Genentech将在2022年12月10日至13日举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示其血液学产品组合的最新数据，涉及多种血液疾病，包括血友病A、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）以及非霍奇金淋巴瘤（NHL）和骨髓瘤（MM）等。Genentech的批准和研发药物将在超过50篇摘要中展出，包括超过15个口头报告。Genentech致力于通过探索新的治疗选择来改善血液疾病患者的预后，包括淋巴瘤和罕见血液疾病，这些领域的高未满足需求仍然存在。Genentech拥有25年血液疾病领域的专业知识，开发了新的药物，改变了多个血液疾病领域的高未满足需求的标准治疗。今年的会议数据体现了Genentech对其当前产品组合的投资承诺，以进一步提高患者预后。Genentech正在应用其科学专业知识，通过探索额外的血液疾病来扩展其血液学临床开发计划，并带来解决患者各种需求的创新。

Geron公司宣布，其创新药物imetelstat在多种血液癌症治疗中的研究进展将在美国血液学会（ASH）年会上进行展示。imetelstat是一种新型端粒酶抑制剂，针对低风险骨髓增生异常综合征（MDS）、急性髓系白血病（AML）、骨髓纤维化（MF）和淋巴瘤等血液癌症。在即将召开的ASH年会上，将展示imetelstat在临床试验中的长期随访数据，显示约三分之一的低风险MDS患者实现了超过一年的持续输血独立性。此外，imetelstat在AML和MF等疾病中的非临床数据也将被公布。Geron公司正在推进imetelstat的Phase 3临床试验，预计将在2023年1月初公布初步结果。

Chimerix公司宣布，其第三季度财务报告显示强劲的财务状况，拥有约2.85亿美元的现金储备。公司专注于开发针对癌症的疗法，已完成与BARDA和Emergent的合作协议，并从国际政府那里获得了超过2.7亿美元的非稀释资金。公司正在进行ONC201全球III期ACTION研究的讨论，并计划在即将到来的神经肿瘤学会年会上启动该研究。此外，Chimerix已将其产品TEMBEXA出售给Emergent，并获得了2.38亿美元的付款，还有可能获得高达1.365亿美元的里程碑付款。第三季度净收入为2.41亿美元，同比增长。

BostonGene宣布其关于KRAS基因突变与同义突变共现及其对RNA表达影响的研究摘要被AMP 2022年会接受，并将在会上展示其AI驱动的肿瘤分子和免疫分析平台，该平台通过全外显子测序和RNA测序技术，检测肿瘤基因变异和基因表达水平，为个性化医疗提供治疗决策支持。研究将与麻省总医院合作，并在《分子诊断杂志》上发表。

Merus公司近日宣布了第三季度的财务报告和业务更新。公司正在推进多个项目，包括MCLA-129、Zeno和petosemtamab等创新抗体疗法。MCLA-129在34届EORTC/NCI/AACR（ENA）分子靶点和癌症治疗研讨会上分享了初步疗效和安全性数据，并正在扩大临床试验。Zeno（Zenocutuzumab）在eNRGy试验中继续招募患者，FDA建议增加招募以支持潜在的新药申请（BLA）提交。petosemtamab的临床更新计划于2023年上半年提供。此外，Incyte计划开始一项针对INCA32459的临床研究，这是一种与Merus合作开发的LAG3xPD-1双特异性抗体。Merus预计到2024年将获得足够的资金。

APEIRON Respiratory Therapies GmbH宣布，其研发的吸入式APN01（阿尔纳塞酶阿尔法）在I期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，无严重不良事件。APN01是一种可溶性重组SARS-CoV-2细胞进入受体ACE2，可能成为治疗急性及慢性呼吸系统疾病的有效药物，包括肺动脉高压、急性呼吸窘迫综合征和COVID-19。AResT公司正在寻求外部授权以推动APN01的开发和商业化。

Allogene Therapeutics公司在2022年11月3日宣布，将在美国血液学会（ASH）第64届年会上展示其AlloCAR T产品候选药物ALLO-715的最新数据。ALLO-715是一种针对复发/难治性多发性骨髓瘤的BCMA CAR T疗法，该疗法在UNIVERSAL临床试验中表现出良好的临床效果。该公司将在11月29日举办研发展示会，讨论ALLO-715的最新数据和未来开发计划。ASH摘要包括对UNIVERSAL试验的长期随访，包括使用FLC和ALLO-647进行淋巴清除和ALLO-715单剂量治疗的两个扩展队列的更新安全性和疗效结果。

Neurocrine Biosciences公布了其3期KINECT-HD研究的额外结果，该研究评估了valbenazine治疗亨廷顿病（HD）相关舞蹈病的疗效。结果显示，valbenazine每日一次给药耐受性良好，与安慰剂相比，在改善HD相关舞蹈病方面具有统计学意义的改善，并伴有临床医生和患者评估的总体改善。研究数据表明，valbenazine在TMC评分、CGI-C和PGI-C等次要终点方面也显示出显著改善。治疗中出现的不良事件包括嗜睡、疲劳、跌倒和不安腿，程度为轻度至中度，与valbenazine已知的安全概况一致。此外，该研究还评估了valbenazine的长期安全性和耐受性，并提交了补充新药申请（sNDA）给美国食品药品监督管理局。

