting 2024上，将展示其关于人类白脂肪细胞和肝细胞的表观遗传图谱，探讨非编码区域表观遗传变化如何影响疾病状态，并作为治疗干预的新靶点。Moonwalk的CEO兼联合创始人Alex Aravanis表示，这些新数据将揭示驱动代谢疾病的分子机制，并强调EpiRead™和EpiWrite™等精确表观遗传工具在肥胖和肝脏疾病药物发现中的潜力。

Biospace

2024-10-21

肝脏疾病肥胖
Blue Lake Biotechnology 和 CyanVac 宣布在国际疫苗学会年会上展示鼻内候选疫苗

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Blue Lake Biotechnology 和 CyanVac 宣布在国际疫苗学会年会上展示鼻内候选疫苗

Blue Lake Biotechnology及其子公司CyanVac在2024年ISV年度大会上公布了其针对呼吸道合胞病毒（RSV）的疫苗候选产品BLB201的积极儿科临床试验数据，同时讨论了针对COVID-19的疫苗候选产品CVXGA的1期临床试验数据。公司首席科学官Hong Jin博士在会上展示了BLB201在RSV血清阳性儿童中的安全性和免疫原性数据，以及CVXGA在COVID S特异性抗体和T细胞介导的免疫反应。公司CEO Biao He博士强调，其疫苗设计旨在刺激体液、细胞和粘膜免疫系统的强大免疫反应，有望比现有疫苗产生更持久的免疫力。此外，CyanVac科学家Cristina Gingerich博士将展示基于PIV5的莱姆病疫苗的预临床数据。CyanVac和Blue Lake Biotechnology致力于开发利用免疫系统广度来预防严重传染病和保障弱势群体健康的鼻内疫苗。

Biospace

2024-10-21

COVID-19 莱姆病
Zymeworks 宣布 ZW171 在晚期间皮素表达癌症中的评估 1 期临床试验中实现首例患者给药

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Zymeworks 宣布 ZW171 在晚期间皮素表达癌症中的评估 1 期临床试验中实现首例患者给药

Zymeworks公司宣布，其首个针对ZW171的临床试验已开始，该试验旨在评估ZW171在治疗卵巢癌、非小细胞肺癌和其他MSLN表达癌症中的安全性和耐受性。ZW171是一种双特异性抗体，旨在通过同时结合肿瘤细胞上的MSLN蛋白和T细胞的CD3来激活T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。该试验预计将招募约160名患有晚期MSLN表达癌症的成年患者，分为两部分：第一部分评估ZW171的安全性和耐受性，第二部分评估其抗肿瘤活性。ZW171在临床前研究中表现出对MSLN过度表达的靶细胞的强大选择性杀伤和MSLN依赖性T细胞激活，同时减轻了靶向肿瘤的毒性和外周T细胞激活及细胞因子释放综合征的风险。

Biospace

2024-10-21

CD3 MSLN 卵巢癌非小细胞肺癌 Zymeworks Inc
NLS Pharmaceutics 在日本获得 Mazindol ER 治疗海洛因依赖的关键专利

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NLS Pharmaceutics 在日本获得 Mazindol ER 治疗海洛因依赖的关键专利

NLS Pharmaceutics Ltd.宣布其日本专利申请获得批准，该专利覆盖了Mazindol ER（缓释）用于治疗海洛因依赖症，为阿片使用障碍提供了一种新的治疗策略。Mazindol作为一种新型治疗物质，通过调节大脑的奖励系统，降低对海洛因的依赖和复吸行为。该专利包括对Mazindol ER的持续释放配方，旨在提高患者依从性并减少复发的风险。NLS成功上诉原专利申请的驳回，获得日本专利局的有利裁决，为Mazindol ER及其在治疗阿片依赖症，特别是海洛因依赖症中的特定用途提供了强有力的保护。

Biospace

2024-10-21

Newcelx Ltd
PolyPid 宣布在《国际外科杂志》上发表文章，重点介绍 D-PLEX₁₀₀ 预防腹部结直肠手术部位感染的 3 期 SHIELD I 试验结果

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PolyPid 宣布在《国际外科杂志》上发表文章，重点介绍 D-PLEX₁₀₀ 预防腹部结直肠手术部位感染的 3 期 SHIELD I 试验结果

