Gracell公司宣布，其FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法GC012F在一项中国进行的1期临床试验中，对13名移植资格的新诊断高风险多发性骨髓瘤患者进行治疗，结果显示100%的总缓解率和100%的微小残留病阴性。该研究结果将在2022年12月10日美国血液学会年会上进行口头报告。GC012F是一种针对BCMA和CD19的CAR-T疗法，使用Gracell的FasTCAR平台进行开发，该平台具有快速制造的特点。研究显示，GC012F表现出良好的安全性和有效性，有望为多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。

Cogent Biosciences将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的美国血液学会第64届年会上展示其新型KIT D816V酪氨酸激酶抑制剂bezuclastinib（CGT9486）的研究成果。公司将详细介绍其在Apex Phase 2研究中关于bezuclastinib在治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者中的初步安全性和有效性数据，并展示其在非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者中的3部分Phase 2研究。此外，公司还计划于12月12日举办虚拟投资者活动，通过电话会议和网络直播进行，具体细节将在日期临近时公布。bezuclastinib是一种针对KIT D816V突变以及KIT外显子17中其他突变的选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在治疗由肥大细胞无限制增殖引起的系统性肥大细胞增多症。此外，Cogent Biosciences还在开发针对FGFR2和ErbB2等靶点的创新靶向疗法。

MEI Pharma和Kyowa Kirin宣布，将在即将举行的美国血液学会（ASH）2022年会上展示关于zandelisib（一种针对B细胞恶性肿瘤的PI3Kδ抑制剂）的临床开发数据。三个摘要将介绍zandelisib在复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者中的疗效和安全性，以及与其他药物联合使用的安全性。MEI Pharma专注于开发针对癌症的新疗法，其产品组合包括多个处于临床阶段的资产，而Kyowa Kirin则致力于创新医疗解决方案。

GlycoMimetics公司宣布，其研发的uproleselan新型研究性药物在两项研究者发起的试验中显示出安全性和初步疗效，针对未接受过该药物的初治和复发性急性髓系白血病（AML）患者。这些数据首次在非公司赞助的研究中产生，为uproleselan的临床研究提供了新的视角。研究包括两项会议海报，分别探讨了uproleselan与克拉屈滨和低剂量阿糖胞苷联合治疗治疗既往治疗的继发性AML患者，以及与阿扎胞苷和维奈克拉联合治疗老年或不适合治疗的初治AML患者。uproleselan是一种针对E-选择素的靶向抑制剂，旨在阻断E-选择素与骨髓中的癌细胞结合，从而破坏白血病细胞在骨髓微环境中的抵抗机制。GlycoMimetics公司致力于发现和开发基于糖生物学的疗法，以治疗癌症和炎症等疾病。

Corvus Pharmaceuticals在2022年11月3日发布业务更新和第三季度财务报告，宣布其三个临床项目的重要进展。CPI-818（选择性ITK抑制剂）在T细胞淋巴瘤治疗中取得进展，并计划在自身免疫和过敏性疾病中进行临床试验。Ciforadenant（腺苷2a受体抑制剂）在一线肾细胞癌治疗中启动了1b/2期临床试验。Mupadolimab（抗CD73）在中国获得1/1b期临床试验的IND批准。公司预计在即将到来的ASH会议上分享CPI-818的新数据，并计划在2023年实现多个疾病的临床结果。财务方面，截至2022年9月30日，Corvus拥有现金、现金等价物和有价证券总计4961.7万美元，预计全年2022年净现金用于经营活动将在2700万至2900万美元之间。

Syndax Pharmaceuticals在2022年第三季度报告了其财务结果，并提供了临床和业务更新。公司宣布，正在进行中的AUGMENT-101试验的更新数据显示，revumenib在难治性NPM1突变或MLLr急性白血病患者的完全缓解（CR/CRh）率为30%，中位缓解持续时间达9.1个月。此外，公司已完成axatilimab在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者中的关键性AGAVE-201试验的入组。Syndax预计将在2023年底前完成两项美国注册申请。公司还计划在2022年第四季度开始一项针对不可切除的转移性微卫星稳定结直肠癌患者的revumenib概念验证临床试验。