BridgeBio Pharma在第三季度报告了其财务结果和公司运营的最新进展。公司重点介绍了其RAS癌症项目，包括新一代KRAS G12C双重抑制剂BBO-8520的积极临床前数据，以及其创新的PI3Kα:RAS断裂机制。此外，公司还报告了BBP-418在LGMD2i中的12个月数据更新，以及infigratinib在软骨发育不全2型试验中的进展。公司还宣布了SHP2抑制剂BBP-398与Amgen的Lumakras（sotorasib）联合使用在肺癌患者中的首次给药，以及BBP-671在丙酸血症和甲基丙二酸血症患者中的首次给药。此外，公司还报告了其AAV9基因治疗候选药物BBP-812在Canavan病治疗中的积极数据，以及NULIBRY（fosdenopterin）在以色列和欧盟获得批准用于治疗钼辅因子缺乏症（MoCD）A型。第三季度运营费用为1.295亿美元，较第一季度的1.754亿美元下降了26.2%，较第二季度的1.539亿美元下降了15.9%。截至9月30日，公司拥有5.583亿美元现金、现金等价物和可交易证券，为2024年提供了财务保障。

Centessa Pharmaceuticals宣布，其新型药物SerpinPC在治疗血友病的研究中取得新进展。该药物在为期18个月的开放标签扩展研究中表现出良好的疗效、安全性和耐受性。研究数据将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。SerpinPC是一种新型抑制剂，通过皮下注射给药，有望为血友病患者提供安全有效的治疗选择。Centessa公司对SerpinPC在治疗血友病方面的潜力表示乐观，并期待在ASH会议上分享更多数据。

Protagonist Therapeutics宣布，其关于rusfertide项目的三项摘要被美国血液学会第64届年会接受为海报展示。rusfertide是公司的主要药物候选，目前处于全球3期临床试验阶段。此外，Protagonist与Janssen Biotech合作开发PN-235，用于治疗银屑病和炎症性肠病。公司总部位于加利福尼亚州纽瓦克，更多信息可访问公司网站。

Blueprint Medicines公司宣布，其药物AYVAKIT在治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）方面的长期临床结果和生存影响摘要已被接受，将在2022年美国血液学会（ASH）年会上展示。这些摘要包括PATHFINDER试验的口头报告，强调AYVAKIT作为一线治疗在晚期SM中的变革性影响，以及EXPLORER试验的壁报展示，突出了在近四年的患者随访后生存益处。此外，公司还提交了关于PIONEER试验中AYVAKIT在非晚期SM患者中的注册数据的突破性摘要。这些摘要将在ASH年会上展示，并已在线发布。 Blueprint Medicines是一家全球精准治疗公司，致力于为癌症和血液疾病患者创造改变生活的疗法。

Rigel制药公司在即将举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上将展示五项海报，这些海报突出了公司在血液学和肿瘤学领域的商业和临床阶段产品组合的数据。其中，一项关于olutasidenib（FT-2102）的研究显示，35%的mIDH1复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者在接受olutasidenib治疗后达到完全缓解（CR）或CRh，中位持续时间为25.9个月。此外，Rigel还展示了fostamatinib在慢性免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者中的安全性和有效性数据。Rigel制药公司正在积极推动olutasidenib的新药申请（NDA）在美国食品药品监督管理局（FDA）的审批进程。

传奇生物科技公司宣布，其七项研究将在美国血液学会（ASH）第64届年会上进行展示，涉及针对多发性骨髓瘤（RRMM）的CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的临床开发进展。这些研究包括评估患者MRD阴性持续时间的分析、CARTIFAN-1试验的更新数据、CARTITUDE-2研究的长期随访数据以及CARTITUDE-6/EMagine研究的方案设计。传奇生物首席执行官表示， cilta-cel的临床开发计划展示了公司对多发性骨髓瘤研究的持续承诺，并期待在ASH会议上展示最新的数据。

Aeterna Zentaris公司于2022年9月30日结束的第三季度报告显示，公司拥有5380万美元现金，总收入为190万美元，同比增长80万美元。公司专注于推进其多样化的临床前和临床试验，并积极寻求Macrilen资产的所有权。公司宣布将恢复对Macrilen在美国和加拿大的完全所有权，并已与马萨诸塞州总医院签订赞助研究协议，以评估其针对神经肌炎谱系疾病的免疫抑制治疗蛋白。尽管净亏损从2021年的190万美元增至340万美元，但公司表示，净亏损的增加主要由于研发和一般及行政费用的增加。

2seventy bio公司宣布，其CAR-T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）在KarMMa-2研究中对移植后反应不佳或早期复发的多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性数据将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示。结果显示，Abecma在移植后早期复发的患者中表现出良好的临床效益，总缓解率（ORR）为83.8%，完全缓解率（CRR）为45.9%，12个月和24个月的无进展生存率（PFS）分别为47.9%和26.2%。此外，Abecma在移植后反应不佳的患者中也显示出显著的疗效，ORR为87.1%，CRR为74.2%，12个月和24个月的无进展生存率分别为90.1%和83.1%。2seventy bio计划在KarMMa-9研究中进一步评估Abecma在移植后反应不佳的新诊断多发性骨髓瘤患者中的疗效。

Sana Biotechnology公司宣布，其六篇摘要被接受在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学年会（ASH）上展示，包括两项口头报告。这些展示将展示其异基因CAR T细胞和体内递送平台在开发针对血液恶性肿瘤的差异化药物方面的潜力。公司正在开发针对淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤患者的疗法，并期待在会议上展示针对CD19、CD22和BCMA靶向治疗候选人的数据。会议将包括关于工程化低免疫CAR T细胞在完全免疫健全的同种异体人源化小鼠中提供持久肿瘤控制的口头报告，以及关于高效和特异性多位点编辑异基因CAR T细胞以在大规模生产中实现低免疫性的研究。此外，还有关于功能T细胞检测、双抗原靶向低免疫同种异体CAR T细胞、BCMA靶向低免疫同种异体CAR T细胞和CD8靶向整合病毒载体转导静息T细胞的展示。