PolyPid公司宣布，其主导产品D-PLEX 100在预防结直肠癌切除术后手术部位感染（SSI）的III期临床试验SHIELD I中显示出积极结果。尽管由于COVID-19疫情相关安全限制，SHIELD I试验的主要终点未达到，但预先设定的和事后分析表明，D-PLEX 100可能对高风险SSI患者有益，包括那些切口较长的患者。SHIELD II试验正在进行中，专注于大型手术切口患者，预计2025年第一季度将公布主要结果。D-PLEX 100是一种局部长效释放的强力霉素，旨在通过PLEX技术提供持续的抗细菌活性，以预防SSI。PolyPid公司正在开发用于治疗固体肿瘤的OncoPLEX，并期待其产品在预防SSI方面的潜力。

Biospace

2024-10-21

PolyPid Ltd
Genethon 将于 2024 年 10 月 22 日至 25 日在意大利罗马举行的 ESGCT 第 31 届年会上展示多种疾病基因疗法的最新进展

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Genethon 将于 2024 年 10 月 22 日至 25 日在意大利罗马举行的 ESGCT 第 31 届年会上展示多种疾病基因疗法的最新进展

法国实验室Genethon在2024年10月22日至25日于意大利罗马举行的欧洲基因与细胞治疗学会第31届年会上，将有20位科学家展示基因治疗领域在多种疾病治疗方面的最新进展。Genethon首席执行官Frederic Revah表示，参加ESGCT大会是分享Genethon在基因治疗领域最新成果的绝佳机会，这些成果包括科学和医学上的突破，有望改变患者的生活。Genethon将展示包括AAV载体在罕见病基因治疗中的应用、代谢性疾病的研究、心血管和肌肉疾病的治疗等在内的四个口头报告和18个海报，涵盖心血管和肌肉疾病、中枢神经系统疾病、免疫治疗等多个方面。Genethon作为罕见病基因治疗领域的先驱和非营利组织，致力于开发创新疗法，改变罕见遗传疾病患者的生活。目前，Genethon研发或合作的产品中有13个处于临床试验阶段，另外7个产品预计在未来五年内进入临床试验。

Biospace

2024-10-21

中枢神经系统疾病罕见病
Novo Nordisk A/S：在 SOUL 试验中，口服 semaglutide 显示 2 型糖尿病成人患者发生主要不良心血管事件的风险降低了 14%

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Novo Nordisk A/S：在 SOUL 试验中，口服 semaglutide 显示 2 型糖尿病成人患者发生主要不良心血管事件的风险降低了 14%

诺和诺德公司宣布SOUL心血管结局试验的主要结果，该试验是一项双盲、随机对照试验，比较了口服司美格鲁肽与安慰剂作为标准治疗的辅助手段，用于预防主要心血管不良事件（MACE）。试验纳入了9,650名患有2型糖尿病和已确诊的心血管疾病（CVD）及/或慢性肾病（CKD）的患者。结果显示，与安慰剂相比，口服司美格鲁肽在预防MACE方面具有统计学意义的14%的优越性，主要终点为心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风的首次发生。口服司美格鲁肽在试验中显示出与先前试验一致的安全性和耐受性。诺和诺德计划在年底前在美国和欧盟提交Rybelsus®的标签扩展申请，详细结果将在2025年的科学会议上公布。

Biospace

2024-10-21

2 型糖尿病 Novo Nordisk A/S 司美格鲁肽心血管疾病脑血管障碍
Akero Therapeutics 将在 2024 年第 75 届 AASLD 肝脏会议上®展示增强 Efruxifermin 疗效的数据

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Akero Therapeutics 将在 2024 年第 75 届 AASLD 肝脏会议上®展示增强 Efruxifermin 疗效的数据

Akero Therapeutics将在2024年11月15日至19日举行的第75届美国肝脏疾病研究协会(AASLD)年会上进行三项展示，包括一项关于其领先产品efruxifermin（EFX）在治疗MASH患者中改善肝纤维化的口头报告和两项关于该药物疗效和安全性分析的突破性海报展示。这些展示基于96周Phase 2b HARMONY研究的发现，以及AI和数字病理学分析的结果。Akero Therapeutics专注于开发治疗严重代谢疾病，如MASH的变革性疗法，其产品EFX正在多个临床试验中进行评估。