CRISPR Therapeutics公司将在2022年12月10日至13日举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其完全拥有的同种异体CAR-T细胞疗法CTX110在治疗CD19+ B细胞恶性肿瘤中的初步数据。该数据来自32名患有大B细胞淋巴瘤（LBCL）的患者，这些患者正在公司进行的CARBON一期临床试验中接受CTX110治疗。该试验旨在评估CTX110的安全性及疗效。CTX110是一种基于健康供体基因编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，旨在针对CD19。CRISPR Therapeutics公司专注于利用其专有的CRISPR/Cas9基因编辑平台开发针对严重疾病的变革性基因疗法。

OrsoBio公司将在AASLD的The Liver Meeting®上展示其针对严重代谢紊乱治疗的五个研究摘要，涉及ACC2、LXR、线粒体质子载体和ACMSD项目。这些研究聚焦于能量代谢的基本方面，包括治疗2型糖尿病、严重血脂异常、脂肪萎缩和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等代谢疾病的潜力。公司CEO Mani Subramanian表示，OrsoBio的创新化合物针对能量代谢的关键途径，有望解决常见和罕见代谢疾病。研究还包括了利用人肝类器官（HLOs）进行的精准治疗研究，以及评估口服ACC2抑制剂TLC-3595在健康志愿者中的安全性和药代动力学。此外，研究还展示了TLC-2716对NASH相关表型的抑制作用，支持在NASH患者中进行精准治疗评估。

LifeSprout公司宣布，其新一代美学皮肤填充剂Lumina在关键性临床试验中达到了主要终点，成功改善了中度至重度鼻唇沟，同时具有良好的安全性。Lumina是该公司基于再生基质平台的首个产品，结合了透明质酸的验证安全性及专有的再生基质，旨在安全地提供患者所需的即时自然美学修复。该临床试验采用双盲、随机、对照设计，共纳入119名受试者，使用皱纹严重程度评分量表作为主要有效性终点，并评估了多种美学改善量表和患者满意度指标。Lumina在临床试验中表现出良好的安全性和有效性，为公司未来的成功奠定了基础。

SpringWorks Therapeutics在2022年第三季度发布了其财务报告，并更新了公司最新进展。公司在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示了Nirogacestat在进展性腹壁纤维瘤患者中的III期DeFi试验的积极数据，并与GSK扩大了全球非独家合作，以评估Nirogacestat与Belantamab Mafodotin（Belamaf）在多发性骨髓瘤患者中的联合使用。此外，公司启动了针对卵巢颗粒细胞瘤患者的II期试验，并加强了财务状况，现金、现金等价物和可交易证券超过6.5亿美元。SpringWorks致力于开发针对严重罕见疾病和癌症的药物，其战略和临床开发能力使其能够快速推进其两个主要产品候选人的后期临床试验，并与行业和学术界领导者建立多个共享价值伙伴关系，以释放其产品组合的潜力，为癌症患者创造更多解决方案。

Gamida Cell公司在ASH会议上展示了其三期临床试验数据，比较了omidubicel与标准脐带血的安全性及疗效。研究结果显示，omidubicel组患者的中性粒细胞恢复时间较其他供体来源快，同时严重急性及慢性移植物抗宿主病（GVHD）发生率相当。此外，非复发死亡率、无病生存期和总生存期在各供体来源间相似。该研究为omidubicel在血液恶性肿瘤患者移植中的应用提供了临床支持。omidubicel是一种先进的细胞疗法候选药物，旨在为血液癌症患者提供潜在的救命性同种异体造血干细胞移植。目前，omidubicel已获得FDA的突破性疗法指定，并有望在2023年1月30日获得批准。

TFF Pharmaceuticals与Aptar Pharma合作开发基于TFF技术的干粉疫苗，利用Aptar Pharma的Unidose粉末鼻喷系统进行给药。该合作旨在开发一种通过鼻腔给药的干粉疫苗，以改变现有的疫苗格局。干粉疫苗在维持抗原完整性的同时，可精确送达鼻腔特定区域，具有理想的粒子大小分布、喷雾模式和雾气几何形状。这种干粉疫苗的鼻内给药方式具有许多潜在优势，如减少感染传播、促进黏膜免疫、无需注射、减少医疗废物、简化全球分销等。在2022年7月的白宫未来COVID-19疫苗峰会上，强调了寻找替代疫苗接种途径的需求。Aptar Pharma在2022年10月的疫苗峰会中展示了与TFF Pharmaceuticals合作的研究成果，包括干粉疫苗的鼻腔沉积、给药制剂的物理特性、给药后干粉疫苗的完整性和活性测试以及排放的粒子大小。Aptar Pharma计划在2022年11月的世界疫苗与免疫治疗大会上进一步展示这些努力的数据。