Biospace

2024-10-21

肝脏疾病肝纤维化 efruxifermin Akero Therapeutics Inc
Neurogene 将展示 NGN-401 基因治疗 Rett 综合征的 1/2 期试验的中期临床数据

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Neurogene 将展示 NGN-401 基因治疗 Rett 综合征的 1/2 期试验的中期临床数据

Neurogene公司将于2024年11月11日举办网络直播，展示其针对儿童雷特综合症的NGN-401基因治疗药物的1/2期临床试验低剂量组的中期疗效数据，同时分享低剂量和高剂量组的安全性数据。这些数据还将于11月12日在圣地亚哥举行的第53届儿童神经病学学会（CNS）年会上进行口头报告。Neurogene致力于治疗影响患者的罕见神经系统疾病，其开发的EXACT基因调控平台技术旨在提高疗效和安全性。公司已在美国休斯顿建立了先进的基因治疗生产基地，支持NGN-401的临床开发。

Biospace

2024-10-21

Rett 综合征 Neurogene Inc NGN-401
器官发生分享 ReNu® 计划更新

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器官发生分享 ReNu® 计划更新

Organogenesis公司宣布了ReNu产品在治疗膝骨关节炎方面的研发进展。ReNu是一种冷冻保存的羊膜悬浮异体移植物，用于治疗膝骨关节炎的症状。公司已完成与FDA的B型会议，并计划在2025年底前提交BLA申请。第二项III期临床试验已招募了594名患者，超出预期。ReNu在减轻疼痛和维持功能方面取得了积极结果，特别是对最严重的膝骨关节炎患者也有效。ReNu获得了FDA的RMAT指定，旨在解决膝骨关节炎患者的未满足医疗需求。

Biospace

2024-10-21

Organogenesis Inc
Amneal 获得美国 FDA 批准吡斯的明溴化缓释片的新药申请

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Amneal 获得美国 FDA 批准吡斯的明溴化缓释片的新药申请

美国新泽西州布里奇沃特——Amneal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：AMRX）宣布，其新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗神经毒剂沙林中毒的Pyridostigmine Bromide Extended-Release（PB ER）105 mg片剂。该产品为每日一次口服给药，旨在为美国武装部队及其盟友提供预防沙林神经毒剂致命影响的方案。Amneal公司利用其GRANDE®药物递送技术，该技术是一种先进的胃部保留系统，可实现药物的持续释放。此项目部分由美国政府资助。Amneal公司表示，这一新药批准体现了其在开发创新产品配方方面的专业能力，并强调了对美国军事的支持。

Biospace

2024-10-21

Amneal Pharmaceuticals Inc
MIRA Pharmaceuticals 的 Ketamir-2 在逆转化疗引起的神经性疼痛方面的疗效比 FDA 批准的加巴喷丁高 60%

研发注册政策

MIRA Pharmaceuticals 的 Ketamir-2 在逆转化疗引起的神经性疼痛方面的疗效比 FDA 批准的加巴喷丁高 60%

MIRA Pharmaceuticals宣布，其新型口服药物Ketamir-2在治疗化疗引起的神经性疼痛方面展现出优于FDA批准的gabapentin的60%疗效。该研究使用paclitaxel模型，在老鼠身上诱导神经性疼痛，并使用Von Frey纤维测试测量疼痛敏感性。Ketamir-2在300 mg/kg的剂量下，使疼痛敏感性几乎完全恢复正常，优于gabapentin。MIRA计划在2024年10月28日至29日在波士顿举行的疼痛治疗峰会上展示这些结果。这些研究结果可能使Ketamir-2获得FDA突破性疗法认定、快速通道和/或优先审查，作为治疗罕见癌症相关神经性疼痛的有效药物。MIRA正在推进Ketamir-2在糖尿病神经病变和其他条件的研究，并计划在2024年底提交IND申请，2025年第一季度开始临床试验。

Biospace

2024-10-21

糖尿病神经病变加巴喷丁神经性疼痛