SCYNEXIS公司宣布，其新型抗真菌药物ibrexafungerp（商品名BREXAFEMME）在治疗女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的III期临床试验中表现出显著疗效。根据对两项III期研究（VANISH-303和VANISH-306）的汇总分析，ibrexafungerp在所有疗效终点上均优于安慰剂，包括临床治愈率、症状改善、症状完全缓解和真菌学治愈。该研究发表在《女性健康杂志》上，为临床医生提供了关于ibrexafungerp安全性和疗效的宝贵信息。BREXAFEMME是20多年来首个获批的新抗真菌药物，也是首个口服非唑类治疗阴道酵母感染的药物。

Schrödinger公司正在推进其新型药物SGR-2921的研发，该药物旨在通过抑制细胞周期激酶CDC7来治疗包括急性髓系白血病（AML）在内的癌症。CDC7在DNA复制中发挥关键作用，并参与DNA损伤反应。Schrödinger计划在2023年下半年开始针对复发/难治性AML患者的1期临床试验。该公司在12月11日的海报展示中提出，SGR-2921在AML模型中抑制CDC7可以增强DNA损伤和抗白血病活性，无论是作为单药治疗还是与标准治疗药物联合使用。Schrödinger是一家利用基于物理的计算平台加速药物和材料发现的公司，其软件平台被全球的生物制药和工业公司、学术机构和政府实验室所采用。

Orca Bio，一家专注于开发高精度细胞疗法的生物技术公司，宣布将在12月10日至13日的美国血液学会（ASH）年会上展示其新临床数据。其中包括Orca Bio的领先研究性高精度细胞疗法Orca-T的复发无病生存数据，以及针对使用半相合供体的第二项研究性细胞疗法Orca-Q的1期临床试验结果。此外，Orca Bio还将分享关于Orca-T治疗患者免疫重建和调节性T细胞频率升高的数据，以及关于同种异体造血干细胞移植的医疗成本负担和解决这一未满足需求潜在价值的分析。Orca Bio的Orca-T是一种研究性同种异体细胞疗法，包含调节性T细胞、常规T细胞和CD34+干细胞，旨在治疗多种血液恶性肿瘤。Orca-Q则是一种研究性同种异体细胞疗法，包含从亲属或非亲属匹配、不匹配或半相合供体外周血中提取的专有干细胞和免疫细胞混合物，目前正在研究用于治疗多种血液恶性肿瘤。

Cimeio Therapeutics宣布其SCIP平台（Shielded Cell & Immunotherapy Pairs）在细胞疗法领域取得进展，该平台通过基因编辑工具将新型蛋白变体插入造血干细胞或其他细胞，使其在免疫治疗中保持功能并抵抗细胞耗竭。公司两项研究摘要将在2022年12月美国血液学会会议上展示，一项研究提出通过CD117靶向免疫治疗保护造血干细胞和祖细胞，另一项研究则展示了通过CRISPR/Cas9技术引入的单氨基酸替换保护造血干细胞和祖细胞免受CD123靶向免疫治疗。同时，公司任命了Luca Santarelli和Michael Tomsicek加入董事会，Santarelli拥有超过20年的学术和工业研发经验，Tomsicek曾在CRISPR Therapeutics和Abiomed担任CFO。Cimeio致力于开发基于基因编辑和免疫疗法的治疗产品，旨在为遗传疾病、血液恶性肿瘤和严重自身免疫疾病患者提供治愈性治疗方案。

Precision BioSciences公司首席医疗官Alan List博士表示，期待在ASH会议上展示一项关于Azer-cel（PBCAR0191）的细胞疗法数据，强调其产品组成和细胞剂量等特性，这些特性有助于提高疗法的疗效和安全性。这是首次分析异基因CD19 CAR T产品组成，表明最大化原始细胞表型的策略可能改善异基因CAR T疗法的安全性和有效性。该研究由Dana Farber癌症研究所的Caron A. Jacobson博士为首作者，将在2022年12月10日举行的ASH会议的704号细胞免疫疗法展位上以海报形式展示。Precision BioSciences公司致力于利用其ARCUS®基因编辑平台改善生命，该平台旨在实现治疗安全性、递送和控制。公司管线包括多个临床阶段的“现成”CAR T免疫疗法候选产品和多个体内基因编辑候选产品，旨在治愈遗传和感染性疾病。